골형성 부전증 환자의 중개 요법 - Rankl-항체 데노수맙을 사용한 치료에 대한 파일럿 시험 (OI-AK)
2015년 1월 26일 업데이트: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne
불완전 골형성증 환자의 중이 요법 - RANKL-항체 DENOSUMAB을 사용한 치료에 대한 파일럿 시험
COL1A1 또는 COL1A2에 돌연변이가 있어 골형성 부전증을 유발하는 5-10세 어린이를 대상으로 RANKL-항체 데노수맙 요법의 효능을 평가하기 위한 파일럿 연구. 효능은 골다공증을 조사하는 시험에서 가장 자주 사용되는 매개변수인 면적 골밀도(BMD)의 요추에서 DXA 측정으로 평가됩니다.
연구의 가설은 다음과 같습니다.
OI에서 증가된 파골세포 활성은 파골세포 성숙의 억제에 의해 감소될 수 있다. 데노수맙은 RANKL을 억제하여 파골세포의 성숙을 억제합니다. BMD는 48주 후에 측정된 denosumab으로 36주 치료 과정 동안 증가할 수 있습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
10
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
NRW
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Cologne, NRW, 독일, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 분자학적으로 입증된 골형성 부전증(COL1A1/A2 돌연변이)이 있는 5세에서 10세 사이의 남성 또는 여성 피험자
- 피험자는 연구 시작 전 최소 2년 동안 비스포스포네이트로 치료를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 저칼슘혈증(<1.03mmol/l 이온화 칼슘)
- 신장 기능이 저하된 피험자(추정 GFR(Schwartz 공식) <30ml/min/1.73m2)
- denosumab s.c.를 받을 때 환자의 안전을 위태롭게 할 수 있는 질병을 나타내는 것으로 연구자의 의견으로 신체 검사 또는 실험실 평가와 같은 기타 모든 비정상적인 소견.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 데노수맙 피하
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데노수맙은 12주마다 1mg/kg 체중의 용량으로 피하 투여됩니다.
시험 36주까지 4개의 중재가 계획되어 있습니다.
계획된 통제 그룹이 없습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Denosumab 치료 36주 후 요추의 골밀도(BMD[g/cm2]) 변화. 변경 사항은 기준선과 연구 48주 사이에 계산됩니다.
기간: 48주
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48주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변 데옥시피리디놀린(DPD)으로 측정한 파골 세포 활동의 감소.
기간: 14일(DPD)
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14일(DPD)
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연구 12주, 24주, 36주 및 48주차에서 기준선과 비교한 파라토르몬.
기간: 12주
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기술 통계 분석
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12주
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연구 12주, 24주, 36주 및 48주차의 N-Telopeptides가 기준선과 비교되었습니다.
기간: 12주
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기술 통계 분석
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12주
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연구 12, 24, 36 및 48주차의 오스테오칼신.
기간: 12주
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기술 통계 분석
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2013년 2월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2015년 1월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2015년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2013년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 2월 24일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2013년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2015년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 1월 26일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2015년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- Uni-Koeln-1574
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