MACS 연구 - 낫적혈구병의 미세입자 및 응고 (MACS)

목적과 디자인

• 왜 필요한가요? 이 연구의 목적은 겸상 적혈구 질환에서 질병 지표로 작용할 수 있는 측정 가능한 매개변수를 식별하는 것입니다. 이러한 매개변수가 필요한 이유는 환자가 동일한 유전적 결함을 가지고 있는 것처럼 보이지만 가벼운 질병에서 뇌졸중, 치명적인 흉부 질환, 신부전 및 사망에 이르기까지 엄청나게 다른 결과를 초래할 수 있기 때문입니다. 현재 제대로 예측할 수 있는 실제 도구가 없습니다. 이것은 질병에 개입해야 할 때와 치료를 축소하고 중단해야 할 때를 알기 어렵다는 것을 의미합니다. 적시에 개입하지 않는 결과는 치명적일 수 있으며 뇌졸중을 앓는 어린이는 미래에 지속적이고 점진적인 지적 결함을 갖게 되는 것으로 알려져 있습니다. 질병 지표의 식별은 미래의 치료 혁신을 위한 잠재력을 가질 수 있습니다. 이것은 현재 치료의 대부분이 무뚝뚝하고 비싸며 항상 효과적인 것은 아니기 때문에 중요합니다. 또한 임상의를 위한 치료 옵션과 사용 가능한 치료 옵션이 부족합니다. 수혈은 사회적으로나 재정적으로 비용이 많이 들고 의학적 합병증이 있으며 겸상 적혈구 질환이 있는 대다수의 사람들이 현실적으로 이용할 수 없습니다.
• 왜 미립자와 응고 마커가 필요한가요? 질병 예후 인자의 역할에 대한 우수한 후보는 응고 마커 및 미세입자입니다. 미립자 및 응고 마커는 낫적혈구병 및 기타 소아 혈관 질환에서 증가하는 것으로 이 조사 그룹의 구성원에 의해 표시되었습니다. EHA(European Hematology Association), BSH(British Society of Haematology) 및 ASH(American Society of Hematology)와 같은 모든 국제 회의와 논문 및 프레젠테이션을 통해 최근 이 입자에 대한 혈액학 세계에 많은 관심이 있었습니다. 이것은 소수의 선택된 그룹에서 수행되었으며, 종종 성인에게만 수행되었으며 모든 종류의 제어가 있는 경우는 거의 없었습니다. 지금까지 수행되지 않은 것은 이러한 수준을 민족적으로 일치하는 사람들과 비교하거나 겸상 적혈구 질환이 있는 어린이에서 측정하는 것입니다. 혈관 변화는 생후 6개월까지 종종 혈관병증의 증상과 징후가 있고 최대 40%가 학교에 입학할 때 일종의 뇌졸중을 앓는 경우가 많기 때문에 생애 초기부터 혈관 변화가 발생하는 것으로 알려져 있기 때문에 태만한 것입니다. 또한 생략된 것은 더 큰 코호트에서 이러한 테스트를 수행하고 질병 중증도 및 혈관병증의 측정에 대한 다양한 현재 측정과 비교하는 것입니다. 이러한 종류의 정보를 통해서만 이러한 조치의 중요성에 대해 적절한 추론을 할 수 있고 질병 예후 인자로 사용되는 연구를 개발하고 언젠가는 치료 개입의 대상으로도 사용할 수 있습니다.
• 왜 지금 여기에? 여기 그리고 지금이 연구를 위한 완벽한 기회를 제공합니다. Trompeter 박사는 연구의 저자이며 연구를 조정할 것입니다. 그녀는 현재 UCLH의 로컴 컨설턴트 혈액학자이자 Guy's and St Thomas'의 Haemoglobinopathies 전문 등록관이며 이 사이트에서 낫적혈구병이 있는 입원 및 외래 환자를 돌보고 있습니다. 그녀는 또한 조사관으로서 이 사이트에서 겸상적혈구병에 대한 진행 중인 연구에 참여했습니다. 또한 그녀는 UCLH와 The Whittington 병원 모두에서 유사한 임상 역량으로 일했으며 이러한 현장에서 직원, 환자 및 가족과 좋은 관계 및 업무 관계를 구축했습니다. 그녀는 UCL에서 박사 학위를 취득했으며 겸상 적혈구 질환이 있는 성인을 대상으로 진행 중인 원래 연구의 일환으로 이러한 분석을 이미 수행했습니다. 이 사이트는 조합하여 미국에서 가장 큰 겸상 적혈구 환자 집단 중 하나를 나타냅니다. 센터는 겸상 동료 검토의 일환으로 외부 감사를 받았으며 상당한 품질을 평가하고 찬사를 받았습니다. 그들은 일상적인 임상 치료의 문제로 이 연구에서 관심 있는 다른 모든 매개변수를 측정할 수 있는 능력, 능력 및 습관을 가지고 있습니다. 임상의는 환자에 대한 엄청난 경험과 관계를 가지고 있지만 상당한 연구 레퍼토리를 가지고 있습니다. 이 연구의 교수와 과학자들은 모두 낫적혈구병과 혈관병증 분야에서 그들의 엄청난 지식과 전문성을 입증했으며 국제적으로 유명하여 많은 중요한 관련 연구를 이끌었습니다. 그들은 이 연구의 설계에 많은 지원과 과학적 근거를 제공했습니다. 연구자들은 낫 커뮤니티와 그 대표자들에게 잘 알려져 있으며 저자는 의학 발전에 대한 열망을 지속적으로 표현하고 이 연구에 대한 진정한 관심과 지원을 보여준 환자 그룹과 이야기했습니다. 사이트, 임상의, 전문가 및 환자의 이러한 집합체는 낫적혈구 질환에 대한 이해를 발전시킬 수 있는 가장 흥미로운 기회를 나타냅니다.

신병 모집

• 참가자는 포함 기준을 충족한 것으로 입원 또는 외래 환자 설정에서 조사자(정상 치료 팀의 일원)에 의해 식별됩니다. 겸상적혈구병 환자는 전용 클리닉에 다니며 조사자들에게 잘 알려져 있습니다. 동의 절차는 아래에 설명되어 있습니다. 지불하지 않습니다.
• 환자의 경우 정상적인 클리닉 치료의 일환으로 예정된 혈액 검사를 진행하고 추가 혈액 샘플(어린 아이의 경우 1티스푼, 큰 어린이의 경우 2티스푼, 성인)이 연구의 목적을 위해 획득됩니다.
• 건강한 지원자에는 성인과 어린이의 두 그룹이 있습니다. 인종적으로 일치해야 합니다. 대부분의 성인은 낫 클리닉 환경에서 환자 친척과 함께 참석하는 가족 구성원으로 식별될 수 있습니다. 이 사람들은 자신의 낫 상태를 알 수 있는 추가적인 이점이 있습니다. 또한 연구에 참여하기를 원할 수 있는 병원에 다니는 직원이나 다른 사람들이 인종적으로 일치하는 구성원이 많이 있습니다. 일부 성인 지원자는 연구 목적으로만 혈액 샘플을 채취하고, 다른 성인은 어떤 경우든 혈액 검사를 받으며 추가로 연구 샘플을 채취합니다. 낫 상태를 모르는 경우 검사를 받게 됩니다. 그들은 이것과 이 두 번째 테스트와 관련하여 그들에게 다시 제공된 정보에 대해 별도로 동의할 것입니다. 그들과 그들의 G.P. 또한. 인종적으로 일치하는 어린이 건강한 자원 봉사자는 입원 및 외래 환자 환경에서 식별됩니다. 그들은 국가 선별 프로그램 때문에 어떤 경우에도 자신의 낫 상태를 알 가능성이 매우 높습니다. 아동은 어떠한 경우에도 혈액 검사를 받는 경우에만 연구에 참여합니다.