SMA 아동 대상 HABIT-ILE + FST: 예비 효과성
2026년 3월 18일 업데이트: Teachers College, Columbia University
척수성 근위축증(SMA) 환아 대상 HABIT-ILE + 기능적 근력 훈련의 실현 가능성 및 예비 효과: 전향적 단일군 중재 시험.
이 단일 그룹 파일럿 연구는 질병 수정 치료를 받고 있는 SMA 환아에서 집중 운동 기술 중재(HABIT-ILE)와 기능적 근력 훈련(FST)을 결합한 치료의 예비 효과를 평가할 것입니다.
참가자들은 3주 동안 하루 6시간씩 총 90시간의 훈련을 제공하는 HABIT-ILE + FST 여름 캠프에 참석하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
척수성 근위축증(SMA)은 척수와 뇌간의 알파 운동 뉴런이 점진적으로 퇴화하여 근위부 근육 위축과 약화를 초래하는 심각한 신경근육 질환입니다.
과거에는 발병 연령과 달성된 운동 기능에 따라 어린이를 기능적 그룹으로 분류했습니다.
그러나 질환 수정 치료제(DMT)의 개발을 이끈 최근의 발전으로 SMA 관리가 변화되었습니다.
이제 결과는 주로 DMT 시작 시기에 따라 결정되며, 조기 치료(가급적 증상 발현 전)가 운동 기능과 생존율 향상에 상당한 효능을 보입니다.
이러한 치료적 돌파구에도 불구하고, 재활은 SMA 어린이 치료의 초석으로 남아 있습니다.
현재 임상 지침은 신체 활동, 근력 강화, 스트레칭을 강조합니다.
그러나 이러한 중재를 엄격히 평가한 연구는 거의 없으며, DMT와의 병합 효과를 조사한 연구는 더욱 적습니다.
이러한 격차는 약물 치료를 보완하고 기능적 결과를 더욱 촉진할 수 있는 혁신적이고 근거 기반의 재활 전략의 필요성을 강조합니다.
하지를 포함한 손-팔 양측 집중 치료(HABIT-ILE)는 양측 협응을 자세 조절 및 대운동 훈련과 통합하는 중재입니다.
운동 기술 학습 원리에 기반한 HABIT-ILE은 점진적으로 증가하는 운동 난이도 과제와 기능적 활동을 고강도로 구조화된 연습을 통해 전달하며, 자발적 능동 운동을 강조합니다.
이 접근법은 조기 뇌 손상으로 인한 비진행성 신경발달 장애인 뇌성마비(CP)를 가진 6개월에서 18세 어린이에게 효능이 입증되었습니다.
SMA와 CP는 병태생리학적으로 다르지만, 두 상태 모두 집중적이고 과제 특이적 운동 훈련에 반응할 수 있는 운동 장애를 포함합니다.
SMA 환자에서는 중추 신경가소성 기전이 말초 운동 결손을 보상하는 데 도움이 될 수 있으며, 표적 운동 훈련은 근육 내 잔여 운동 단위의 동원과 효율성을 최적화할 수 있습니다.
특히, 근력 훈련은 SMA 환자에게 유익한 효과를 입증하여, 참가자가 다루는 물체의 무게를 점진적으로 증가시키면서 지구력을 요구하는 기술 훈련을 강조하는 것이 특히 유리할 수 있음을 시사합니다.
이러한 맥락에서, 개별 목표에 맞춘 기능적 근력 훈련(FST) 구성 요소로 HABIT-ILE을 보강하면 이 인구 집단의 운동 결과를 더욱 향상시킬 수 있습니다.
이 전향적 단일군 중재 시험의 목적은 DMT를 받는 SMA 어린이의 운동 기능에 대한 HABIT-ILE+FST의 효과를 결정하고, 6개월 후 획득한 이득의 유지를 평가하며, 임상 평가와 표면 근전도(sEMG)를 사용하여 HABIT-ILE+FST가 근육 피로도에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.
참가자는 3주 동안(6시간/일) 총 90시간의 HABIT-ILE + FST 훈련을 완료할 것입니다.
이 중재가 어린이들에게 잘 허용되고, 새로운 운동 기술 습득을 향상시키며, 일상 활동에서 더 큰 기능적 독립성을 촉진할 것으로 가설을 세웁니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Andrew M Gordon, PhD
- 전화번호: +1(212) 678-3332
- 이메일: ag275@tc.columbia.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Astrid Carton de Tournai, PhD
- 이메일: apc2187@tc.columbia.edu
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- 모병
- Center for Cerebral Palsy Research, Teachers College, Columbia University
-
연락하다:
- Astrid Carton de Tournai, PhD
- 전화번호: (212) 678-3332
- 이메일: cpresearch@tc.columbia.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- SMA 진단이 확인된 경우
- 5~17세 사이
- 모든 중재 전·후 평가를 완료할 수 있는 경우
- 영어를 이해하고 말할 수 있는 경우
- 중대한 인지나 행동 문제 없이 지시를 따를 수 있는 경우
- 질병 수정 치료(DMT) 용량을 6개월 이상 안정적으로 유지한 경우
- KAFO, AFO 또는 외부 보조 장치 없이 지지된 서기 능력(HFMSE 항목 18 점수 ≥1)이 있는 앉거나 걸을 수 있는 상태(SMA 유형 2 또는 3)로 분류되는 경우
제외 기준:
- 지난 1년 이내 정형외과 수술 경력
- 연구 기간 중 새로운 약물 치료 시작
- 다른 임상시험에 동시 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HABIT-ILE + FST
참가자들은 하지까지 포함한 양손 집중 치료(HABIT-ILE)와 기능적 근력 훈련(FST)으로 구성된 통합 중재를 받습니다.
두 구성 요소 모두 SMA를 가진 아동의 상지와 하지 기능 향상을 목표로 하는 통합적이고 집중적인 운동 학습 기반 프로그램으로 제공됩니다.
대상자는 3주 동안 하루 6시간씩 HABIT-ILE + FST 캠프 형식에 참여합니다.
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상지와 하지를 위한 목표 지향적, 과제 특화적 훈련 및 자세 조절을 목표로 한 강화 운동을 통해 운동 조절을 향상시키고 기능적 목표 달성을 촉진
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)
기간: 3개의 평가: 기저선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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대동작 기능 측정; 범위: 0~66; 점수가 높을수록 운동 기능이 더 우수함
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3개의 평가: 기저선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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타당성 설문지
기간: 개입 직후
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아동과 부모가 모두 작성한 실행 가능성 설문지를 통해 중재의 수용 가능성(아동의 만족도와 신체적 편안함, 부모의 피드백 포함)과 함께 수요 및 실용성을 평가합니다.
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개입 직후
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일일 활동 기록
기간: 중재 기간 동안 매일(최대 15주까지 평가됨)
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구현 가능성 측정
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중재 기간 동안 매일(최대 15주까지 평가됨)
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표면 근전도 (sEMG)
기간: 3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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표준화된 지구력 과제 동안 재활로 인한 신경가소성과 근피로도 및 운동단위 모집을 포함한 신경근 적응을 평가하기 위해 양측 하지 근육에서 표면 근전도(sEMG)를 기록합니다.
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3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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Revised Upper Limb Module (RULM)
기간: 3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적
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상지 기능 측정; 범위: 0~37; 점수가 높을수록 상지 기능이 더 우수함
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3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적
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지구력 셔틀 박스 및 블록 테스트 (ESBBT)
기간: 3가지 평가: 기저선, 중재 직후, 3개월 후 추적 관찰
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손재주와 상지 지구력/피로도; 범위: 0~20분(제한 시간); 높은 시간은 더 나은 지구력을 나타냅니다.
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3가지 평가: 기저선, 중재 직후, 3개월 후 추적 관찰
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6분 보행 검사 (6MWT)
기간: 3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 후 추적
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보행 지구력 측정; 범위: 0미터부터 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 최대 거리까지; 더 긴 거리는 더 나은 보행 기능과 지구력을 반영합니다.
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3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 후 추적
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10미터 걷기 검사 (10MWT)
기간: 3가지 평가: 중재 전, 중재 직후, 3개월 후 추적
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10미터를 걷는 데 필요한 시간을 기록하여 보행 속도를 평가하며, 이는 초당 미터로 표현됩니다.
점수 범위는 0 m/s(걷기 불가)부터 건강한 개인의 경우 약 2 m/s까지입니다.
더 높은 걷기 속도는 더 나은 보행 기능을 반영합니다.
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3가지 평가: 중재 전, 중재 직후, 3개월 후 추적
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Timed Up and Go (TUG)
기간: 3개의 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 후 추적 관찰
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기능적 이동성과 동적 균형 측정.
TUG는 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서 돌아와서 앉는 데 필요한 시간을 측정합니다.
결과는 초 단위로 표현되며, 더 짧은 시간은 더 나은 기능적 이동성과 균형을 반영합니다.
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3개의 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 후 추적 관찰
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30초 앉았다 일어서기 검사 (30STS)
기간: 3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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하지 근력 및 지구력 측정; 범위: 0 (서 있을 수 없음)에서 더 높은 값(하지 근력 및 지구력이 더 좋음을 반영)
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3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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트렁크 조절 측정 척도 (TCMS)
기간: 3가지 평가: 중재 전, 중재 직후, 3개월 후 추적
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정적 및 동적 체간 조절 측정; 범위: 0~58점; 점수가 높을수록 체간 조절 능력이 더 좋음을 나타냄
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3가지 평가: 중재 전, 중재 직후, 3개월 후 추적
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척수성 근위축증 EFFORT (SMA EFFORT)
기간: 3가지 평가: 기초 평가, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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지각된 신체 피로감 설문지(12세 이상); 다양한 하위 척도; 높은 점수는 더 큰 지각된 피로감을 나타냄
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3가지 평가: 기초 평가, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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캐나다 작업수행측정 (COPM)
기간: 3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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직업 수행도와 만족도 인터뷰; 범위: 각 항목별 1~10점, 점수가 높을수록 더 나은 수행도나 더 큰 만족도를 나타냅니다.
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3가지 평가: 기초선, 중재 직후, 3개월 추적 관찰
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Mercuri E, Finkel RS, Muntoni F, Wirth B, Montes J, Main M, Mazzone ES, Vitale M, Snyder B, Quijano-Roy S, Bertini E, Davis RH, Meyer OH, Simonds AK, Schroth MK, Graham RJ, Kirschner J, Iannaccone ST, Crawford TO, Woods S, Qian Y, Sejersen T; SMA Care Group. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromuscul Disord. 2018 Feb;28(2):103-115. doi: 10.1016/j.nmd.2017.11.005. Epub 2017 Nov 23.
- Bleyenheuft Y, Ebner-Karestinos D, Surana B, Paradis J, Sidiropoulos A, Renders A, Friel KM, Brandao M, Rameckers E, Gordon AM. Intensive upper- and lower-extremity training for children with bilateral cerebral palsy: a quasi-randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2017 Jun;59(6):625-633. doi: 10.1111/dmcn.13379. Epub 2017 Jan 30.
- Bleyenheuft Y, Gordon AM. Hand-arm bimanual intensive therapy including lower extremities (HABIT-ILE) for children with cerebral palsy. Phys Occup Ther Pediatr. 2014 Nov;34(4):390-403. doi: 10.3109/01942638.2014.932884. Epub 2014 Oct 1.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 3월 15일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 28일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 18일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .