SMA患儿HABIT-ILE+FST联合治疗：初步疗效评估
2026年3月18日 更新者：Teachers College, Columbia University
脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿中HABIT-ILE+功能性力量训练的可行性与初步有效性：一项前瞻性单组干预试验。
这项单臂试点研究将评估强化运动技能干预（HABIT-ILE）结合功能性力量训练（FST）在接受疾病修饰疗法的脊髓性肌萎缩症儿童中的初步有效性。
参与者将参加为期3周的HABIT-ILE + FST夏令营，每天训练6小时，总计90小时训练。
研究概览
详细说明
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的神经肌肉疾病，其特征是脊髓和脑干中的α运动神经元进行性退化，导致近端肌肉萎缩和无力。
根据发病年龄和达到的运动功能，儿童在历史上被分为功能组。
然而，近年来疾病修饰疗法（DMTs）的开发进展已经改变了SMA的治疗管理。
现在，治疗效果主要取决于DMT启动的时机，早期治疗（理想情况下在症状出现之前）在改善运动功能和生存率方面显示出显著疗效。
尽管取得了这些治疗突破，康复仍然是SMA儿童护理的基石。
目前的临床指南强调体育活动、肌肉强化和拉伸。
然而，很少有研究对这些干预措施进行严格评估，更少的研究探讨了它们与DMTs的联合效果。
这一差距凸显了需要创新的、基于证据的康复策略，以补充药物治疗并进一步促进功能结果。
手-臂双侧强化疗法包括下肢（HABIT-ILE）是一种将双侧协调与姿势控制和粗大运动训练相结合的干预措施。
基于运动技能学习原则，HABIT-ILE提供高强度、结构化的渐进性运动难度任务和功能活动训练，强调自主主动运动。
该方法已在6个月至18岁的脑瘫（CP）儿童中显示出疗效，脑瘫是一种由早期脑损伤引起的非进行性神经发育障碍。
尽管SMA和CP在病理生理学上有所不同，但两者都涉及运动障碍，可能对强化、任务特定的运动训练产生反应。
在SMA患者中，中枢神经可塑性机制可能有助于补偿外周运动缺陷，而针对性的运动训练可以优化肌肉中残余运动单元的募集和效率。
特别是力量训练，在SMA患者中已显示出有益效果，这表明强调需要增加耐力和逐渐增加参与者处理物体重量的技能训练可能特别有利。
在这种情况下，根据个人目标定制功能力量训练（FST）组件来增强HABIT-ILE，可能进一步改善该人群的运动结果。
这项前瞻性单组干预试验的目的是确定HABIT-ILE+FST对接受DMTs的SMA儿童运动功能的影响，评估6个月后增益的保持情况，并使用临床评估和表面肌电图（sEMG）评估HABIT-ILE+FST对肌肉易疲劳性的影响。
参与者将在3周内完成90小时的HABIT-ILE + FST训练（每天6小时）。
假设该干预措施将被儿童良好耐受，增强新运动技能的习得，并促进日常活动中更大的功能独立性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Andrew M Gordon, PhD
- 电话号码：+1(212) 678-3332
- 邮箱：ag275@tc.columbia.edu
研究联系人备份
- 姓名：Astrid Carton de Tournai, PhD
- 邮箱：apc2187@tc.columbia.edu
学习地点
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-
New York
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New York、New York、美国、10021
- 招聘中
- Center for Cerebral Palsy Research, Teachers College, Columbia University
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接触：
- Astrid Carton de Tournai, PhD
- 电话号码：(212) 678-3332
- 邮箱：cpresearch@tc.columbia.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 确诊为SMA（脊髓性肌萎缩症）
- 年龄在5-17岁之间
- 完成所有干预前和干预后评估
- 理解并能说英语
- 能够遵循指示，无重大认知或行为问题
- 已接受稳定剂量的疾病修正治疗（DMT）≥6个月
- 被分类为坐姿者或行走者（SMA 2型或3型），具备辅助站立能力（HFMSE量表第18项得分≥1），且不使用KAFOs（膝踝足矫形器）、AFOs（踝足矫形器）或外部站立设备
排除标准：
- 过去一年内接受过骨科手术
- 研究期间接受新的药物治疗
- 同时参与另一项临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：HABIT-ILE + FST
参与者接受联合干预，包括手-臂双侧强化治疗含下肢（HABIT-ILE）和功能性力量训练（FST）。
两部分内容以整合式、基于强化运动学习的方案实施，旨在改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的上肢和下肢功能。
受试者将以营地形式参与HABIT-ILE + FST治疗，为期3周，每天6小时。
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针对上下肢的目标导向性、任务特异性训练，以及结合针对性强化练习的姿势控制，以增强运动控制能力并促进功能性目标的实现
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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哈默史密斯功能运动量表 - 扩展版 (HFMSE)
大体时间：3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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粗大运动功能测量；范围：0至66；分数越高表明运动功能越好
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3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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可行性问卷
大体时间：干预后立即
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由儿童及其父母共同完成的可行性调查问卷，用于评估干预措施的可接受性（包括儿童满意度和身体舒适度，以及家长反馈），以及其需求度和实用性。
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干预后立即
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日常活动记录
大体时间：在干预期间每天（评估长达15周）
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实施可行性评估
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在干预期间每天（评估长达15周）
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表面肌电图（sEMG）
大体时间：3 次评估：基线、干预后即刻、3 个月随访
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将通过记录双下肢肌肉的表面肌电图（sEMG），评估在标准化耐力任务中康复诱导的神经可塑性和神经肌肉适应性，包括肌肉疲劳性和运动单位募集。
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3 次评估：基线、干预后即刻、3 个月随访
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修订版上肢功能评估模块 (RULM)
大体时间：3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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上肢功能测量；范围：0至37；分数越高表示上肢功能越好
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3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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耐力穿梭箱积木测试（ESBBT）
大体时间：3次评估：基线、干预后立即、3个月随访
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灵巧度和上肢耐力/疲劳性；范围：0至20分钟（达到限制的时间）；时间越长代表耐力越好
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3次评估：基线、干预后立即、3个月随访
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6分钟步行测试（6MWT）
大体时间：3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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步行耐力测量；范围：0米至参与者在6分钟内可步行的最大距离；距离越长反映步行功能和耐力越好。
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3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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10米步行测试 (10MWT)
大体时间：3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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通过记录行走10米所需的时间来评估步态速度，然后以米/秒表示。
分数范围从0米/秒（无法行走）到健康个体的大约2米/秒。
较高的行走速度反映更好的行走功能。
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3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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起立行走测试 (TUG)
大体时间：3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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功能活动能力和动态平衡测量。
TUG测量从椅子上起身、行走3米、转身、返回并坐下所需的时间。
结果以秒表示，时间越短反映功能活动能力和平衡能力越好。
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3项评估：基线、干预后立即、3个月随访
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30秒坐立测试 (30STS)
大体时间：3项评估：基线、干预后即刻、3个月随访
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下肢力量与耐力测量；范围：0（无法站立）至更高值，反映更好的下肢力量与耐力
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3项评估：基线、干预后即刻、3个月随访
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躯干控制测量量表 (TCMS)
大体时间：3次评估：基线、干预后立即、3个月随访
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静态和动态躯干控制测量；范围：0 至 58 分；分数越高表示躯干控制能力越好
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3次评估：基线、干预后立即、3个月随访
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脊髓性肌萎缩症EFFORT（SMA EFFORT）
大体时间：3项评估：基线、干预后即刻、3个月随访
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感知身体疲劳程度问卷（12岁及以上）；不同子量表；分数越高表示感知疲劳程度越高
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3项评估：基线、干预后即刻、3个月随访
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加拿大职业表现评估量表（COPM）
大体时间：3项评估：基线、干预后即刻、3个月随访
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职业表现与满意度访谈；各项评分范围：1至10分，分数越高表示表现越好或满意度越高。
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3项评估：基线、干预后即刻、3个月随访
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Mercuri E, Finkel RS, Muntoni F, Wirth B, Montes J, Main M, Mazzone ES, Vitale M, Snyder B, Quijano-Roy S, Bertini E, Davis RH, Meyer OH, Simonds AK, Schroth MK, Graham RJ, Kirschner J, Iannaccone ST, Crawford TO, Woods S, Qian Y, Sejersen T; SMA Care Group. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromuscul Disord. 2018 Feb;28(2):103-115. doi: 10.1016/j.nmd.2017.11.005. Epub 2017 Nov 23.
- Bleyenheuft Y, Ebner-Karestinos D, Surana B, Paradis J, Sidiropoulos A, Renders A, Friel KM, Brandao M, Rameckers E, Gordon AM. Intensive upper- and lower-extremity training for children with bilateral cerebral palsy: a quasi-randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2017 Jun;59(6):625-633. doi: 10.1111/dmcn.13379. Epub 2017 Jan 30.
- Bleyenheuft Y, Gordon AM. Hand-arm bimanual intensive therapy including lower extremities (HABIT-ILE) for children with cerebral palsy. Phys Occup Ther Pediatr. 2014 Nov;34(4):390-403. doi: 10.3109/01942638.2014.932884. Epub 2014 Oct 1.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月15日
初级完成 (估计的)
2028年2月28日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2026年3月13日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月18日
首次发布 (实际的)
2026年3月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月18日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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