Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa verrataan korkeampian annosten kemoterapiaa lyhyemmässä ajassa alemman annoksen kemoterapiaan ja ylläpitohoitoon pidemmässä ajassa vastadiagnosoidun väli-riskisen rabdomyosarkooman (IR RMS) potilailla

perjantai 21. elokuuta 2026 päivittänyt: Children's Oncology Group

Satunnaistettu vaihe 3 -tutkimus, jossa verrataan VAC (korkeampi siklofosfamidi-annos ja intensiteetti) ja VAC/VI (matalampi siklofosfamidi-annos ja intensiteetti) ylläpitohoidon kanssa potilailla, joilla on vastediagnosoitu keskiriskirabdomyosarkooma

Tämä vaiheen III koe vertaa suurempaa annostusta kemoterapiaa, jossa on vinkristiiniä, daktiinomysiiniä ja syklofosfamidia, lyhyemmän ajanjakson aikana alempaan annostukseen kemoterapiaa ylläpitohoidon kanssa, jossa on vinkristiiniä, daktiinomysiiniä, syklofosfamidia, irinotekaania ja vinorelbiiniä, pidemmän ajanjakson aikana, yhdessä vakiintuneen hoitokäytännön kirurgian ja sädehoidon kanssa, potilailla, joilla on vastediagnosoitu keskiriskinen rabdomyosarkooma.
Vinkristiini ja vinorelbiini kuuluvat lääkeryhmään nimeltä vinka-alkaloidit.
Ne estävät kasvainten solujen kasvua ja jakautumista ja saattavat tappaa ne.
Daktiinomysiini on antibioottityyppi, jota käytetään vain syövän kemoterapiassa (antineoplastinen antibiootti).
Se toimii vahingoittamalla solun DNA:ta ja saattaa tappaa kasvainsoluja.
Syklofosfamidi kuuluu lääkeryhmään nimeltä alkyloivat aineet.
Se toimii vahingoittamalla solun DNA:ta ja saattaa tappaa kasvainsoluja.
Se saattaa myös alentaa kehon immuunivastetta.
Irinotekaani kuuluu antineoplastisten lääkkeiden ryhmään nimeltä topoisomeraasi I:n estäjät.
Se estää tiettyä entsyymiä, jota tarvitaan solunjakautumiseen ja DNA:n korjaukseen, ja saattaa tappaa kasvainsoluja.
Ei vielä tiedetä, onko suurempi annostus kemoterapiaa lyhyemmän ajanjakson aikana vai alempi annostus kemoterapiaa ylläpitohoidon kanssa pidemmän ajanjakson aikana tehokkaampaa vastediagnosoidun, keskiriskisen rabdomyosarkooman hoidossa potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÄÄTARKOITUS:

I. Selvittää, onko keskiriskisten rabdomyosarkooman (IR RMS) potilaiden tapahtumavapaa selviytyminen (EFS) parempi, kun heitä hoidetaan leikkauksella, sädehoidolla ja vinkristiini-, daktinomysiini-, syklofosfamidi (VAC) (2,2 g/m^2/kierros syklofosfamidia) -kemoterapialla (hoitomuoto A) verrattuna potilaisiin, joita hoidetaan leikkauksella, sädehoidolla ja VAC:lla vuorotellen vinkristiini-, irinotekaani (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m^2/kierros syklofosfamidia) -kemoterapialla sekä 24 viikon ylläpitokemoterapialla vinorelbiini ja syklofosfamidi (hoitomuoto B).

TOISSIJAISET TARKOITUKSET:

I. Selvittää, onko IR RMS -potilaiden kokonaisselviytyminen (OS) parempi, kun heitä hoidetaan leikkauksella ja/tai sädehoidolla sekä VAC (2,2 g/m^2/kierros syklofosfamidia) -kemoterapialla (hoitomuoto A) verrattuna potilaisiin, joita hoidetaan leikkauksella, sädehoidolla ja VAC:lla vuorotellen VI:n (VAC/VI) (1,2 g/m^2/kierros syklofosfamidia) kanssa sekä 24 viikon ylläpitokemoterapialla vinorelbiini ja syklofosfamidi (hoitomuoto B).

II. Verrata kliinikon raportoimia hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) määriä kahden hoitomuodon välillä.

III. Arvioida tutkimustiimin radiologien, kirurgien ja sädehoidon onkologien suorittaman reaaliaikaisen keskitetyn kirurgisen arvion toteutettavuutta viikon 9 kuvantamisen jälkeen määritettäessä kelpoisuutta viivästettyyn primaariseen poistoon (DPE), ja sen jälkeen määrittää niiden potilaiden osuus, jotka keskitetyn arvion perusteella katsotaan DPE-kelpoisiksi ja jotka käyvät läpi DPE:n.

IV. Verrata niiden potilaiden 4 vuoden paikallisen epäonnistumisen (LF) määrää, jotka keskitetyn kirurgisen arvion perusteella katsotaan DPE-kelpoisiksi ja jotka käyvät läpi DPE:n, niiden potilaiden 4 vuoden LF-määrään, jotka keskitetyn arvion perusteella katsotaan DPE-kelpoisiksi mutta eivät käy läpi DPE:tä.

V. Määrittää diagnosoitujen kasvainten molekulaaristen piirteiden raportoinnin toteutettavuus Molekyylikuvausaloitteen (MCI) kautta 6 viikon kuluessa hoidon aloittamisesta kliinisen ryhmän III potilaille.

TUTKIVAT TARKOITUKSET:

I. Arvioida ennakoivasti seuraavia somaattisia molekulaarisia piirteitä (PAX3 tai PAX7 ja FOXO1-fuusio, MYCN-amplifikaatio, TP53-mutaatio, MYOD1-mutaatio, CDK4-amplifikaatio) MCI:n kautta ja määrittää niiden yhteys EFS:ään ja OS:ään.

II. Tutkia IR RMS:n metylaatiokuvioiden suhdetta EFS:ään ja OS:ään.

III. Testata digitaalisen patologian/tekoälyn käyttöä IR RMS:n diagnoosin tarkentamisessa.

IV. Arvioida hoitomuodon intensiteetin erilaista vaikutusta potilaiden kokemaan gonadotoksisuuteen.

V. Määrittää niiden potilaiden osuus, joilla käydään hedelmällisyyskeskusteluja ja suoritetaan hedelmällisyyden säilyttämiseen tähtääviä toimenpiteitä ennen hoidon aloittamista.

VI. Kerätä biologisia näytteitä potilasperäisten ksenograftti (PDX) RMS -mallien luomiseksi.

VII. Arkistoida biologisia näytteitä tulevaa tutkimusta varten.

VIII. Arvioida kotitalouksien materiaalisen puutteen (HMH) mittarien ja EFS:n ja OS:n välistä yhteyttä.

HOITOSUUNNITELMA: Potilaat randomisoidaan yhteen kahdesta hoitomuodosta.

HOITOMUOTO A:

KIERROKSET 1-4, 8, 12: Potilaat saavat vinkristiiniä laskimonsisäisesti (IV) kunkin kierroksen päivinä 1, 8 ja 15, daktinomysiiniä IV:nä 1-5 tai 10-15 minuutin aikana kunkin kierroksen päivänä 1 ja syklofosfamidia IV:nä 1-6 tunnin aikana kunkin kierroksen päivänä 1. Kierrokset toistetaan 21 päivän välein, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

KIERROKSET 5, 9, 10, 13, 14: Potilaat saavat vinkristiiniä IV:nä kunkin kierroksen päivänä 1, daktinomysiiniä IV:nä 1-5 tai 10-15 minuutin aikana kunkin kierroksen päivänä 1 ja syklofosfamidia IV:nä 1-6 tunnin aikana kunkin kierroksen päivänä 1. Kierrokset toistetaan 21 päivän välein, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

KIERROS 6: Potilaat saavat vinkristiiniä IV:nä päivänä 1 ja syklofosfamidia IV:nä 1-6 tunnin aikana päivänä 1. Kierros 6 jatkuu 21 päivän ajan, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

KIERROS 7: Potilaat saavat vinkristiiniä IV:nä päivinä 1, 8 ja 15 ja syklofosfamidia IV:nä 1-6 tunnin aikana päivänä 1. Kierros 7 jatkuu 21 päivän ajan, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

Potilaat saattavat käydä läpi kirurgisen resektion kierroksen 4 aikana (viikko 12), sädehoitoa primaariseen paikkaan kierrosten 5 ja 6 aikana ja/tai sädehoitoa kaukaisiin etäpesäkkeisiin kierroksen 14 aikana. Potilaat eivät saa daktinomysiiniä sädehoidon aikana. Potilaat käyvät läpi tietokonetomografia (CT) -skannauksen ja/tai magneettikuvauksen (MRI) sekä verinäytteenoton koko tutkimuksen ajan. Potilaat saattavat käydä läpi imusolmukebiopsian seulonnan aikana ja/tai fludeoksiglukoosi (FDG) positroniemissiotomografia (PET) -skannauksen, luustoskannauksen, luuydinbiopsian ja aspiraation, lanneranganpiston aivoselkäydinneste-näytteenoton kanssa koko tutkimuksen ajan.

HOITOMUOTO B:

KIERROKSET 1, 3, 8: Potilaat saavat vinkristiiniä laskimonsisäisesti (IV) kunkin kierroksen päivinä 1, 8 ja 15, daktinomysiiniä IV:nä 15 tai 10-15 minuutin aikana kunkin kierroksen päivänä 1 ja syklofosfamidia IV:nä 1-6 tunnin aikana kunkin kierroksen päivänä 1. Kierrokset toistetaan 21 päivän välein, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

KIERROKSET 2, 4, 11: Potilaat saavat vinkristiiniä IV:nä kunkin kierroksen päivinä 1, 8 ja 15 ja irinotekaania IV:nä 90 minuutin aikana kunkin kierroksen päivinä 1-5. Kierrokset toistetaan 21 päivän välein, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

KIERROKSET 5, 10, 12, 14: Potilaat saavat vinkristiiniä IV:nä kunkin kierroksen päivänä 1, daktinomysiiniä IV:nä 15 tai 10-15 minuutin aikana kunkin kierroksen päivänä 1 ja syklofosfamidia IV:nä 1-6 tunnin aikana kunkin kierroksen päivänä 1. Kierrokset toistetaan 21 päivän välein, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

KIERROKSET 6, 7, 9, 13: Potilaat saavat vinkristiiniä IV:nä kunkin kierroksen päivinä 1 ja 8 ja irinotekaania IV:nä 90 minuutin aikana kunkin kierroksen päivinä 1-5. Kierrokset toistetaan 21 päivän välein, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

Potilaat saattavat käydä läpi kirurgisen resektion kierroksen 4 aikana (viikko 12), sädehoitoa primaariseen paikkaan kierrosten 5 ja 6 aikana ja/tai sädehoitoa kaukaisiin etäpesäkkeisiin kierroksen 14 aikana. Potilaat eivät saa daktinomysiiniä sädehoidon aikana.

YLLÄPITO: Potilaat saavat vinorelbiiniä IV:nä 6-10 minuutin aikana kunkin kierroksen päivinä 1, 8 ja 15 ja syklofosfamidia suun kautta (PO) kerran päivässä (QD) kunkin kierroksen päivinä 1-28. Kierrokset toistetaan 28 päivän välein 6 kierroksen ajan, mikäli tauti ei etene tai myrkytyksiä ei esiinny.

Potilaat käyvät läpi CT-skannauksen ja/tai MRI:n sekä verinäytteenoton koko tutkimuksen ajan. Potilaat saattavat käydä läpi imusolmukebiopsian seulonnan aikana ja/tai FDG PET-skannauksen, luustoskannauksen, luuydinbiopsian ja aspiraation, lanneranganpiston aivoselkäydinneste-näytteenoton kanssa koko tutkimuksen ajan.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 3 kuukauden välein 1 vuoden ajan, 4 kuukauden välein vuosina 2 ja 3, sitten 6 kuukauden välein vuosina 4 ja 5.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

342

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Päätutkija:
          • Monia Marzouki
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
        • Rekrytointi
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 800-388-8721
        • Päätutkija:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Michael W. Bishop
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Rekrytointi
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Rekrytointi
        • Loma Linda University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 909-558-4050
        • Päätutkija:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Rekrytointi
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Päätutkija:
          • Leo Mascarenhas
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 310-825-6708
        • Päätutkija:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Rekrytointi
        • Valley Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Rekrytointi
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 877-642-4691
          • Sähköposti: Kpoct@kp.org
        • Päätutkija:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Päätutkija:
          • Navin R. Pinto
        • Ottaa yhteyttä:
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rekrytointi
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Rekrytointi
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 860-545-9981
        • Päätutkija:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
        • Rekrytointi
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Rekrytointi
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 954-265-1847
          • Sähköposti: OHR@mhs.net
        • Päätutkija:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
        • Rekrytointi
        • Saint Mary's Medical Center
        • Päätutkija:
          • Matthew D. Ramirez
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Päätutkija:
          • Claire Stokes
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Päätutkija:
          • Jennifer L. Reichek
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • University of Illinois
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 312-355-3046
        • Päätutkija:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 800-248-1199
        • Päätutkija:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Rekrytointi
        • Blank Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
        • Rekrytointi
        • Wesley Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 859-257-3379
        • Päätutkija:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • Norton Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Yhdysvallat, 04530
        • Rekrytointi
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Rekrytointi
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Päätutkija:
          • Ashley M. Jean
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sanford, Maine, Yhdysvallat, 04073
        • Rekrytointi
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 207-459-1600
        • Päätutkija:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
        • Rekrytointi
        • Maine Children's Cancer Program
        • Päätutkija:
          • Ashley M. Jean
        • Ottaa yhteyttä:
      • Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
        • Rekrytointi
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Päätutkija:
          • Ashley M. Jean
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
        • Rekrytointi
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Päätutkija:
          • Jason M. Fixler
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 877-442-3324
        • Päätutkija:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • Rekrytointi
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Yhdysvallat, 49017
        • Rekrytointi
        • Bronson Battle Creek
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Rekrytointi
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Rekrytointi
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Rekrytointi
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Rekrytointi
        • Bronson Methodist Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Rekrytointi
        • West Michigan Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49048
        • Rekrytointi
        • Beacon Kalamazoo
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Yhdysvallat, 49444
        • Rekrytointi
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Yhdysvallat, 49120
        • Rekrytointi
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 616-391-1230
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Yhdysvallat, 49444
        • Keskeytetty
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Yhdysvallat, 49677
        • Rekrytointi
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Yhdysvallat, 49085
        • Rekrytointi
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Yhdysvallat, 49085
        • Rekrytointi
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Yhdysvallat, 49684
        • Rekrytointi
        • Munson Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Yhdysvallat, 49519
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Health - West
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Rekrytointi
        • University of Mississippi Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 601-815-6700
        • Päätutkija:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Päätutkija:
          • Keith J. August
        • Ottaa yhteyttä:
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Rekrytointi
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 314-251-7066
        • Päätutkija:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 402-955-3949
        • Päätutkija:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • Rekrytointi
        • University of Nebraska Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 402-559-6941
          • Sähköposti: unmcrsa@unmc.edu
        • Päätutkija:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
        • Rekrytointi
        • Renown Regional Medical Center
        • Päätutkija:
          • Seema L. Rao
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Rekrytointi
        • Albany Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 518-262-5513
        • Päätutkija:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Rekrytointi
        • University of Rochester
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 585-275-5830
        • Päätutkija:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 330-543-3193
        • Päätutkija:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • Rekrytointi
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Rekrytointi
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 503-413-2560
        • Päätutkija:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18103
        • Rekrytointi
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Rekrytointi
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 215-427-8991
        • Päätutkija:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rekrytointi
        • Rhode Island Hospital
        • Päätutkija:
          • Bradley DeNardo
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • Rekrytointi
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 865-541-8266
        • Päätutkija:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 615-342-1919
        • Päätutkija:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Rekrytointi
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Yhdysvallat, 78411
        • Rekrytointi
        • Driscoll Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Primary Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 801-585-5270
        • Päätutkija:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • Rekrytointi
        • University of Virginia Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Brian C. Belyea
      • Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
        • Rekrytointi
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 866-987-2000
        • Päätutkija:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Rekrytointi
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Rekrytointi
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53718
        • Rekrytointi
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Angela Steineck
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 414-955-4727
          • Sähköposti: MACCCTO@mcw.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Potilaan on oltava ≤ 50-vuotias ilmoittautumishetkellä

  • Vastadiagnosoidun pehmytkudossarkooman (RMS) potilaat minkä tahansa alatypin kanssa, lukuun ottamatta aikuistyyppistä pleomorfista, perustuen laitoksen histopatologiseen luokitukseen, ovat oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen FOXO1-fuusiotilan, vaiheen, Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS) -ryhmän ja iän perusteella, kuten alla. FOXO1-fuusiotila on määritettävä ennen ilmoittautumista. RMS-tyypit, jotka sisältyvät embryonaaliseen rhabdomyosarkomaan (ERMS), sisältävät ne, jotka luokitellaan uudelleen vuoden 2020 Maailman terveysjärjestön (WHO) luokituksessa ERMS:ksi (tyypillinen, tiheä ja botryoid-muunnokset) ja spindelisolu/kovaantunut RMS (kattaa historiallisen spindelisolu-ERMS-muunnoksen ja vasta tunnistetun kovaantuneen RMS-muunnoksen). Alveolaarisen rhabdomyosarkoman (ARMS) luokittelu vuoden 2020 WHO-luokituksessa on sama kuin kansainvälisessä rhabdomyosarkoman luokituksessa (ICR) ja sisältää klassisen ja kiinteän muunnokset.

    • FOXO1-fuusio negatiivinen (FN)

      • Vaihe 2/3, Ryhmä III
      • Vaihe 4, Ryhmä IV, < 10-vuotias

    • FOXO1-fuusio positiivinen (FP)

      • Vaiheet 1-3, Ryhmät I-III
    • Sairauden/vaiheen kuvantamistutkimukset, mikäli sovellettavissa, on suoritettava 21 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista ja protokollahoidon aloittamista (toista tarvittaessa)
  • FOXO1-tilatulokset on oltava saatavilla osallistuakseen. Kaikki potilaat käyvät läpi laitoksen patologian tarkastuksen ja laitoksen FOXO1-fuusion määrittämisen riippumatta histologiasta ennen ilmoittautumista. FOXO1-tila voidaan vahvistaa sytogeneettisin, fluoresenssi in situ hybridisaatio (FISH) - tai seuraavan sukupolven sekvensointitekniikoilla. FOXO1-fuusiotulokset on LÄHETETTÄVÄ ladattavana RAVE-järjestelmään tutkimukseen ilmoittautuessa, koska tämä tieto vaaditaan satunnaistamista varten.

Huomioi seuraavat asiat:

  • Laitoksen PAX3 versus (vs.) PAX7 -määritystä ei vaadita, mutta se tulisi lähettää, mikäli saatavilla. Laitoksen FOXO1-testaus voidaan suorittaa sopimus- tai kaupallisessa laboratoriossa, kunhan raportit voidaan lähettää ja ladata RAVE-järjestelmään. Lisämolekyylipatologiaraportteja, mukaan lukien MCI-raportti, ei vaadita, mutta ne tulisi lähettää, mikäli saatavilla.

  • Potilaat, jotka ovat < 10-vuotiaita ja joilla on kaukoketäpesäkkeitä (vaihe 4) ja joiden laitoksen molekyylitestaus osoittaa fuusio negatiivista (FN) RMS:ää, mutta joilla myöhemmin todetaan olevan fuusio positiivista (FP) RMS:ää MCI- tai muun testauksen perusteella, katsotaan olevan ketäpesäkkeellistä FP-sairautta ja heidät poistetaan tutkimuksesta.

    • Primäärisairauden sijainnin perusteella tarvitaan asianmukainen imusolmukkeenäyte
    • Potilailla on oltava suorituskykytila: Lansky-suorituskykypistemäärä ≥ 50 potilaille ≤ 16-vuotiaille tai Karnofsky-suorituskykypistemäärä ≥ 50 potilaille > 16-vuotiaille
    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) ≥ 750/μL (Kaikki laboratoriotutkimukset kelpoisuuden määrittämiseksi on suoritettava 7 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita. Laboratoriotutkimukset on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos > 7 päivää on kulunut heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Laboratoriotestejä ei tarvitse toistaa, jos hoito alkaa seitsemän (7) päivän kuluessa heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Jos laboratoriotutkimuksen tulos, joka toistetaan milloin tahansa ilmoittautumisen jälkeen ja ennen protokollahoidon aloittamista, on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, arviointi on tarkistettava uudelleen 48 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Uudelleentarkistuksen tuloksen on oltava kelpoisuusrajojen sisällä voidakseen edetä. Jos uudelleentarkistuksen tulos on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, potilas ei saa protokollahoitoa ja hänet katsotaan poistetuksi protokollahoidosta.)
    • Verihiutaleiden määrä ≥ 75 000/μL (Kaikki laboratoriotutkimukset kelpoisuuden määrittämiseksi on suoritettava 7 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita. Laboratoriotutkimukset on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos > 7 päivää on kulunut heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Laboratoriotestejä ei tarvitse toistaa, jos hoito alkaa seitsemän (7) päivän kuluessa heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Jos laboratoriotutkimuksen tulos, joka toistetaan milloin tahansa ilmoittautumisen jälkeen ja ennen protokollahoidon aloittamista, on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, arviointi on tarkistettava uudelleen 48 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Uudelleentarkistuksen tuloksen on oltava kelpoisuusrajojen sisällä voidakseen edetä. Jos uudelleentarkistuksen tulos on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, potilas ei saa protokollahoitoa ja hänet katsotaan poistetuksi protokollahoidosta.)
    • Lapsipotilaille < 18-vuotiaille:

  • Seerumin kreatiniini iän/sukupuolen mukaan seuraavasti:

    • 1 kuukausi - < 6 kuukautta: Maksimiseerumin kreatiniini 0,4 mg/dL (mies), 0,4 mg/dL (nainen)
    • 6 kuukautta - < 1 vuosi: Maksimiseerumin kreatiniini 0,5 mg/dL (mies), 0,5 mg/dL (nainen)
    • 1 - < 2 vuotta: Maksimiseerumin kreatiniini 0,6 mg/dL (mies), 0,6 mg/dL (nainen)
    • 2 - < 6 vuotta: Maksimiseerumin kreatiniini 0,8 mg/dL (mies), 0,8 mg/dL (nainen)
    • 6 - < 10 vuotta: Maksimiseerumin kreatiniini 1 mg/dL (mies), 1 mg/dL (nainen)
    • 10 - < 13 vuotta: Maksimiseerumin kreatiniini 1,2 mg/dL (mies), 1,2 mg/dL (nainen)
    • 13 - < 16 vuotta: Maksimiseerumin kreatiniini 1,5 mg/dL (mies), 1,4 mg/dL (nainen)
    • ≥ 16 vuotta: Maksimiseerumin kreatiniini 1,7 mg/dL (mies), 1,4 mg/dL (nainen)
  • TAI 24 tunnin virtsan kreatiniinin puhdistus ≥ 50 mL/min/1,73 m^2

  • TAI glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m^2. GFR on suoritettava suoralla mittauksella ydinkokeellisella verinäytteenotto-menetelmällä TAI suoralla pienmolekyylipuhdistusmenetelmällä (iotalamaatti tai muu molekyyli laitoksen standardin mukaan).

    • Huomio: Arvioitu GFR (eGFR) seerumin kreatiniinista, systatiini C:stä tai muista arvioista ei ole hyväksyttävä kelpoisuuden määrittämiseen.
  • Potilaat, joilla on kohonnut seerumin kreatiniini kasvaimen aiheuttaman obstruktiivisen hydronefroosin vuoksi, ovat silti kelvollisia. Kuitenkin potilailla, joilla on kasvaimen aiheuttama virtsateiden tukos, on oltava esteetön virtsan virtaus perustettuna virtsateiden ohjauksella (esim. ihon läpi tehty nefrostomia tai ureteraalinen stentti).

Aikuispotilaille (18-vuotiaat tai sitä vanhemmat):

  • Kreatiniinin puhdistus ≥ 50 mL/min, arvioitu Cockcroftin ja Gaultin kaavalla tai 24 tunnin virtsankeräyksenä. Arvioitu kreatiniinin puhdistus perustuu todelliseen kehon painoon.

(Kaikki laboratoriotutkimukset kelpoisuuden määrittämiseksi on suoritettava 7 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita. Laboratoriotutkimukset on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos > 7 päivää on kulunut heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Laboratoriotestejä ei tarvitse toistaa, jos hoito alkaa seitsemän (7) päivän kuluessa heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Jos laboratoriotutkimuksen tulos, joka toistetaan milloin tahansa ilmoittautumisen jälkeen ja ennen protokollahoidon aloittamista, on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, arviointi on tarkistettava uudelleen 48 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Uudelleentarkistuksen tuloksen on oltava kelpoisuusrajojen sisällä voidakseen edetä. Jos uudelleentarkistuksen tulos on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, potilas ei saa protokollahoitoa ja hänet katsotaan poistetuksi protokollahoidosta.)

  • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ikään liittyvä yläraja (ULN) (Kaikki laboratoriotutkimukset kelpoisuuden määrittämiseksi on suoritettava 7 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita. Laboratoriotutkimukset on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos > 7 päivää on kulunut heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Laboratoriotestejä ei tarvitse toistaa, jos hoito alkaa seitsemän (7) päivän kuluessa heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Jos laboratoriotutkimuksen tulos, joka toistetaan milloin tahansa ilmoittautumisen jälkeen ja ennen protokollahoidon aloittamista, on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, arviointi on tarkistettava uudelleen 48 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Uudelleentarkistuksen tuloksen on oltava kelpoisuusrajojen sisällä voidakseen edetä. Jos uudelleentarkistuksen tulos on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, potilas ei saa protokollahoitoa ja hänet katsotaan poistetuksi protokollahoidosta.)

    • Jos on todisteita kasvaimen aiheuttamasta sappitien tukoksesta, kokonaisbilirubiinin on oltava < 3 x ikään liittyvä ULN

  • Seerumin glutamiinipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniamiinitransferaasi [ALT]) ≤ 135 U/L (Kaikki laboratoriotutkimukset kelpoisuuden määrittämiseksi on suoritettava 7 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, ellei toisin mainita. Laboratoriotutkimukset on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos > 7 päivää on kulunut heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Laboratoriotestejä ei tarvitse toistaa, jos hoito alkaa seitsemän (7) päivän kuluessa heidän viimeisimmästä edellisestä arvioinnista. Jos laboratoriotutkimuksen tulos, joka toistetaan milloin tahansa ilmoittautumisen jälkeen ja ennen protokollahoidon aloittamista, on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, arviointi on tarkistettava uudelleen 48 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Uudelleentarkistuksen tuloksen on oltava kelpoisuusrajojen sisällä voidakseen edetä. Jos uudelleentarkistuksen tulos on kelpoisuusrajojen ulkopuolella, potilas ei saa protokollahoitoa ja hänet katsotaan poistetuksi protokollahoidosta.)

    • Huomio: Tätä tutkimusta varten SGPT:n (ALT) ULN on asetettu arvoon 45 U/L.
  • Tunnetut HIV-positiiviset potilaat, jotka käyttävät tehokasta antiretroviraalista hoitoa ja joilla on havaitsematon viruskuorma 6 kuukauden sisällä, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on todisteita hallitsemattomasta infektioista, eivät ole kelvollisia

  • Aiempi tai samanaikainen syöpä, jota hoidettiin kemoterapialla ja/tai sädehoidolla.

    • Huomio: Aiemman tai samanaikaisen syövän pelkkä kirurginen resektio on sallittu

  • Potilaat, joilla on keskushermoston RMS-sairaus, määriteltynä alla:

    • Pahanlaatuiset solut havaittu aivo-selkäydinnesteessä
    • Intraparenkymaaliset aivometastaasit erillään ja erillään primäärikasvaimesta (ts. suora laajeneminen parameningeaalisista primäärikasvaimista on sallittu)
    • Diffuusi leptomeningeaalinen sairaus
  • Potilaat, joilla on tunnettu Charcot-Marie-Toothin tauti

  • Potilaat, jotka ovat saaneet mitään kemoterapiaa (steroidit pois lukien) ja/tai sädehoitoa RMS:ään ennen ilmoittautumista. Huomio: seuraava poikkeus:

    • Potilaat, jotka tarvitsevat hätäsädehoitoa RMS:n aiheuttaman kasvaimen kuormituksen hengenvaarallisten komplikaatioiden vuoksi. Nämä potilaat ovat kelvollisia, edellyttäen että heidät suostutetaan ARST2531:een ennen sädehoidon antamista.
    • Huomio: Potilaat, jotka ovat saaneet tai saavat kemoterapiaa tai sädehoitoa ei-pahanlaatuisista tiloista (esim. autoimmuunisairaudet), ovat kelvollisia. Potilaiden on lopetettava kemoterapia ei-pahanlaatuisista tiloista ennen protokollahoidon aloittamista
  • Naispotilaat, jotka ovat raskaana, koska sikiön myrkytyksiä ja teratogeenisiä vaikutuksia on havaittu useissa tutkimuslääkkeissä. Raskaudentesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naispotilailta
  • Imettävät naiset, jotka suunnittelevat imettävänsä vauvojaan
  • Sukupuolielämää harjoittavat hedelmällisessä iässä olevat potilaat, jotka eivät ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisykeinoa koko tutkimukseen osallistumisensa ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Regimen A (Suurempi syklofosfamidi-annosregimen)
Katso yksityiskohtainen kuvaus hoitokaavalle A.
Menettely: Lumbaalipunktio
Tee lannepunktio
Muut nimet:
  • LP
  • Spinal Tap
Menettely: Magneettikuvaus
Suorita MRI
Muut nimet:
  • MRI
  • Magneettinen resonanssi
  • Magneettiresonanssikuvausskannaus
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, magneettiresonanssi / ydinmagneettinen resonanssi
  • HERRA
  • MR-kuvaus
  • MRI-skannaus
  • NMR-kuvaus
  • NMRI
  • Ydinmagneettinen resonanssikuvaus
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • sMRI
  • Magneettiresonanssikuvaus (menettely)
  • MRI:t
  • Rakenne MRI
Lääke: Vinkristiinisulfaatti
Koska IV
Muut nimet:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristiinisulfaatti
  • Leurokristiini, sulfaatti
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristiini, sulfaatti
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Säteily: Sädehoito
Suorita sädehoitoa
Muut nimet:
  • Syövän sädehoito
  • ENERGY_TYPE
  • Säteilyttää
  • Säteilytetty
  • Säteilytys
  • Säteily
  • Sädehoito, NOS
  • Sädehoitotuotteet
  • Sädehoito
  • RT
  • Terapia, sädehoito
  • Energian tyyppi
Menettely: Tietokonetomografia
Suorita CT-skannaus
Muut nimet:
  • CT
  • KISSA
  • Kerroskuvaus
  • Aksiaalinen tietokonetomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia
  • Tietokonetomografia
  • tomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia (menettely)
  • Tietokonetomografia (CT).
  • Diagnostinen CAT -skannaus
  • Diagnostinen kissan skannauspalvelutyyppi
Menettely: Luuytimen aspiraatio
Tee luuytimen aspiraatio
Biologinen: Daktinomysiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Cosmegen
  • Aktinomysiini A IV
  • Aktinomysiini C1
  • Actinomycin I1
  • Aktinomysiini IV
  • Actinomycin X 1
  • Aktinomysiini-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Daktinomysiini
  • Lyovac Cosmegen
  • Meraktinomysiini
  • Aktinomysiini D
Menettely: Imusolmukkeiden biopsia
Tee imusolmukkeiden biopsia
Muut nimet:
  • Imusolmukkeen biopsia
Menettely: Luuydinbiopsia
Tee luuydinbiopsia
Muut nimet:
  • Luuytimen biopsia
  • Biopsia, luuydin
Lääke: Syklofosfamidi
Annettu IV ja PO
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-syklofosfamidi
  • 2H-1,3,2-oksatsafosforiini, 2-[bis(2-kloorietyyli)amino]tetrahydro-, 2-oksidi, monohydraatti
  • Carloxan
  • Siklofosfamidi
  • Sikloksaali
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-monohydraatti
  • CYCLO-kenno
  • Sykloblastiini
  • Syklofosfami
  • Syklofosfamidimonohydraatti
  • Syklofosfamidi
  • Syklofosfaani
  • Cyclostin
  • Syklostiini
  • Sytofosfaani
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Menettely: Luun skannaus
Tee luustokuvaus
Muut nimet:
  • Luun skintigrafia
Menettely: Positroniemissiotomografia
Läpikäy FDG PET-tutkimus
Muut nimet:
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, positroniemissiotomografia
  • LEMMIKKI
  • PET-skannaus
  • Positroniemissiotomografiaskannaus
  • Positroniemissiotomografia
  • PT
  • Positroniemissiotomografia (menettely)
Menettely: Biologisen näytteen keruu
Aloita veri- ja selkäydinnesteenäytteiden kerääminen
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
  • Näytteenotto
Menettely: Resektio
Joudut resektioleikkaukseen
Muut nimet:
  • Kirurginen leikkaus
Kokeellinen: Regimen B (Alempi syklofosfamidi-annos, ylläpito)
Katso yksityiskohtainen kuvaus hoitosuunnitelmalle B.
Menettely: Lumbaalipunktio
Tee lannepunktio
Muut nimet:
  • LP
  • Spinal Tap
Menettely: Magneettikuvaus
Suorita MRI
Muut nimet:
  • MRI
  • Magneettinen resonanssi
  • Magneettiresonanssikuvausskannaus
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, magneettiresonanssi / ydinmagneettinen resonanssi
  • HERRA
  • MR-kuvaus
  • MRI-skannaus
  • NMR-kuvaus
  • NMRI
  • Ydinmagneettinen resonanssikuvaus
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • sMRI
  • Magneettiresonanssikuvaus (menettely)
  • MRI:t
  • Rakenne MRI
Lääke: Vinkristiinisulfaatti
Koska IV
Muut nimet:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristiinisulfaatti
  • Leurokristiini, sulfaatti
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristiini, sulfaatti
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Säteily: Sädehoito
Suorita sädehoitoa
Muut nimet:
  • Syövän sädehoito
  • ENERGY_TYPE
  • Säteilyttää
  • Säteilytetty
  • Säteilytys
  • Säteily
  • Sädehoito, NOS
  • Sädehoitotuotteet
  • Sädehoito
  • RT
  • Terapia, sädehoito
  • Energian tyyppi
Menettely: Tietokonetomografia
Suorita CT-skannaus
Muut nimet:
  • CT
  • KISSA
  • Kerroskuvaus
  • Aksiaalinen tietokonetomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia
  • Tietokonetomografia
  • tomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia (menettely)
  • Tietokonetomografia (CT).
  • Diagnostinen CAT -skannaus
  • Diagnostinen kissan skannauspalvelutyyppi
Lääke: Irinotekaanihydrokloridi
Koska IV
Muut nimet:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Kamptotesiini 11
  • Kamptotesiini-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Irinotekaanihydrokloriditrihydraatti
  • Irinotekaanimonohydrokloriditrihydraatti
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
Menettely: Luuytimen aspiraatio
Tee luuytimen aspiraatio
Biologinen: Daktinomysiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Cosmegen
  • Aktinomysiini A IV
  • Aktinomysiini C1
  • Actinomycin I1
  • Aktinomysiini IV
  • Actinomycin X 1
  • Aktinomysiini-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Daktinomysiini
  • Lyovac Cosmegen
  • Meraktinomysiini
  • Aktinomysiini D
Menettely: Imusolmukkeiden biopsia
Tee imusolmukkeiden biopsia
Muut nimet:
  • Imusolmukkeen biopsia
Lääke: Vinorelbiinitartraatti
Koska IV
Muut nimet:
  • Navelbine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Navelbiiniditartraatti
  • Vinorelbiiniditartraatti
  • KW 2307
  • KW2307
Menettely: Luuydinbiopsia
Tee luuydinbiopsia
Muut nimet:
  • Luuytimen biopsia
  • Biopsia, luuydin
Lääke: Syklofosfamidi
Annettu IV ja PO
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-syklofosfamidi
  • 2H-1,3,2-oksatsafosforiini, 2-[bis(2-kloorietyyli)amino]tetrahydro-, 2-oksidi, monohydraatti
  • Carloxan
  • Siklofosfamidi
  • Sikloksaali
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-monohydraatti
  • CYCLO-kenno
  • Sykloblastiini
  • Syklofosfami
  • Syklofosfamidimonohydraatti
  • Syklofosfamidi
  • Syklofosfaani
  • Cyclostin
  • Syklostiini
  • Sytofosfaani
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Menettely: Luun skannaus
Tee luustokuvaus
Muut nimet:
  • Luun skintigrafia
Menettely: Positroniemissiotomografia
Läpikäy FDG PET-tutkimus
Muut nimet:
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, positroniemissiotomografia
  • LEMMIKKI
  • PET-skannaus
  • Positroniemissiotomografiaskannaus
  • Positroniemissiotomografia
  • PT
  • Positroniemissiotomografia (menettely)
Menettely: Biologisen näytteen keruu
Aloita veri- ja selkäydinnesteenäytteiden kerääminen
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
  • Näytteenotto
Menettely: Resektio
Joudut resektioleikkaukseen
Muut nimet:
  • Kirurginen leikkaus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Event free survival (EFS)
Aikaikkuna: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinikon raportoimat haittatapahtumat (AEs)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Kliinikon raportoimat hoitoon liittyvät ylemmät (aste 3 tai korkeammat) haittavaikutukset raportoidaan käyttäen Common Terminology Criteria for Adverse Events -luokitusta versio 5.0.
Myrkyllisyysvertailut suoritetaan käyttäen Fisherin tarkkaa testiä.
Jokaisen myrkyllisyyden maksimiaste tallennetaan kullekin potilaalle.
Näiden myrkyllisyysten esiintymistiheyksien keskiarvot ja luottamusvälit ilmoitetaan.
Enintään 5 vuotta
Paikallinen epäonnistumisaste potilaille, jotka soveltuvat DPE:hen
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Kumulatiivisia ilmaantuvuuskäyriä käytetään paikallisten epäonnistumisasteiden esittämiseen ajan kuluessa.
Enintään 5 vuotta
Molekyylibiomarkkeritestauksen prosenttiosuus, joka saadaan tulokseen 6 viikon aikarajan sisällä
Aikaikkuna: Korkeintaan 3 sykliä (kukin sykli on 21 päivää)
Arvioidaan, onko mahdollista raportoida diagnosoitujen kasvainten molekyylipiirteet kliinisessä ryhmässä III olevilla potilailla, joilla on keskiriskinen rabdomyosarkooma, molekyylikuvausaloitteen (MCI) kautta ensimmäisten 50 kliinisen ryhmän III potilaan joukossa, jotka aloittivat hoidon ja suostuivat MCI:hin. Jos 14:llä tai useammalla potilaalla ei voida tunnistaa diagnosoitujen kasvainten molekyylipiirteitä MCI:n kautta 6 viikon kuluessa hoidon aloittamisesta, tätä tavoitetta pidetään ei toteuttamiskelpoisena.
Korkeintaan 3 sykliä (kukin sykli on 21 päivää)
Overall survival (OS)
Aikaikkuna: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Aikaikkuna: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Metylaatiokuvio: EFS
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Deoksiribonukleiinihapon (DNA) metylaatiotiedot rhabdomyosarkooma-kasvaimista, jotka kerättiin ARST2531-tutkimuksen aikana, analysoidaan. Nämä tiedot kerätään mikrosirutekniikoilla osana MCI:tä. Rhabdomyosarkooma-alaryhmien kliinistä merkitystä, jotka määritettiin DNA-metylaatiotutkimuksissamme, analysoidaan. DNA-metylaatioalaryhmien ja EFS:n välistä yhteyttä analysoidaan käyttäen log-rank-testiä ja Cox-mallia.
Jopa 5 vuotta
Potilaista johdettu ksenografi rhabdomyosarkoomamallin generointi
Aikaikkuna: Esihoidon ja jakson 3 aikana (jokainen jakso on 21 päivää)
Kerätään käyttökelpoisia kasvainnäytteitä potilasperäisten ksenograftimallien luomiseksi, joita voidaan hyödyntää tulevissa tutkimuksissa edistämään rabdomyosarkooman biologian ymmärtämistä.
Esihoidon ja jakson 3 aikana (jokainen jakso on 21 päivää)
EFS hoitoryhmittäin rotuihin perustuvissa alaryhmissä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Arvioidaan käyttäen Kaplan-Meier-menetelmää. Vastaava 95% luottamusväli (CI) arvioidaan käyttäen Peto-peto-menetelmää.
Enintään 5 vuotta
EFS hoitoryhmittäin etnisyysalaryhmien sisällä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä. Vastaava 95 %:n luottamusväli arvioidaan Peto-Peto-menetelmällä.
Enintään 5 vuotta
EFS hoitoryhmittäin sukupuolialaryhmissä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Arvioidaan käyttäen Kaplan-Meier-menetelmää. Vastaava 95 % luottamusväli arvioidaan käyttäen Peto-Peto-menetelmää.
Enintään 5 vuotta
Somatic molecular features TP53 mutation
Aikaikkuna: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Aikaikkuna: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Aikaikkuna: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Aikaikkuna: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Aikaikkuna: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Aikaikkuna: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Aikaikkuna: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Aikaikkuna: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Aikaikkuna: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Oncology Group

Tutkijat

  • Päätutkija: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. maaliskuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. maaliskuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARST2531 (Muu tunniste: CTEP)
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2026-00319 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa