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파브리병 환자에서 경구용 AT1001(Migalastat Hydrochloride)의 효과에 관한 연구

2018년 10월 1일 업데이트: Amicus Therapeutics

파브리병 및 AT1001 반응성 GLA 돌연변이 환자에서 AT1001의 효능, 안전성 및 약력학을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구의 1차 목적은 신장 글로보트리아오실세라마이드(GL-3)에 대한 미갈라스타트(미갈라스타트 123mg[mg][미갈라스타트 염산염 150mg에 해당])(미갈라스타트) 대 위약의 효과를 비교하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구는 전 세계 46개 사이트에서 67명의 참가자를 대상으로 수행되었습니다. 이 연구는 2단계와 선택적인 오픈 라벨 치료 연장 단계로 구성되었습니다.

1단계는 최대 2개월의 스크리닝 기간과 6개월의 치료 기간을 포함하며 클리닉 방문은 4회입니다. 참가자들은 미갈라스타트 또는 위약을 받기 위해 동일한 비율로 무작위 배정되었습니다.

6개월의 이중 맹검 단계를 마친 후 모든 참가자는 연구의 2단계에 진입하여 공개 라벨 방식으로 미갈라스타트를 투여 받았습니다. 2단계 치료는 6개월 동안 지속되었으며 최대 4회의 클리닉 방문이 포함되었습니다.

예정대로 연구의 1단계와 2단계를 모두 완료한 참가자에게는 미갈라스타트를 사용한 공개 라벨 치료 연장 단계에 참여할 기회가 제공되었습니다. 공개 라벨 치료 연장 단계는 12개월 동안 지속되었으며 클리닉 방문이 2회 포함되었습니다. 공개 라벨 치료 연장을 완료하거나 중단한 후 1개월 후에 후속 방문을 수행했습니다. 12개월 공개 라벨 치료 연장을 완료하고 별도의 장기 연장에 동의하는 참가자는 이 후속 방문을 완료할 필요가 없었습니다.

연구 평가에는 임상 실험실 테스트, 12-유도 심전도, 신장 생검, 신장 기능 테스트, 심초음파 및 환자 보고 결과가 포함되었습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
67

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Kobenhavn, 덴마크, DK-2100
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
      • San Francisco, California, 미국, 94143
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75226
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, 미국, 22152
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질, 90035-903
      • Sao Paulo, 브라질, 14048-900
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08025
      • Zaragoza, 스페인, 50009
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, B1629ODT
  • 영국
      • Salford, 영국, M6 8HD
  • 이집트
      • Cairo, 이집트, 11451
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00168
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06500
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4J 1C5
  • 폴란드
      • Warszawa, 폴란드, 04-628
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
  • 호주
      • Adelaide, 호주, 5006
      • Parkville, 호주, 3050

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 파브리병으로 진단된 16세에서 74세 사이의 남성 또는 여성.
  • 시험관 내에서 미갈라스타트에 반응하는 것으로 확인된 α-갈락토시다제 A의 돌연변이 형태 확인.
  • 참가자는 효소 대체 요법(ERT)으로 치료를 받은 적이 없거나 연구를 위한 스크리닝 방문 전에 연속 6개월 이상 ERT를 받지 않았습니다.
  • 소변 GL-3 ≥ 선별검사 시 정상 상한치의 4배.
  • 안지오텐신 전환 효소 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제를 복용하는 참가자는 기준선 방문 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
  • 임신할 수 있는 여성 및 모든 남성은 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 30일 동안 성적으로 금욕하거나 의학적으로 허용되는 산아제한 방법을 사용하는 데 동의합니다.
  • 참가자는 해당되는 경우 서면 동의 및 승인을 기꺼이 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 신장 이식을 받았거나 받을 예정이거나 현재 투석을 받고 있습니다.
  • 예상 사구체 여과율은 스크리닝에서 Modification of Diet in Renal Disease 방정식을 기준으로 1.73제곱미터당 분당 30밀리리터 미만(만성 신장 질환 4단계 또는 5단계)입니다.
  • 임신 또는 모유 수유.
  • 연구 약물(부형제 포함) 또는 기타 이미노당(예: 미글루스타트, 미글리톨)에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력.
  • 참가자는 연구 시작 30일 이내에 조사 약물로 치료를 받았거나 치료를 받았습니다.
  • 참가자는 현재 migalastat로 치료를 받았거나 치료를 받은 적이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 미갈라스타트
Migalastat 150mg 캡슐은 6개월 동안 격일로(QOD) 경구 복용하고 공개 라벨 6개월 치료 연장 후 선택적 12개월 공개 라벨 치료 연장이 이어집니다.
의약품: 미갈라스타트염산염
경구 캡슐 QOD
다른 이름들:
  • AT1001
  • 갈라폴드
  • 미갈라스타트
플라시보_COMPARATOR: 위약
위약 캡슐을 6개월 동안 구두로 QOD 복용했습니다.
의약품: 위약
경구 캡슐 QOD

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
신장 간질 모세관(IC) 글로보트리아오실세라마이드(GL-3) 포함 평균 수가 기준선에서 6개월까지 최소 50% 감소한 참가자 비율
기간: 기준선, 6개월
신장 생검은 기준선 및 6개월(1단계)에 수행되었습니다. 견본은 가상 현미경을 사용하여 평가되었습니다. 신장 조직학 평가의 주석, 채점 및 판정은 Clinical Pathology Endpoints Committee에서 수행했습니다. 신장 IC GL-3 포함의 수는 치료 할당, 참가자 데이터 및 생검 순서에 대해 눈이 먼 3명의 신장 병리학자에 의해 평가되었습니다. 한 명의 병리학자가 주석을 다는 역할을 했으며 채점할 표본당 최대 8개의 슬라이드에서 300개의 모세혈관을 식별했습니다. 두 명의 병리학자가 채점자 역할을 했습니다. 이 병리학자들은 맹검 대응 평가를 완료했습니다. 각 병리학자는 케이스의 1/3에 대해 주석자/판정자 역할을 했습니다. 기준선과 6개월에 쌍으로 된 평가를 수행했습니다. 평가는 디지털 이미지를 사용하여 이루어졌습니다. 반응자는 평균 신장 IC GL-3 포함 수가 기준선에서 6개월까지 50% 이상 감소한 참가자로 정의되었습니다.
기준선, 6개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 6개월까지 신장 IC GL-3 포함의 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월
신장 생검은 기준선 및 6개월째에 수행되었습니다. 견본은 가상 현미경을 사용하여 평가되었습니다. 신장 조직학 평가의 주석, 채점 및 판정은 Clinical Pathology Endpoints Committee에서 수행했습니다. 신장 IC GL-3 포함의 수는 치료 할당, 참가자 데이터 및 생검 순서에 대해 눈이 먼 3명의 신장 병리학자에 의해 평가되었습니다. 한 명의 병리학자가 주석을 다는 역할을 했으며 채점할 표본당 최대 8개의 슬라이드에서 300개의 모세혈관을 식별했습니다. 두 명의 병리학자가 채점자 역할을 했습니다. 이 병리학자들은 맹검 대응 평가를 완료했습니다. 각 병리학자는 케이스의 1/3에 대해 주석자/판정자 역할을 했습니다. 기준선과 6개월에 쌍으로 된 평가를 수행했습니다. 평가는 디지털 이미지를 사용하여 이루어졌습니다.
기준선, 6개월
기준선에서 24개월까지 소변 GL-3 수준의 변화
기간: 기준선, 6, 12, 24개월
미갈라스타트 대 위약이 소변 GL-3 수치에 미치는 영향을 액체 크로마토그래피-질량 분석/질량 분석으로 측정했습니다. 24시간 소변 샘플은 기준선, 6개월(1단계), 12개월(2단계) 및 24개월(OLE)에 수집되었습니다. 결과는 기준선에서 3단계 끝까지 나노그램(ng)/mg 크레아티닌의 변화로 표시됩니다.
기준선, 6, 12, 24개월

기타 결과 측정

기타 결과 측정

임상 시험의 경우 참가자에 대한 개입/치료의 효과를 결정하는 데 사용되는 프로토콜에 설명된 계획된 측정입니다. 관찰 연구에서 질병이나 특성의 패턴 또는 노출, 위험 요인 또는 치료와의 연관성을 설명하는 데 사용되는 측정 또는 관찰입니다. 결과 측정 유형에는 1차 결과 측정과 2차 결과 측정이 포함됩니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
평균 신장 IC GL-3 포함 수의 6개월에서 12개월로의 변화
기간: 6개월, 12개월
신장 생검은 6개월 및 12개월에 수행되었습니다. 견본은 가상 현미경을 사용하여 평가되었습니다. 신장 조직학 평가의 주석, 채점 및 판정은 Clinical Pathology Endpoints Committee에서 수행했습니다. 신장 IC GL-3 포함의 수는 치료 할당, 참가자 데이터 및 생검 순서에 대해 눈이 먼 3명의 신장 병리학자에 의해 평가되었습니다. 한 명의 병리학자가 주석을 다는 역할을 했으며 채점할 표본당 최대 8개의 슬라이드에서 300개의 모세혈관을 식별했습니다. 두 명의 병리학자가 채점자 역할을 했습니다. 이 병리학자들은 맹검 대응 평가를 완료했습니다. 각 병리학자는 케이스의 1/3에 대해 주석자/판정자 역할을 했습니다. 쌍으로 된 평가는 6개월과 12개월에 수행되었습니다. 평가는 디지털 이미지를 사용하여 이루어졌습니다.
6개월, 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2009년 10월 23일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 6월 12일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2014년 1월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2009년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2009년 6월 19일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2009년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2018년 10월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2018년 10월 1일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • AT1001-011
  • FACETS (다른: Amicus Therapeutics)
  • 2009-013459-31 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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