영아 발병(유형 1과 일치) 척수 근육 위축(SMA) 참가자의 Nusinersen에 대한 확장 액세스 프로그램(EAP)
2021년 4월 1일 업데이트: Biogen
영아 발병 척추 근육 위축증(SMA) 환자에게 누시너센 제공을 위한 확장 액세스 프로그램(EAP)
높은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 영아 발병 척추 근육 위축증(SMA)(유형 1과 일치)이 있는 적격 환자에게 누시너센에 대한 접근을 제공합니다.
연구 개요
상태
상태
더 이상 사용할 수 없음
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
nusinersen 확장 액세스 프로그램(EAP)은 일부 지역의 승인된 치료 센터에서 이용할 수 있습니다.
의사는 환자의 병력 및 프로그램 자격 기준에 따라 누시너센 치료가 각 환자에게 적합한지 여부를 결정해야 합니다. 참여 치료 센터의 전체 목록은 이 목록의 '연락처 및 위치' 섹션에서 제공되며 정기적으로 업데이트됩니다.
각 지역에서 nusinersen의 현지 승인 및 공식 상환에 따라 EAP가 종료되고 환자는 시판되는 약물로 전환됩니다.
연구 유형
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
확장 액세스 유형
- 개별 환자: 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 단일 환자가 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 허용합니다. FDA의 승인을 받지 않은 것입니다. 이 범주에는 응급 상황에서의 액세스도 포함됩니다.
- 중간 규모 인구: 한 명 이상의 환자(그러나 일반적으로 치료 IND/프로토콜을 통한 것보다 적은 수의 환자)가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제. 이러한 유형의 확장 액세스는 동일한 질병 또는 상태를 가진 여러 환자가 FDA의 승인을 받지 않은 특정 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 모색할 때 사용됩니다.
- 치료 IND/프로토콜: 대규모의 광범위한 인구가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제에 접근할 수 있도록 허용합니다. 이러한 유형의 확장 액세스는 확장 액세스 사용과 동일한 용도로 마케팅을 위해 이미 제품이 개발되고 있는 경우에만 제공될 수 있습니다.
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Auckland City Hospital
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
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Medellín, 콜롬비아, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Anatolia
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Kayseri, Anatolia, 터키 (Türkiye), 38000
- Erciyes University Hospital
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Central Anatolia
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Ankara, Central Anatolia, 터키 (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
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Istanbul
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Kadıköy, Istanbul, 터키 (Türkiye), 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
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Marmara
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Istanbul, Marmara, 터키 (Türkiye), 34214
- Medipol University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 5q SMA 동형접합 유전자 결실, 동형접합 돌연변이 또는 복합 이형접합체의 유전 문서.
- 영아기 발병과 일치하는 생후 6개월(180일) 이하의 임상 징후 및 증상의 시작, 유형 I SMA
- 치료 의사의 의견에 따라 치료가 SMA의 표준 치료에 대한 2007 합의문에 명시된 지침을 충족하고 계속 충족할 것으로 예상되는 환자
주요 제외 기준:
- 환자는 nusinersen과 함께 진행 중인 임상 시험에 참여할 자격이 있습니다.
- 이전 nusinersen 연구 참여
- nusinersen에 대한 이전 노출
- LP 절차 또는 CSF 순환을 방해하는 뇌 또는 척수 질환의 병력
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 CNS 카테터의 존재
- SMA에 대한 조사 유전자 요법을 사용한 임상 시험에 이전 또는 현재 참여
- nusinersen의 첫 번째 투여 전 6개월 또는 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 SMA에 대한 연구 요법으로 연구에 참여.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2022년 12월 7일
기본 완료
기본 완료
2022년 12월 7일
연구 완료
연구 완료
2022년 12월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2016년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 10일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2016년 8월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 1일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 232-SM-901
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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