재발성이거나 수술로 제거할 수 없는 젊은 두개인두종 환자에서 페그인터페론 알파-2b
2020년 2월 20일 업데이트: Pediatric Brain Tumor Consortium
절제 불가능하거나 재발성 두개인두종을 가진 소아 환자를 위한 Peginterferon Alfa-2b(Sylatron)의 2상 연구
이 2상 시험은 페그인터페론 알파-2b가 재발성이거나 수술로 제거할 수 없는 젊은 두개인두종 환자를 치료하는 데 얼마나 효과적인지 연구합니다.
페그인터페론 알파-2b는 종양 세포의 성장을 방해하고 두개인두종의 성장을 늦출 수 있습니다.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
기본 목표:
I. 방사선 요법을 받지 않은 수술 단독 후 진행성 절제 불가능 또는 재발성 두개인두종 환자에서 실라트론(페그인터페론 알파-2b) 사용과 관련된 1년 질병 안정화율을 추정하기 위함.
II. 방사선 요법 후 진행되거나 재발하는 두개인두종 환자에서 Sylatron에 대한 지속적인 객관적 반응률(부분 반응(PR) + 완전 반응(CR))을 추정합니다.
2차 목표:
I. 연구 계층별로 실라트론으로 치료받은 진행성 절제 불가능 또는 재발성 두개인두종 환자의 반응률을 추정하기 위함.
II. 연구 계층별로 실라트론으로 치료받은 절제불가능 또는 재발성 두개인두종 환자의 무진행 생존 분포를 추정하기 위함.
III. 절제 불가능하거나 재발성 두개인두종이 있는 소아에서 실라트론의 독성 프로필을 평가합니다.
IV. 프로토콜 특이적 질병 평가 기준을 계층 I에서 치료 첫 해 동안 및 두 계층 모두에서 객관적 반응 및 진행성 질환 시점에 맥도날드 기준과 비교하기 위함.
V. 두개인두종 환자의 절제된 종양 조직에서 면역조직화학에 의한 WNT 경로 활성화 및 파이로시퀀싱에 의한 MAPK 경로 활성화의 증거를 특성화하고 이러한 결과를 결과 및 반응 데이터와 연관시키기 위함.
개요:
환자는 6주 동안 매주 페그인터페론 알파-2b를 피하(SC) 투여받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 18 과정 동안 6주마다 반복할 수 있습니다.
연구 치료 완료 후 환자는 30일 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
19
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University and Lucile Packard Children Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Lurie Children's Hospital
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Cancer Institute Pediatric Oncology Branch
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
환자는 조직학적으로 확인된 두개인두종 진단을 받아야 합니다.
- 계층 1: 방사선 치료를 받지 않고 수술만으로 치료한 진행성 절제 불가능 또는 재발성 두개인두종 환자; 절제 불가능한 두개인두종 환자(즉, 수술적 절제 후 측정 가능한 잔여 질환) 진행 시점에 등록됩니다.
- 계층 2: 방사선 치료 후 진행성 또는 재발성 두개인두종 환자
모든 환자는 자기 공명 영상(MRI)에서 두 개의 수직 직경으로 측정 가능한 종양으로 정의된 측정 가능한 잔류 질환이 있어야 합니다.
- 참고: 고체 및 낭성 구성 요소 모두 측정이 필요합니다.
- 피험자는 본 연구에 참여하기 전에 모든 이전 요법의 급성 독성에서 회복되어야 합니다. 이전 요법으로 인한 급성 기저 이상 반응의 경우, 포함 및 제외 기준에 달리 명시되지 않는 한 회복은 CTCAE(Common Terminology Criterial for Adverse Events) 버전(v.) 4.0을 사용하여 독성 등급 =< 2로 정의됩니다.
골수억제 화학요법(낭포 내 블레오마이신 포함):
- 피험자는 연구 등록 최소 삼(3)주 전 또는 니트로소우레아인 경우 최소 육(6)주 전에 알려진 골수억제 항암 화학요법의 마지막 용량을 받아야 합니다.
피험자는 연구 등록 7일 이전에 연구용 또는 생물학적 제제의 마지막 용량을 투여받아야 합니다.
- 피험자가 연구용 또는 생물학적 제제를 투여받았고 >= 등급 2 골수억제를 경험한 경우, 등록 전에 최소 삼(3) 주가 경과해야 합니다.
- 연구 또는 생물학적 제제의 반감기가 연장된 경우(>= 7일) 등록 전에 최소 삼(3) 주가 경과해야 합니다.
피험자는 등록 전에 단클론 항체의 마지막 투여로부터 최소 3개의 반감기를 완료해야 합니다.
- 참고: 일반적으로 사용되는 단클론 항체의 반감기 목록은 PBTC(Pediatric Brain Tumor Consortium) 웹사이트의 Generic Forms and Templates에서 확인할 수 있습니다.
- 계층 1: 환자는 방사선 치료를 받지 않아야 합니다.
Stratum 2: 환자는 감마나이프 또는 인-32를 포함한 방사선 요법을 받아야 합니다(P32).
- 재발이 현저하게 견고한 경우 등록 시점으로부터 6개월 이상
- 재발이 주로 낭성인 경우 등록 시점으로부터 12개월 이상
- 조혈 성장제(필그라스팀, 사그라모스팀 및 에리트로포이에틴)로 치료 완료 후 최소 7일 및 지속형 제제의 경우 14일
- 등록 전 2주 이내에 평가된 Karnofsky 수행 척도(16세 이상에 대한 KPS) 또는 Lansky 수행 점수(=< 16세에 대한 LPS) >= 60
- 연령: 18개월 - 25세(머크에서 제안한 SYLATRON의 최소 주사 용량이 0.05ml, 20mcg, 피하(SQ)이기 때문에 연구에 적합하려면 최소 체중 20kg이 필요함)
- 절대 호중구 수(ANC) >= 1000/ul(지원되지 않음)
- 혈소판 >= 100,000/ul(미지원)
- 헤모글로빈(Hg) >= 8g/dL(지원되지 않음)
- ALT(Alanine aminotransferase) =< 2.5 x 기관 정상 상한
- 총 빌리루빈 =< x 1.5 기관 정상 상한
혈청 크레아티닌 = < 1.5 x 연령에 대한 정상 상한치, 또는 계산된 크레아티닌 청소율 또는 핵 사구체 여과율(GFR) >= 70 ml/min/1.73 m^2
- =< 0.6 mg/dL(1~< 2세)
- =< 0.8 mg/dL(2~< 6세)
- =< 1.0mg/dL(6~<10세)
- =< 1.2mg/dL(10~<13세)
- =< 1.4mg/dL(여성 >= 13세)
- =< 1.5mg/dL(13~16세 남성)
- =< 1.7mg/dL(남성 >= 16세)
- 모든 환자는 진단을 확인하기 위해 최소한 한 번의 수술을 받아야 합니다.
환자는 아래에 정의된 대로 방사선학적 진행의 증거가 있어야 합니다.
- 계층 1: 전체로서 종양의 가장 큰 수직 직경의 곱에서 >= 25% 증가로 정의됨(고형 및 낭성 구성요소) AND >= 전체로서 종양의 적어도 두 차원 각각에서 >= 0.4cm 증가 또는 고형 또는 낭성 구성 요소의 작은 변화와 함께 새롭거나 악화되는 신경학적/시력 결손
지층 2:
- 방사선 요법(RT)(방사선 수술 또는 P32 포함) 후 6개월 이상 경과한 환자의 경우, 진행은 고형 구성 요소의 최대 수직 직경의 곱에서 >= 25% 증가 및 각 각에서 >= 0.4cm 증가로 정의됩니다. 솔리드 구성요소의 최소 2차원
- RT(방사선 수술 또는 P32 포함) 후 12개월이 지난 환자의 경우, 진행은 고형 종양의 최대 수직 직경의 각 곱에서 >= 25% 증가 및 적어도 두 가지에서 각각 >= 0.4cm 증가로 정의됩니다. 고형 종양의 치수; RT 후 12개월 이상 고립된 낭종 진행을 나타내는 환자는 최소 4주 간격으로 수행된 2개의 연속 MRI 스캔에서 낭성 성분의 지속적인 증가를 나타내거나 하나 이상의 낭종 흡인 후 낭종의 재축적을 보여야 합니다. 고립된 낭종 형성 또는 진행과 관련된 진행성 신경학적 징후 및/또는 증상이 있는 환자는 신경학적 징후 및/또는 증상이 낭종 흡인 4주 이내에 개선되지 않는 경우 적격입니다.
- 가임 여성 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 합니다. 가임기 여성 피험자는 혈청 또는 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. (치료 시작 전 72시간 이내에 임신 검사를 반복해야 함)
- 가임 또는 아이를 낳을 가능성이 있는 피험자는 이 연구에서 치료를 받는 동안 금욕을 포함하여 의학적으로 허용되는 형태의 산아제한을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력
제외 기준:
- Stratum 1 환자: 외과적 축소 수술/절제술을 3회 이상 시행하지 않아야 합니다.
- 환자는 이전에 전신성 또는 낭성 내 인터페론을 투여받지 않았을 수 있습니다.
- 환자는 전이성 종양의 증거가 없어야 합니다.
- 환자는 생리적 대체 이외의 스테로이드를 사용해서는 안 됩니다.
- 환자는 주요 우울증 또는 이전의 자살 시도를 포함하여 심각한 정신 질환이 없어야 합니다.
- 환자는 잠재적인 약물 상호 작용으로 인해 페니토인, 와파린 또는 메타돈을 사용하지 않아야 합니다.
- 환자는 두드러기, 혈관 부종, 기관지 수축, 아나필락시스, 스티븐-존슨 증후군 및 인터페론 알파 또는 기타 제품 성분에 대한 독성 표피 괴사 등 알려진 과민 반응이 없어야 합니다.
- 후속 방문을 위해 돌아올 수 없거나 요법에 대한 독성을 평가하는 데 필요한 후속 연구를 얻을 수 없는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 치료(페그인터페론 알파-2b)
환자는 6주 동안 매주 페그인터페론 알파-2b를 피하(SC) 투여받습니다.
치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 18 과정 동안 6주마다 반복할 수 있습니다.
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상관 연구
피하 투여(SC)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1년(즉, 9가지 치료 과정)에서 질병 안정화율(계층 1 환자만 해당)
기간: 최대 1년
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1년에 질병이 안정화된 계층 1 환자의 백분율이 보고되며, 진정한 1년 질병 안정화 비율의 추정치에 대한 95% 정확한 신뢰 구간과 함께 보고됩니다.
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최대 1년
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치료 1년 동안 관찰된 지속 객관적 반응(PR+CR) 비율(계층 2 환자만 해당)
기간: 최대 1년
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객관적인 반응은 3개월 동안 지속되어야 했다.
지속적인 객관적 반응을 보인 참가자의 비율은 참 지속 객관적 반응률의 정확한 95% 신뢰 구간으로 보고됩니다.
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최대 1년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 첫 해 동안 관찰된 지속 객관적 반응(PR+CR) 비율(계층 1 환자만 해당)
기간: 최대 1년
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객관적인 반응은 3개월 동안 지속되어야 했다.
지속적인 객관적 반응을 보인 참가자의 비율은 참 지속 객관적 반응률의 정확한 95% 신뢰 구간으로 보고됩니다.
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최대 1년
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무진행 생존(PFS)
기간: 치료 시작 후 2년
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각 계층에 대한 PFS 추정치는 Kaplan과 Meier의 방법을 사용하여 추정되었습니다.
PFS는 치료 날짜부터 질병 진행, 두 번째 악성 종양 또는 사망의 가장 빠른 날짜까지의 시간 간격으로 정의되었습니다. 또는 사건이 없는 환자의 마지막 접촉 날짜까지.
1년 및 2년 PFS 추정치는 계층별로 보고됩니다.
적격 환자만 이 분석에 포함되었습니다(7명의 계층 1 환자 및 11명의 계층 2 환자).
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치료 시작 후 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Stewart Goldman, Ann & Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2018년 12월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2019년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2013년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 14일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2013년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 20일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PBTC-039 (다른: CTEP)
- U01CA081457 (미국 NIH 보조금/계약)
- NCI-2013-01639 (기재: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
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