과호산구성 증후군에 대한 스테로이드 치료

배경:

- 과호산구성 증후군(HES)은 신체에 호산구(백혈구의 일종)가 너무 많은 질환입니다. HES에 너무 많은 호산구가 있으면 심장, 신경 또는 피부에 손상을 줄 수 있습니다. 특정 약물은 조직 손상을 방지하기 위해 호산구 수를 낮추는 데 도움이 될 수 있습니다. 프레드니손과 같은 코르티코스테로이드가 이 장애의 초기 치료에 사용됩니다. 대부분의 사람들이 프레드니손에 반응하지만 일부 사람들은 부작용을 일으키거나 치료에 잘 반응하지 않습니다. 줄 복용량을 결정하는 더 나은 방법은 HES에 대한 최상의 치료법을 결정하는 데 도움이 될 수 있습니다.

목표:

• 치료에 반응하는 과호산구증가증 환자를 예측하기 위해 프레드니손 단일 용량을 사용할 수 있는지 확인합니다.
• HES 환자의 스테로이드 치료에 대한 반응 부족을 연구합니다.

적임:

포함 기준:

• 호산구 수가 많은 과호산구 증후군을 가진 개인.
• 스테로이드를 투여하기 전과 후에 혈액을 채취하고자 하는 개인.

제외 기준:

• 10mg 이상의 프레드니손(또는 유사 약물)을 복용 중인 개인
• 연구를 방해할 수 있는 다른 약물을 복용 중인 과호산구성 증후군 환자
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
• 만성 호산 구성 백혈병과 관련된 알려진 유전자 돌연변이가 있는 개인
• 체중이 48kg 또는 106lb 미만인 18세 미만 어린이

설계:

• 참가자는 신체 검사 및 병력과 함께 스크리닝 방문을 하게 됩니다. 혈액 및 소변 샘플을 수집합니다.
• 참가자는 아침에 입으로 스테로이드 프레드니손을 1회 투여합니다. 이 투여 후 2, 4, 24시간 후에 혈액 샘플을 채취합니다.
• 스테로이드 투여 다음 ​​날 참가자는 아침에 또 다른 혈액 샘플을 제공합니다.
• 참가자는 집에 돌아오면 매일 프레드니손을 복용하기 시작합니다. 참가자의 진료실에서 매주 혈액 샘플을 수집합니다. 프레드니손의 용량은 주간 호산구 수에 따라 낮아집니다. 우리는 장애를 통제할 수 있는 가능한 가장 낮은 용량의 프레드니손을 각 사람에게 제공하도록 노력할 것입니다. 응답하지 않거나 심각한 부작용이 있는 참가자는 프레드니손을 제거합니다. 스테로이드에 반응하지 않는 사람들을 위해 다른 치료법을 고려할 것입니다. 목표는 프레드니손에 대한 반응을 평가하는 것입니다. 우리의 연구는 일부 사람들이 스테로이드에 반응하지 않는 이유를 알아내려고 노력할 것입니다. 대부분의 사람들은 프레드니손에 대한 반응에 따라 6주에서 16주 이내에 연구를 완료합니다.