Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek waarbij een hogere dosis chemotherapie gedurende een kortere periode wordt vergeleken met een lagere dosis chemotherapie plus onderhoudsbehandeling gedurende een langere periode bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd rhabdomyosarcoom met een intermediair risico (IR RMS)

21 augustus 2026 bijgewerkt door: Children's Oncology Group

Een gerandomiseerde fase 3-studie om VAC (hogere cyclofosfamide dosis en intensiteit) te vergelijken met VAC/VI (lagere cyclofosfamide dosis en intensiteit) plus onderhoudstherapie bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd rhabdomyosarcoom met een gemiddeld risico

Deze fase III-studie vergelijkt hogere dosis chemotherapie, bestaande uit vincristine, dactinomycine en cyclofosfamide, over een kortere periode, met lagere dosis chemotherapie plus onderhoudsbehandeling, bestaande uit vincristine, dactinomycine, cyclofosfamide, irinotecan en vinorelbine, over een langere periode, samen met standaard chirurgie en bestraling, bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd rhabdomyosarcoom met een gemiddeld risico. Vincristine en vinorelbine behoren tot een groep geneesmiddelen die vinca-alkaloïden worden genoemd. Ze werken door de groei en deling van tumorcellen te stoppen en kunnen ze doden. Dactinomycine is een type antibioticum dat alleen wordt gebruikt bij kankerchemotherapie (antineoplastisch antibioticum). Het werkt door het DNA van de cel te beschadigen en kan tumorcellen doden. Cyclofosfamide behoort tot een groep geneesmiddelen die alkylerende middelen worden genoemd. Het werkt door het DNA van de cel te beschadigen en kan tumorcellen doden. Het kan ook de immuunrespons van het lichaam verminderen. Irinotecan behoort tot een groep antineoplastische geneesmiddelen die topoisomerase I-remmers worden genoemd. Het blokkeert een bepaald enzym dat nodig is voor celdeling en DNA-reparatie en kan tumorcellen doden. Het is nog niet bekend of de hogere dosis chemotherapie over een kortere periode of de lagere dosis chemotherapie met onderhoudsbehandeling over een langere periode effectiever is bij de behandeling van patiënten met nieuw gediagnosticeerd rhabdomyosarcoom met een gemiddeld risico.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIR DOEL:

I. Bepalen of de gebeurtenisvrije overleving (EFS) van patiënten met intermediair risico rabdomyosarcoom (IR RMS) behandeld met chirurgie, radiotherapie en vincristine, dactinomycine, cyclofosfamide (VAC) (2,2 g/m²/cyclus cyclofosfamide) chemotherapie (regime A) beter is dan die van patiënten behandeld met chirurgie, radiotherapie en VAC afgewisseld met vincristine, irinotecan (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/cyclus cyclofosfamide) chemotherapie plus 24 weken onderhoudschemotherapie met vinorelbine en cyclofosfamide (regime B).

SECUNDAIRE DOELEN:

I. Bepalen of de algehele overleving (OS) van patiënten met IR RMS behandeld met chirurgie en/of radiotherapie, en VAC (2,2 g/m²/cyclus cyclofosfamide) chemotherapie (regime A) beter is dan de OS van patiënten behandeld met chirurgie, radiotherapie en VAC afgewisseld met VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/cyclus cyclofosfamide) plus 24 weken onderhoudschemotherapie met vinorelbine en cyclofosfamide (regime B).

II. Vergelijken van door clinicus gerapporteerde percentages behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AE) tussen de twee regimes.

III. Beoordelen van de haalbaarheid van real-time centrale chirurgische beoordeling uitgevoerd door de radiologen, chirurgen en radiatie-oncologen van het onderzoeksteam om de geschiktheid voor uitgestelde primaire excisie (DPE) na beeldvorming in week 9 te bepalen, en vervolgens het percentage patiënten te bepalen dat in aanmerking komt voor DPE volgens centrale beoordeling en die DPE ondergaan.

IV. Vergelijken van het 4-jaars lokaal falen (LF) percentage van patiënten die volgens centrale chirurgische beoordeling in aanmerking komen voor DPE en die DPE ondergaan met het 4-jaars LF percentage van patiënten die volgens centrale chirurgische beoordeling in aanmerking komen voor DPE maar die geen DPE ondergaan.

V. Bepalen van de haalbaarheid om diagnostische tumor moleculaire kenmerken geïdentificeerd via het Molecular Characterization Initiative (MCI) binnen 6 weken na start van de behandeling te rapporteren voor klinische groep III patiënten.

EXPLORATIEVE DOELEN:

I. Prospectief evalueren van de volgende somatische moleculaire kenmerken (PAX3 of PAX7 en FOXO1 fusie, MYCN amplificatie, TP53 mutatie, MYOD1 mutatie, CDK4 amplificatie) via MCI en hun associatie met EFS en OS bepalen.

II. Onderzoeken van de relatie tussen methylatiepatronen in IR RMS en EFS en OS.

III. Testen van het gebruik van digitale pathologie/kunstmatige intelligentie om de diagnose van IR RMS te verfijnen.

IV. Beoordelen van het verschillende effect van regime-intensiteit op gonadale toxiciteit ervaren door patiënten.

V. Bepalen van het percentage patiënten dat vruchtbaarheidsgesprekken en vruchtbaarheidsbehoudprocedures heeft voorafgaand aan de start van de behandeling.

VI. Verzamelen van biospecimens voor generatie van patiënt-afgeleide xenograft (PDX) RMS modellen.

VII. Archiveren van biospecimens voor toekomstig onderzoek.

VIII. Evalueren van de associatie tussen Household Material Hardship (HMH) maten en EFS en OS.

OPZET: Patiënten worden gerandomiseerd naar 1 van de 2 regimes.

REGIME A:

CYCLUS 1-4, 8, 12: Patiënten ontvangen vincristine intraveneus (IV) op dagen 1, 8 en 15 van elke cyclus, dactinomycine IV over 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV over 1-6 uur op dag 1 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLUS 5, 9, 10, 13, 14: Patiënten ontvangen vincristine IV op dag 1 van elke cyclus, dactinomycine IV over 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV over 1-6 uur op dag 1 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLUS 6: Patiënten ontvangen vincristine IV op dag 1 en cyclofosfamide IV over 1-6 uur op dag 1. Cyclus 6 duurt 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLUS 7: Patiënten ontvangen vincristine IV op dagen 1, 8 en 15 en cyclofosfamide IV over 1-6 uur op dag 1. Cyclus 7 duurt 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Patiënten kunnen chirurgische resectie ondergaan tijdens cyclus 4 (week 12), bestraling van de primaire locatie tijdens cyclus 5 en 6 en/of bestraling van verre metastatische locaties tijdens cyclus 14. Patiënten ontvangen geen dactinomycine tijdens bestraling. Patiënten ondergaan computertomografie (CT) scan en/of magnetische resonantie beeldvorming (MRI) en bloedmonsterverzameling gedurende de studie. Patiënten kunnen lymfeklierbiopsie ondergaan tijdens screening en/of fludeoxyglucose (FDG) positronemissietomografie (PET) scan, botsintigrafie, beenmergbiopsie en aspiratie, lumbaalpunctie met cerebrospinaal vocht monsterverzameling gedurende de studie.

REGIME B:

CYCLUS 1, 3, 8: Patiënten ontvangen vincristine IV op dagen 1, 8 en 15 van elke cyclus, dactinomycine IV over 15 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV over 1-6 uur op dag 1 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLUS 2, 4, 11: Patiënten ontvangen vincristine IV op dagen 1, 8 en 15 van elke cyclus en irinotecan IV over 90 minuten op dagen 1-5 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLUS 5, 10, 12, 14: Patiënten ontvangen vincristine IV op dag 1 van elke cyclus, dactinomycine IV over 15 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV over 1-6 uur op dag 1 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLUS 6, 7, 9, 13: Patiënten ontvangen vincristine IV op dagen 1 en 8 van elke cyclus en irinotecan IV over 90 minuten op dagen 1-5 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 21 dagen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Patiënten kunnen chirurgische resectie ondergaan tijdens cyclus 4 (week 12), bestraling van de primaire locatie tijdens cyclus 5 en 6 en/of bestraling van verre metastatische locaties tijdens cyclus 14. Patiënten ontvangen geen dactinomycine tijdens bestraling.

ONDERHOUD: Patiënten ontvangen vinorelbine IV over 6-10 minuten op dagen 1, 8 en 15 van elke cyclus en cyclofosfamide oraal (PO) eenmaal daags (QD) op dagen 1-28 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 28 dagen voor 6 cycli bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Patiënten ondergaan CT scan en/of MRI en bloedmonsterverzameling gedurende de studie. Patiënten kunnen lymfeklierbiopsie ondergaan tijdens screening en/of FDG PET scan, botsintigrafie, beenmergbiopsie en aspiratie, lumbaalpunctie met cerebrospinaal vocht monsterverzameling gedurende de studie.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten elke 3 maanden gevolgd gedurende 1 jaar, elke 4 maanden voor jaar 2 en 3 en vervolgens elke 6 maanden voor jaar 4 en 5.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

342

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Monia Marzouki
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
        • Werving
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-388-8721
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael W. Bishop
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 909-558-4050
        • Hoofdonderzoeker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Werving
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Leo Mascarenhas
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 310-825-6708
        • Hoofdonderzoeker:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Werving
        • Valley Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Werving
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Hoofdonderzoeker:
          • Navin R. Pinto
        • Contact:
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Werving
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Werving
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 860-545-9981
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Werving
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Werving
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Werving
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Hoofdonderzoeker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Werving
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Werving
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • Werving
        • Saint Mary's Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew D. Ramirez
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Claire Stokes
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer L. Reichek
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • University of Illinois
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 312-355-3046
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-248-1199
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50309
        • Werving
        • Blank Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
        • Werving
        • Wesley Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Nog niet aan het werven
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 859-257-3379
        • Hoofdonderzoeker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Werving
        • Norton Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Verenigde Staten, 04530
        • Werving
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Werving
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ashley M. Jean
        • Contact:
      • Sanford, Maine, Verenigde Staten, 04073
        • Werving
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 207-459-1600
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Werving
        • Maine Children's Cancer Program
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ashley M. Jean
        • Contact:
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Werving
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ashley M. Jean
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Werving
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jason M. Fixler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-442-3324
        • Hoofdonderzoeker:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • Werving
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Verenigde Staten, 49017
        • Werving
        • Bronson Battle Creek
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Werving
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Werving
        • West Michigan Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49048
        • Werving
        • Beacon Kalamazoo
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Verenigde Staten, 49444
        • Werving
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Verenigde Staten, 49120
        • Werving
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 616-391-1230
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Verenigde Staten, 49444
        • Geschorst
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Verenigde Staten, 49677
        • Werving
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Verenigde Staten, 49085
        • Werving
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Verenigde Staten, 49085
        • Werving
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Verenigde Staten, 49684
        • Werving
        • Munson Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Verenigde Staten, 49519
        • Werving
        • University of Michigan Health - West
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Werving
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 601-815-6700
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hoofdonderzoeker:
          • Keith J. August
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Werving
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 314-251-7066
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Werving
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 402-955-3949
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Werving
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
        • Werving
        • Renown Regional Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Seema L. Rao
        • Contact:
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Werving
        • Albany Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 518-262-5513
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • Werving
        • University of Rochester
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 585-275-5830
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 330-543-3193
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • Werving
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Werving
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 503-413-2560
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18103
        • Werving
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • Werving
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 215-427-8991
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Werving
        • Rhode Island Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bradley DeNardo
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • Werving
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 865-541-8266
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 615-342-1919
        • Hoofdonderzoeker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
      • Corpus Christi, Texas, Verenigde Staten, 78411
        • Werving
        • Driscoll Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • Primary Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 801-585-5270
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • Werving
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 866-987-2000
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Werving
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Werving
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53718
        • Werving
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angela Steineck
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Patiënt moet ≤ 50 jaar oud zijn op het moment van inclusie

  • Patiënten met nieuw gediagnosticeerd wekedelen RMS van elk subtype, behalve het volwassen pleomorfe type, op basis van institutionele histopathologische classificatie, komen in aanmerking voor deelname aan de studie op basis van FOXO1-fusiestatus, stadium, Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS)-groep en leeftijd, zoals hieronder vermeld. FOXO1-fusiestatus moet vóór inclusie worden bepaald. RMS-typen die onder embryonaal rabdomyosarcoom (ERMS) vallen, zijn die welke in de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) uit 2020 opnieuw zijn geclassificeerd als ERMS (typische, dichte en botryoïde varianten) en spilcel/scleroserend RMS (waaronder de historische spilcel-ERMS-variant en de nieuw erkende scleroserende RMS-variant). Classificatie van alveolair rabdomyosarcoom (ARMS) in de WHO-classificatie van 2020 is hetzelfde als in de International Classification of Rhabdomyosarcoma (ICR) en omvat klassieke en solide varianten.

    • FOXO1-fusie negatief (FN)

      • Stadium 2/3, Groep III
      • Stadium 4, Groep IV, < 10 jaar oud

    • FOXO1-fusie positief (FP)

      • Stadia 1-3, Groepen I-III
    • Ziekte-/stadiëringsbeeldvormingsonderzoeken, indien van toepassing, moeten worden verkregen binnen 21 dagen vóór inclusie en start van protocollaire therapie (herhalen indien nodig)
  • FOXO1-statusresultaten moeten beschikbaar zijn om te kunnen includeren. Alle patiënten ondergaan institutionele pathologiebeoordeling en institutionele FOXO1-fusiebepaling ongeacht histologie vóór inclusie. FOXO1-status kan worden bevestigd door cytogenetische, fluorescentie in situ hybridisatie (FISH) of next-generation sequencing-technieken. FOXO1-fusieresultaten moeten worden INGEDIEND als upload naar RAVE bij studie-inclusie omdat deze informatie vereist is voor randomisatie.

Let op het volgende:

  • Institutionele PAX3 versus (vs.) PAX7-bepaling is niet vereist maar moet worden ingediend indien beschikbaar. Institutionele FOXO1-testing kan worden uitgevoerd in een contract- of commercieel laboratorium zolang rapporten kunnen worden ingediend en geüpload naar RAVE. Aanvullende moleculaire pathologierapporten, inclusief het MCI-rapport, zijn niet vereist maar moeten worden ingediend indien beschikbaar.

  • Patiënten die < 10 jaar oud zijn met metastatische ziekte op afstand (stadium 4) waarbij institutionele moleculaire testen fusie-negatief (FN) RMS aangeven, maar later fusie-positief (FP) RMS blijken te hebben volgens MCI of andere testen, worden beschouwd als metastatische FP-ziekte en worden uit de studie gehaald

    • Passende lymfeklierbemonstering op basis van primaire ziekteplaats is vereist
    • Patiënten moeten een prestatiestatus hebben van Lansky prestatiestatus score ≥ 50 voor patiënten ≤ 16 jaar oud of Karnofsky prestatiestatus score ≥ 50 voor patiënten > 16 jaar oud
    • Perifeer absoluut neutrofiel aantal (ANC) ≥ 750/μL (Alle laboratoriumonderzoeken om geschiktheid te bepalen moeten worden uitgevoerd binnen 7 dagen vóór inclusie, tenzij anders aangegeven. Laboratoriumonderzoeken moeten worden herhaald vóór de start van protocollaire therapie als > 7 dagen zijn verstreken sinds hun meest recente eerdere beoordeling. Laboratoriumtests hoeven niet te worden herhaald als therapie binnen zeven (7) dagen na hun meest recente eerdere beoordeling start. Als het resultaat van een laboratoriumonderzoek dat op enig moment na inclusie en vóór de start van protocollaire therapie wordt herhaald buiten de grenzen voor geschiktheid valt, dan moet de evaluatie binnen 48 uur vóór het starten van protocollaire therapie opnieuw worden gecontroleerd. De resultaten van de hercontrole moeten binnen de grenzen voor geschiktheid vallen om door te gaan. Als het resultaat van de hercontrole buiten de grenzen van geschiktheid valt, mag de patiënt geen protocollaire therapie ontvangen en wordt beschouwd als buiten protocollaire therapie.)
    • Bloedplaatjesaantal ≥ 75.000/μL (Alle laboratoriumonderzoeken om geschiktheid te bepalen moeten worden uitgevoerd binnen 7 dagen vóór inclusie, tenzij anders aangegeven. Laboratoriumonderzoeken moeten worden herhaald vóór de start van protocollaire therapie als > 7 dagen zijn verstreken sinds hun meest recente eerdere beoordeling. Laboratoriumtests hoeven niet te worden herhaald als therapie binnen zeven (7) dagen na hun meest recente eerdere beoordeling start. Als het resultaat van een laboratoriumonderzoek dat op enig moment na inclusie en vóór de start van protocollaire therapie wordt herhaald buiten de grenzen voor geschiktheid valt, dan moet de evaluatie binnen 48 uur vóór het starten van protocollaire therapie opnieuw worden gecontroleerd. De resultaten van de hercontrole moeten binnen de grenzen voor geschiktheid vallen om door te gaan. Als het resultaat van de hercontrole buiten de grenzen van geschiktheid valt, mag de patiënt geen protocollaire therapie ontvangen en wordt beschouwd als buiten protocollaire therapie.)
    • Voor pediatrische patiënten < 18 jaar oud:

  • Een serumcreatinine gebaseerd op leeftijd/geslacht als volgt:

    • 1 maand tot < 6 maanden: Maximale serumcreatinine 0,4 mg/dL (man), 0,4 mg/dL (vrouw)
    • 6 maanden tot < 1 jaar: Maximale serumcreatinine 0,5 mg/dL (man), 0,5 mg/dL (vrouw)
    • 1 tot < 2 jaar: Maximale serumcreatinine 0,6 mg/dL (man), 0,6 mg/dL (vrouw)
    • 2 tot < 6 jaar: Maximale serumcreatinine 0,8 mg/dL (man), 0,8 mg/dL (vrouw)
    • 6 tot < 10 jaar: Maximale serumcreatinine 1 mg/dL (man), 1 mg/dL (vrouw)
    • 10 tot < 13 jaar: Maximale serumcreatinine 1,2 mg/dL (man), 1,2 mg/dL (vrouw)
    • 13 tot < 16 jaar: Maximale serumcreatinine 1,5 mg/dL (man), 1,4 mg/dL (vrouw)
    • ≥ 16 jaar: Maximale serumcreatinine 1,7 mg/dL (man), 1,4 mg/dL (vrouw)
  • OF een 24-uurs urine Creatinineklaring ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • OF een glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m². GFR moet worden uitgevoerd met directe meting met een nucleaire bloedbemonsteringsmethode OF directe kleine molecule klaringmethode (iothalamaat of ander molecuul volgens institutionele standaard).

    • Opmerking: Geschatte GFR (eGFR) van serumcreatinine, cystatine C of andere schattingen zijn niet acceptabel voor het bepalen van geschiktheid.
  • Patiënten met een verhoogd serumcreatinine als gevolg van obstructieve hydronefrose secundair aan tumor komen nog steeds in aanmerking. Patiënten met urinewegobstructie door tumor moeten echter een ongehinderde urinestroom hebben gevestigd via derivatie (d.w.z. percutane nefrostomieën of ureterstents) van de urinewegen.

Voor volwassen patiënten (18 jaar of ouder):

  • Creatinineklaring ≥ 50 mL/min, zoals geschat door de Cockcroft en Gault-formule of als een 24-uurs urinecollectie. Geschatte creatinineklaring is gebaseerd op actueel lichaamsgewicht.

(Alle laboratoriumonderzoeken om geschiktheid te bepalen moeten worden uitgevoerd binnen 7 dagen vóór inclusie, tenzij anders aangegeven. Laboratoriumonderzoeken moeten worden herhaald vóór de start van protocollaire therapie als > 7 dagen zijn verstreken sinds hun meest recente eerdere beoordeling. Laboratoriumtests hoeven niet te worden herhaald als therapie binnen zeven (7) dagen na hun meest recente eerdere beoordeling start. Als het resultaat van een laboratoriumonderzoek dat op enig moment na inclusie en vóór de start van protocollaire therapie wordt herhaald buiten de grenzen voor geschiktheid valt, dan moet de evaluatie binnen 48 uur vóór het starten van protocollaire therapie opnieuw worden gecontroleerd. De resultaten van de hercontrole moeten binnen de grenzen voor geschiktheid vallen om door te gaan. Als het resultaat van de hercontrole buiten de grenzen van geschiktheid valt, mag de patiënt geen protocollaire therapie ontvangen en wordt beschouwd als buiten protocollaire therapie.)

  • Totaal bilirubine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (BGN) voor leeftijd (Alle laboratoriumonderzoeken om geschiktheid te bepalen moeten worden uitgevoerd binnen 7 dagen vóór inclusie, tenzij anders aangegeven. Laboratoriumonderzoeken moeten worden herhaald vóór de start van protocollaire therapie als > 7 dagen zijn verstreken sinds hun meest recente eerdere beoordeling. Laboratoriumtests hoeven niet te worden herhaald als therapie binnen zeven (7) dagen na hun meest recente eerdere beoordeling start. Als het resultaat van een laboratoriumonderzoek dat op enig moment na inclusie en vóór de start van protocollaire therapie wordt herhaald buiten de grenzen voor geschiktheid valt, dan moet de evaluatie binnen 48 uur vóór het starten van protocollaire therapie opnieuw worden gecontroleerd. De resultaten van de hercontrole moeten binnen de grenzen voor geschiktheid vallen om door te gaan. Als het resultaat van de hercontrole buiten de grenzen van geschiktheid valt, mag de patiënt geen protocollaire therapie ontvangen en wordt beschouwd als buiten protocollaire therapie.)

    • Als er bewijs is van galwegobstructie door tumor, dan moet totaal bilirubine < 3 x BGN voor leeftijd zijn

  • Serum glutamine pyruvaat transaminase (SGPT) (alanine aminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L (Alle laboratoriumonderzoeken om geschiktheid te bepalen moeten worden uitgevoerd binnen 7 dagen vóór inclusie, tenzij anders aangegeven. Laboratoriumonderzoeken moeten worden herhaald vóór de start van protocollaire therapie als > 7 dagen zijn verstreken sinds hun meest recente eerdere beoordeling. Laboratoriumtests hoeven niet te worden herhaald als therapie binnen zeven (7) dagen na hun meest recente eerdere beoordeling start. Als het resultaat van een laboratoriumonderzoek dat op enig moment na inclusie en vóór de start van protocollaire therapie wordt herhaald buiten de grenzen voor geschiktheid valt, dan moet de evaluatie binnen 48 uur vóór het starten van protocollaire therapie opnieuw worden gecontroleerd. De resultaten van de hercontrole moeten binnen de grenzen voor geschiktheid vallen om door te gaan. Als het resultaat van de hercontrole buiten de grenzen van geschiktheid valt, mag de patiënt geen protocollaire therapie ontvangen en wordt beschouwd als buiten protocollaire therapie.)

    • Opmerking: Voor dit onderzoek is de BGN voor SGPT (ALT) vastgesteld op de waarde van 45 U/L.
  • Bekende HIV-geïnfecteerde patiënten met effectieve antiretrovirale therapie met ondetecteerbare virale lading binnen 6 maanden komen in aanmerking voor deze studie

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met bewijs van ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking

  • Eerdere of gelijktijdige kanker(s) die worden/werden behandeld met chemotherapie en/of radiotherapie.

    • Opmerking: Chirurgische resectie alleen van eerdere of gelijktijdige kanker(s) is toegestaan

  • Patiënten met centrale zenuwstelselbetrokkenheid van RMS zoals hieronder gedefinieerd:

    • Kwaadaardige cellen gedetecteerd in cerebrospinale vloeistof
    • Intra-parenchymale hersenmetastasen gescheiden en onderscheiden van primaire tumor (d.w.z. directe extensie van parameningeale primaire tumoren is toegestaan)
    • Diffuse leptomeningeale ziekte
  • Patiënten met bekende ziekte van Charcot-Marie-Tooth

  • Patiënten die enige chemotherapie (exclusief steroïden) en/of radiotherapie voor RMS hebben ontvangen vóór inclusie. Opmerking: de volgende uitzondering:

    • Patiënten die noodradiotherapie nodig hebben voor levensbedreigende complicaties van tumorbelasting door RMS. Deze patiënten komen in aanmerking, mits ze zijn geïncludeerd in ARST2531 vóór toediening van radiotherapie.
    • Opmerking: Patiënten die chemotherapie of radiotherapie hebben ontvangen of ontvangen voor niet-maligne aandoeningen (bijv. auto-immuunziekten) komen in aanmerking. Patiënten moeten chemotherapie voor niet-maligne aandoeningen stopzetten vóór het starten van protocollaire therapie
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn omdat foetale toxiciteiten en teratogene effecten zijn opgemerkt voor verschillende van de studiegeneesmiddelen. Een zwangerschapstest is vereist voor vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd
  • Zogende vrouwen die van plan zijn hun zuigelingen borstvoeding te geven
  • Seksueel actieve patiënten met reproductief potentieel die niet hebben ingestemd met het gebruik van een effectieve anticonceptiemethode voor de duur van hun studieparticipatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Regime A (Regime met hogere cyclofosfamide-dosis)
Zie Gedetailleerde Beschrijving voor Regime A.
Procedure: Lumbale punctie
Lumbale punctie ondergaan
Andere namen:
  • LP
  • Lumbaalpunctie
Procedure: Magnetische resonantie beeldvorming
MRI ondergaan
Andere namen:
  • MRI
  • Magnetische resonantie
  • Magnetic Resonance Imaging-scan
  • Medische beeldvorming, magnetische resonantie / nucleaire magnetische resonantie
  • DHR
  • MR-beeldvorming
  • MRI scan
  • NMR-beeldvorming
  • NMRI
  • Nucleaire magnetische resonantie beeldvorming
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
  • sMRI
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (procedure)
  • MRI's
  • Structurele MRI
Geneesmiddel: Vincristinesulfaat
IV gegeven
Andere namen:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinesulfaat
  • Leurocristine, sulfaat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristine, sulfaat
Ander: Enquête Administratie
Nevenstudies
Straling: Bestralingstherapie
Bestralingstherapie ondergaan
Andere namen:
  • Radiotherapie bij kanker
  • ENERGY_TYPE
  • Bestralen
  • Bestraald
  • Bestraling
  • Straling
  • Radiotherapie, NOS
  • Radiotherapie
  • RT
  • Therapie, bestraling
  • Energie Type
Procedure: Computertomografie
CT-scan ondergaan
Andere namen:
  • CT
  • KAT
  • CT-scan
  • Axiale computertomografie
  • Computergestuurde axiale tomografie
  • Computergestuurde tomografie
  • tomografie
  • Geautomatiseerde axiale tomografie (procedure)
  • Computertomografie (CT)-scan
  • Diagnostische kattencan
  • Diagnostisch CAT -scanservice type
Procedure: Beenmerg aspiratie
Onderga beenmergaspiratie
Biologisch: Dactinomycine
IV gegeven
Andere namen:
  • Cosmegen
  • Actinomycine A IV
  • Actinomycine C1
  • Actinomycine I1
  • Actinomycine IV
  • Actinomycine X 1
  • Actinomycine-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycine
  • Actinomycine D
Procedure: Lymfeklierbiopsie
Onderga een lymfeklierbiopsie
Andere namen:
  • Biopsie van lymfeknoop
Procedure: Beenmergbiopsie
Onderga een beenmergbiopsie
Andere namen:
  • Biopsie van beenmerg
  • Biopsie, beenmerg
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Gegeven IV en PO
Andere namen:
  • Cytoxaan
  • CTX
  • (-)-cyclofosfamide
  • 2H-1,3,2-Oxazafosforine, 2-[bis(2-chloorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxide, monohydraat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeen
  • CP monohydraat
  • CYCLO-cel
  • Cycloblastine
  • Cyclofosfam
  • Cyclofosfamide-monohydraat
  • Cyclofosfamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclofosfaan
  • Cyclofosfanum
  • Cyclostine
  • Cytofosfan
  • Cytofosfaan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxaal
  • Ledoxine
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Opwekken
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedure: Botten scan
Onderga een botscan
Andere namen:
  • Botscintigrafie
Procedure: Positron Emissie Tomografie
Ondergaan FDG PET-scan
Andere namen:
  • Medische beeldvorming, positronemissietomografie
  • HUISDIER
  • PET-scan
  • Positron Emissie Tomografie Scan
  • Positron-emissietomografie
  • PT
  • Positronemissietomografie (procedure)
Procedure: Biospecimenverzameling
Ondergaan bloed- en hersenvochtmonsterafname
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
  • Monsterverzameling
Procedure: Resectie
Ondergaan resectiechirurgie
Andere namen:
  • Chirurgische resectie
Experimenteel: Regime B (Lagere cyclofosfamide dosis, onderhoud)
Zie Gedetailleerde Beschrijving voor Regimen B.
Procedure: Lumbale punctie
Lumbale punctie ondergaan
Andere namen:
  • LP
  • Lumbaalpunctie
Procedure: Magnetische resonantie beeldvorming
MRI ondergaan
Andere namen:
  • MRI
  • Magnetische resonantie
  • Magnetic Resonance Imaging-scan
  • Medische beeldvorming, magnetische resonantie / nucleaire magnetische resonantie
  • DHR
  • MR-beeldvorming
  • MRI scan
  • NMR-beeldvorming
  • NMRI
  • Nucleaire magnetische resonantie beeldvorming
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
  • sMRI
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (procedure)
  • MRI's
  • Structurele MRI
Geneesmiddel: Vincristinesulfaat
IV gegeven
Andere namen:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinesulfaat
  • Leurocristine, sulfaat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristine, sulfaat
Ander: Enquête Administratie
Nevenstudies
Straling: Bestralingstherapie
Bestralingstherapie ondergaan
Andere namen:
  • Radiotherapie bij kanker
  • ENERGY_TYPE
  • Bestralen
  • Bestraald
  • Bestraling
  • Straling
  • Radiotherapie, NOS
  • Radiotherapie
  • RT
  • Therapie, bestraling
  • Energie Type
Procedure: Computertomografie
CT-scan ondergaan
Andere namen:
  • CT
  • KAT
  • CT-scan
  • Axiale computertomografie
  • Computergestuurde axiale tomografie
  • Computergestuurde tomografie
  • tomografie
  • Geautomatiseerde axiale tomografie (procedure)
  • Computertomografie (CT)-scan
  • Diagnostische kattencan
  • Diagnostisch CAT -scanservice type
Geneesmiddel: Irinotecan Hydrochloride
IV gegeven
Andere namen:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptothecine 11
  • Camptothecine-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Irinotecan Hydrochloride Trihydraat
  • Irinotecan Monohydrochloride Trihydraat
  • CPT11
  • U101440E
Procedure: Beenmerg aspiratie
Onderga beenmergaspiratie
Biologisch: Dactinomycine
IV gegeven
Andere namen:
  • Cosmegen
  • Actinomycine A IV
  • Actinomycine C1
  • Actinomycine I1
  • Actinomycine IV
  • Actinomycine X 1
  • Actinomycine-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycine
  • Actinomycine D
Procedure: Lymfeklierbiopsie
Onderga een lymfeklierbiopsie
Andere namen:
  • Biopsie van lymfeknoop
Geneesmiddel: Vinorelbine Tartraat
IV gegeven
Andere namen:
  • Navelbine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Navelbine Ditartraat
  • Vinorelbine Ditartraat
  • KW2307
Procedure: Beenmergbiopsie
Onderga een beenmergbiopsie
Andere namen:
  • Biopsie van beenmerg
  • Biopsie, beenmerg
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Gegeven IV en PO
Andere namen:
  • Cytoxaan
  • CTX
  • (-)-cyclofosfamide
  • 2H-1,3,2-Oxazafosforine, 2-[bis(2-chloorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxide, monohydraat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeen
  • CP monohydraat
  • CYCLO-cel
  • Cycloblastine
  • Cyclofosfam
  • Cyclofosfamide-monohydraat
  • Cyclofosfamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclofosfaan
  • Cyclofosfanum
  • Cyclostine
  • Cytofosfan
  • Cytofosfaan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxaal
  • Ledoxine
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Opwekken
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedure: Botten scan
Onderga een botscan
Andere namen:
  • Botscintigrafie
Procedure: Positron Emissie Tomografie
Ondergaan FDG PET-scan
Andere namen:
  • Medische beeldvorming, positronemissietomografie
  • HUISDIER
  • PET-scan
  • Positron Emissie Tomografie Scan
  • Positron-emissietomografie
  • PT
  • Positronemissietomografie (procedure)
Procedure: Biospecimenverzameling
Ondergaan bloed- en hersenvochtmonsterafname
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
  • Monsterverzameling
Procedure: Resectie
Ondergaan resectiechirurgie
Andere namen:
  • Chirurgische resectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Event free survival (EFS)
Tijdsspanne: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de clinicus gerapporteerde bijwerkingen (AEs)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Door de clinicus gerapporteerde behandeling-gerelateerde graad 3 of hogere ongewenste voorvallen (AEs) worden gerapporteerd met behulp van de Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 5.0. Vergelijking van toxiciteiten wordt uitgevoerd met behulp van Fisher's exacte toets. De maximale graad voor elke toxiciteit wordt vastgelegd voor elke patiënt. Gemiddelden en betrouwbaarheidsintervallen voor deze toxiciteitsfrequenties worden verstrekt.
Tot 5 jaar
Lokale faalpercentage voor patiënten die in aanmerking komen voor DPE
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Cumulatieve incidentiecurves zullen worden gebruikt om de lokale falingspercentages in de loop van de tijd weer te geven.
Tot 5 jaar
Percentage van moleculaire biomerkertesten die binnen de 6-weken termijn zijn afgerond
Tijdsspanne: Tot en met cyclus 3 (elke cyclus duurt 21 dagen)
Het beoordelen van de haalbaarheid van het rapporteren van diagnostische moleculaire tumorprofielen bij patiënten met klinische groep III intermediair risico rabdomyosarcoom via het moleculaire karakteriseringsinitiatief (MCI) onder de eerste 50 klinische groep III-patiënten die met de behandeling zijn begonnen en toestemming hebben gegeven voor MCI. Als bij 14 of meer patiënten binnen 6 weken na behandeling geen diagnostische moleculaire tumorprofielen kunnen worden vastgesteld via MCI, zal dit doel als niet haalbaar worden beschouwd.
Tot en met cyclus 3 (elke cyclus duurt 21 dagen)
Overall survival (OS)
Tijdsspanne: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Tijdsspanne: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Methylatiepatronen: EFS
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Deoxyribonucleic acid (DNA)-methyleringsgegevens van rabdomyosarcoomtumoren die tijdens de uitvoering van ARST2531 zijn verzameld, zullen worden geanalyseerd. Deze gegevens zullen worden verzameld met array-gebaseerde methoden als onderdeel van MCI. De klinische betekenis van de rabdomyosarcoomsubsets die in onze DNA-methyleringsstudies zijn vastgesteld, zal worden geanalyseerd. De associatie van DNA-methyleringssubsets met EFS zal worden geanalyseerd met behulp van de log-rank test en het Cox-model.
Tot 5 jaar
Generatie van patient-afgeleide xenograft rabdomyosarcoommodellen
Tijdsspanne: Prebehandeling en cyclus 3 (elke cyclus is 21 dagen)
Zal levensvatbare tumorstalen verzamelen voor het genereren van patiënt-afgeleide xenograft-modellen die kunnen worden gebruikt in toekomstige onderzoeksstudies om het begrip van rabdomyosarcoom-biologie te bevorderen.
Prebehandeling en cyclus 3 (elke cyclus is 21 dagen)
EFS per behandelingsarm binnen raciale subgroepen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Wordt geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode. Het bijbehorende 95% betrouwbaarheidsinterval (BI) wordt geschat met behulp van de Peto-Peto-methode.
Tot 5 jaar
EFS per behandelingsgroep binnen etnische subgroepen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Wordt geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode. Het bijbehorende 95%-betrouwbaarheidsinterval wordt geschat met behulp van de Peto-Peto-methode.
Tot 5 jaar
EFS per behandelingsarm binnen geslachtsubgroepen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Wordt geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode. Het bijbehorende 95%-betrouwbaarheidsinterval wordt geschat met behulp van de Peto-peto-methode.
Tot 5 jaar
Somatic molecular features TP53 mutation
Tijdsspanne: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Tijdsspanne: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Tijdsspanne: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Tijdsspanne: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Tijdsspanne: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Tijdsspanne: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Tijdsspanne: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Tijdsspanne: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Tijdsspanne: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Oncology Group

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2031

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARST2531 (Andere identificatie: CTEP)
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2026-00319 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren