Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące chemioterapię w wyższej dawce przez krótszy czas z chemioterapią w niższej dawce plus leczenie podtrzymujące przez dłuższy czas u pacjentów z nowo rozpoznanym rabdomiosarcoma o pośrednim ryzyku (IR RMS)

21 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Randomizowane badanie fazy 3 porównujące schemat VAC (większa dawka i intensywność cyklofosfamidu) z VAC/VI (mniejsza dawka i intensywność cyklofosfamidu) plus terapię podtrzymującą u pacjentów z nowo rozpoznanym mięsakiem prążkowanokomórkowym o pośrednim ryzyku

To badanie fazy III porównuje wyższą dawkę chemioterapii, obejmującą winkrystynę, daktynomycynę i cyklofosfamid, podawaną przez krótszy czas, z niższą dawką chemioterapii plus leczenie podtrzymujące, obejmujące winkrystynę, daktynomycynę, cyklofosfamid, irynotekan i winorelbine, podawaną przez dłuższy czas, wraz ze standardową opieką chirurgiczną i radioterapią, u pacjentów z nowo rozpoznanym mięsakiem prążkowanokomórkowym o pośrednim ryzyku.

Winkrystyna i winorelbinę należą do klasy leków zwanych alkaloidami barwinka.
Działają poprzez zatrzymanie wzrostu i podziału komórek nowotworowych i mogą je zabijać.
Daktynomycyna jest rodzajem antybiotyku stosowanego wyłącznie w chemioterapii nowotworów (antybiotyk przeciwnowotworowy).
Działa poprzez uszkadzanie DNA komórki i może zabijać komórki nowotworowe.
Cyklofosfamid należy do klasy leków zwanych środkami alkilującymi.
Działa poprzez uszkadzanie DNA komórki i może zabijać komórki nowotworowe.
Może również obniżać odpowiedź immunologiczną organizmu.
Irynotekan należy do klasy leków przeciwnowotworowych zwanych inhibitorami topoizomerazy I.
Blokuje określony enzym niezbędny do podziału komórek i naprawy DNA oraz może zabijać komórki nowotworowe.
Nie wiadomo jeszcze, czy wyższa dawka chemioterapii podawana przez krótszy czas, czy niższa dawka chemioterapii z leczeniem podtrzymującym podawana przez dłuższy czas jest bardziej skuteczna w leczeniu pacjentów z nowo rozpoznanym mięsakiem prążkowanokomórkowym o pośrednim ryzyku.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

GŁÓWNY CEL:

I. Określenie, czy przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) pacjentów z mięsakiem prążkowanokomórkowym (IR RMS) o pośrednim ryzyku leczonych chirurgią, radioterapią i chemioterapią winkrystyną, daktynomycyną, cyklofosfamidem (VAC) (2,2 g/m²/cykl cyklofosfamidu) (schemat A) jest lepsze niż u pacjentów leczonych chirurgią, radioterapią i VAC naprzemiennie z winkrystyną, irynotekanem (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/cykl cyklofosfamidu) plus 24-tygodniowa chemioterapia podtrzymująca z winorelbiny i cyklofosfamidu (schemat B).

CELE DRUGORZĘDNE:

I. Określenie, czy całkowite przeżycie (OS) pacjentów z IR RMS leczonych chirurgią i/lub radioterapią oraz chemioterapią VAC (2,2 g/m²/cykl cyklofosfamidu) (schemat A) jest lepsze niż OS pacjentów leczonych chirurgią, radioterapią i VAC naprzemiennie z VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/cykl cyklofosfamidu) plus 24-tygodniowa chemioterapia podtrzymująca z winorelbiny i cyklofosfamidu (schemat B).

II. Porównanie zgłaszanych przez klinicystów wskaźników działań niepożądanych (AE) związanych z leczeniem między dwoma schematami.

III. Ocena wykonalności centralnego przeglądu chirurgicznego w czasie rzeczywistym przeprowadzanego przez radiologów, chirurgów i radioterapeutów zespołu badawczego w celu określenia kwalifikowalności do opóźnionej pierwotnej resekcji (DPE) po obrazowaniu w 9. tygodniu, a następnie określenie odsetka pacjentów uznanych za kwalifikujących się do DPE w centralnym przeglądzie, którzy poddają się DPE.

IV. Porównanie 4-letniego wskaźnika miejscowej niewydolności (LF) u pacjentów uznanych za kwalifikujących się do DPE w centralnym przeglądzie chirurgicznym, którzy poddają się DPE, z 4-letnim wskaźnikiem LF u pacjentów uznanych za kwalifikujących się do DPE w centralnym przeglądzie chirurgicznym, którzy nie poddają się DPE.

V. Określenie wykonalności raportowania molekularnych cech diagnostycznych guza zidentyfikowanych za pośrednictwem Inicjatywy Charakteryzacji Molekularnej (MCI) w ciągu 6 tygodni od rozpoczęcia leczenia dla pacjentów z grupą kliniczną III.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Prospektywna ocena następujących somatycznych cech molekularnych (fuzja PAX3 lub PAX7 i FOXO1, amplifikacja MYCN, mutacja TP53, mutacja MYOD1, amplifikacja CDK4) za pośrednictwem MCI i określenie ich związku z EFS i OS.

II. Zbadanie związku między wzorcami metylacji w IR RMS a EFS i OS.

III. Przetestowanie zastosowania patologii cyfrowej/sztucznej inteligencji w celu udoskonalenia diagnozy IR RMS.

IV. Ocena zróżnicowanego wpływu intensywności schematu na toksyczność gonad doświadczaną przez pacjentów.

V. Określenie odsetka pacjentów, u których przeprowadzono rozmowy na temat płodności i procedury zachowania płodności przed rozpoczęciem leczenia.

VI. Pobranie biospecimenów do generowania modeli PDX (przeszczepów ksenogenicznych pochodzących od pacjenta) RMS.

VII. Zdeponowanie biospecimenów do przyszłych badań.

VIII. Ocena związku między miarami trudności materialnych gospodarstwa domowego (HMH) a EFS i OS.

SCHEMAT: Pacjenci są randomizowani do 1 z 2 schematów.

SCHEMAT A:

CYKLE 1-4, 8, 12: Pacjenci otrzymują winkrystynę dożylnie (IV) w dniach 1, 8 i 15 każdego cyklu, daktynomycynę IV przez 1-5 lub 10-15 minut w dniu 1 każdego cyklu oraz cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniu 1 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

CYKLE 5, 9, 10, 13, 14: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniu 1 każdego cyklu, daktynomycynę IV przez 1-5 lub 10-15 minut w dniu 1 każdego cyklu oraz cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniu 1 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

CYKL 6: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniu 1 i cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniu 1. Cykl 6 trwa 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

CYKL 7: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniach 1, 8 i 15 oraz cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniu 1. Cykl 7 trwa 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Pacjenci mogą poddać się resekcji chirurgicznej podczas cyklu 4 (tydzień 12), napromienianiu miejsca pierwotnego podczas cyklu 5 i 6 i/lub napromienianiu odległych miejsc przerzutowych podczas cyklu 14. Pacjenci nie otrzymują daktynomycyny podczas radioterapii. Pacjenci przechodzą tomografię komputerową (CT) i/lub rezonans magnetyczny (MRI) oraz pobranie próbek krwi w trakcie badania. Pacjenci mogą poddać się biopsji węzła chłonnego podczas badań przesiewowych i/lub pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) z fluodeoksyglukozą (FDG), scyntygrafii kości, biopsji i aspiracji szpiku kostnego, nakłuciu lędźwiowemu z pobraniem próbki płynu mózgowo-rdzeniowego w trakcie badania.

SCHEMAT B:

CYKLE 1, 3, 8: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniach 1, 8 i 15 każdego cyklu, daktynomycynę IV przez 15 lub 10-15 minut w dniu 1 każdego cyklu oraz cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniu 1 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

CYKLE 2, 4, 11: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniach 1, 8 i 15 każdego cyklu oraz irynotekan IV przez 90 minut w dniach 1-5 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

CYKLE 5, 10, 12, 14: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniu 1 każdego cyklu, daktynomycynę IV przez 15 lub 10-15 minut w dniu 1 każdego cyklu oraz cyklofosfamid IV przez 1-6 godzin w dniu 1 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

CYKLE 6, 7, 9, 13: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniach 1 i 8 każdego cyklu oraz irynotekan IV przez 90 minut w dniach 1-5 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 21 dni przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Pacjenci mogą poddać się resekcji chirurgicznej podczas cyklu 4 (tydzień 12), napromienianiu miejsca pierwotnego podczas cyklu 5 i 6 i/lub napromienianiu odległych miejsc przerzutowych podczas cyklu 14. Pacjenci nie otrzymują daktynomycyny podczas radioterapii.

LECZENIE PODTRZYMUJĄCE: Pacjenci otrzymują winorelbine IV przez 6-10 minut w dniach 1, 8 i 15 każdego cyklu oraz cyklofosfamid doustnie (PO) raz dziennie (QD) w dniach 1-28 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 28 dni przez 6 cykli przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Pacjenci przechodzą tomografię komputerową (CT) i/lub rezonans magnetyczny (MRI) oraz pobranie próbek krwi w trakcie badania. Pacjenci mogą poddać się biopsji węzła chłonnego podczas badań przesiewowych i/lub pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) z fluodeoksyglukozą (FDG), scyntygrafii kości, biopsji i aspiracji szpiku kostnego, nakłuciu lędźwiowemu z pobraniem próbki płynu mózgowo-rdzeniowego w trakcie badania.

Po zakończeniu leczenia badawczego pacjenci są obserwowani co 3 miesiące przez 1 rok, co 4 miesiące w latach 2 i 3, a następnie co 6 miesięcy w roku 4 i 5.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

342

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Główny śledczy:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • Rekrutacyjny
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-388-8721
        • Główny śledczy:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Rekrutacyjny
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 909-558-4050
        • Główny śledczy:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Rekrutacyjny
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Leo Mascarenhas
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 310-825-6708
        • Główny śledczy:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Rekrutacyjny
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Rekrutacyjny
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Główny śledczy:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Główny śledczy:
          • Navin R. Pinto
        • Kontakt:
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rekrutacyjny
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Rekrutacyjny
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 860-545-9981
        • Główny śledczy:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Rekrutacyjny
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Główny śledczy:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Rekrutacyjny
        • Saint Mary's Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Matthew D. Ramirez
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Główny śledczy:
          • Claire Stokes
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Główny śledczy:
          • Jennifer L. Reichek
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 312-355-3046
        • Główny śledczy:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-248-1199
        • Główny śledczy:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Rekrutacyjny
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
        • Rekrutacyjny
        • Wesley Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 859-257-3379
        • Główny śledczy:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Rekrutacyjny
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Stany Zjednoczone, 04530
        • Rekrutacyjny
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Rekrutacyjny
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Główny śledczy:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Sanford, Maine, Stany Zjednoczone, 04073
        • Rekrutacyjny
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 207-459-1600
        • Główny śledczy:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Rekrutacyjny
        • Maine Children's Cancer Program
        • Główny śledczy:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Rekrutacyjny
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Główny śledczy:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Rekrutacyjny
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Główny śledczy:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 877-442-3324
        • Główny śledczy:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • Rekrutacyjny
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Stany Zjednoczone, 49017
        • Rekrutacyjny
        • Bronson Battle Creek
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Rekrutacyjny
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Rekrutacyjny
        • West Michigan Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49048
        • Rekrutacyjny
        • Beacon Kalamazoo
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Stany Zjednoczone, 49444
        • Rekrutacyjny
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Stany Zjednoczone, 49120
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 616-391-1230
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Stany Zjednoczone, 49444
        • Zawieszony
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Stany Zjednoczone, 49677
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Stany Zjednoczone, 49085
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Stany Zjednoczone, 49085
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Stany Zjednoczone, 49684
        • Rekrutacyjny
        • Munson Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Stany Zjednoczone, 49519
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Health - West
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Rekrutacyjny
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 601-815-6700
        • Główny śledczy:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Główny śledczy:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Rekrutacyjny
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 314-251-7066
        • Główny śledczy:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 402-955-3949
        • Główny śledczy:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Rekrutacyjny
        • University Of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89502
        • Rekrutacyjny
        • Renown Regional Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Seema L. Rao
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Rekrutacyjny
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 518-262-5513
        • Główny śledczy:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 585-275-5830
        • Główny śledczy:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 330-543-3193
        • Główny śledczy:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Rekrutacyjny
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Rekrutacyjny
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 503-413-2560
        • Główny śledczy:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
        • Rekrutacyjny
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Rekrutacyjny
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 215-427-8991
        • Główny śledczy:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rekrutacyjny
        • Rhode Island Hospital
        • Główny śledczy:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • Rekrutacyjny
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 865-541-8266
        • Główny śledczy:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 615-342-1919
        • Główny śledczy:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Rekrutacyjny
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Stany Zjednoczone, 78411
        • Rekrutacyjny
        • Driscoll Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 801-585-5270
        • Główny śledczy:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Rekrutacyjny
        • Inova Fairfax Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 866-987-2000
        • Główny śledczy:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Rekrutacyjny
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Rekrutacyjny
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53718
        • Rekrutacyjny
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Angela Steineck
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjent musi mieć ≤ 50 lat w momencie rekrutacji

  • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym mięsakiem prążkowanokomórkowym tkanek miękkich (RMS) dowolnego podtypu, z wyjątkiem dorosłego typu pleomorficznego, na podstawie instytucjonalnej klasyfikacji histopatologicznej, są uprawnieni do udziału w badaniu w oparciu o status fuzji FOXO1, stadium, grupę według Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS) oraz wiek, jak poniżej. Status fuzji FOXO1 musi zostać określony przed rekrutacją. Typy RMS zaliczane do zarodkowego mięsaka prążkowanokomórkowego (ERMS) obejmują te, które w klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2020 roku są reklasyfikowane jako ERMS (typowy, gęsty i botryoidalny warianty) oraz wrzecionowatokomórkowy/stwardniający RMS (obejmujący historyczny wariant wrzecionowatokomórkowy ERMS oraz nowo rozpoznany wariant stwardniający RMS). Klasyfikacja pęcherzykowego mięsaka prążkowanokomórkowego (ARMS) w klasyfikacji WHO z 2020 roku jest taka sama jak w Międzynarodowej Klasyfikacji Mięsaka Prążkowanokomórkowego (ICR) i obejmuje warianty klasyczny i lity.

    • Fuzja FOXO1 negatywna (FN)

      • Stadium 2/3, Grupa III
      • Stadium 4, Grupa IV, < 10 lat

    • Fuzja FOXO1 pozytywna (FP)

      • Stadia 1-3, Grupy I-III
    • Badania obrazowe choroby/stadia, jeśli dotyczy, muszą zostać wykonane w ciągu 21 dni przed rekrutacją i rozpoczęciem terapii protokołowej (powtórzyć w razie konieczności)
  • Wyniki statusu FOXO1 muszą być dostępne, aby można było się zrekrutować. Wszyscy pacjenci przejdą instytucjonalną weryfikację patologii i instytucjonalne określenie fuzji FOXO1 niezależnie od histologii przed rekrutacją. Status FOXO1 może być potwierdzony technikami cytogenetycznymi, hybrydyzacji fluorescencyjnej in situ (FISH) lub sekwencjonowania nowej generacji. Wyniki fuzji FOXO1 należy PRZESŁAĆ jako załącznik do RAVE podczas rekrutacji do badania, ponieważ te informacje są wymagane do randomizacji.

Proszę zwrócić uwagę na następujące kwestie:

  • Instytucjonalne określenie PAX3 w porównaniu do (vs.) PAX7 nie jest wymagane, ale należy je przesłać, jeśli jest dostępne. Instytucjonalne badanie FOXO1 może być wykonane w laboratorium zewnętrznym lub komercyjnym, pod warunkiem że raporty mogą być przesłane i załadowane do RAVE. Dodatkowe raporty patologii molekularnej, w tym raport MCI, nie są wymagane, ale należy je przesłać, jeśli są dostępne.

  • Pacjenci w wieku < 10 lat z odległymi przerzutami (stadium 4), u których instytucjonalne badania molekularne wskazują na RMS fuzji negatywnej (FN), ale później stwierdzono u nich RMS fuzji pozytywnej (FP) w badaniu MCI lub innym, będą uznawani za chorych na przerzutową chorobę FP i zostaną wykluczeni z badania.

    • Wymagane jest odpowiednie pobranie próbek węzłów chłonnych w zależności od lokalizacji pierwotnej choroby
    • Pacjenci muszą mieć status sprawności w skali Lansky'ego ≥ 50 dla pacjentów ≤ 16 lat lub w skali Karnofsky'ego ≥ 50 dla pacjentów > 16 lat
    • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) w krwi obwodowej ≥ 750/μL (Wszystkie badania laboratoryjne mające na celu określenie kwalifikowalności muszą być wykonane w ciągu 7 dni przed rekrutacją, chyba że wskazano inaczej. Badania laboratoryjne muszą być powtórzone przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jeśli od ostatniej oceny minęło > 7 dni. Badania laboratoryjne nie muszą być powtarzane, jeśli terapia rozpoczyna się w ciągu siedmiu (7) dni od ich ostatniej poprzedniej oceny. Jeśli wynik badania laboratoryjnego, który jest powtarzany w dowolnym momencie po rekrutacji i przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jest poza granicami kwalifikowalności, ocena musi zostać ponownie sprawdzona w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem terapii protokołowej. Wynik ponownej kontroli musi mieścić się w granicach kwalifikowalności, aby kontynuować. Jeśli wynik ponownej kontroli jest poza granicami kwalifikowalności, pacjent nie może otrzymać terapii protokołowej i będzie uznany za wyłączonego z terapii protokołowej.)
    • Liczba płytek krwi ≥ 75 000/μL (Wszystkie badania laboratoryjne mające na celu określenie kwalifikowalności muszą być wykonane w ciągu 7 dni przed rekrutacją, chyba że wskazano inaczej. Badania laboratoryjne muszą być powtórzone przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jeśli od ostatniej oceny minęło > 7 dni. Badania laboratoryjne nie muszą być powtarzane, jeśli terapia rozpoczyna się w ciągu siedmiu (7) dni od ich ostatniej poprzedniej oceny. Jeśli wynik badania laboratoryjnego, który jest powtarzany w dowolnym momencie po rekrutacji i przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jest poza granicami kwalifikowalności, ocena musi zostać ponownie sprawdzona w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem terapii protokołowej. Wynik ponownej kontroli musi mieścić się w granicach kwalifikowalności, aby kontynuować. Jeśli wynik ponownej kontroli jest poza granicami kwalifikowalności, pacjent nie może otrzymać terapii protokołowej i będzie uznany za wyłączonego z terapii protokołowej.)
    • Dla pacjentów pediatrycznych < 18 lat:

  • Stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci jak poniżej:

    • 1 miesiąc do < 6 miesięcy: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 0,4 mg/dL (mężczyźni), 0,4 mg/dL (kobiety)
    • 6 miesięcy do < 1 roku: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 0,5 mg/dL (mężczyźni), 0,5 mg/dL (kobiety)
    • 1 do < 2 lat: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 0,6 mg/dL (mężczyźni), 0,6 mg/dL (kobiety)
    • 2 do < 6 lat: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 0,8 mg/dL (mężczyźni), 0,8 mg/dL (kobiety)
    • 6 do < 10 lat: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 1 mg/dL (mężczyźni), 1 mg/dL (kobiety)
    • 10 do < 13 lat: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 1,2 mg/dL (mężczyźni), 1,2 mg/dL (kobiety)
    • 13 do < 16 lat: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 1,5 mg/dL (mężczyźni), 1,4 mg/dL (kobiety)
    • ≥ 16 lat: Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy 1,7 mg/dL (mężczyźni), 1,4 mg/dL (kobiety)
  • LUB klirens kreatyniny z 24-godzinnego moczu ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • LUB wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m². GFR musi być wykonany przy użyciu bezpośredniego pomiaru metodą próbkowania krwi izotopem LUB bezpośredniej metody klirensu małej cząsteczki (jotalaminian lub inna cząsteczka według standardu instytucjonalnego).

    • Uwaga: Szacowany GFR (eGFR) na podstawie kreatyniny w surowicy, cystatyny C lub innych szacunków nie jest akceptowalny do określenia kwalifikowalności.
  • Pacjenci z podwyższonym stężeniem kreatyniny w surowicy z powodu niedrożności wodonercza wtórnego do guza nadal są uprawnieni. Jednak pacjenci z niedrożnością dróg moczowych przez guz muszą mieć przywrócony swobodny przepływ moczu poprzez drenaż (tj. przezskórne nefrostomie lub cewniki moczowodowe) dróg moczowych.

Dla pacjentów dorosłych (w wieku 18 lat lub starszych):

  • Klirens kreatyniny ≥ 50 mL/min, szacowany według wzoru Cockcrofta i Gaulta lub jako 24-godzinny zbiór moczu. Szacowany klirens kreatyniny opiera się na rzeczywistej masie ciała.

(Wszystkie badania laboratoryjne mające na celu określenie kwalifikowalności muszą być wykonane w ciągu 7 dni przed rekrutacją, chyba że wskazano inaczej. Badania laboratoryjne muszą być powtórzone przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jeśli od ostatniej oceny minęło > 7 dni. Badania laboratoryjne nie muszą być powtarzane, jeśli terapia rozpoczyna się w ciągu siedmiu (7) dni od ich ostatniej poprzedniej oceny. Jeśli wynik badania laboratoryjnego, który jest powtarzany w dowolnym momencie po rekrutacji i przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jest poza granicami kwalifikowalności, ocena musi zostać ponownie sprawdzona w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem terapii protokołowej. Wynik ponownej kontroli musi mieścić się w granicach kwalifikowalności, aby kontynuować. Jeśli wynik ponownej kontroli jest poza granicami kwalifikowalności, pacjent nie może otrzymać terapii protokołowej i będzie uznany za wyłączonego z terapii protokołowej.)

  • Całkowita bilirubina ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (Wszystkie badania laboratoryjne mające na celu określenie kwalifikowalności muszą być wykonane w ciągu 7 dni przed rekrutacją, chyba że wskazano inaczej. Badania laboratoryjne muszą być powtórzone przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jeśli od ostatniej oceny minęło > 7 dni. Badania laboratoryjne nie muszą być powtarzane, jeśli terapia rozpoczyna się w ciągu siedmiu (7) dni od ich ostatniej poprzedniej oceny. Jeśli wynik badania laboratoryjnego, który jest powtarzany w dowolnym momencie po rekrutacji i przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jest poza granicami kwalifikowalności, ocena musi zostać ponownie sprawdzona w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem terapii protokołowej. Wynik ponownej kontroli musi mieścić się w granicach kwalifikowalności, aby kontynuować. Jeśli wynik ponownej kontroli jest poza granicami kwalifikowalności, pacjent nie może otrzymać terapii protokołowej i będzie uznany za wyłączonego z terapii protokołowej.)

    • Jeśli istnieją dowody na niedrożność dróg żółciowych przez guz, całkowita bilirubina musi być < 3 x GGN dla wieku

  • Transaminaza glutaminowo-pirogronowa w surowicy (SGPT) (aminotransferaza alaninowa [ALT]) ≤ 135 U/L (Wszystkie badania laboratoryjne mające na celu określenie kwalifikowalności muszą być wykonane w ciągu 7 dni przed rekrutacją, chyba że wskazano inaczej. Badania laboratoryjne muszą być powtórzone przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jeśli od ostatniej oceny minęło > 7 dni. Badania laboratoryjne nie muszą być powtarzane, jeśli terapia rozpoczyna się w ciągu siedmiu (7) dni od ich ostatniej poprzedniej oceny. Jeśli wynik badania laboratoryjnego, który jest powtarzany w dowolnym momencie po rekrutacji i przed rozpoczęciem terapii protokołowej, jest poza granicami kwalifikowalności, ocena musi zostać ponownie sprawdzona w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem terapii protokołowej. Wynik ponownej kontroli musi mieścić się w granicach kwalifikowalności, aby kontynuować. Jeśli wynik ponownej kontroli jest poza granicami kwalifikowalności, pacjent nie może otrzymać terapii protokołowej i będzie uznany za wyłączonego z terapii protokołowej.)

    • Uwaga: Dla celów tego badania GGN dla SGPT (ALT) została ustalona na wartość 45 U/L.
  • Pacjenci zakażeni HIV, którzy są na skutecznej terapii antyretrowirusowej z niewykrywalnym wiremieniem w ciągu 6 miesięcy, są uprawnieni do udziału w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z objawami niekontrolowanej infekcji nie są uprawnieni

  • Poprzednie lub współistniejące nowotwory, które są/były leczone chemioterapią i/lub radioterapią.

    • Uwaga: Dopuszczalne jest samo chirurgiczne wycięcie poprzedniego lub współistniejącego nowotworu/nowotworów

  • Pacjenci z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego przez RMS, zdefiniowanym poniżej:

    • Komórki nowotworowe wykryte w płynie mózgowo-rdzeniowym
    • Przerzuty do mózgu wewnątrz miąższu, oddzielone i odrębne od guza pierwotnego (tj. bezpośrednia ekspansja z guzów pierwotnych przyoponowych jest dozwolona)
    • Rozlane zajęcie opon miękkich
  • Pacjenci ze znaną chorobą Charcot-Marie-Tooth

  • Pacjenci, którzy otrzymali jakąkolwiek chemioterapię (z wyłączeniem steroidów) i/lub radioterapię na RMS przed rekrutacją. Uwaga: następujący wyjątek:

    • Pacjenci wymagający pilnej radioterapii ze względu na zagrażające życiu powikłania związane z masą guza z powodu RMS. Ci pacjenci są uprawnieni, pod warunkiem że wyrazili zgodę na ARST2531 przed podaniem radioterapii.
    • Uwaga: Pacjenci, którzy otrzymali lub otrzymują chemioterapię lub radioterapię z powodu chorób nienowotworowych (np. chorób autoimmunologicznych), są uprawnieni. Pacjenci muszą przerwać chemioterapię z powodu chorób nienowotworowych przed rozpoczęciem terapii protokołowej
  • Pacjentki w ciąży, ponieważ odnotowano toksyczność dla płodu i działanie teratogenne kilku leków stosowanych w badaniu. Wymagany jest test ciążowy dla pacjentek w wieku rozrodczym
  • Kobiety karmiące piersią, które planują karmić piersią swoje dzieci
  • Seksualnie aktywni pacjenci w wieku rozrodczym, którzy nie wyrazili zgody na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania ich udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat A (Schemat z wyższą dawką cyklofosfamidu)
Zobacz Szczegółowy Opis dla Schematu A.
Procedura: Punkcja lędźwiowa
Poddaj się nakłuciu lędźwiowemu
Inne nazwy:
  • LP
  • Nakłucie kręgosłupa
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  • sMRI
  • Rezonans magnetyczny (zabieg)
  • Strukturalny MRI
Lek: Siarczan winkrystyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Siarczan Leurokrystyny
  • Leurokrystyna, siarczan
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Winkrystyna, siarczan
Inny: Administracja ankiet
Badania pomocnicze
Promieniowanie: Radioterapia
Poddaj się radioterapii
Inne nazwy:
  • Radioterapia raka
  • RODZAJ_ENERGII
  • Naświetlać
  • Napromieniowany
  • Naświetlanie
  • Promieniowanie
  • Radioterapia, NOS
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, promieniowanie
  • Rodzaj energii
Procedura: Tomografii komputerowej
Poddaj się tomografii komputerowej
Inne nazwy:
  • Tomografia komputerowa
  • KOT
  • Skanowanie CAT
  • Tomografia komputerowa osiowa
  • Komputerowa tomografia osiowa
  • tomografia
  • Komputerowa tomografia osiowa (zabieg)
  • Tomografia komputerowa (CT).
  • Diagnostyczny skan CAT
  • Diagnostyczny typ usługi skanowania CAT
Procedura: Aspiracja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego
Biologiczny: Daktynomycyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Kosmegen
  • Aktynomycyna A IV
  • Aktynomycyna C1
  • Aktynomycyna I1
  • Aktynomycyna IV
  • Aktynomycyna X 1
  • Aktynomycyna-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Daktynomycyna
  • Lyovac Cosmegen
  • Meraktynomycyna
  • Aktynomycyna D
Procedura: Biopsja węzłów chłonnych
Poddaj się biopsji węzłów chłonnych
Inne nazwy:
  • Biopsja węzła chłonnego
Procedura: Biopsja szpiku kostnego
Poddaj się biopsji szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • Biopsja szpiku kostnego
  • Biopsja, szpik kostny
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV i PO
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedura: Skan kości
Przeprowadź scyntygrafię kości
Inne nazwy:
  • Scyntygrafia kości
Procedura: Tomografia Emisyjna Pozytonowa
Przejdź badanie FDG PET
Inne nazwy:
  • Obrazowanie medyczne, pozytonowa tomografia emisyjna
  • ZWIERZAK DOMOWY
  • Skanowanie zwierzęcia
  • Skan pozytonowej tomografii emisyjnej
  • Pozytonowa emisyjna tomografia komputerowa
  • PT
  • Pozytronowa tomografia emisyjna (zabieg)
Procedura: Pobieranie Próbek Biologicznych
Przeprowadzić pobranie próbek krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Resekcja
Poddać się zabiegowi resekcji chirurgicznej
Inne nazwy:
  • Resekcja chirurgiczna
Eksperymentalny: Schemat B (Niższa dawka cyklofosfamidu, leczenie podtrzymujące)
Zobacz Szczegółowy Opis dla Schematu B.
Procedura: Punkcja lędźwiowa
Poddaj się nakłuciu lędźwiowemu
Inne nazwy:
  • LP
  • Nakłucie kręgosłupa
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  • sMRI
  • Rezonans magnetyczny (zabieg)
  • Strukturalny MRI
Lek: Siarczan winkrystyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Siarczan Leurokrystyny
  • Leurokrystyna, siarczan
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Winkrystyna, siarczan
Inny: Administracja ankiet
Badania pomocnicze
Promieniowanie: Radioterapia
Poddaj się radioterapii
Inne nazwy:
  • Radioterapia raka
  • RODZAJ_ENERGII
  • Naświetlać
  • Napromieniowany
  • Naświetlanie
  • Promieniowanie
  • Radioterapia, NOS
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, promieniowanie
  • Rodzaj energii
Procedura: Tomografii komputerowej
Poddaj się tomografii komputerowej
Inne nazwy:
  • Tomografia komputerowa
  • KOT
  • Skanowanie CAT
  • Tomografia komputerowa osiowa
  • Komputerowa tomografia osiowa
  • tomografia
  • Komputerowa tomografia osiowa (zabieg)
  • Tomografia komputerowa (CT).
  • Diagnostyczny skan CAT
  • Diagnostyczny typ usługi skanowania CAT
Lek: Chlorowodorek irynotekanu
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Campto
  • Kamptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Kamptotecyna 11
  • Kamptotecyna-11
  • CPT 11
  • Irynomedak
  • Trihydrat chlorowodorku irynotekanu
  • Trihydrat monochlorowodorku irynotekanu
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
Procedura: Aspiracja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego
Biologiczny: Daktynomycyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Kosmegen
  • Aktynomycyna A IV
  • Aktynomycyna C1
  • Aktynomycyna I1
  • Aktynomycyna IV
  • Aktynomycyna X 1
  • Aktynomycyna-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Daktynomycyna
  • Lyovac Cosmegen
  • Meraktynomycyna
  • Aktynomycyna D
Procedura: Biopsja węzłów chłonnych
Poddaj się biopsji węzłów chłonnych
Inne nazwy:
  • Biopsja węzła chłonnego
Lek: Winian winorelbiny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Navelbine
  • Eunady
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Diwinian Navelbiny
  • Diwinian winorelbiny
  • KW 2307
  • KW2307
Procedura: Biopsja szpiku kostnego
Poddaj się biopsji szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • Biopsja szpiku kostnego
  • Biopsja, szpik kostny
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV i PO
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedura: Skan kości
Przeprowadź scyntygrafię kości
Inne nazwy:
  • Scyntygrafia kości
Procedura: Tomografia Emisyjna Pozytonowa
Przejdź badanie FDG PET
Inne nazwy:
  • Obrazowanie medyczne, pozytonowa tomografia emisyjna
  • ZWIERZAK DOMOWY
  • Skanowanie zwierzęcia
  • Skan pozytonowej tomografii emisyjnej
  • Pozytonowa emisyjna tomografia komputerowa
  • PT
  • Pozytronowa tomografia emisyjna (zabieg)
Procedura: Pobieranie Próbek Biologicznych
Przeprowadzić pobranie próbek krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Resekcja
Poddać się zabiegowi resekcji chirurgicznej
Inne nazwy:
  • Resekcja chirurgiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Event free survival (EFS)
Ramy czasowe: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane zgłaszane przez lekarza (AEs)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Zgłaszanie zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem o stopniu 3 lub wyższym, zgłaszanych przez klinicystę, będzie przeprowadzane przy użyciu Wspólnej Terminologii Kryteriów dla Zdarzeń Niepożądanych w wersji 5.0. Porównanie toksyczności będzie przeprowadzane za pomocą dokładnego testu Fishera. Maksymalny stopień każdej toksyczności będzie rejestrowany dla każdego pacjenta. Średnie wartości i przedziały ufności dla tych częstości toksyczności zostaną podane.
Do 5 lat
Wskaźnik miejscowej wznowy choroby u pacjentów zakwalifikowanych do DPE
Ramy czasowe: Do 5 lat
Krzywe skumulowanego ryzyka zostaną wykorzystane do przedstawienia wskaźników miejscowych niepowodzeń w czasie.
Do 5 lat
Odsetek badań molekularnych biomarkerów, których wyniki są dostępne w ciągu 6 tygodni
Ramy czasowe: Do cyklu 3 (każdy cykl trwa 21 dni)
Ocena możliwości raportowania molekularnych cech diagnostycznych guza u pacjentów z kliniczną grupą III pośredniego ryzyka mięsaka prążkowanokomórkowego poprzez inicjatywę charakteryzacji molekularnej (MCI) wśród pierwszych 50 pacjentów z Kliniczną Grupą III, którzy rozpoczęli leczenie i wyrazili zgodę na MCI. Jeśli 14 lub więcej pacjentów nie będzie mogło mieć zidentyfikowanych molekularnych cech diagnostycznych guza poprzez MCI w ciągu 6 tygodni od rozpoczęcia leczenia, cel ten zostanie uznany za niewykonalny.
Do cyklu 3 (każdy cykl trwa 21 dni)
Overall survival (OS)
Ramy czasowe: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Ramy czasowe: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzorce metylacji: EFS
Ramy czasowe: Do 5 lat
Dane dotyczące metylacji kwasu deoksyrybonukleinowego (DNA) z guzów rabdomiosarcoma zebrane podczas badania ARST2531 zostaną przeanalizowane.
Dane te będą zbierane metodami opartymi na mikromacierzach jako część MCI.
Kliniczne znaczenie podgrup rabdomiosarcoma określonych w naszych badaniach metylacji DNA zostanie przeanalizowane.
Związek podgrup metylacji DNA z EFS zostanie przeanalizowany przy użyciu testu log-rank i modelu Coxa.
Do 5 lat
Generowanie modelu rabdomiosarcoma z przeszczepem ksenogenicznym pochodzącym od pacjenta
Ramy czasowe: Przed leczeniem i cykl 3 (każdy cykl trwa 21 dni)
Będzie skutecznie zbierać próbki guza do generowania ksenoprzeszczepów pochodzących od pacjenta, które mogą być wykorzystane w przyszłych badaniach naukowych w celu pogłębienia zrozumienia biologii mięsaka prążkowanokomórkowego.
Przed leczeniem i cykl 3 (każdy cykl trwa 21 dni)
EFS według ramienia leczenia w podgrupach rasowych
Ramy czasowe: Do 5 lat
Będzie oszacowana metodą Kaplana-Meiera. Odpowiedni 95% przedział ufności (CI) zostanie oszacowany metodą Peto-peto.
Do 5 lat
EFS według ramienia leczenia w podgrupach etnicznych
Ramy czasowe: Do 5 lat
Będzie szacowana metodą Kaplana-Meiera. Odpowiedni 95% CI będzie szacowany metodą Peto-peto.
Do 5 lat
EFS według ramienia leczenia w podgrupach płci
Ramy czasowe: Do 5 lat
Będzie szacowana metodą Kaplana-Meiera. Odpowiedni 95% CI będzie szacowany metodą Peto-Peto.
Do 5 lat
Somatic molecular features TP53 mutation
Ramy czasowe: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Ramy czasowe: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Ramy czasowe: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Ramy czasowe: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Ramy czasowe: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Ramy czasowe: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Ramy czasowe: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Ramy czasowe: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Ramy czasowe: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARST2531 (Inny identyfikator: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2026-00319 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj