결절성 경화증 복합체(GWPCARE6)의 발작에 대한 칸나비디올(GWP42003-P, CBD)의 공개 확장 시험
2022년 7월 12일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
부적절하게 통제된 발작을 경험하는 결절성 경화증 복합 환자의 추가 요법으로서 칸나비디올(GWP42003-P, CBD)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이 임상시험은 이중 맹검 단계와 공개 확장 단계의 두 부분으로 구성됩니다.
오픈 라벨 확장 단계만 이 레코드에 설명됩니다.
모든 참가자는 동일한 용량의 GWP42003-P를 받게 됩니다.
그러나 연구자는 최적의 복용량을 찾을 때까지 참가자의 복용량을 줄이거나 늘릴 수 있습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
199
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- GWEP1521 블라인드 단계 완료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: GWP42003-P
100 mg/mL GWP42003-P 경구 용액을 1일 2회(아침 및 저녁) 복용합니다.
참가자는 최대 50mg/kg/일까지 투여됩니다.
조사자가 이점 및/또는 내약성 문제를 판단하는 경우 용량을 낮출 수 있습니다.
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감미료(수크랄로스) 및 딸기 향료가 첨가된 부형제인 참기름과 무수 에탄올에 용해된 칸나비디올을 함유하는 노란색 유성 용액입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임의의 치료 긴급 부작용, AE로 인한 중단, 심각한 AE 및 치료 관련 AE(TEAE)가 있는 참가자 수
기간: OLE 1일차 최대 4년
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유해 사례(AE)는 스크리닝 후 및 치료 후 안전성까지 임의의 시점에서 발생한 임의의 새로운 바람직하지 않은/의도하지 않은 징후/증상(비정상적인 실험실 소견 포함), 또는 기존 상태의 진단 또는 악화로 정의되었습니다. IMP와 관련이 있을 수도 있고 없을 수도 있는 후속 방문.
IMP의 첫 번째 투여 후 시작되거나 중증도 또는 심각도가 악화된 AE는 TEAE로 간주되었습니다.
심각한 AE는 다음 결과 중 하나를 초래하는 모든 AE로 정의되었습니다: 사망, 생명을 위협하는 유해 경험, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 장애/무능, 선천적 기형/선천적 결함 또는 암, 모든 위에 나열된 결과 중 하나 또는 연구의 위험/유익 비율을 변경하는 사건을 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 중대한 위험, 금기, 부작용 또는 예방 조치를 제안하는 기타 경험.
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OLE 1일차 최대 4년
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심각도별 TEAE가 있는 참가자 수
기간: OLE 1일차 최대 4년
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유해 사례(AE)는 스크리닝 후 및 치료 후 안전성까지 임의의 시점에서 발생한 임의의 새로운 바람직하지 않은/의도하지 않은 징후/증상(비정상적인 실험실 소견 포함), 또는 기존 상태의 진단 또는 악화로 정의되었습니다. IMP와 관련이 있을 수도 있고 없을 수도 있는 후속 방문. IMP의 첫 번째 투여 후 시작되거나 중증도 또는 심각도가 악화된 AE는 TEAE로 간주되었습니다. 1등급(경증)은 무증상 또는 경미한 증상으로 정의됩니다. 임상적 또는 진단적 관찰만; 개입이 표시되지 않았습니다. 2등급(보통)은 최소, 국소 또는 비침습적 개입이 필요한 것으로 정의됩니다. 나이에 맞는 도구적 일상 생활(ADL) 활동을 제한합니다. 3등급(중증)은 의학적으로 중요하지만 즉각적으로 생명을 위협하지는 않는 것으로 정의됩니다. 입원 또는 입원 기간 연장; 비활성화; 자기 관리 ADL 제한. |
OLE 1일차 최대 4년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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OLE 치료 기간 동안 TSC 관련 발작 수의 기준선 대비 백분율 변화
기간: OLE 1일차 최대 4년
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TSC 관련 발작은 다음을 포함합니다: 의식 또는 자각 장애가 없는 초점 운동 발작; 의식 또는 인식 장애가 있는 초점 발작; 국소 발작이 양측성 전신 경련성 발작 및 강직-간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 또는 무긴장 발작으로 발전합니다.
기준선에서 음수 백분율 변화는 개선을 나타냅니다.
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OLE 1일차 최대 4년
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OLE 치료 기간 동안 치료 반응자로 간주되는 참가자 수
기간: OLE 1일차 최대 4년
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치료 반응자는 치료 기간 동안 시험에서 탈퇴하지 않은 참가자에 대해 치료 기간 동안 TSC 관련 발작 빈도가 기준선에서 50% 이상 감소한 참가자로 정의되었습니다.
TSC 관련 발작은 다음을 포함합니다: 의식 또는 자각 장애가 없는 초점 운동 발작(유형 1 초점 운동); 의식 또는 자각 장애가 있는 초점 발작(유형 2 초점); 양측 전신 경련성 발작으로 발전하는 초점 발작(유형 3 초점); 및 셀 수 있는 강장-간대, 긴장, 간대 또는 무력 발작.
치료 기간 동안 시험에서 탈퇴한 참가자는 무반응자로 간주되었습니다.
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OLE 1일차 최대 4년
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OLE 치료 기간 동안 간병인의 전반적인 변화에 대한 인상(CGIC) 및 피험자의 전반적인 변화에 대한 인상(SGIC) 점수
기간: OLE 1일차 및 최대 4년
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CGIC는 다음 질문을 7점 척도(1, 매우 많이 향상됨, 2, 많이 향상됨, 3, 약간 향상됨, 4, 변화 없음, 5, 약간 나빠짐, 6, 많이 나빠짐, 7, 매우 매우)로 구성되었습니다. 훨씬 안 좋은 경우): "자녀가 치료를 시작했으므로 자녀의 전반적인 상태를 평가하십시오(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)."
SGIC는 다음 질문을 7점 척도(1, 매우 많이 향상됨, 2, 많이 향상됨, 3, 약간 향상됨, 4, 변화 없음, 5, 약간 나빠짐, 6, 많이 나빠짐, 7, 매우 매우 훨씬 나쁘다): "치료를 시작하셨으니 전반적인 상태를 평가해 주십시오(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)."
평균 CGIC 및 SGIC 점수가 보고되고 있으며 값이 높을수록 상태가 더 나쁩니다.
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OLE 1일차 및 최대 4년
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OLE 치료 기간 동안 총 발작 빈도의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: OLE 1일차 최대 4년
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총 발작에는 모든 발작 유형이 포함됩니다.
TSC 관련 및 기타 발작의 조합.
TSC 관련 발작은 다음을 포함합니다: 의식 또는 자각 장애가 없는 초점 운동 발작(유형 1 초점 운동); 의식 또는 자각 장애가 있는 초점 발작(유형 2 초점); 양측 전신 경련성 발작으로 발전하는 초점 발작(유형 3 초점); 및 셀 수 있는 강장-간대, 긴장, 간대 또는 무력 발작.
기준선에서 음의 백분율 변화는 총 발작 빈도의 개선을 나타냅니다.
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OLE 1일차 최대 4년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Thiele EA, Bebin EM, Bhathal H, Jansen FE, Kotulska K, Lawson JA, O'Callaghan FJ, Wong M, Sahebkar F, Checketts D, Knappertz V; GWPCARE6 Study Group. Add-on Cannabidiol Treatment for Drug-Resistant Seizures in Tuberous Sclerosis Complex: A Placebo-Controlled Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2021 Mar 1;78(3):285-292. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.4607.
- Thiele EA, Bebin EM, Filloux F, Kwan P, Loftus R, Sahebkar F, Sparagana S, Wheless J. Long-term cannabidiol treatment for seizures in patients with tuberous sclerosis complex: An open-label extension trial. Epilepsia. 2022 Feb;63(2):426-439. doi: 10.1111/epi.17150. Epub 2021 Dec 27.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2016년 8월 31일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2021년 6월 11일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2021년 6월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2015년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 9월 7일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2015년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2022년 7월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 12일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- GWEP1521 Open-Label Extension
- 2015-002154-12 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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