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Une étude comparant une chimiothérapie à dose plus élevée sur une période plus courte à une chimiothérapie à dose plus faible plus une maintenance sur une période plus longue chez les patients atteints de rhabdomyosarcome de risque intermédiaire (IR RMS) nouvellement diagnostiqué

21 août 2026 mis à jour par: Children's Oncology Group

Une étude randomisée de phase 3 comparant le VAC (dose et intensité plus élevées de cyclophosphamide) au VAC/VI (dose et intensité plus faibles de cyclophosphamide) plus un traitement d'entretien chez les patients atteints de rhabdomyosarcoma à risque intermédiaire nouvellement diagnostiqué

Cet essai de phase III compare une chimiothérapie à dose plus élevée, avec vincristine, dactinomycine et cyclophosphamide, sur une durée plus courte, à une chimiothérapie à dose plus faible avec maintenance, comprenant vincristine, dactinomycine, cyclophosphamide, irinotécan et vinorelbine, sur une durée plus longue, associée à une chirurgie et une radiothérapie standard, chez des patients atteints de rhabdomyosarcome de risque intermédiaire nouvellement diagnostiqué. La vincristine et la vinorelbine appartiennent à une classe de médicaments appelés alcaloïdes de la pervenche. Ils agissent en empêchant la croissance et la division des cellules tumorales et peuvent les tuer. La dactinomycine est un type d'antibiotique utilisé uniquement en chimiothérapie anticancéreuse (antibiotique antinéoplasique). Elle agit en endommageant l'ADN de la cellule et peut tuer les cellules tumorales. Le cyclophosphamide appartient à une classe de médicaments appelés agents alkylants. Il agit en endommageant l'ADN de la cellule et peut tuer les cellules tumorales. Il peut également réduire la réponse immunitaire de l'organisme. L'irinotécan appartient à une classe de médicaments antinéoplasiques appelés inhibiteurs de la topoisomérase I. Il bloque une certaine enzyme nécessaire à la division cellulaire et à la réparation de l'ADN et peut tuer les cellules tumorales. On ne sait pas encore si la chimiothérapie à dose plus élevée sur une durée plus courte ou la chimiothérapie à dose plus faible avec maintenance sur une durée plus longue est plus efficace dans le traitement des patients atteints de rhabdomyosarcome de risque intermédiaire nouvellement diagnostiqué.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF PRIMAIRE :

I. Déterminer si la survie sans événement (EFS) des patients atteints de rhabdomyosarcome à risque intermédiaire (IR RMS) traités par chirurgie, radiothérapie et chimiothérapie par vincristine, dactinomycine, cyclophosphamide (VAC) (cyclophosphamide à 2,2 g/m²/cycle) (schéma A) est meilleure que celle des patients traités par chirurgie, radiothérapie et VAC en alternance avec vincristine, irinotécan (VI) (VAC/VI) (cyclophosphamide à 1,2 g/m²/cycle) plus 24 semaines de chimiothérapie de maintenance par vinorelbine et cyclophosphamide (schéma B).

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Déterminer si la survie globale (OS) des patients atteints d'IR RMS traités par chirurgie et/ou radiothérapie et chimiothérapie par VAC (cyclophosphamide à 2,2 g/m²/cycle) (schéma A) est meilleure que l'OS des patients traités par chirurgie, radiothérapie et VAC en alternance avec VI (VAC/VI) (cyclophosphamide à 1,2 g/m²/cycle) plus 24 semaines de chimiothérapie de maintenance par vinorelbine et cyclophosphamide (schéma B).

II. Comparer les taux d'événements indésirables (EI) liés au traitement rapportés par les cliniciens entre les deux schémas.

III. Évaluer la faisabilité d'une revue chirurgicale centralisée en temps réel menée par les radiologues, chirurgiens et radio-oncologues de l'équipe d'étude pour déterminer l'éligibilité à une excision primaire différée (DPE) après l'imagerie de la semaine 9, puis déterminer la proportion de patients jugés éligibles à la DPE lors de la revue centralisée qui subissent effectivement une DPE.

IV. Comparer le taux d'échec local (LF) à 4 ans des patients jugés éligibles à la DPE par la revue chirurgicale centralisée qui subissent une DPE avec le taux de LF à 4 ans des patients jugés éligibles à la DPE par la revue chirurgicale centralisée qui ne subissent pas de DPE.

V. Déterminer la faisabilité de rapporter les caractéristiques moléculaires tumorales diagnostiques identifiées via l'Initiative de Caractérisation Moléculaire (MCI) dans les 6 semaines suivant le début du traitement pour les patients du groupe clinique III.

OBJECTIFS EXPLORATOIRES :

I. Évaluer prospectivement les caractéristiques moléculaires somatiques suivantes (fusion PAX3 ou PAX7 et FOXO1, amplification MYCN, mutation TP53, mutation MYOD1, amplification CDK4) via la MCI et déterminer leur association avec l'EFS et l'OS.

II. Explorer la relation entre les profils de méthylation dans l'IR RMS et l'EFS et l'OS.

III. Tester l'utilisation de la pathologie numérique/l'intelligence artificielle pour affiner le diagnostic de l'IR RMS.

IV. Évaluer l'impact différentiel de l'intensité du schéma sur la toxicité gonadique subie par les patients.

V. Déterminer la proportion de patients ayant des discussions sur la fertilité et des procédures de préservation de la fertilité avant le début du traitement.

VI. Collecter des biospecimens pour la génération de modèles de xénogreffes dérivées du patient (PDX) pour le RMS.

VII. Conserver des biospecimens pour la recherche future.

VIII. Évaluer l'association entre les mesures de Difficultés Matérielles des Ménages (HMH) et l'EFS et l'OS.

SCHÉMA : Les patients sont randomisés dans l'un des 2 schémas.

SCHÉMA A :

CYCLES 1-4, 8, 12 : Les patients reçoivent de la vincristine par voie intraveineuse (IV) les jours 1, 8 et 15 de chaque cycle, de la dactinomycine IV sur 1-5 ou 10-15 minutes le jour 1 de chaque cycle, et du cyclophosphamide IV sur 1-6 heures le jour 1 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

CYCLES 5, 9, 10, 13, 14 : Les patients reçoivent de la vincristine IV le jour 1 de chaque cycle, de la dactinomycine IV sur 1-5 ou 10-15 minutes le jour 1 de chaque cycle, et du cyclophosphamide IV sur 1-6 heures le jour 1 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

CYCLE 6 : Les patients reçoivent de la vincristine IV le jour 1 et du cyclophosphamide IV sur 1-6 heures le jour 1. Le cycle 6 dure 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

CYCLE 7 : Les patients reçoivent de la vincristine IV les jours 1, 8 et 15 et du cyclophosphamide IV sur 1-6 heures le jour 1. Le cycle 7 dure 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Les patients peuvent subir une résection chirurgicale pendant le cycle 4 (semaine 12), une radiothérapie sur le site primaire pendant les cycles 5 et 6 et/ou une radiothérapie sur les sites métastatiques à distance pendant le cycle 14. Les patients ne reçoivent pas de dactinomycine pendant la radiothérapie. Les patients subissent une tomodensitométrie (CT) et/ou une imagerie par résonance magnétique (IRM) et un prélèvement d'échantillon sanguin tout au long de l'étude. Les patients peuvent subir une biopsie ganglionnaire pendant le dépistage et/ou une tomographie par émission de positons (TEP) au fludésoxyglucose (FDG), une scintigraphie osseuse, une biopsie et une aspiration de moelle osseuse, une ponction lombaire avec prélèvement d'échantillon de liquide céphalo-rachidien tout au long de l'étude.

SCHÉMA B :

CYCLES 1, 3, 8 : Les patients reçoivent de la vincristine IV les jours 1, 8 et 15 de chaque cycle, de la dactinomycine IV sur 15 ou 10-15 minutes le jour 1 de chaque cycle, et du cyclophosphamide IV sur 1-6 heures le jour 1 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

CYCLES 2, 4, 11 : Les patients reçoivent de la vincristine IV les jours 1, 8 et 15 de chaque cycle et de l'irinotécan IV sur 90 minutes les jours 1-5 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

CYCLES 5, 10, 12, 14 : Les patients reçoivent de la vincristine IV le jour 1 de chaque cycle, de la dactinomycine IV sur 15 ou 10-15 minutes le jour 1 de chaque cycle, et du cyclophosphamide IV sur 1-6 heures le jour 1 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

CYCLES 6, 7, 9, 13 : Les patients reçoivent de la vincristine IV les jours 1 et 8 de chaque cycle et de l'irinotécan IV sur 90 minutes les jours 1-5 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 21 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Les patients peuvent subir une résection chirurgicale pendant le cycle 4 (semaine 12), une radiothérapie sur le site primaire pendant les cycles 5 et 6 et/ou une radiothérapie sur les sites métastatiques à distance pendant le cycle 14. Les patients ne reçoivent pas de dactinomycine pendant la radiothérapie.

MAINTENANCE : Les patients reçoivent de la vinorelbine IV sur 6-10 minutes les jours 1, 8 et 15 de chaque cycle et du cyclophosphamide par voie orale (PO) une fois par jour (QD) les jours 1-28 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 28 jours pendant 6 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Les patients subissent une tomodensitométrie (CT) et/ou une imagerie par résonance magnétique (IRM) et un prélèvement d'échantillon sanguin tout au long de l'étude. Les patients peuvent subir une biopsie ganglionnaire pendant le dépistage et/ou une TEP au FDG, une scintigraphie osseuse, une biopsie et une aspiration de moelle osseuse, une ponction lombaire avec prélèvement d'échantillon de liquide céphalo-rachidien tout au long de l'étude.

Après la fin du traitement de l'étude, les patients sont suivis tous les 3 mois pendant 1 an, tous les 4 mois pour les années 2 et 3, puis tous les 6 mois pour les années 4 et 5.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

342

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Chercheur principal:
          • Monia Marzouki
        • Contact:
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • Recrutement
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-388-8721
        • Chercheur principal:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Michael W. Bishop
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Recrutement
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 909-558-4050
        • Chercheur principal:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Recrutement
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Leo Mascarenhas
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 310-825-6708
        • Chercheur principal:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, États-Unis, 93636
        • Recrutement
        • Valley Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Recrutement
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Chercheur principal:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Chercheur principal:
          • Navin R. Pinto
        • Contact:
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • Recrutement
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 860-545-9981
        • Chercheur principal:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
        • Recrutement
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Recrutement
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Chercheur principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Recrutement
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
        • Recrutement
        • Saint Mary's Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Matthew D. Ramirez
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Chercheur principal:
          • Claire Stokes
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Chercheur principal:
          • Jennifer L. Reichek
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • University of Illinois
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 312-355-3046
        • Chercheur principal:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-248-1199
        • Chercheur principal:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
        • Recrutement
        • Blank Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67214
        • Recrutement
        • Wesley Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Pas encore de recrutement
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 859-257-3379
        • Chercheur principal:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Recrutement
        • Norton Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, États-Unis, 04530
        • Recrutement
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Recrutement
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Chercheur principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contact:
      • Sanford, Maine, États-Unis, 04073
        • Recrutement
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 207-459-1600
        • Chercheur principal:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
        • Recrutement
        • Maine Children's Cancer Program
        • Chercheur principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contact:
      • Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
        • Recrutement
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Chercheur principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
        • Recrutement
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Chercheur principal:
          • Jason M. Fixler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 877-442-3324
        • Chercheur principal:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • Recrutement
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, États-Unis, 49017
        • Recrutement
        • Bronson Battle Creek
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
        • Recrutement
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
        • Recrutement
        • West Michigan Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49048
        • Recrutement
        • Beacon Kalamazoo
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, États-Unis, 49444
        • Recrutement
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, États-Unis, 49120
        • Recrutement
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 616-391-1230
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, États-Unis, 49444
        • Suspendu
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, États-Unis, 49677
        • Recrutement
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, États-Unis, 49085
        • Recrutement
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, États-Unis, 49085
        • Recrutement
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, États-Unis, 49684
        • Recrutement
        • Munson Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, États-Unis, 49519
        • Recrutement
        • University of Michigan Health - West
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Recrutement
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 601-815-6700
        • Chercheur principal:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Chercheur principal:
          • Keith J. August
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Recrutement
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 314-251-7066
        • Chercheur principal:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Recrutement
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 402-955-3949
        • Chercheur principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Recrutement
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 402-559-6941
          • E-mail: unmcrsa@unmc.edu
        • Chercheur principal:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, États-Unis, 89502
        • Recrutement
        • Renown Regional Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Seema L. Rao
        • Contact:
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Recrutement
        • Albany Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 518-262-5513
        • Chercheur principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Recrutement
        • University of Rochester
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 585-275-5830
        • Chercheur principal:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, États-Unis, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 330-543-3193
        • Chercheur principal:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • Recrutement
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Recrutement
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 503-413-2560
        • Chercheur principal:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
        • Recrutement
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Recrutement
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 215-427-8991
        • Chercheur principal:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Recrutement
        • Rhode Island Hospital
        • Chercheur principal:
          • Bradley DeNardo
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
        • Recrutement
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 865-541-8266
        • Chercheur principal:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Recrutement
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 615-342-1919
        • Chercheur principal:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Recrutement
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, États-Unis, 78411
        • Recrutement
        • Driscoll Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • Primary Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 801-585-5270
        • Chercheur principal:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Recrutement
        • University of Virginia Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Brian C. Belyea
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
        • Recrutement
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 866-987-2000
        • Chercheur principal:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Recrutement
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Recrutement
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53718
        • Recrutement
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Chercheur principal:
          • Angela Steineck
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Le patient doit avoir ≤ 50 ans au moment de l'inclusion

  • Les patients atteints d'un RMS des tissus mous nouvellement diagnostiqué de tout sous-type, sauf le type pléomorphe adulte, selon la classification histopathologique institutionnelle, sont éligibles pour être inclus dans l'étude en fonction du statut de fusion FOXO1, du stade, du groupe de l'Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS) et de l'âge, comme indiqué ci-dessous. Le statut de fusion FOXO1 doit être déterminé avant l'inclusion. Les types de RMS inclus sous le rhabdomyosarcome embryonnaire (ERMS) comprennent ceux qui sont reclassés dans la classification 2020 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) comme ERMS (variantes typiques, denses et botryoïdes) et le RMS à cellules fusiformes/sclérosant (comprenant l'ancienne variante à cellules fusiformes de l'ERMS et la nouvelle variante sclérosante du RMS). La classification du rhabdomyosarcome alvéolaire (ARMS) dans la classification OMS 2020 est la même que dans la Classification internationale des rhabdomyosarcomes (ICR) et comprend les variantes classiques et solides.

    • Fusion FOXO1 négative (FN)

      • Stade 2/3, Groupe III
      • Stade 4, Groupe IV, < 10 ans

    • Fusion FOXO1 positive (FP)

      • Stades 1-3, Groupes I-III
    • Les études d'imagerie de la maladie/de stadification, si applicable, doivent être réalisées dans les 21 jours précédant l'inclusion et le début de la thérapie du protocole (à répéter si nécessaire)
  • Les résultats du statut FOXO1 doivent être disponibles pour l'inclusion. Tous les patients subiront une revue pathologique institutionnelle et une détermination institutionnelle de la fusion FOXO1 quelle que soit l'histologie avant l'inclusion. Le statut FOXO1 peut être confirmé par des techniques de cytogénétique, d'hybridation fluorescente in situ (FISH) ou de séquençage de nouvelle génération. Les résultats de fusion FOXO1 doivent être SOUMIS en tant que téléchargement sur RAVE lors de l'inclusion à l'étude car ces informations sont nécessaires pour la randomisation.

Veuillez noter ce qui suit :

  • La détermination institutionnelle de PAX3 par rapport (vs.) PAX7 n'est pas requise mais doit être soumise si disponible. Le test FOXO1 institutionnel peut être effectué dans un laboratoire sous-traitant ou commercial tant que les rapports peuvent être soumis et téléchargés sur RAVE. Des rapports de pathologie moléculaire supplémentaires, y compris le rapport MCI, ne sont pas requis mais doivent être soumis si disponibles.

  • Les patients de < 10 ans atteints d'une maladie métastatique distante (stade 4) dont les tests moléculaires institutionnels indiquent un RMS fusion négative (FN) mais qui s'avèrent plus tard avoir un RMS fusion positive (FP) par MCI ou d'autres tests seront considérés comme ayant une maladie métastatique FP et sortiront de l'étude

    • Un échantillonnage ganglionnaire approprié basé sur le site primaire de la maladie est requis
    • Les patients doivent avoir un état général avec un score de performance de Lansky ≥ 50 pour les patients ≤ 16 ans ou un score de performance de Karnofsky ≥ 50 pour les patients > 16 ans
    • Numération absolue des neutrophiles (ANC) périphérique ≥ 750/μL (Toutes les études de laboratoire pour déterminer l'éligibilité doivent être effectuées dans les 7 jours précédant l'inclusion sauf indication contraire. Les études de laboratoire doivent être répétées avant le début de la thérapie du protocole si > 7 jours se sont écoulés depuis leur dernière évaluation précédente. Les tests de laboratoire ne doivent pas être répétés si la thérapie commence dans les sept (7) jours suivant leur dernière évaluation précédente. Si le résultat d'une étude de laboratoire répétée à tout moment après l'inclusion et avant le début de la thérapie du protocole est en dehors des limites d'éligibilité, alors l'évaluation doit être revérifiée dans les 48 heures précédant l'initiation de la thérapie du protocole. Les résultats de la revérification doivent être dans les limites d'éligibilité pour poursuivre. Si le résultat de la revérification est en dehors des limites d'éligibilité, le patient ne peut pas recevoir la thérapie du protocole et sera considéré comme sorti de la thérapie du protocole.)
    • Numération plaquettaire ≥ 75 000/μL (Toutes les études de laboratoire pour déterminer l'éligibilité doivent être effectuées dans les 7 jours précédant l'inclusion sauf indication contraire. Les études de laboratoire doivent être répétées avant le début de la thérapie du protocole si > 7 jours se sont écoulés depuis leur dernière évaluation précédente. Les tests de laboratoire ne doivent pas être répétés si la thérapie commence dans les sept (7) jours suivant leur dernière évaluation précédente. Si le résultat d'une étude de laboratoire répétée à tout moment après l'inclusion et avant le début de la thérapie du protocole est en dehors des limites d'éligibilité, alors l'évaluation doit être revérifiée dans les 48 heures précédant l'initiation de la thérapie du protocole. Les résultats de la revérification doivent être dans les limites d'éligibilité pour poursuivre. Si le résultat de la revérification est en dehors des limites d'éligibilité, le patient ne peut pas recevoir la thérapie du protocole et sera considéré comme sorti de la thérapie du protocole.)
    • Pour les patients pédiatriques < 18 ans :

  • Une créatinine sérique basée sur l'âge/sexe comme suit :

    • 1 mois à < 6 mois : Créatinine sérique maximale 0,4 mg/dL (homme), 0,4 mg/dL (femme)
    • 6 mois à < 1 an : Créatinine sérique maximale 0,5 mg/dL (homme), 0,5 mg/dL (femme)
    • 1 à < 2 ans : Créatinine sérique maximale 0,6 mg/dL (homme), 0,6 mg/dL (femme)
    • 2 à < 6 ans : Créatinine sérique maximale 0,8 mg/dL (homme), 0,8 mg/dL (femme)
    • 6 à < 10 ans : Créatinine sérique maximale 1 mg/dL (homme), 1 mg/dL (femme)
    • 10 à < 13 ans : Créatinine sérique maximale 1,2 mg/dL (homme), 1,2 mg/dL (femme)
    • 13 à < 16 ans : Créatinine sérique maximale 1,5 mg/dL (homme), 1,4 mg/dL (femme)
    • ≥ 16 ans : Créatinine sérique maximale 1,7 mg/dL (homme),1,4 mg/dL (femme)
  • OU une clairance de la créatinine urinaire sur 24 heures ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • OU un débit de filtration glomérulaire (DFG) ≥ 70 mL/min/1,73 m². Le DFG doit être réalisé en utilisant une mesure directe avec une méthode d'échantillonnage sanguin nucléaire OU une méthode de clairance directe de petites molécules (iothalamate ou autre molécule selon la norme institutionnelle).

    • Remarque : Le DFG estimé (eDFG) à partir de la créatinine sérique, de la cystatine C ou d'autres estimations n'est pas acceptable pour déterminer l'éligibilité.
  • Les patients avec une créatinine sérique élevée due à une hydronéphrose obstructive secondaire à une tumeur sont toujours éligibles. Cependant, les patients avec une obstruction des voies urinaires par une tumeur doivent avoir un débit urinaire non entravé établi via une dérivation (c'est-à-dire, néphrostomies percutanées ou stents urétéraux) des voies urinaires.

Pour les patients adultes (âgés de 18 ans ou plus) :

  • Clairance de la créatinine ≥ 50 mL/min, estimée par la formule de Cockcroft et Gault ou par une collecte d'urine de 24 heures. La clairance de la créatinine estimée est basée sur le poids corporel réel.

(Toutes les études de laboratoire pour déterminer l'éligibilité doivent être effectuées dans les 7 jours précédant l'inclusion sauf indication contraire. Les études de laboratoire doivent être répétées avant le début de la thérapie du protocole si > 7 jours se sont écoulés depuis leur dernière évaluation précédente. Les tests de laboratoire ne doivent pas être répétés si la thérapie commence dans les sept (7) jours suivant leur dernière évaluation précédente. Si le résultat d'une étude de laboratoire répétée à tout moment après l'inclusion et avant le début de la thérapie du protocole est en dehors des limites d'éligibilité, alors l'évaluation doit être revérifiée dans les 48 heures précédant l'initiation de la thérapie du protocole. Les résultats de la revérification doivent être dans les limites d'éligibilité pour poursuivre. Si le résultat de la revérification est en dehors des limites d'éligibilité, le patient ne peut pas recevoir la thérapie du protocole et sera considéré comme sorti de la thérapie du protocole.)

  • Bilirubine totale ≤ 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (Toutes les études de laboratoire pour déterminer l'éligibilité doivent être effectuées dans les 7 jours précédant l'inclusion sauf indication contraire. Les études de laboratoire doivent être répétées avant le début de la thérapie du protocole si > 7 jours se sont écoulés depuis leur dernière évaluation précédente. Les tests de laboratoire ne doivent pas être répétés si la thérapie commence dans les sept (7) jours suivant leur dernière évaluation précédente. Si le résultat d'une étude de laboratoire répétée à tout moment après l'inclusion et avant le début de la thérapie du protocole est en dehors des limites d'éligibilité, alors l'évaluation doit être revérifiée dans les 48 heures précédant l'initiation de la thérapie du protocole. Les résultats de la revérification doivent être dans les limites d'éligibilité pour poursuivre. Si le résultat de la revérification est en dehors des limites d'éligibilité, le patient ne peut pas recevoir la thérapie du protocole et sera considéré comme sorti de la thérapie du protocole.)

    • S'il y a des preuves d'obstruction biliaire par une tumeur, alors la bilirubine totale doit être < 3 x LSN pour l'âge

  • Transaminase glutamique pyruvique sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) ≤ 135 U/L (Toutes les études de laboratoire pour déterminer l'éligibilité doivent être effectuées dans les 7 jours précédant l'inclusion sauf indication contraire. Les études de laboratoire doivent être répétées avant le début de la thérapie du protocole si > 7 jours se sont écoulés depuis leur dernière évaluation précédente. Les tests de laboratoire ne doivent pas être répétés si la thérapie commence dans les sept (7) jours suivant leur dernière évaluation précédente. Si le résultat d'une étude de laboratoire répétée à tout moment après l'inclusion et avant le début de la thérapie du protocole est en dehors des limites d'éligibilité, alors l'évaluation doit être revérifiée dans les 48 heures précédant l'initiation de la thérapie du protocole. Les résultats de la revérification doivent être dans les limites d'éligibilité pour poursuivre. Si le résultat de la revérification est en dehors des limites d'éligibilité, le patient ne peut pas recevoir la thérapie du protocole et sera considéré comme sorti de la thérapie du protocole.)

    • Remarque : Pour les besoins de cette étude, la LSN pour la SGPT (ALT) a été fixée à la valeur de 45 U/L.
  • Les patients infectés par le VIH connus sous traitement antirétroviral efficace avec une charge virale indétectable dans les 6 mois sont éligibles pour cet essai

Critères d'exclusion :

  • Les patients présentant des signes d'infection non contrôlée ne sont pas éligibles

  • Cancer(s) précédent(s) ou concomitant(s) qui est/était traité(s) par chimiothérapie et/ou radiothérapie.

    • Remarque : La résection chirurgicale seule d'un cancer précédent ou concomitant est autorisée

  • Patients avec une atteinte du système nerveux central par le RMS comme défini ci-dessous :

    • Cellules malignes détectées dans le liquide céphalorachidien
    • Métastases cérébrales intraparenchymateuses distinctes et séparées de la tumeur primaire (c'est-à-dire que l'extension directe à partir de tumeurs primaires paraméningées est autorisée)
    • Maladie leptoméningée diffuse
  • Patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth connue

  • Patients qui ont reçu une chimiothérapie (à l'exclusion des stéroïdes) et/ou une radiothérapie pour le RMS avant l'inclusion. Remarque : l'exception suivante :

    • Patients nécessitant une radiothérapie d'urgence pour des complications potentiellement mortelles de la charge tumorale due au RMS. Ces patients sont éligibles, à condition qu'ils aient donné leur consentement pour ARST2531 avant l'administration de la radiothérapie.
    • Remarque : Les patients qui ont reçu ou reçoivent une chimiothérapie ou une radiothérapie pour des affections non malignes (par exemple, maladies auto-immunes) sont éligibles. Les patients doivent interrompre la chimiothérapie pour les affections non malignes avant de commencer la thérapie du protocole
  • Patientes enceintes car des toxicités fœtales et des effets tératogènes ont été notés pour plusieurs des médicaments de l'étude. Un test de grossesse est requis pour les patientes en âge de procréer
  • Femmes allaitantes qui prévoient d'allaiter leurs nourrissons
  • Patients sexuellement actifs en âge de procréer qui n'ont pas accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée de leur participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime A (Régime à dose plus élevée de cyclophosphamide)
Voir la description détaillée pour le régime A.
Procédure: Ponction lombaire
Subir une ponction lombaire
Autres noms:
  • LP
  • Robinet rachidien
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Médicament: Sulfate de vincristine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Sulfate de leurocristine
  • Leurocristine, sulfate
  • Vincasar
  • Vincoside
  • Vincrex
  • Vincristine, sulfate
Autre: Administration de l'enquête
Etudes annexes
Radiation: Radiothérapie
Subir une radiothérapie
Autres noms:
  • Radiothérapie du cancer
  • ENERGY_TYPE
  • Irradier
  • Irradié
  • Irradiation
  • Radiation
  • Radiothérapie, SAI
  • Radiothérapie
  • RT
  • Thérapie, Radiation
  • Type d'énergie
Procédure: Tomodensitométrie
Passer un scanner
Autres noms:
  • TDM
  • CHAT
  • Scanner
  • Tomographie axiale informatisée
  • Tomographie assistée par ordinateur
  • Tomodensitométrie
  • tomographie
  • Tomographie axiale informatisée (procédure)
  • Tomodensitométrie (TDM)
  • Scan de chat diagnostique
  • Type de service de scan de chat diagnostique
Procédure: Ponction de moelle osseuse
Subir une aspiration de moelle osseuse
Biologique: Dactinomycine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Cosmegen
  • Actinomycine A IV
  • Actinomycine C1
  • Actinomycine I1
  • Actinomycine IV
  • Actinomycine X 1
  • Actinomycine-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmégen
  • Meractinomycine
  • Actinomycine D
Procédure: Biopsie des ganglions lymphatiques
Subir une biopsie des ganglions lymphatiques
Autres noms:
  • Biopsie du ganglion lymphatique
Procédure: Biopsie de la moelle osseuse
Subir une biopsie de la moelle osseuse
Autres noms:
  • Biopsie de la moelle osseuse
  • Biopsie, Moelle Osseuse
Médicament: Cyclophosphamide
Étant donné IV et PO
Autres noms:
  • Cytoxane
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamide
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorine, 2-[bis(2-chloroéthyl)amino]tétrahydro-, 2-oxyde, monohydraté
  • Carloxane
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafène
  • Clapène
  • CP monohydraté
  • CYCLO-cellule
  • Cycloblastine
  • Cyclophosphame
  • Cyclophosphamide monohydraté
  • Monohydrate de cyclophosphamide
  • Cyclophosphamide
  • Cyclophosphane
  • Cyclostine
  • Cytophosphane
  • Fosfaséron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Lédoxine
  • Mitoxane
  • Néosar
  • Revimmuniser
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procédure: Scanner osseux
Passer une scintigraphie osseuse
Autres noms:
  • Scintigraphie osseuse
Procédure: Tomographie par émission de positrons
Subir un examen TEP au FDG
Autres noms:
  • Imagerie médicale, Tomographie par émission de positrons
  • ANIMAUX
  • TEP-scan
  • Scan de tomographie par émission de positrons
  • Tomographie par émission de positrons
  • PT
  • Tomographie par émission de positrons (procédure)
Procédure: Collecte de Biospecimens
Subir un prélèvement d'échantillons de sang et de liquide céphalorachidien
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
  • Collection d'échantillons
Procédure: Résection
Subir une chirurgie de résection
Autres noms:
  • Résection chirurgicale
Expérimental: Régime B (Dose plus faible de cyclophosphamide, traitement d'entretien)
Voir la description détaillée pour le régime B.
Procédure: Ponction lombaire
Subir une ponction lombaire
Autres noms:
  • LP
  • Robinet rachidien
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Médicament: Sulfate de vincristine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Sulfate de leurocristine
  • Leurocristine, sulfate
  • Vincasar
  • Vincoside
  • Vincrex
  • Vincristine, sulfate
Autre: Administration de l'enquête
Etudes annexes
Radiation: Radiothérapie
Subir une radiothérapie
Autres noms:
  • Radiothérapie du cancer
  • ENERGY_TYPE
  • Irradier
  • Irradié
  • Irradiation
  • Radiation
  • Radiothérapie, SAI
  • Radiothérapie
  • RT
  • Thérapie, Radiation
  • Type d'énergie
Procédure: Tomodensitométrie
Passer un scanner
Autres noms:
  • TDM
  • CHAT
  • Scanner
  • Tomographie axiale informatisée
  • Tomographie assistée par ordinateur
  • Tomodensitométrie
  • tomographie
  • Tomographie axiale informatisée (procédure)
  • Tomodensitométrie (TDM)
  • Scan de chat diagnostique
  • Type de service de scan de chat diagnostique
Médicament: Chlorhydrate d'irinotécan
Étant donné IV
Autres noms:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptothécine 11
  • Camptothécine-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Chlorhydrate d'irinotécan trihydraté
  • Monochlorhydrate d'irinotécan trihydraté
  • CPT11
  • U101440E
Procédure: Ponction de moelle osseuse
Subir une aspiration de moelle osseuse
Biologique: Dactinomycine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Cosmegen
  • Actinomycine A IV
  • Actinomycine C1
  • Actinomycine I1
  • Actinomycine IV
  • Actinomycine X 1
  • Actinomycine-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmégen
  • Meractinomycine
  • Actinomycine D
Procédure: Biopsie des ganglions lymphatiques
Subir une biopsie des ganglions lymphatiques
Autres noms:
  • Biopsie du ganglion lymphatique
Médicament: Tartrate de vinorelbine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Navelbine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbine
  • KW-2307
  • Ditartrate de Navelbine
  • Ditartrate de vinorelbine
  • KW 2307
  • KW2307
Procédure: Biopsie de la moelle osseuse
Subir une biopsie de la moelle osseuse
Autres noms:
  • Biopsie de la moelle osseuse
  • Biopsie, Moelle Osseuse
Médicament: Cyclophosphamide
Étant donné IV et PO
Autres noms:
  • Cytoxane
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamide
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorine, 2-[bis(2-chloroéthyl)amino]tétrahydro-, 2-oxyde, monohydraté
  • Carloxane
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafène
  • Clapène
  • CP monohydraté
  • CYCLO-cellule
  • Cycloblastine
  • Cyclophosphame
  • Cyclophosphamide monohydraté
  • Monohydrate de cyclophosphamide
  • Cyclophosphamide
  • Cyclophosphane
  • Cyclostine
  • Cytophosphane
  • Fosfaséron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Lédoxine
  • Mitoxane
  • Néosar
  • Revimmuniser
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procédure: Scanner osseux
Passer une scintigraphie osseuse
Autres noms:
  • Scintigraphie osseuse
Procédure: Tomographie par émission de positrons
Subir un examen TEP au FDG
Autres noms:
  • Imagerie médicale, Tomographie par émission de positrons
  • ANIMAUX
  • TEP-scan
  • Scan de tomographie par émission de positrons
  • Tomographie par émission de positrons
  • PT
  • Tomographie par émission de positrons (procédure)
Procédure: Collecte de Biospecimens
Subir un prélèvement d'échantillons de sang et de liquide céphalorachidien
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
  • Collection d'échantillons
Procédure: Résection
Subir une chirurgie de résection
Autres noms:
  • Résection chirurgicale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Event free survival (EFS)
Délai: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (EI) rapportés par le clinicien
Délai: Jusqu'à 5 ans
Les effets indésirables de grade 3 ou plus liés au traitement, rapportés par le clinicien, seront signalés en utilisant la terminologie commune des critères d'évaluation des effets indésirables version 5.0. La comparaison des toxicités sera effectuée à l'aide du test exact de Fisher. Le grade maximum pour chaque toxicité sera enregistré pour chaque patient. Les moyennes et les intervalles de confiance pour ces fréquences de toxicité seront fournis.
Jusqu'à 5 ans
Taux d'échec local pour les patients jugés éligibles pour la DPE
Délai: Jusqu'à 5 ans
Les courbes d'incidence cumulative seront utilisées pour présenter les taux d'échec local au fil du temps.
Jusqu'à 5 ans
Pourcentage de tests de biomarqueurs moléculaires dont les résultats sont obtenus dans un délai de 6 semaines
Délai: Jusqu'au cycle 3 (chaque cycle dure 21 jours)
Évaluation de la faisabilité de la déclaration des caractéristiques moléculaires tumorales diagnostiques chez les patients atteints de rhabdomyosarcome à risque intermédiaire du groupe clinique III via l'initiative de caractérisation moléculaire (MCI) parmi les 50 premiers patients du groupe clinique III ayant initié le traitement et consenti à la MCI. Si 14 patients ou plus ne peuvent pas avoir les caractéristiques moléculaires tumorales diagnostiques identifiées via la MCI dans les 6 semaines suivant le traitement, cet objectif sera considéré comme non réalisable.
Jusqu'au cycle 3 (chaque cycle dure 21 jours)
Overall survival (OS)
Délai: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Délai: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Motifs de méthylation : EFS
Délai: Jusqu'à 5 ans
Les données de méthylation de l'acide désoxyribonucléique (ADN) provenant de tumeurs rhabdomyosarcomes collectées lors de l'étude ARST2531 seront analysées. Ces données seront collectées par des méthodes basées sur des puces dans le cadre du MCI. La signification clinique des sous-groupes de rhabdomyosarcomes déterminés dans nos études de méthylation de l'ADN sera analysée. L'association des sous-groupes de méthylation de l'ADN à la survie sans événement (EFS) sera analysée à l'aide du test du log-rank et du modèle de Cox.
Jusqu'à 5 ans
Génération de modèle de rhabdomyosarcome par xénogreffe dérivée du patient
Délai: Pré-traitement et cycle 3 (chaque cycle dure 21 jours)
Collectera de manière viable des échantillons tumoraux pour la génération de modèles de xénogreffes dérivées de patients qui pourront être utilisés dans de futures études de recherche pour faire progresser la compréhension de la biologie du rhabdomyosarcome.
Pré-traitement et cycle 3 (chaque cycle dure 21 jours)
SFP par bras de traitement au sein des sous-groupes raciaux
Délai: Jusqu'à 5 ans
Sera estimée par la méthode de Kaplan-Meier. L'intervalle de confiance (IC) à 95 % correspondant sera estimé par la méthode de Peto-Peto.
Jusqu'à 5 ans
EFS par bras de traitement au sein des sous-groupes ethniques
Délai: Jusqu'à 5 ans
Seront estimés à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier. L'IC à 95 % correspondant sera estimé à l'aide de la méthode de Peto-peto.
Jusqu'à 5 ans
EFS par bras de traitement au sein des sous-groupes de sexe
Délai: Jusqu'à 5 ans
Sera estimée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier. L'IC à 95% correspondant sera estimé à l'aide de la méthode de Peto-peto.
Jusqu'à 5 ans
Somatic molecular features TP53 mutation
Délai: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Délai: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Délai: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Délai: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Délai: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Délai: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Délai: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Délai: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Délai: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Oncology Group

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2026

Première publication (Réel)

12 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARST2531 (Autre identifiant: CTEP)
  • U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • NCI-2026-00319 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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