Vyndaqel 약물 사용 조사(규제 시판 후 약속 계획)
2025년 1월 28일 업데이트: Pfizer
VYNDAQEL 약물 사용 조사(규제 시판 후 약속 계획)
이 연구의 목적은 실제로 이 약을 투여받은 모든 환자에서 빈다켈 캡슐(이하 빈다켈)의 장기 사용에 대한 안전성(예: 약물이상반응(ADR)의 발생) 및 유효성 데이터를 이해하는 것이다. 마케팅 후 조건.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
전향적 및 후향적 모두 허용 시험자가 Vyndaqel을 처방한 모든 환자는 등록해야 함
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
500
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
이 감시 대상은 Vyndaqel을 투여받은 모든 환자입니다.
설명
포함 기준:
이 감시 대상은 Vyndaqel을 투여받은 모든 환자입니다.
제외 기준:
환자는 Vyndaqel을 받지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
1
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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빈다켈
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20mg/일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이 연구에서 ADR을 가진 참가자의 비율
기간: 3 년 (그러나 2018 년 5 월 이후 Vyndaqel 캡슐 20mg을 받기 시작한 참가자의 기간은 1.5 년이었습니다.)
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부작용 약물 반응 (ADR)은 Vyndaqel 캡슐 20mg을받은 참가자의 Vyndaqel 캡슐 20mg에 기인 한 의학적 발생이 없었습니다. 심각한 부작용 약물 반응 (SADR)은 다음과 같은 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유에 대해 중요한 것으로 간주되었다 : 사망의 결과; 생명을 위협하고 있으며 입원 환자 입원 또는 입원 연장이 필요하다; 지속적이거나 중요한 장애/무능력 (정상적인 수명 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단)을 초래합니다. 선천성 이상/선천성 결함이 발생합니다. Vyndaqel 캡슐 20mg과의 관련성은 의사에 의해 평가되었습니다. |
3 년 (그러나 2018 년 5 월 이후 Vyndaqel 캡슐 20mg을 받기 시작한 참가자의 기간은 1.5 년이었습니다.)
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NIS-LL 점수의 기준선에서 변경됩니다
기간: 78 주, 156 주
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제외의 기준선 (NIS-LL)에서의 변화의 양은 신경 학적 기능의 평가를 위해 조사되었다. NIS-LL (저 사지)은 근육 약화, 반사 및 감각 (가능한 범위 : 0 ~ 88)을 평가했다.
각 평가 시점에서의 요약 통계 및 Vyndaqel Capsules 20mg으로 치료 시작으로부터의 변화량이 계산되었고, 높은 점수는 더 많은 신경 학적 기능을 나타냅니다. 표준 편차.
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78 주, 156 주
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Norfolk Qol-Dn의 TQOL 점수에서 기준선에서 변경
기간: 78 주, 156 주
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QoL-DN의 TQOL 점수에서 기준선에서 변화의 양은 삶의 질을 평가하는 데 사용되었습니다. 노퍽 생명-당뇨병 신경 병증 (QOL-DN)의 품질 증상 항목 (1 ~ 7) 및 활동으로 구성된 설문지 일상 생활 품목 (8-35).
QoL -DN의 총 삶의 질 (TQOL) (가능한 범위 : -4 ~ 136)을 평가했습니다.
각 평가 시점에서의 요약 통계 및 Vyndaqel 캡슐 20mg으로 치료 시작으로부터의 변화량을 계산 하였다.
점수가 높을수록 QOL이 감소한 것으로 나타났습니다. 78 주 및 156 주에 TQOL 점수의 기준선에서 평균 변화가 표준 편차로 제시되었습니다.
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78 주, 156 주
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MBMI의 기준선에서 변경
기간: 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주, 주 130 주, 156 주
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각 평가 시점에서의 요약 통계 및 Vyndaqel 캡슐 20mg으로 치료 시작으로부터의 변화량을 계산 하였다.
MBMI 점수가 높을수록 영양 상태가 우수하다는 것을 나타냅니다. 26 주, 52 주, 78 주, 104 주, 130 주 및 156 주에 변형 된 체질량 지수 (MBMI)의 평균 변화가 표준 편차로 제시되었습니다.
트랜스 티 레틴 가족 성 아밀로이드 다 뉴 병증 환자, 부종 및 후속 체중 증가가 발생할 수 있지만, 변형 된 BMI로 체중 변화를 교정 할 수있다.
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26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주, 주 130 주, 156 주
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외래 상태의 시간 과정
기간: 156 주
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참가자의 백분율은 Vyndaqel 캡슐 20mg으로의 치료 시작부터 최종 평가 시점 (156 주)까지 각각의 외래 상태 변화 그룹에서 계산되었습니다.
외래 상태 (0, 1, 2, 3a, 3b, 4)를 외래 능력 척도를 사용하여 평가 하였다.
다발성 기능 장애 점수의 외래 능력 척도는 다음과 같이 정의되었다.
외래 상태 0 ： 보행 능력이 좋습니다.
외래 상태 1 ： 보행 능력은 극지의 감각 장애에도 불구하고 어려움없이 걸을 수 있습니다.
외래 상태.
외래 상태 2 ： 보행 능력은 약간의 어려움에도 불구하고 도움없이 걸을 수 있습니다.
외래 상태 3A ： 보행 능력은 하나의 막대기 나 목발로 걸을 수 있습니다.
외래 상태 3B ： 보행 능력은 두 개의 막대기 나 목발로 걸을 수 있습니다.
외래 상태 4 : 보행 능력은 걸을 수 없으며 휠체어 또는 침대로 제한됩니다.
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156 주
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총 신경계 평가 점수에서 기준선에서 변화
기간: 52 주, 주 104 주, 156 주
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신경 학적 평가의 총 점수 (가능한 범위 : 0 ~ 294), 모터, 반사 및 감각의 점수를 평가하고 각 평가 시점에서의 요약 통계 및 Vyndaqel 캡슐 20mg으로 치료 시작으로부터의 변화량을 계산 하였다.
점수가 높을수록 기능이 감소한 것으로 나타났습니다. 52 주, 104 주 및 156 주에 총 신경계 평가에서 기준선에서 평균 변화가 표준 편차로 제시되었습니다.
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52 주, 주 104 주, 156 주
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모든 원인으로 인한 사망 생존 시간 평가
기간: 3 년 (그러나 2018 년 5 월 이후 Vyndaqel 캡슐 20mg을 받기 시작한 참가자의 기간은 1.5 년이었습니다.)
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사건으로서 원인으로부터 사망을 설정함으로써, 생존 확률은 관찰 기간 내에 사건이없는 경우를 검열로 취급하는 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정되었다.
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3 년 (그러나 2018 년 5 월 이후 Vyndaqel 캡슐 20mg을 받기 시작한 참가자의 기간은 1.5 년이었습니다.)
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Attr-pn과 관련된 사망에 대한 생존 시간 평가
기간: 3 년 (그러나 2018 년 5 월 이후 Vyndaqel 캡슐 20mg을 받기 시작한 참가자의 기간은 1.5 년이었습니다.)
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트랜스 티 레틴 가족 성 아밀로이드 다발성 병리 (ATTR-PN)와 관련된 사망을 사건으로 설정함으로써, 생존 확률은 관찰 기간 내에 사건이없는 경우를 검열로 취급하는 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정되었다.
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3 년 (그러나 2018 년 5 월 이후 Vyndaqel 캡슐 20mg을 받기 시작한 참가자의 기간은 1.5 년이었습니다.)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2014년 1월 10일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2023년 3월 10일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2023년 3월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2014년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 21일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2014년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 28일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- B3461042
- NCT02146378 (레지스트리 식별자: ClinicalTrials.gov)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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