킬레이션 요법이 필요한 철분 과부하의 치료

포함 기준:

이러한 기준은 재평가되는 경우 스크리닝 방문(방문 1), 세척 방문(방문 2) 및 기준선 방문(방문 3)에서 충족되어야 합니다.

• 연구 절차 및 제한 사항을 완전히 준수하려는 이해, 능력 및 의지.
• 연구 관련 절차를 완료하기 전에 연구 참여에 대해 해당하는 경우 서면, 서명 및 날짜가 기재된(개인적으로 또는 법적 대리인을 통해) 정보에 입각한 동의를 자발적으로 제공할 수 있는 능력.
• 동의서 서명 시점에 18세 이상인 피험자.

• 여성 과목은 다음 중 하나여야 합니다.

  1. 폐경 후(12개월 연속 자발적인 무월경)
  2. 외과적으로 불임 또는
  3. 가임 여성은 스크리닝 방문(방문 1)에서 음성 혈청 베타-HCG 임신 검사를 받아야 하고 기준선 방문(방문 3)에서 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다. 임신 가능성이 있는 여성은 임신으로 이어질 수 있는 성행위를 삼가는 데 동의하거나 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 최소 100mL/kg의 충전 적혈구(또는 >20 수혈 단위)를 받았고 철 킬레이트제를 사용한 만성 치료가 필요한 철 과부하(수혈성 혈철증)가 있는 베타 지중해 빈혈 피험자.
• 스크리닝 방문(방문 1)에서 혈청 페리틴 >500μg/L.

• 기준선 LIC(1일 이전의 마지막 MRI 평가) 2.0mg 이상 30.0mg 미만 FerriScan® R2 MRI로 측정한 g당 철(등가 건조 중량, 간).

  8. 스크리닝 방문(방문 1)에서 평가된 7.5g/dL 이상의 이전 3개의 수혈 전 헤모글로빈 농도의 평균(스크리닝 방문[방문 1] 및 이전 2 사용 가능한 과거 값).

제외 기준:

• (a) 10.0ms 미만의 심장 T2* MRI; 또는 (b) 선별 방문(방문 1)에서 평가된 30.0mg/g 간(dw) 이상의 FerriScan® R2 MRI에 의한 LIC.
• 수혈철철증 이외의 원인으로 인한 철분 과부하.
• 중간 지중해 빈혈이 있는 피험자
• MRI 평가를 받을 수 없습니다.
• MRI에 의한 기본 테스트에서 심장 LVEF가 50% 미만입니다.
• 기록된 간부전(문맥 고혈압, 간 부종, 복수, 간경변증), Child-Pugh C 간 장애 또는 담도 장애가 있는 피험자.
• 스크리닝 방문(방문 1)에서 혈소판 수 <100 x 109/L.
• 스크리닝 방문(방문 1)에서 <1500mm3의 절대 호중구 수.
• 신부전의 증거, 예를 들어 스크리닝 방문(방문 1)에서 크레아티닌 청소율 <60mL/분 또는 혈청 크레아티닌 >1.5x ULN.
• 스크리닝 방문(방문 1)에서 임상적으로 유의한 실험실 평가.
• 상당한 단백뇨: 스크리닝 방문(방문 1)에서 첫 번째가 아닌 배뇨 샘플에서 소변 단백질/크레아티닌 비율 >1.0.
• 연구 제품의 작용, 흡수 또는 처분 또는 임상 또는 실험실 평가에 영향을 미칠 수 있는 현재 또는 재발하는 질병.
• 신체 또는 정신 질환의 현재 또는 관련 이력, 치료가 필요하거나 피험자가 연구를 완전히 완료할 가능성이 없는 모든 의학적 장애, 또는 시험 제품 또는 절차로 인해 과도한 위험을 나타내는 임신을 포함한 모든 상태.
• 데페라시록스 처방 정보/SmPC에서 금기인 약물의 현재 사용.
• SSP-004184AQ, 데페라시록스, 밀접하게 관련된 화합물 또는 약물에 명시된 성분에 대해 알려지거나 의심되는 불내성 또는 과민증.
• 지난 1년 동안 알려진 알코올 또는 기타 약물 남용 이력.

• 기준선 방문(방문 3) 전 30일 이내:

  1. 조사 제품을 사용했습니다
  2. 연구자의 견해로는 이 연구에 영향을 미칠 수 있는 임상 연구(백신 연구 포함)에 등록했습니다.
• 기저 세포 또는 편평 세포 피부 암종 또는 자궁 경부 상피내 암종 또는 완전히 절제된 결장 상피내 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 악성 종양의 병력.
• 안전성 실험실 평가를 위해 처방된 채혈을 배제하는 불충분한 정맥 접근.
• 임신 또는 수유중인 여성.