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철분 과부하에 대한 다기관 연구: 파일럿 연구 (MCSIO)

2020년 9월 22일 업데이트: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

낫적혈구병, 지중해빈혈 및 기타 철분 적재 빈혈에서 철 밀매 및 간외 철분 분포의 메커니즘을 조사하는 파일럿 연구

이 연구의 목적은 만성 수혈 기간과 수혈 시작 연령이 유사한 충분한 수의 철분 과부하 지중해 빈혈, SCD 및 DBA ​​집단이 확인 연구에 이용 가능하다는 것을 입증하고 제안된 다기관 MRI 및 생화학적 연구를 완료할 수 있습니다. 이 연구는 낫적혈구병(SCD)의 만성 염증 상태가 RES(망상내피계) 내에서 헵시딘 및 사이토카인 매개 철 억제, 낮은 혈장 NTBI(비 트랜스페린 결합 철) 수준, SCD의 심장에 철.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

자세한 철 부담, 수혈 및 킬레이트 이력은 차트 검토 또는 참가자 리콜을 통해 얻을 수 있습니다.

철분 부담 데이터에는 다음이 포함됩니다. 1) 간 철 문서, 2) 평균 연간 페리틴 값.

수혈 데이터에는 (1) 정기적인 수혈 시작 연령, (2) 만성 수혈 치료 기간, (3) 매년 모든 평가의 평균으로 계산된 수혈 전 Hb가 포함됩니다.

MRI는 뇌하수체, 심장 및 간 철분을 측정합니다.

검사실 검체는 수혈 전과 주기 중간에 채취해야 합니다.

모든 인터뷰, 시험, 실험실 테스트, 연구 절차 및 MRI 평가는 0~12주 기간 내에 완료되어야 합니다.

또한 질병군과 연령, 성별, 민족성이 유사한 건강한 대조군도 모집한다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
20

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg-Eppendorf, 독일
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
  • 영국
      • London, 영국, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

낫적혈구병, 지중해 빈혈 또는 다이아몬드-블랙판 빈혈에 대한 성별 소인은 없습니다. 겸상적혈구 빈혈은 아프리카계 사람들에게 가장 자주 영향을 미치며, 지중해빈혈은 지중해, 북부 아프리카, 동남아시아 및 인도계 사람들에게 영향을 미칩니다. Diamond-Blackfan 빈혈은 모든 인종 및 민족 집단에서 발생합니다.

설명

포함 기준:

  • 수혈 10~20년(0.2~0.6mg으로 정의) 만성 수혈 기간의 최소 60%에서 연간 페리틴 수치가 2500을 초과하는 Fe/kg/일 노출);
  • 만성 수혈 시작 시 0~9세; 지난 6개월 동안 교환 수혈 없음
  • 지난 6개월 동안 추정 LIC가 7mg/g 건조 중량 이상이거나 페리틴 수치가 1500mg/dl 이상인 간 생검, MRI 또는 ​​SQUID로 기록된 철 과부하.

제외 기준:

  • HbSC, HbS/β 지중해빈혈 환자
  • 심장 박동기(활성 또는 비활성) 또는 기타 이식된 자기 장치, 심각한 밀실 공포증 또는 MRI에 대한 기타 금기 사항 이미지화할 영역의 신체에서 강자성 물체를 제거할 수 없음(예: 보석 또는 피어싱)
  • 연구자의 의견에 따라 환자가 등록에 적합하지 않게 만드는 다른 상태의 존재;
  • SCD, TM 또는 DBA 이외의 모든 만성 염증성 질환
  • 채혈 전 14일 이내의 모든 급성 질환;
  • 등록 전 6개월 동안 데페록사민을 하루 24시간, 주 7일 또는 2개의 킬레이터와의 병용 치료를 포함하여 집중 킬레이트화를 받은 환자
  • 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
통제 수단
낫적혈구병(SCD)
10-20년 동안 수혈을 받은 16세 이상의 낫적혈구 환자(0.2-0.6mg으로 정의됨) 만성 수혈 기간의 최소 60%에서 연간 페리틴 수치가 2500을 초과하는 Fe/kg/일 노출); 만성 수혈 시작 시 0~9세; 이전 6개월 동안 교환 수혈 없음; 및 간 생검, MRI 또는 ​​지난 6개월 동안 7mg/g 건조 중량 이상의 추정 LIC 또는 1500mg/dl 이상의 페리틴 수준을 갖는 SQUID에 의해 기록된 철 과부하.
탈라세미아 메이저(TM)
주요 β-지중해빈혈 및 수혈 의존성 E-베타 THAL 환자. 10-20년의 만성 수혈(위에 정의됨)이 있는 16세 이상, 만성 수혈 시작 시 0-9세, 간 생검, MRI 또는 ​​SQUID로 기록된 철분 과부하로 추정 LIC가 7mg/g 이상 이전 6개월 동안의 건조 중량.
다이아몬드 흑선 빈혈(DBA)
DBA 환자, 10~20년 수혈을 받은 16세 이상, 만성 수혈 시작 시 0~9세, 간 생검, MRI 또는 ​​SQUID로 기록된 철분 과부하, 추정 LIC가 7mg/g 건조 이상인 환자 지난 6개월 동안의 중량.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
낫적혈구병, 지중해빈혈 및 다이아몬드-블랙팬 빈혈 환자의 철분 침착의 생화학적 메커니즘에 대한 파일럿 연구.
기간: 2010년 3월 - 2012년 8월
낫적혈구병(SCD)의 만성 염증 상태가 RES(망상내피계) 내에서 헵시딘 및 사이토카인 매개 철 억제, 낮은 혈장 NTBI(비 트랜스페린 결합 철) 수준, 베타 지중해 빈혈 및 다이아몬드 블랙 팬 빈혈이있는 유사한 철 과부하 환자와 비교할 때 SCD 혈청에 의해 조절 된 심근 세포에 의한 NTBI의 흡수 및 수출이 감소합니다.
2010년 3월 - 2012년 8월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
MRI에 의한 심장 및 뇌하수체 철 함량 비교
기간: 2010년 3월 - 2012년 8월
우리는 10-20년의 수혈 노출(0.2-0.6 mg Fe/kg/day)이 있는 SCD에서 MRI로 심장 및 뇌하수체 철 침착을 측정하고 이를 유사하게 수혈된 TM(또는 DBA) 그룹의 측정과 비교할 것입니다. 만성 수혈 기간과 만성 수혈 치료 시작 연령이 비슷한 환자를 비교합니다.
2010년 3월 - 2012년 8월
심하게 수혈된 SCD 대 TM(또는 DBA)에서 NTBI의 수준 및 종분화의 특성화
기간: 2010년 3월 - 2012년 8월
전체 및 특정화된 NTBI(직접적으로 킬레이트 가능한 불안정한 혈장(LPI) 및 블레오마이신 반응성)의 수준은 SCD, TM(또는 DBA) 환자의 염증성 바이오마커, 헵시딘 수준 및 장기 철 침착과 상관관계가 있을 것입니다. 3명의 환자 모집단의 결과를 비교하여 순환계에 존재하는 NTBI의 양 또는 종류에 대한 TM의 비효율적 적혈구 생성의 가능한 영향을 결정합니다.
2010년 3월 - 2012년 8월
심하게 수혈된 SCD 및 TM(또는 DBA)
기간: 2010년 3월 - 2012년 8월
염증 표지자, 헵시딘 및 영양 인자의 질병 관련 차이가 NTBI 침착에 영향을 미친다는 가설을 조사하기 위해 우리는 철 세포 수송(IL-1, IL-6, IL-10, TNFalpha 및 TGFbeta), 헵시딘 농도, NTBI 수준 및 특성에 대한 영양 인자.
2010년 3월 - 2012년 8월
RES에서 철 격리의 세포 메커니즘과 TM(또는 DBA)에 비해 SCD의 다른 철 저장 사이트로의 철 흡수를 조사하기 위해
기간: 2010년 3월 - 2012년 8월
우리는 SCD 환자의 단핵구에 철 축적이 증가했는지 확인하기 위해 4개의 연구 그룹에서 얻은 1차 단핵구의 철 항상성을 조사할 것입니다. 우리는 SCD, TM 및 DBA ​​환자의 혈액에서 분리된 단핵구에서 총 세포 철 및 페리틴 결합 철을 결정할 것입니다.
2010년 3월 - 2012년 8월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: John B Porter, MD, University College London (UCL) Cancer Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2009년 11월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2013년 7월 31일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2013년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2010년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2010년 4월 30일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2010년 5월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2020년 9월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 9월 22일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2020년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 2009-068
  • R01DK057778-06A1 (NIH : 국립보건원)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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