HABIT-ILE + FST у детей со СМА: Предварительная эффективность

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это тяжелое нервно-мышечное расстройство, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией альфа-мотонейронов в спинном мозге и стволе головного мозга, что приводит к проксимальной атрофии и слабости мышц. На основании возраста начала заболевания и достигнутой моторной функции детей исторически классифицировали на функциональные группы. Однако недавние достижения, приведшие к разработке модифицирующих течение болезни терапий (МТБТ), изменили подход к лечению СМА. Результаты теперь в основном определяются временем начала МТБТ, при этом раннее лечение — в идеале до появления симптомов — демонстрирует значительную эффективность в улучшении моторной функции и выживаемости. Несмотря на эти терапевтические прорывы, реабилитация остается краеугольным камнем ухода за детьми с СМА. Современные клинические рекомендации подчеркивают важность физической активности, укрепления мышц и растяжки. Однако лишь немногие исследования тщательно оценивали эти вмешательства, и еще меньше изучали их комбинированные эффекты с МТБТ. Этот пробел подчеркивает необходимость инновационных, основанных на доказательствах реабилитационных стратегий, которые могут дополнять фармакологическое лечение и дополнительно способствовать улучшению функциональных исходов. Интенсивная терапия для обеих рук с включением нижних конечностей (HABIT-ILE) — это вмешательство, которое объединяет бимануальную координацию с постуральным контролем и тренировкой общей моторики. Основываясь на принципах обучения моторным навыкам, HABIT-ILE обеспечивает высокоинтенсивную, структурированную практику задач с постепенно возрастающей моторной сложностью и функциональных активностей, делая акцент на произвольных активных движениях. Этот подход продемонстрировал эффективность у детей в возрасте от 6 месяцев до 18 лет с церебральным параличом (ДЦП) — непрогрессирующим нарушением нейроразвития, вызванным ранним повреждением мозга. Хотя СМА и ДЦП различаются по патофизиологии, оба состояния связаны с моторными нарушениями, которые могут реагировать на интенсивную, специфическую для задачи моторную тренировку. У лиц с СМА центральные нейропластические механизмы могут помочь компенсировать периферические моторные дефициты, в то время как целенаправленная моторная тренировка может оптимизировать рекрутирование и эффективность оставшихся моторных единиц в мышце. В частности, силовая тренировка продемонстрировала благотворные эффекты у лиц с СМА, что позволяет предположить, что акцент на тренировку навыков, требующую повышения выносливости и постепенного увеличения веса предметов, которыми манипулируют участники, может быть особенно полезным. В этом контексте дополнение HABIT-ILE компонентом функциональной силовой тренировки (ФСТ), адаптированным к индивидуальным целям, может еще больше улучшить моторные исходы у этой популяции. Цели этого проспективного интервенционного исследования с одной группой — определить эффекты HABIT-ILE+ФСТ на моторную функцию у детей с СМА, получающих МТБТ, оценить сохранение достижений через 6 месяцев и изучить влияние HABIT-ILE+ФСТ на мышечную утомляемость с использованием как клинических оценок, так и поверхностной электромиографии (пЭМГ). Участники пройдут 90 часов тренировок HABIT-ILE + ФСТ в течение 3-недельного периода (6 часов/день). Предполагается, что это вмешательство будет хорошо переноситься детьми, улучшит приобретение новых моторных навыков и будет способствовать большей функциональной независимости в повседневной деятельности.