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단심실 완화 수술에 이차적인 단백질 소실 장병증에서 ODSH의 파일럿/Ph I 안전성 및 효능

2021년 12월 1일 업데이트: Chimerix

"2-0, 3-0 탈황 헤파린의 IV 투여의 안전성 및 치료 효과의 증거를 평가하는 오픈 라벨 파일럿 연구, 단심실 완화 수술과 관련된 단백질 소실성 장병증(PLE) 악화의 치료"

단백질 소실 장병증(PLE)은 "폰탄 절차"로 알려진 완화 절차가 수행된 선천성 심장 질환이 있는 어린이 및 성인에게 발생할 수 있는 심각한 의학적 상태입니다. PLE와 관련된 위장관으로의 혈청 단백질 손실은 심각한 증상과 생명을 위협하는 합병증을 유발할 수 있습니다. 많은 임상 연구에서 헤파린 투여가 PLE 소아에서 임상적 이점을 가질 수 있다고 제안했지만 헤파린 투여와 관련된 출혈 위험은 중요한 관심사이며 일반적으로 투여를 제한합니다. ODSH는 최소한의 항응고 특성을 가진 탈황 헤파린이지만 전임상 연구에서 헤파린을 대체하고 출혈 위험을 크게 줄일 가능성이 있는 것으로 보입니다. 이 오픈 라벨 연구는 PLE의 악화가 있는 환자에서 4일 연속 정맥 주입으로 ODSH 투여의 안전성과 치료 효과의 증거를 평가하기 위한 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
종료됨

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

단백 소실 장병증(PLE)은 폰탄 절차로 알려진 단심실 완화 수술을 받은 소아의 약 10%에서 발생하는 심각하고 때로는 치명적인 상태입니다. PLE가 발생하는 기전은 완전히 이해되지 않았지만 장 상피 세포의 기저측 표면에서 헤파란 설페이트 프로테오글리칸의 특정 손실과 일치하는 최근 기전이 제안되어 알부민 및 면역글로불린을 포함한 혈청 단백질이 위장관으로 손실됩니다. 단백질 소실 장병증과 관련된 관. 많은 임상 연구에서 헤파린 투여가 PLE 소아에서 임상적 이점을 가질 수 있다고 제안했지만 치료 결과로 인한 출혈의 위험은 중요한 관심사이며 일반적으로 투여를 제한합니다. ODSH(2-0, 3-0 탈황 헤파린)는 항응고 효과가 거의 없거나 전혀 없는 헤파린의 항염증 특성을 보존하는 변형된 헤파린입니다. ODSH는 PLE의 설치류 모델에서 연구되었으며 모세혈관 내피의 세포 기질의 안정화와 함께 헤파란 설페이트 및 Syndecan 1의 복원으로 인해 이 모델에서 PLE의 개선을 보여주었습니다.

이 오픈 라벨 임상 연구는 용량 증량(3회 용량) 연구 설계로 9명의 피험자를 등록할 것입니다. 3명의 피험자가 저용량의 ODSH로 치료를 받은 다음 임시 안전 위원회가 안전 정보를 평가하여 적절한 경우 3개의 용량 코호트가 완료될 때까지 다음 고용량의 ODSH로 진행하는 것에 관한 권장 사항을 만들 것입니다. 이 상태에서 장 내강을 통한 단백질 손실의 생물학적 마커인 혈장 알부민 및 분변 알파 1 항트립신은 PLE 징후 및 증상의 개선과 함께 치료 효과의 증거로 평가될 주요 변수입니다. 연관된 설사, 복통 및 말초 부종 또는 복수에 대한 ODSH의 효과는 환자가 증상을 평가하고 연구자에 의한 임상 평가를 위해 시각/범주 척도를 사용하여 평가될 것이다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
5

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 20027-6016
        • Children's Hospital Los Angeles ( Gastroenterology & Nutrition)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Department of Cardiology, Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5204
        • Division of Pediatric Cardiology, University of Michigan Health System
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57104-4707
        • Sanford Children's ( Sanford Research / USD)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 6세 이상의 남성 또는 여성.
  2. 단심실 완화 수술의 역사.

  3. PLE 악화의 치료를 위해 조사자의 판단에 따라 4일 이상의 입원이 예상되는 경우.

    임상적으로 유의한 PLE는 임상적으로 유의한 증상(설사, 복통, 말초 부종 및/또는 복수를 포함하되 이에 국한되지 않음) 및 대변 알파 1-항트립신 증가(FA1AT; > 200 mg/dl) 또는 3gr/dL 미만의 저알부민혈증; 추가 알부민 주입이 필요합니다.

  4. 연령에 대한 ULN의 1.25배 이하인 프로트롬빈 시간(PT) 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT).
  5. 혈소판 수 > 80,000/mm3, 헤모글로빈 > 9.5g/dL.
  6. 성인 피험자 또는 미성년 피험자/법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 의향이 있습니다.
  7. 임신하지 않고 수유 중이 아니며 연구 기간 동안 임신할 계획이 없고 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 가임 여성 피험자.

제외 기준:

  1. 선천적 또는 후천적 혈액질환 또는 응고장애가 있다.
  2. 단심실 완화 수술과 관련되지 않은 다른 유형의 PLE가 있습니다. 당화의 선천적 결손 또는 크론병이 있는 피험자; 선천성 트립시노겐 또는 엔테로키나제 결핍;
  3. ODSH 치료 시작으로부터 72시간 이내에 또는 연구 동안 경구 또는 비경구 항응고제 약물을 사용한 예방적 또는 치료적 치료에 대한 임상적 필요가 있음. [심혈관 예방을 위한 아세틸 살리실산과 같은 항혈전제 또는 클로피도그렐(또는 유사한 약물 계열 제제)의 사용이 허용됩니다].
  4. 기록된 간부전 또는 혈청 ALT 또는 AST가 정상 상한의 1.5배를 초과하거나 총 빌리루빈이 정상 상한의 1.5를 초과함;
  5. 성인을 위한 Cockcroft-Gault 공식 또는 6~18세 피험자를 위한 권장 공식을 사용하여 혈장 크레아티닌(부록 B)에서 계산한 크레아티닌 청소율 < 30 mL/min에 근거하여 임상적으로 유의한 단백뇨 또는 중증 신부전이 있습니다.
  6. 스크리닝 방문 60일 이내에 활동성 위장 궤양 질환 또는 위장 출혈 또는 요로 출혈 또는 기타 출혈의 증거가 있는 경우.
  7. HIV, B형 간염 또는 C형 간염 병력; 그리고
  8. 스크리닝으로부터 지난 60일 이내에 대수술, 뇌졸중 또는 심근경색. 최근 경미한 수술을 받은 피험자는 연구에 등록할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 0.125mg/kg/h의 ODSH
가장 낮은 용량의 ODSH를 투여할 3명의 피험자의 첫 번째 코호트.
의약품: 0.125mg/kg/h의 ODSH
20cc의 생리 식염수(50mg/ml)를 함유하는 ODSH 1000mg 바이알은 0.125mg/kg/h의 연구 코호트 1에 의해 할당된 피험자의 체중 및 용량을 기준으로 생리 식염수로 96시간 IV 주입을 위해 준비됩니다.
다른 이름들:
  • 코호트 1
실험적: 0.250mg/kg/h의 ODSH
중간 용량의 ODSH를 받는 3명의 피험자의 두 번째 코호트
의약품: 0.250mg/kg/h의 ODSH
20cc의 생리 식염수(50mg/ml)를 함유하는 ODSH 1000mg 바이알은 연구 코호트 2에 의해 할당된 0.250mg/kg/h의 피험자의 체중 및 용량을 기준으로 생리 식염수로 96시간 IV 주입을 위해 준비됩니다.
다른 이름들:
  • 코호트 2
실험적: 0.375mg/kg/h의 ODSH
고용량의 ODSH를 받는 피험자의 세 번째 및 마지막 코호트.
의약품: 0.375mg/kg/h의 ODSH
20cc의 생리 식염수(50mg/ml)를 함유하는 ODSH 1000mg 바이알은 연구 코호트 3에 의해 할당된 0.375mg/kg/h의 피험자의 체중 및 용량을 기준으로 생리 식염수로 96시간 IV 주입을 위해 준비됩니다.
다른 이름들:
  • 코호트 3

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
PLE 증상 및 징후의 임상적 개선.
기간: ODSH의 96시간 IV 연속 주입 후 4일째
설사, 복통, 말초 부종, 복수와 같은 PLE 징후 및 증상의 임상적 개선. 시각/범주 척도는 설사/복통 강도 및 전체적인 개선 인상을 평가하기 위해 연구 대상 및 조사관에 의해 사용될 것입니다. 조사관은 말초 부종과 복수를 평가할 것입니다.
ODSH의 96시간 IV 연속 주입 후 4일째
분변 알파 1 항트립신(FA1AT)
기간: ODSH IV 연속 주입 96시간 후 4일
기준선과 비교하여 4일째 대변 알파 1 항트립신 수준의 감소.
ODSH IV 연속 주입 96시간 후 4일
혈청 알부민 수치.
기간: ODSH의 연속 IV 주입 96시간 후 4일
기준선과 비교한 4일차의 혈청 알부민 수준. 혈청 알부민 수치가 3mg/dL 이상이거나 4일째 기준선에서 최소 25% 증가하거나 추가 알부민 주입 필요성이 감소하면 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다.
ODSH의 연속 IV 주입 96시간 후 4일
ODSH 안전
기간: 1, 2, 3, 4일차
ODSH로부터의 응고 효과의 척도로서 aPTT는 매일 측정될 것이다. aPTT 값이 연구 부위에 대한 aPTT 정상 값의 상한보다 8초 이상 높으면 프로토콜에서 권장하는 대로 ODSH 주입 속도가 감소합니다. 응고 및 출혈 이상은 조사관에 의해 면밀히 모니터링될 것입니다. 간 효소도 연구 중에 모니터링됩니다.
1, 2, 3, 4일차

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
PK: 정상 상태에서 ODSH 혈장 혈액 수준
기간: 3일(ODSH IV 연속 주입 3일 동안)
정상 상태에서 ODSH의 혈장 수준 평가
3일(ODSH IV 연속 주입 3일 동안)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Chimerix

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Mark Russell, MD, Division of Pediatric Cardiology, University of Michigan Health System

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2010년 7월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 2월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2010년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2010년 7월 12일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2010년 7월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2021년 12월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 12월 1일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2015년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • PGX-ODSH-2009-PLE

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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