헐러 증후군에 대한 척수강내 효소 대체
2018년 11월 30일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Mucopolysaccharidosis Type I(Hurler Syndrome) 환자를 위한 경막내 효소 대체 요법
이 프로토콜은 골수 이식 전후 간격으로 Hurler 증후군 환자의 척수액으로 전달되는 효소 α-L-iduronidase(Laronidase)가 Hurler 환자에서 보이는 신경학적 변성을 늦추는 안전하고 효과적인 접근인지 여부를 조사합니다. 이식 중.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
피험자는 이식 약 12주 전, 2주 전, 100일 후 및 6개월 후에 척수액에 라로니다제를 주입합니다.
이 절차는 요추 천자("척추 천자"라고도 함)로 수행됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
26
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- MPS IH(헐러 증후군) 진단을 받은 환자는 미네소타 대학교 지침에 따라 조혈 줄기 세포 이식을 고려 중인 경우 이 프로토콜의 후보입니다.
제외 기준:
- 환자는 생후 6개월 미만 또는 3세 이상입니다.
- Laronidase에 대한 임상적으로 심각한 과민증의 병력이 있습니다.
- 반복적인 요추 천자에는 금기 사항이 있습니다.
- 가족은 연구에 내재된 필요한 절차와 평가를 기꺼이 받지 않습니다.
- Laronidase 정맥 투여에 대한 2004-09년 연구 참여에 대한 동의서가 서명되지 않았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 치료 의도
최소 1회 용량의 Laronidase를 투여받은 모든 환자.
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라로니다아제는 사람들이 스스로 생성할 수 없는 중요한 효소를 충분한 양으로 제공하는 효소 대체 요법 또는 ERT라고 하는 약물 종류에 속합니다. 라로니다아제의 주요 성분은 인간 효소 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일한 단백질입니다. Laronidase는 누락된 효소인 alpha-L-iduronidase를 대체하고 GAG 축적을 분해하기에 충분한 효소 활성을 회복합니다. 피험자는 이식 약 12주 전, 2주 전, 100일 후 및 6개월 후에 척수액에 라로니다제를 주입합니다. 이 절차는 요추 천자에 의해 수행됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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뮤코다당증 I형 환자에서 경막내로 알파-L-이두로니다제를 전달하는 것이 신경발달 악화를 감소시키는 효능을 입증하기 위해
기간: 일년
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일년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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점액다당증 I형 환자에서 경막내 전달 알파-L-이두로니다아제의 안전성과 독성을 확인하기 위해
기간: 일년
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일년
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자기 공명 영상으로 뇌의 변화를 확인하기 위해
기간: 1년 2년
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1년 2년
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Hurler 증후군 환자에게 나타나는 신경인지 변화를 확인하기 위해
기간: 6, 12, 24개월
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6, 12, 24개월
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기저선과 각 지점에서 글리코사미노글리칸, 사이토카인 및 라로니다제에 대한 항체의 뇌척수액 수준을 결정하기 위해 CSF를 얻습니다.
기간: 1년을 통해
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1년을 통해
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2008년 1월 2일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2017년 2월 18일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2018년 11월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2008년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 3월 18일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2008년 3월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2018년 12월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 11월 30일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2018년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- MT2007-10
- 0707M11762 (기타 식별자: IRB, University of Minnesota)
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