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SMA患児におけるHABIT-ILE + FST：予備的有効性

2026年3月18日 更新者：Teachers College, Columbia University

脊髄性筋萎縮症（SMA）患児におけるHABIT-ILE＋機能的筋力トレーニングの実現可能性と予備的有効性：前向き単一群介入試験

この単群パイロット研究では、疾患修飾療法を受けている脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児を対象に、集中的な運動技能介入（HABIT-ILE）と機能的筋力トレーニング（FST）を組み合わせた治療の予備的有効性を評価します。 参加者は、3週間にわたって1日6時間、合計90時間のトレーニングを行うHABIT-ILE + FSTサマーキャンプに参加します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、脊髄および脳幹のアルファ運動ニューロンの進行性変性を特徴とする重度の神経筋疾患であり、近位筋の萎縮と筋力低下を引き起こします。 発症年齢と達成された運動機能に基づき、従来、患児は機能的グループに分類されてきました。 しかし、疾患修飾療法（DMT）の開発につながる近年の進歩により、SMAの管理は大きく変わりました。 現在、治療結果は主にDMT開始のタイミングによって決定され、早期治療（理想的には症状発現前）が運動機能と生存率の改善において著しい効果を示しています。 これらの治療上の画期的進歩にもかかわらず、リハビリテーションはSMA患児のケアの基盤であり続けています。 現在の臨床ガイドラインは、身体活動、筋力強化、ストレッチングを重視しています。 しかし、これらの介入を厳密に評価した研究はほとんどなく、DMTとの併用効果を検討した研究はさらに少ないのが現状です。 このギャップは、薬物治療を補完し、さらなる機能的転帰を促進できる革新的でエビデンスに基づいたリハビリテーション戦略の必要性を強調しています。 下肢を含む手・腕両側集中療法（HABIT-ILE）は、両側協調性を姿勢制御および粗大運動トレーニングと統合する介入です。 運動技能学習の原則に基づき、HABIT-ILEは、自発的な能動的運動を強調し、徐々に難易度が増す運動課題と機能的活動の高強度で構造化された練習を提供します。 このアプローチは、早期の脳損傷によって引き起こされる非進行性の神経発達障害である脳性麻痺（CP）の6か月から18歳の患児において有効性が実証されています。 SMAとCPは病態生理学的に異なりますが、両疾患とも集中的で課題特異的な運動トレーニングに反応する可能性のある運動障害を伴います。 SMA患者では、中枢神経可塑性メカニズムが末梢運動障害を補償するのに役立つ可能性があり、標的を絞った運動トレーニングは、筋肉内の残存運動単位の動員と効率を最適化する可能性があります。 特に筋力トレーニングは、SMA患者において有益な効果を示しており、増加する持久力を必要とする技能トレーニングと、参加者が扱う物体の重量を段階的に増加させることを強調することが、特に有利である可能性を示唆しています。 この文脈において、個人の目標に合わせた機能的筋力トレーニング（FST）要素でHABIT-ILEを強化することは、この集団における運動転帰をさらに向上させる可能性があります。 この前向き単一群介入試験の目的は、DMTを受けているSMA患児におけるHABIT-ILE+FSTの運動機能への影響を決定し、6か月後の効果の持続を評価し、臨床評価と表面筋電図（sEMG）の両方を用いてHABIT-ILE+FSTの筋疲労性への影響を評価することです。 参加者は、3週間にわたり（1日6時間）、合計90時間のHABIT-ILE + FSTトレーニングを完了します。 この介入が患児に十分に耐容され、新しい運動技能の習得を促進し、日常生活活動におけるより大きな機能的自立を育むことが仮説として立てられています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Center for Cerebral Palsy Research, Teachers College, Columbia University
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準：

  • SMA診断が確定していること
  • 5〜17歳であること
  • 介入前後の全評価を完了すること
  • 英語を理解し話せること
  • 重大な認知または行動上の問題なく指示に従えること
  • 疾患修飾療法（DMT）の安定した投与量を6ヶ月以上受けていること
  • KAFO、AFO、または外部立位補助具なしで、支持立位能力（HFMSE項目18のスコア≥1）を有する座位または歩行可能な患者（SMAタイプ2または3）であること

除外基準：

  • 過去1年以内の整形外科手術
  • 研究期間中の新規薬物治療
  • 他の臨床試験への同時参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：HABIT-ILE + FST
参加者は、下肢を含む手・腕二動作集中療法（HABIT-ILE）と機能的筋力トレーニング（FST）からなる複合的介入を受けます。 両コンポーネントは、SMA患児の上肢および下肢機能の改善を目的とした統合された集中的運動学習プログラムとして提供されます。 対象者は、3週間にわたり1日6時間のHABIT-ILE + FSTキャンプ形式に参加します。
他の：手足両側集中療法（HABIT-ILE）＋機能的筋力トレーニング（FST）
上肢および下肢の両方に対する目標指向の課題特異的トレーニング、ならびに運動制御を強化し機能的目標の達成を促進するための標的強化エクササイズを伴う姿勢制御

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ハマースミス機能運動スケール - 拡張版 (HFMSE)
時間枠：3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
粗大運動機能尺度; 範囲: 0〜66; スコアが高いほど運動機能が優れていることを示します
3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
実現可能性アンケート
時間枠：介入直後
子どもとその両親の両方が実施した、介入の受容性（子どもの満足度と身体的快適さ、および親のフィードバックを含む）、ならびにその需要と実用性を評価するための実現可能性アンケートが完了しました。
介入直後
日次活動記録
時間枠：介入中の毎日（最大15週間評価）
実装の実現可能性評価
介入中の毎日（最大15週間評価）
表面筋電図 (sEMG)
時間枠：3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
表面筋電図（sEMG）は、標準化された持久力課題中に、リハビリテーションによって誘発される神経可塑性と神経筋適応（筋疲労性と運動単位の動員を含む）を評価するために、両下肢の筋肉から記録されます。
3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
改訂上肢モジュール (RULM)
時間枠：3回の評価：ベースライン、介入直後、3ヶ月後のフォローアップ
上肢機能測定; 範囲: 0～37; スコアが高いほど上肢機能が良好であることを示す
3回の評価：ベースライン、介入直後、3ヶ月後のフォローアップ
エンデュランスシャトルボックスアンドブロックテスト (ESBBT)
時間枠：3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後の追跡調査
器用さと上肢の持久力／疲労性；範囲：0～20分（制限までの時間）；時間が長いほど持久力が高いことを示す
3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後の追跡調査
6分間歩行試験（6MWT）
時間枠：3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
歩行持久力測定; 範囲: 0メートルから参加者が6分間で歩行可能な最大距離まで; より長い距離は、より優れた歩行機能と持久力を反映します。
3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
10メートル歩行テスト (10MWT)
時間枠：3つの評価: ベースライン、介入直後、3ヶ月後のフォローアップ
10メートル歩行に要する時間を記録して歩行速度を評価し、その後、毎秒メートルで表します。 スコアは0 m/s（歩行不能）から健康な個人では約2 m/sまでです。 より高い歩行速度は、より良い歩行機能を反映します。
3つの評価: ベースライン、介入直後、3ヶ月後のフォローアップ
タイムド・アップ・アンド・ゴー (TUG)
時間枠：3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
機能的移動性と動的バランスの測定。 TUGは、椅子から立ち上がり、3メートル歩き、方向転換し、戻って座るまでの時間を測定します。 結果は秒単位で表され、時間が短いほど機能的移動性とバランスが良好であることを示します。
3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
30秒間立座りテスト（30STS）
時間枠：3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
下肢の筋力と持久力の測定；範囲：0（立つことができない）から、下肢の筋力と持久力が良いことを反映する高い値まで
3回の評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
トランクコントロール測定尺度（TCMS）
時間枠：3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
静的および動的体幹制御測定; 範囲: 0～58点; スコアが高いほど体幹制御が良好であることを示す
3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
脊髄性筋萎縮症 EFFORT (SMA EFFORT)
時間枠：3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
知覚された身体疲労感に関する質問票（12歳以上）；異なるサブスケール；高いスコアはより大きな知覚疲労を示す
3つの評価：ベースライン、介入直後、3か月後のフォローアップ
カナダ作業遂行測定法 (COPM)
時間枠：3つの評価：ベースライン、介入直後、3ヶ月後のフォローアップ
職業遂行と満足度に関するインタビュー；各項目の範囲：1から10で、スコアが高いほど、遂行能力が高いか満足度が高いことを示します。
3つの評価：ベースライン、介入直後、3ヶ月後のフォローアップ

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Teachers College, Columbia University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年3月15日

一次修了 (推定)

2028年2月28日

研究の完了 (推定)

2028年12月31日

試験登録日

最初に提出

2026年3月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月18日

最初の投稿 (実際)

2026年3月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月18日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 25-429-2

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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