저인산증(HPP) 환자에서 아스포타제 알파의 안전성 및 효능
2016년 3월 29일 업데이트: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
저인산혈증(HPP) 환자에서 Asfotase Alfa(ALXN1215)(Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein)의 안전성 및 효능에 대한 다기관 연구
본 연구의 목적은 저인산증 환자에서 아스포타제 알파(ALXN1215)의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
13
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Fukuoka-prefecture
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Kurume-city, Fukuoka-prefecture, 일본, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Gifu-prefecture
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Gifu-city, Gifu-prefecture, 일본, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hiroshima-prefecture
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Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, 일본, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hokkaido-prefecture
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Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, 일본, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Miyagi-prefecture
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Sendai-city, Miyagi-prefecture, 일본, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Niigata-prefecture
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Niigata-city, Niigata-prefecture, 일본, 951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
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Osaka-prefecture
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Izumi-city, Osaka-prefecture, 일본, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
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Suita-city, Osaka-prefecture, 일본, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Saitama-prefecture
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Saitama-city, Saitama-prefecture, 일본, 339-0077
- Saitama Children's Medical Center
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Shizuoka-prefecture
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Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, 일본, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Kodaira-city, Tokyo, 일본, 187-8510
- Showa General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
환자는 다음 "1", "2" 및 "3"의 선택 기준 중 하나를 충족하고 "4"의 선택 기준을 충족해야 합니다.
- 본 임상시험에서 이미 Asfotae Alfa(ALXN1215)로 치료받은 환자
- HPP로 진단받은 환자
- 다음에 의해 표시된 HPP의 문서화된 진단:
- 연령에 대한 정상 하한치 미만의 총 혈청 알칼리성 포스파타제
- 다음을 특징으로 하는 태아의 초음파 소견:
1) 중증의 짧은 사지(임신 2기 및 3기에 대퇴골 길이 <-4SD) 2) 골간단으로 확장됨(대퇴골 골간단 길이 또는 대퇴골 길이 >0.33) 3) 두개정맥 4) 흉부 발육부전(흉부 또는 복부 둘레 <0.6) (3 ) 다음을 특징으로 하는 산전의 컴퓨터 단층 촬영 소견:
- 일반화 된 골화 감소
- 관상 뼈의 극단적인 단축
- 발육부전 흉부 (4) 다음을 특징으로 하는 HPP의 방사선학적 증거:
1) 발적 및 닳은 골간단 2) 중증의 전신 골감소증 3) 확장된 성장판 4) 방사선 투과성 또는 경화증 영역 (5) 다음 HPP 관련 소견 중 2개 이상:
병력 또는 존재:
- 비외상성 산후 골절
- 지연된 골절 치유
- 신석회증 또는 혈청 칼슘 상승 병력
- 기능성 두개골유합증
- 호흡 손상 또는 rachitic 흉부 기형
- 비타민 B6 의존성 발작
- 번성 실패
- 조기 치아 손실 (6) 조직 비특이적 ALP 유전자의 돌연변이가 있는 환자 4. 부모 또는 법적 보호자는 모든 연구 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 하며 모든 연구 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다. 절차
제외 기준:
- 구루병의 치료 가능한 형태의 현재 증거
- 정상 범위 미만의 혈청 칼슘 또는 인산염 수치
- 임산부 및 수유부
- 임상시험 기간 동안 적절한 피임법을 시행할 수 없는 환자
- 비스포스포네이트로 사전 치료
- 아스포타제 알파 치료 시작 전 1개월 이내에 임상시험용 약물 치료
- HPP에 대한 연구용 신약, 장치 또는 치료(예: 골수 이식)와 관련된 다른 모든 연구에 현재 등록
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제하는 임상적으로 중요한 질병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 아스포타아제 알파(ALXN1215)
아스포타제알파(ALXN1215)는 주당 총 6mg/kg을 3회로 나누어 투여한다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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아스포타제 알파의 반복 피하(SC) 주사의 안전성 평가로서 부작용이 발생한 피험자 수
기간: 최대 50개월 또는 규제 승인까지
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모든 치료 환자에 대한 아스포타제 알파의 반복 피하(SC) 주사 안전성
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최대 50개월 또는 규제 승인까지
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 최대 50개월 또는 규제 승인까지
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전체생존기간은 출생부터 사망까지의 시간으로 정의된다.
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최대 50개월 또는 규제 승인까지
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정성적인 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 척도를 사용하여 방사선 사진으로 측정한 HPP의 골격 징후에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과
기간: 최대 50개월 또는 규제 승인까지
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모든 치료 환자에 대한 정성적 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 척도를 사용하여 방사선 사진으로 측정한 HPP의 골격 징후에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과
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최대 50개월 또는 규제 승인까지
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아스포타제 알파 치료가 인공호흡기 없는 생존에 미치는 영향: (아스포타제 알파를 투여받은 후 살아 있고 인공호흡기가 없는 환자의 비율)
기간: 최대 50개월 또는 규제 승인까지
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등록 당시 기계 환기가 되지 않은 환자의 경우, 아스포타제 알파를 투여받은 후 살아 있고 인공 호흡기가 없는 비율
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최대 50개월 또는 규제 승인까지
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호흡 기능에 대한 asfotase alfa 치료의 프로필
기간: 최대 50개월 또는 규제 승인까지
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아스포타제 알파 치료가 인공호흡기 상태, 호흡 보조 시간(인공호흡기 또는 보충 산소 사용 시간 포함), 인공호흡기 속도 또는 산소량, 인공호흡기 압력 및 치료받은 모든 환자의 흡기 산소 비율(FiO2)로 측정한 호흡 기능에 미치는 영향
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최대 50개월 또는 규제 승인까지
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신체 성장에 대한 아스포타제 알파 치료의 프로필
기간: 최대 50개월 또는 규제 승인까지
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Asfotase alfa 치료가 모든 치료 환자의 체중, 길이, 팔 길이, 머리 둘레 및 가슴 둘레로 측정한 신체 성장에 미치는 영향
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최대 50개월 또는 규제 승인까지
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Asfotase alfa 처리가 발달에 미치는 영향
기간: 최대 50개월 또는 규제 승인까지
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치료받은 모든 환자의 발달 운동 이정표로 측정한 총 운동 발달의 변화 평가
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최대 50개월 또는 규제 승인까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
스폰서
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2014년 8월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2015년 3월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 25일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2015년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2016년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 3월 29일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2016년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (기타 식별자: UMIN CTR)
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