알글루코시다제 알파로 치료한 후기 발병 폼페병 환자의 탐색적 근육 생검 평가 연구
2014년 12월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
알글루코시다제 알파로 치료한 후기 발병 폼페병 환자의 4상 전향적 탐색적 근육 생검, 바이오마커 및 영상 평가 연구
이것은 효소 대체 요법(ERT) 치료에 순진하지 않은 후기 발병 폼페병 환자에 대한 공개 라벨 다기관 연구입니다. 이 연구의 주요 목적은 후기 발병 폼페병 환자의 알글루코시다제 알파 치료 전후에 수집된 근육 조직 샘플에서 글리코겐 청소율을 평가하는 것입니다.
2차 목표는 후기 발병 폼페병 참가자의 질병 부담을 특성화하고 이러한 참가자의 영상, 조직학적 및 기능 평가를 탐색하고 후기 발병 폼페병과 관련된 잠재적 혈장 또는 소변 바이오마커 및 치료에 대한 참가자의 반응을 탐색하는 것입니다. 알글루코시다제 알파(Myozyme®/Lumizyme®/GZ419829).
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
16
단계
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
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Mainz, 독일
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Munster, 독일
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München, 독일
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California
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Orange, California, 미국
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국
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New York
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New York, New York, 미국
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국
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Ohio
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Colombus, Ohio, 미국
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Pennsylvania
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Heshey, Pennsylvania, 미국
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국
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Newcastle upon Tyne, 영국
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Salford, 영국
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 알려진 심장 비대 없이 모든 조직 공급원 및/또는 확인된 GAA 유전자 돌연변이에서 산성 알파-글루코시다제(GAA) 효소 결핍을 확인했습니다.
- 참가자는 멈추지 않고 보조 장치 없이 거리를 걸을 수 있습니다. 지역사회 보행을 위한 보조 장치의 사용이 적절합니다.
- 참가자는 직립 자세에서 특정 FVC(강제 폐활량)가 있습니다.
- 여성이고 가임 가능성이 있는 참가자는 기준선에서 음성 임신 검사(소변 베타-인간 융모성 성선자극호르몬[베타-hCG])를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 이전에 ERT로 치료를 받았습니다.
- 참가자는 휠체어에 의존합니다.
- 참가자는 침습적 환기가 필요합니다(비침습적 환기는 허용됨).
- 참가자는 조사 치료를 사용하는 다른 임상 연구에 참여하고 있습니다.
- 심박 조율기, 강자성 금속 이식 등 형식적 금기 사유로 자기공명영상(MRI) 검사에 응할 수 없는 참가자
- 연구자의 의견에 따르면 참가자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 알글루코시다제 알파
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24주 동안 격주로 알글루코시다아제 알파 20밀리그램/kg(mg/kg)을 정맥 내 주입합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주에 대퇴사두근 생검 샘플의 조직 글리코겐 함량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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조직 글리코겐 함량은 대퇴사두근 생검으로 '글리코겐이 차지하는 조직의 백분율'로 측정되었습니다.
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기준선, 26주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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글리코겐 분포
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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근육 섬유 형태
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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리소좀 내포물
기간: 기준선, 26주차
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기준선, 26주차
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26주차에 Mercuri 점수를 사용한 근육 관여의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 26주차
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근육 침범은 T1 강조 자기 공명 영상(MRI)으로 평가했습니다.
T1 강조 MRI 데이터는 양쪽 다리에서 Mercuri 점수를 사용하여 분석되었습니다(총점 = 1-4; 여기서 1=정상 모양, 2=경증 침범, 3=중등도 침범 및 4=심각한 침범).
각 참가자에 대해 Mercuri 등급을 위해 상지(허벅지) 및 하퇴의 평균을 계산했습니다.
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기준선, 26주차
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26주차에 3점 3차원(3D) Dixon을 사용한 지방 침윤 정도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 26주차
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지방 침윤 정도는 참가자 하위 집합에서 골격근 MRI를 사용하여 3점 3D Dixon 획득으로 평가했습니다.
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기준선, 26주차
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26주차에 T2 자기공명영상(MRI)을 사용한 질병 활동의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 26주차
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질병 활동(근육 내 염증 및/또는 수분 함량)은 참가자 하위 집합에서 T2 MRI 값으로 정량적으로 평가되었습니다.
39밀리초(ms)보다 큰(>) T2 MRI 값은 비정상으로 정의되었습니다.
T2 추정은 일반적으로 B1 공간 편차를 계산하기 위해 추가 획득이 필요하지만 이 획득이 누락된 경우에도 여전히 추정할 수 있습니다.
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기준선, 26주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2011년 6월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2013년 12월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2013년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2011년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 31일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2011년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2014년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 12월 4일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2014년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- AGLU07310
- 2010-020611-36 (EudraCT 번호)
- MSC12823 (기타 식별자: Sanofi)
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