Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som sammenligner høyere dose kjemoterapi over en kortere tidsperiode med lavere dose kjemoterapi pluss vedlikeholdsbehandling over en lengre tidsperiode hos pasienter med nydiagnostisert intermediær risiko rhabdomyosarkom (IR RMS)

21. august 2026 oppdatert av: Children's Oncology Group

En randomisert fase 3-studie for å sammenligne VAC (høyere syklofosfamiddose og intensitet) mot VAC/VI (lavere syklofosfamiddose og intensitet) pluss vedlikeholdsterapi hos pasienter med nydiagnostisert rhabdomyosarkom med intermediær risiko

Denne fase III-studien sammenligner høyere doser kjemoterapi med vinkristin, daktinomycin og syklofosfamid over en kortere tidsperiode, med lavere doser kjemoterapi pluss vedlikeholdsbehandling med vinkristin, daktinomycin, syklofosfamid, irinotekan og vinorelbin over en lengre tidsperiode, sammen med standard kirurgi og strålebehandling, hos pasienter med nydiagnostisert rhabdomyosarkom med intermediær risiko.

Vinkristin og vinorelbin tilhører en medikamentgruppe som kalles vinka-alkaloider. De virker ved å hindre at svulstceller vokser og deler seg, og kan drepe dem.

Daktinomycin er en type antibiotikum som kun brukes i kreftkjemoterapi (antineoplastisk antibiotikum). Det virker ved å skade cellens DNA og kan drepe svulstceller.

Syklofosfamid tilhører en medikamentgruppe som kalles alkylerende midler. Det virker ved å skade cellens DNA og kan drepe svulstceller. Det kan også redusere kroppens immunrespons.

Irinotekan tilhører en gruppe antineoplastiske medikamenter som kalles topoisomerase I-hemmere. Det blokkerer et bestemt enzym som er nødvendig for celledeling og DNA-reparasjon, og kan drepe svulstceller.

Det er ennå ikke kjent om høyere doser kjemoterapi over en kortere tidsperiode, eller lavere doser kjemoterapi med vedlikeholdsbehandling over en lengre tidsperiode, er mer effektivt i behandlingen av pasienter med nydiagnostisert rhabdomyosarkom med intermediær risiko.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. Å avgjøre om hendelsesfri overlevelse (EFS) hos pasienter med intermediær risiko rhabdomyosarkom (IR RMS) behandlet med kirurgi, stråleterapi og vinkristin, daktinomycin, syklofosfamid (VAC) (2,2 g/m²/syklus syklofosfamid) kjemoterapi (regime A) er bedre enn hos pasienter behandlet med kirurgi, stråleterapi og VAC vekslende med vinkristin, irinotekan (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/syklus syklofosfamid) kjemoterapi pluss 24 uker med vedlikeholdskjemoterapi med vinorelbin og syklofosfamid (regime B).

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å avgjøre om total overlevelse (OS) hos pasienter med IR RMS behandlet med kirurgi og/eller stråleterapi, og VAC (2,2 g/m²/syklus syklofosfamid) kjemoterapi (regime A) er bedre enn OS hos pasienter behandlet med kirurgi, stråleterapi og VAC vekslende med VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/syklus syklofosfamid) pluss 24 uker med vedlikeholdskjemoterapi med vinorelbin og syklofosfamid (regime B).

II. Å sammenligne behandlingsrelaterte bivirkningsrater rapportert av klinikere mellom de to regimene.

III. Å vurdere gjennomførbarheten av sentral kirurgisk vurdering i sanntid utført av studiegruppens radiologer, kirurger og stråleonkologer for å fastslå kvalifikasjon for forsinket primær eksisjon (DPE) etter bildebehandling i uke 9, og deretter å fastslå andelen pasienter som anses kvalifisert for DPE ved sentral vurdering som gjennomgår DPE.

IV. Å sammenligne den 4-årige lokale sviktraten (LF) hos pasienter som anses DPE-kvalifisert av sentral kirurgisk vurdering som gjennomgår DPE med den 4-årige LF-raten hos pasienter som anses DPE-kvalifisert av sentral kirurgisk vurdering som ikke gjennomgår DPE.

V. Å fastslå gjennomførbarheten av å rapportere diagnostiske tumor molekylære trekk identifisert gjennom Molecular Characterization Initiative (MCI) innen 6 uker etter behandlingsstart for klinisk gruppe III-pasienter.

UTFORSKENDE MÅL:

I. Å prospektivt evaluere følgende somatiske molekylære trekk (PAX3 eller PAX7 og FOXO1-fusjon, MYCN-amplifikasjon, TP53-mutasjon, MYOD1-mutasjon, CDK4-amplifikasjon) via MCI og fastslå deres sammenheng med EFS og OS.

II. Å utforske forholdet mellom metyleringsmønstre i IR RMS og EFS og OS.

III. Å teste bruken av digital patologi/kunstig intelligens for å avgrense diagnosen av IR RMS.

IV. Å vurdere den differensielle påvirkningen av regimeintensitet på gonadal toksisitet opplevd av pasienter.

V. Å fastslå andelen pasienter som har fruktbarhetsdiskusjoner og fruktbarhetsbevarende prosedyrer før behandlingsstart.

VI. Å samle biosprøver for generering av pasientderiverte xenograft (PDX) RMS-modeller.

VII. Å banke biosprøver for fremtidig forskning.

VIII. Å evaluere sammenhengen mellom Household Material Hardship (HMH)-mål og EFS og OS.

OPPSETT: Pasienter randomiseres til 1 av 2 regimer.

REGIME A:

SYKLUSER 1-4, 8, 12: Pasienter mottar vinkristin intravenøst (IV) dag 1, 8 og 15 i hver syklus, daktinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter dag 1 i hver syklus, og syklofosfamid IV over 1-6 timer dag 1 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLUSER 5, 9, 10, 13, 14: Pasienter mottar vinkristin IV dag 1 i hver syklus, daktinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter dag 1 i hver syklus, og syklofosfamid IV over 1-6 timer dag 1 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLUS 6: Pasienter mottar vinkristin IV dag 1 og syklofosfamid IV over 1-6 timer dag 1. Syklus 6 fortsetter i 21 dager i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLUS 7: Pasienter mottar vinkristin IV dag 1, 8 og 15 og syklofosfamid IV over 1-6 timer dag 1. Syklus 7 fortsetter i 21 dager i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Pasienter kan gjennomgå kirurgisk reseksjon under syklus 4 (uke 12), stråling til primært sted under syklus 5 og 6 og/eller stråling til fjerne metastatiske steder under syklus 14. Pasienter mottar ikke daktinomycin under stråling. Pasienter gjennomgår datortomografi (CT) og/eller magnetresonanstomografi (MR) og blodprøveinnsamling gjennom hele studien. Pasienter kan gjennomgå lymfeknutebiopsi under screening og/eller fludeoksyglukose (FDG) positronemisjonstomografi (PET) skanning, beinskanning, beinmargsbiopsi og aspirasjon, lumbalpunksjon med cerebrospinalvæskeprøveinnsamling gjennom hele studien.

REGIME B:

SYKLUSER 1, 3, 8: Pasienter mottar vinkristin IV dag 1, 8 og 15 i hver syklus, daktinomycin IV over 15 eller 10-15 minutter dag 1 i hver syklus, og syklofosfamid IV over 1-6 timer dag 1 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLUSER 2, 4, 11: Pasienter mottar vinkristin IV dag 1, 8 og 15 i hver syklus og irinotekan IV over 90 minutter dag 1-5 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLUSER 5, 10, 12, 14: Pasienter mottar vinkristin IV dag 1 i hver syklus, daktinomycin IV over 15 eller 10-15 minutter dag 1 i hver syklus, og syklofosfamid IV over 1-6 timer dag 1 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLUSER 6, 7, 9, 13: Pasienter mottar vinkristin IV dag 1 og 8 i hver syklus og irinotekan IV over 90 minutter dag 1-5 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Pasienter kan gjennomgå kirurgisk reseksjon under syklus 4 (uke 12), stråling til primært sted under syklus 5 og 6 og/eller stråling til fjerne metastatiske steder under syklus 14. Pasienter mottar ikke daktinomycin under stråling.

VEDLIKEHOLD: Pasienter mottar vinorelbin IV over 6-10 minutter dag 1, 8 og 15 i hver syklus og syklofosfamid peroralt (PO) en gang daglig (QD) dag 1-28 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i 6 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Pasienter gjennomgår CT og/eller MR og blodprøveinnsamling gjennom hele studien. Pasienter kan gjennomgå lymfeknutebiopsi under screening og/eller FDG PET-skanning, beinskanning, beinmargsbiopsi og aspirasjon, lumbalpunksjon med cerebrospinalvæskeprøveinnsamling gjennom hele studien.

Etter fullført studiebehandling følges pasienter opp hver 3. måned i 1 år, hver 4. måned i år 2 og 3, deretter hver 6. måned i år 4 og 5.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

342

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hovedetterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
        • Rekruttering
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-388-8721
        • Hovedetterforsker:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michael W. Bishop
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Hovedetterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Leo Mascarenhas
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 310-825-6708
        • Hovedetterforsker:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Rekruttering
        • Valley Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-post: Kpoct@kp.org
        • Hovedetterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Hovedetterforsker:
          • Navin R. Pinto
        • Ta kontakt med:
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Hovedetterforsker:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Rekruttering
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-post: OHR@mhs.net
        • Hovedetterforsker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • Rekruttering
        • Saint Mary's Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew D. Ramirez
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Claire Stokes
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer L. Reichek
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 312-355-3046
        • Hovedetterforsker:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Hovedetterforsker:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forente stater, 50309
        • Rekruttering
        • Blank Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
        • Rekruttering
        • Wesley Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Hovedetterforsker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Forente stater, 04530
        • Rekruttering
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Rekruttering
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Hovedetterforsker:
          • Ashley M. Jean
        • Ta kontakt med:
      • Sanford, Maine, Forente stater, 04073
        • Rekruttering
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-459-1600
        • Hovedetterforsker:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
        • Rekruttering
        • Maine Children's Cancer Program
        • Hovedetterforsker:
          • Ashley M. Jean
        • Ta kontakt med:
      • Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
        • Rekruttering
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Hovedetterforsker:
          • Ashley M. Jean
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Rekruttering
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Hovedetterforsker:
          • Jason M. Fixler
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hovedetterforsker:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • Rekruttering
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Forente stater, 49017
        • Rekruttering
        • Bronson Battle Creek
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Rekruttering
        • Bronson Methodist Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Rekruttering
        • West Michigan Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49048
        • Rekruttering
        • Beacon Kalamazoo
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Forente stater, 49444
        • Rekruttering
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Forente stater, 49120
        • Rekruttering
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 616-391-1230
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Forente stater, 49444
        • Suspendert
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Forente stater, 49677
        • Rekruttering
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Forente stater, 49085
        • Rekruttering
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Forente stater, 49085
        • Rekruttering
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Forente stater, 49684
        • Rekruttering
        • Munson Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Forente stater, 49519
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health - West
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
        • Hovedetterforsker:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hovedetterforsker:
          • Keith J. August
        • Ta kontakt med:
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Rekruttering
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-251-7066
        • Hovedetterforsker:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89502
        • Rekruttering
        • Renown Regional Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Seema L. Rao
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 585-275-5830
        • Hovedetterforsker:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Hovedetterforsker:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • Rekruttering
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Rekruttering
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 503-413-2560
        • Hovedetterforsker:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 18103
        • Rekruttering
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Rekruttering
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rekruttering
        • Rhode Island Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Bradley DeNardo
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • Rekruttering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Hovedetterforsker:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Hovedetterforsker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Forente stater, 78411
        • Rekruttering
        • Driscoll Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Rekruttering
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Rekruttering
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53718
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Angela Steineck
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må være ≤ 50 år ved inklusjon

  • Pasienter med nydiagnostisert mykvevssarkom (RMS) av enhver undertype, unntatt voksen-type pleomorf, basert på institusjonell histopatologisk klassifisering, er kvalifisert til å delta i studien basert på FOXO1-fusjonsstatus, stadium, Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS)-gruppe og alder, som nedenfor. FOXO1-fusjonsstatus må fastslås før inklusjon. RMS-typer inkludert under embryonalt rhabdomyosarkom (ERMS) omfatter de som er reklassifisert i 2020 World Health Organization (WHO)-klassifiseringen som ERMS (typisk, tett og botryoid varianter) og spindlecelle/skleroserende RMS (inkluderer historisk spindlecelle ERMS-variant og nygjenkjent skleroserende RMS-variant). Klassifisering av alveolært rhabdomyosarkom (ARMS) i 2020 WHO-klassifiseringen er den samme som i International Classification of Rhabdomyosarcoma (ICR) og inkluderer klassiske og solide varianter.

    • FOXO1-fusjonsnegativ (FN)

      • Stadium 2/3, Gruppe III
      • Stadium 4, Gruppe IV, < 10 år gammel

    • FOXO1-fusjonspositiv (FP)

      • Stadium 1-3, Gruppe I-III
    • Syklom/stadiebildediagnostikk, hvis aktuelt, må være utført innen 21 dager før inklusjon og start av protokollbehandling (gjenta om nødvendig)
  • FOXO1-statusresultater må være tilgjengelige for inklusjon. Alle pasienter vil gjennomgå institusjonell patologigjennomgang og institusjonell FOXO1-fusjonsbestemmelse uavhengig av histologi før inklusjon. FOXO1-status kan bekreftes med cytogenetiske metoder, fluorescens in situ hybridisering (FISH) eller neste generasjons sekvenseringsteknikker. FOXO1-fusjonsresultater bør INNSENDES som en opplasting til RAVE ved studieinkludering fordi denne informasjonen kreves for randomisering.

Vennligst merk følgende:

  • Institusjonell PAX3 versus (vs.) PAX7-bestemmelse er ikke påkrevd, men bør sendes inn hvis tilgjengelig. Institusjonell FOXO1-testing kan utføres ved en kontrakt- eller kommersiell laborator så lenge rapporter kan sendes inn og lastes opp til RAVE. Ytterligere molekylærpatologirapporter, inkludert MCI-rapporten, er ikke påkrevd, men bør sendes inn hvis tilgjengelig.

  • Pasienter som er < 10 år gamle med fjern metastatisk sykdom (Stadium 4) som har institusjonell molekylærtesting som indikerer fusjonsnegativ (FN) RMS, men som senere viser seg å ha fusjonspositiv (FP) RMS ved MCI eller annen testing, vil bli ansett å ha metastatisk FP-sykdom og vil bli tatt ut av studien

    • Passende lymfeknuteutprøving basert på primært sykdomsssted kreves
    • Pasienter må ha en ytelsesstatus på Lansky ytelsesstatus score ≥ 50 for pasienter ≤ 16 år eller Karnofsky ytelsesstatus score ≥ 50 for pasienter > 16 år
    • Perifer absolutt neutrofilantall (ANC) ≥ 750/μL (Alle laboratorieundersøkelser for å fastslå kvalifikasjon må utføres innen 7 dager før inklusjon med mindre annet er angitt. Laboratorieundersøkelser må gjentas før start av protokollbehandling hvis > 7 dager har gått fra deres siste vurdering. Laboratorietester trenger ikke gjentas hvis behandling starter innen syv (7) dager fra deres siste vurdering. Hvis resultatet av en laboratorieundersøkelse som gjentas når som helst etter inklusjon og før start av protokollbehandling er utenfor grensene for kvalifikasjon, må evalueringen kontrolleres på nytt innen 48 timer før start av protokollbehandling. Resultatene av nykontrollen må være innenfor grensene for kvalifikasjon for å fortsette. Hvis resultatet av nykontrollen er utenfor kvalifikasjonsgrensene, kan pasienten ikke motta protokollbehandling og vil bli ansett utenfor protokollbehandling.)
    • Blodplateantall ≥ 75 000/μL (Alle laboratorieundersøkelser for å fastslå kvalifikasjon må utføres innen 7 dager før inklusjon med mindre annet er angitt. Laboratorieundersøkelser må gjentas før start av protokollbehandling hvis > 7 dager har gått fra deres siste vurdering. Laboratorietester trenger ikke gjentas hvis behandling starter innen syv (7) dager fra deres siste vurdering. Hvis resultatet av en laboratorieundersøkelse som gjentas når som helst etter inklusjon og før start av protokollbehandling er utenfor grensene for kvalifikasjon, må evalueringen kontrolleres på nytt innen 48 timer før start av protokollbehandling. Resultatene av nykontrollen må være innenfor grensene for kvalifikasjon for å fortsette. Hvis resultatet av nykontrollen er utenfor kvalifikasjonsgrensene, kan pasienten ikke motta protokollbehandling og vil bli ansett utenfor protokollbehandling.)
    • For pediatriske pasienter < 18 år:

  • Et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:

    • 1 måned til < 6 måneder: Maksimalt serumkreatinin 0,4 mg/dL (mann), 0,4 mg/dL (kvinne)
    • 6 måneder til < 1 år: Maksimalt serumkreatinin 0,5 mg/dL (mann), 0,5 mg/dL (kvinne)
    • 1 til < 2 år: Maksimalt serumkreatinin 0,6 mg/dL (mann), 0,6 mg/dL (kvinne)
    • 2 til < 6 år: Maksimalt serumkreatinin 0,8 mg/dL (mann), 0,8 mg/dL (kvinne)
    • 6 til < 10 år: Maksimalt serumkreatinin 1 mg/dL (mann), 1 mg/dL (kvinne)
    • 10 til < 13 år: Maksimalt serumkreatinin 1,2 mg/dL (mann), 1,2 mg/dL (kvinne)
    • 13 til < 16 år: Maksimalt serumkreatinin 1,5 mg/dL (mann), 1,4 mg/dL (kvinne)
    • ≥ 16 år: Maksimalt serumkreatinin 1,7 mg/dL (mann), 1,4 mg/dL (kvinne)
  • ELLER en 24-timers urin Kreatininklarering ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • ELLER en glomerulær filtreringsrate (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m². GFR må utføres ved direkte måling med en nukleær blodprøvemetode ELLER direkte småmolekylklareringsmetode (iotalamat eller annet molekyl per institusjonell standard).

    • Merk: Estimert GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke akseptable for å fastslå kvalifikasjon.
  • Pasienter med forhøyet serumkreatinin på grunn av obstruktiv hydronefrose sekundært til tumor er fortsatt kvalifisert. Imidlertid må pasienter med urinveiobstruksjon av tumor ha uhindret urinstrøm etablert via omledning (dvs. perkutan nefrostomi eller uréterstent) av urinveiene.

For voksne pasienter (18 år eller eldre):

  • Kreatininklarering ≥ 50 mL/min, estimert ved Cockcroft og Gault-formelen eller som en 24-timers urinsamling. Estimert kreatininklarering er basert på faktisk kroppsvekt.

(Alle laboratorieundersøkelser for å fastslå kvalifikasjon må utføres innen 7 dager før inklusjon med mindre annet er angitt. Laboratorieundersøkelser må gjentas før start av protokollbehandling hvis > 7 dager har gått fra deres siste vurdering. Laboratorietester trenger ikke gjentas hvis behandling starter innen syv (7) dager fra deres siste vurdering. Hvis resultatet av en laboratorieundersøkelse som gjentas når som helst etter inklusjon og før start av protokollbehandling er utenfor grensene for kvalifikasjon, må evalueringen kontrolleres på nytt innen 48 timer før start av protokollbehandling. Resultatene av nykontrollen må være innenfor grensene for kvalifikasjon for å fortsette. Hvis resultatet av nykontrollen er utenfor kvalifikasjonsgrensene, kan pasienten ikke motta protokollbehandling og vil bli ansett utenfor protokollbehandling.)

  • Totalt bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder (Alle laboratorieundersøkelser for å fastslå kvalifikasjon må utføres innen 7 dager før inklusjon med mindre annet er angitt. Laboratorieundersøkelser må gjentas før start av protokollbehandling hvis > 7 dager har gått fra deres siste vurdering. Laboratorietester trenger ikke gjentas hvis behandling starter innen syv (7) dager fra deres siste vurdering. Hvis resultatet av en laboratorieundersøkelse som gjentas når som helst etter inklusjon og før start av protokollbehandling er utenfor grensene for kvalifikasjon, må evalueringen kontrolleres på nytt innen 48 timer før start av protokollbehandling. Resultatene av nykontrollen må være innenfor grensene for kvalifikasjon for å fortsette. Hvis resultatet av nykontrollen er utenfor kvalifikasjonsgrensene, kan pasienten ikke motta protokollbehandling og vil bli ansett utenfor protokollbehandling.)

    • Hvis det er tegn til gallengangsobstruksjon av tumor, må totalt bilirubin være < 3 x ULN for alder

  • Serum glutamisk pyruvtransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L (Alle laboratorieundersøkelser for å fastslå kvalifikasjon må utføres innen 7 dager før inklusjon med mindre annet er angitt. Laboratorieundersøkelser må gjentas før start av protokollbehandling hvis > 7 dager har gått fra deres siste vurdering. Laboratorietester trenger ikke gjentas hvis behandling starter innen syv (7) dager fra deres siste vurdering. Hvis resultatet av en laboratorieundersøkelse som gjentas når som helst etter inklusjon og før start av protokollbehandling er utenfor grensene for kvalifikasjon, må evalueringen kontrolleres på nytt innen 48 timer før start av protokollbehandling. Resultatene av nykontrollen må være innenfor grensene for kvalifikasjon for å fortsette. Hvis resultatet av nykontrollen er utenfor kvalifikasjonsgrensene, kan pasienten ikke motta protokollbehandling og vil bli ansett utenfor protokollbehandling.)

    • Merk: For formålet med denne studien er ULN for SGPT (ALT) satt til verdien 45 U/L.
  • Kjente HIV-infiserte pasienter på effektiv antiretroviral terapi med ikke-påvisbar virusmengde innen 6 måneder er kvalifisert for denne studien

Eksklusjonskriterier:

  • Pasienter med tegn til ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert

  • Tidligere eller samtidig kreft(er) som er/ble behandlet med kjemoterapi og/eller stråling.

    • Merk: Kirurgisk reseksjon alene av tidligere eller samtidig kreft(er) er tillatt

  • Pasienter med sentralnervesysteminvolvering av RMS som definert nedenfor:

    • Maligne celler påvist i cerebrospinalvæske
    • Intra-parenkymale hjernemetastaser separate og distinkte fra primært tumor (dvs. direkte utvidelse fra parameningeale primære svulster er tillatt)
    • Diffus leptomeningeal sykdom
  • Pasienter med kjent Charcot-Marie-Tooth sykdom

  • Pasienter som har mottatt noen kjemoterapi (unntatt steroider) og/eller stråleterapi for RMS før inklusjon. Merk: følgende unntak:

    • Pasienter som krever nødstråleterapi for livstruende komplikasjoner av tumorbelastning på grunn av RMS. Disse pasientene er kvalifisert, forutsatt at de samtykker til ARST2531 før administrering av stråling.
    • Merk: Pasienter som har mottatt eller mottar kjemoterapi eller stråling for ikke-maligne tilstander (f.eks. autoimmun sykdom) er kvalifisert. Pasienter må avslutte kjemoterapi for ikke-maligne tilstander før start av protokollbehandling
  • Kvinnelige pasienter som er gravide siden foster-toksisiteter og teratogene effekter er notert for flere av studielegemidlene. En graviditetstest kreves for kvinnelige pasienter i fruktbar alder
  • Ammede kvinner som planlegger å amme sine spedbarn
  • Seksuelt aktive pasienter i fruktbar alder som ikke har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode for varigheten av sin studiedeltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Regime A (Høyere syklofosfamiddose-regime
Se detaljert beskrivelse for Regimen A.
Fremgangsmåte: Lumbal punktering
Gjennomgå lumbalpunksjon
Andre navn:
  • LP
  • Spinal Tap
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Legemiddel: Vinkristinsulfat
Gitt IV
Andre navn:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristine Sulfate
  • Leurocristine, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfat
Annen: Undersøkelsesadministrasjon
Hjelpestudier
Stråling: Strålebehandling
Gjennomgå strålebehandling
Andre navn:
  • Kreft Strålebehandling
  • ENERGY_TYPE
  • Bestråle
  • Bestrålt
  • Bestråling
  • Stråling
  • Stråleterapi, NOS
  • Radioterapeutika
  • Strålebehandling
  • RT
  • Terapi, stråling
  • Energitype
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT-skanning
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Biologisk: Dactinomycin
Gitt IV
Andre navn:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Fremgangsmåte: Lymfeknutebiopsi
Gjennomgå lymfeknutebiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av lymfeknute
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV og PO
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Fremgangsmåte: Beinskanning
Gjennomgå beinskanning
Andre navn:
  • Benscintigrafi
Fremgangsmåte: Positronemisjonstomografi
Gjennomgå FDG PET-skanning
Andre navn:
  • Medisinsk bildebehandling, positronemisjonstomografi
  • KJÆLEDYR
  • PET-skanning
  • Positron Emission Tomography Scan
  • Positron-utslippstomografi
  • PT
  • Positronemisjonstomografi (prosedyre)
Fremgangsmåte: Bioprøveinnsamling
Gjennomgå blod- og ryggmargsvæskeprøvetaking
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Reseksjon
Gjennomgå reseksjonskirurgi
Andre navn:
  • Kirurgisk reseksjon
Eksperimentell: Regime B (Lavere syklofosfamiddose, vedlikehold)
Se detaljert beskrivelse for Regimen B.
Fremgangsmåte: Lumbal punktering
Gjennomgå lumbalpunksjon
Andre navn:
  • LP
  • Spinal Tap
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Legemiddel: Vinkristinsulfat
Gitt IV
Andre navn:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristine Sulfate
  • Leurocristine, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfat
Annen: Undersøkelsesadministrasjon
Hjelpestudier
Stråling: Strålebehandling
Gjennomgå strålebehandling
Andre navn:
  • Kreft Strålebehandling
  • ENERGY_TYPE
  • Bestråle
  • Bestrålt
  • Bestråling
  • Stråling
  • Stråleterapi, NOS
  • Radioterapeutika
  • Strålebehandling
  • RT
  • Terapi, stråling
  • Energitype
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT-skanning
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Legemiddel: Irinotecan Hydrochloride
Gitt IV
Andre navn:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptothecin 11
  • Camptothecin-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Irinotecan Hydrochloride Trihydrate
  • Irinotecan Monohydrochloride Trihydrate
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Biologisk: Dactinomycin
Gitt IV
Andre navn:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Fremgangsmåte: Lymfeknutebiopsi
Gjennomgå lymfeknutebiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av lymfeknute
Legemiddel: Vinorelbin tartrat
Gitt IV
Andre navn:
  • Navelbine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Navelbine Ditartrate
  • Vinorelbin-ditartrat
  • KW 2307
  • KW2307
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV og PO
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Fremgangsmåte: Beinskanning
Gjennomgå beinskanning
Andre navn:
  • Benscintigrafi
Fremgangsmåte: Positronemisjonstomografi
Gjennomgå FDG PET-skanning
Andre navn:
  • Medisinsk bildebehandling, positronemisjonstomografi
  • KJÆLEDYR
  • PET-skanning
  • Positron Emission Tomography Scan
  • Positron-utslippstomografi
  • PT
  • Positronemisjonstomografi (prosedyre)
Fremgangsmåte: Bioprøveinnsamling
Gjennomgå blod- og ryggmargsvæskeprøvetaking
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Reseksjon
Gjennomgå reseksjonskirurgi
Andre navn:
  • Kirurgisk reseksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Event free survival (EFS)
Tidsramme: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinikerrapporterte bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Opptil 5 år
Behandlingsrelaterte bivirkninger av grad 3 eller høyere som rapporteres av klinikere, vil rapporteres ved bruk av Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0. Sammenligning av toksisiteter vil utføres ved hjelp av Fishers eksakte test. Maksimumsgraden for hver toksisitet vil registreres for hver pasient. Gjennomsnitt og konfidensintervaller for disse toksisitetsfrekvensene vil bli oppgitt.
Opptil 5 år
Lokal sviktprosent for pasienter ansett som egnet for DPE
Tidsramme: Opptil 5 år
Kumulative insidenskurver vil bli brukt til å presentere de lokale sviktratene over tid.
Opptil 5 år
Prosentandel av molekylær biomarkørtesting som har resultater innen 6-ukers tidsrammen
Tidsramme: Opp til syklus 3 (hver syklus er 21 dager)
Vurdere muligheten for å rapportere diagnostiske molekylære trekk ved tumor hos pasienter med klinisk gruppe III intermediær risiko rhabdomyosarkom via molekylær karakteriseringsinitiativet (MCI) blant de første 50 pasientene i klinisk gruppe III som startet behandling og samtykket til MCI. Hvis 14 eller flere pasienter ikke kan få diagnostiske molekylære trekk ved tumor identifisert via MCI innen 6 uker etter behandlingsstart, vil dette målet bli ansett som ikke gjennomførbart.
Opp til syklus 3 (hver syklus er 21 dager)
Overall survival (OS)
Tidsramme: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Tidsramme: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Metyleringsmønstre: EFS
Tidsramme: Opptil 5 år
Deoksyribonukleinsyre (DNA) metyleringsdata fra rhabdomyosarkom-tumorer samlet inn under gjennomføringen av ARST2531 vil bli analysert. Disse dataene vil bli samlet inn ved array-baserte metoder som en del av MCI. Den kliniske betydningen av rhabdomyosarkom-undergruppene fastsatt i våre DNA-metyleringstudier vil bli analysert. Sammenhengen mellom DNA-metylering-undergrupper og EFS vil bli analysert ved bruk av log-rank-testen og Cox-modellen.
Opptil 5 år
Generering av pasientavledet xenograft-rhabdomyosarkom-modell
Tidsramme: Forbehandling og syklus 3 (hver syklus er 21 dager)
Vil på en levedyktig måte samle tumorprøver for generering av pasientderiverte xenograft-modeller som kan brukes i fremtidige forskningsstudier for å fremme forståelsen av rabdomyosarkom-biologi.
Forbehandling og syklus 3 (hver syklus er 21 dager)
EFS etter behandlingsarm innenfor rasemessige undergrupper
Tidsramme: Opptil 5 år
Vil bli estimert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden. Det tilsvarende 95% konfidensintervallet (KI) vil bli estimert ved hjelp av Peto-peto-metoden.
Opptil 5 år
EFS etter behandlingsarm innen etniske undergrupper
Tidsramme: Opptil 5 år
Vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden. Den tilsvarende 95% KI vil bli estimert ved bruk av Peto-Peto-metoden.
Opptil 5 år
EFS etter behandlingsarm innenfor kjønnsunderkategorier
Tidsramme: Opptil 5 år
Vil bli estimert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden. Det tilsvarende 95 % KI vil bli estimert ved hjelp av Peto-peto-metoden.
Opptil 5 år
Somatic molecular features TP53 mutation
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Tidsramme: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Tidsramme: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Tidsramme: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Tidsramme: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Tidsramme: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Oncology Group

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2031

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

12. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARST2531 (Annen identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • NCI-2026-00319 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere