HABIT-ILE + FST hos barn med SMA: Foreløpig effektivitet

Spinal Muscular Atrophy (SMA) er en alvorlig nevromuskulær lidelse preget av progressiv degenerasjon av alfa-motornevroner i ryggmargen og hjernestammen, noe som fører til proximal muskelatrofi og svakhet. Basert på alder ved debut og den motoriske funksjonen som oppnås, ble barn historisk kategorisert i funksjonelle grupper. Imidlertid har nylige fremskritt som har ført til utvikling av sykdomsmodifiserende terapier (DMT-er) revolusjonert behandlingen av SMA. Resultater bestemmes nå primært av tidspunktet for DMT-initiering, der tidlig behandling – helst før symptomene oppstår – viser betydelig effektivitet i å forbedre motorisk funksjon og overlevelse. Til tross for disse terapeutiske gjennombruddene, forblir rehabilitering en hjørnestein i omsorgen for barn med SMA. Nåværende kliniske retningslinjer legger vekt på fysisk aktivitet, muskelstyrking og stretching. Imidlertid har få studier grundig evaluert disse intervensjonene, og enda færre har undersøkt deres kombinerte effekter med DMT-er. Dette gapet understreker behovet for innovative, evidensbaserte rehabiliteringsstrategier som kan supplere farmakologiske behandlinger og ytterligere fremme funksjonelle resultater. Hand-Arm Bimanual Intensive Therapy Including Lower Extremities (HABIT-ILE) er en intervensjon som integrerer bimanuell koordinasjon med postural kontroll og grovmotorisk trening. Forankret i prinsipper for motorisk ferdighetstrening, leverer HABIT-ILE høyintensiv, strukturert praksis av progressivt økende motoriske vanskelighetsgrader og funksjonelle aktiviteter, med vekt på frivillige aktive bevegelser. Tilnærmingen har vist effekt hos barn i alderen 6 måneder til 18 år med cerebral parese (CP), en ikke-progressiv nevro-utviklingsforstyrrelse forårsaket av tidlig hjerneskade. Selv om SMA og CP skiller seg i patofysiologi, innebærer begge tilstander motoriske funksjonsnedsettelser som kan respondere på intensiv, oppgavespesifikk motorisk trening. Hos personer med SMA kan sentrale nevroplastiske mekanismer bidra til å kompensere for perifere motoriske mangler, mens målrettet motorisk trening kan optimalisere rekruttering og effektivitet av gjenværende motoriske enheter i muskelen. Styrketrening har spesielt vist gunstige effekter hos personer med SMA, noe som tyder på at å legge vekt på ferdighetstrening som krever økende utholdenhet og progressivt økende vekter av gjenstander deltakerne håndterer, kan være spesielt fordelaktig. I denne sammenhengen kan det å utvide HABIT-ILE med en funksjonell styrketreningskomponent (FST) skreddersydd til individuelle mål ytterligere forbedre motoriske resultater i denne populasjonen. Målene med denne prospektive intervensjonsstudien med én gruppe er å fastslå effektene av HABIT-ILE+FST på motorisk funksjon hos barn med SMA som mottar DMT-er, å vurdere opprettholdelse av gevinstene etter 6 måneder, og å evaluere effektene av HABIT-ILE+FST på muskelutmattingsevne ved bruk av både kliniske vurderinger og overflateelektromyografi (sEMG). Deltakere vil fullføre 90 timer med HABIT-ILE + FST-trening over en 3-ukers periode (6 timer/dag). Det antas at denne intervensjonen vil bli godt tolerert av barn, forbedre tilegnelsen av nye motoriske ferdigheter og fremme større funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter.