색소성 망막염이 있는 성인에서 인간 망막전구세포의 유리체강내 주입의 안전성과 유효성
2024년 6월 14일 업데이트: jCyte, Inc
색소성 망막염(RP)이 있는 성인 피험자에서 인간 망막 전구 세포(jCell)의 유리체강내 주사의 안전성 및 효능에 대한 전향적, 다기관, 무작위 연구
이 연구는 RP를 가진 성인 피험자의 코호트에서 가짜 처리된 대조군과 비교하여 인간 망막 전구 세포의 단일 주사 후 12개월에서 시각 기능의 변화를 평가합니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
RP에 대한 효과적인 치료법은 없습니다. 일단 광수용체가 손실되면 재생되지 않습니다.
시력 저하 속도는 사람마다 다르며 대부분의 RP 환자는 40세가 되면 법적으로 실명 상태가 됩니다.
전임상 연구에서는 망막 전구 세포를 눈에 이식하면 광수용체 교체와 숙주 광수용체 손실이 상당히 느려질 수 있음이 입증되었습니다.
따라서 이 요법의 주요 목표는 영양 장애 숙주 광수용체가 보호되고 재활성화될 수 있는 시기에 질병에 개입함으로써 시력을 보존하고 잠재적으로 개선하는 것입니다.
1/2a상 연구에서 허용 가능한 안전성 및 내약성 입증을 기반으로 하는 이 2b상 연구는 jCell 주사를 한 번 받은 피험자의 시각 기능 및 기능적 시력 변화를 비교할 수 있는 가짜 주사와 비교하여 통제된 비교로 설계되었습니다. - RP로 처리된 피험자의 대조군.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
84
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles, California, 미국, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
ERG에 의해 확인된 RP의 임상 진단 및 아직 수행되지 않은 경우 돌연변이 유형 결정에 동의할 의향이 있음 최대 교정 시력(BCVA) 20/80 이하 및 20/800 이하 적절한 장기 기능 및 음성 전염병 선별 가임 여성 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
제외 기준:
시각 기능을 손상시키는 RP 이외의 안과 질환 가성 RP, 암 관련 망막병증 악성 종양 또는 기타 말기 장기 질환의 병력 또는 시스템 스테로이드, 항응고제 또는 면역억제제로 지속적인 치료가 필요한 모든 만성 질환 페니실린 또는 스트렙토마이신에 대한 알려진 알레르기 치료 등록 전 3개월 이내에 백내장 수술
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
팔의 수
3
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 테스트(jCell 주입) 용량 수준 1
3.0 x 10e6 인간 망막 전구체 세포를 시력이 가장 좋지 않은 눈 또는 양쪽 눈에서 시력이 비슷한 경우 우세하지 않은 눈에 단일 유리체강내 주사
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3.0 또는 6.0 x 10e6 인간 망막 전구 세포(hRPC)의 살아있는 현탁액을 국소 마취하에 유리체강내 주입된 임상 등급 배지에 현탁
다른 이름들:
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다른: 가짜 처리 컨트롤
모의 주사는 각 제어 대상에서 가장 시력이 좋지 않은 눈("연구 눈"으로 지정됨)에 수행됩니다.
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유리체 강내 주입을 모방하기 위해 바늘이없는 주사기 허브를 눈에 대고 누르십시오.
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실험적: 테스트(jCell 주입) 용량 수준 2
6.0 x 10e6 인간 망막 전구체 세포를 가장 시력이 좋지 않은 눈 또는 두 눈에서 시력이 비슷한 경우 비우세 눈에 단일 유리체강내 주사
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3.0 또는 6.0 x 10e6 인간 망막 전구 세포(hRPC)의 살아있는 현탁액을 국소 마취하에 유리체강내 주입된 임상 등급 배지에 현탁
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고교정시력(BCVA)
기간: 12 개월
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ITT 모집단에서 E-ETDRS에 의해 평가된 기준선에서 12개월까지 연구 안구의 BCVA의 평균 변화.
문자 점수는 시간 경과에 따른 변화를 비교하는 데 사용되며, 문자 수가 많을수록 시각 기능이 우수함을 나타내고 문자 수가 적을수록 시각 기능이 나쁨을 나타냅니다.
예를 들어 85자는 20/20 시력에 해당하고 5자는 20/800 시력에 해당합니다.
12개월에 문자 점수를 취하고 기준선에서 문자 점수를 빼서 각 과목에 대한 변경 값을 도출합니다.
모든 변경 값의 평균은 각 팔에 대해 계산됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1.0 CPD에서 대비 감도(CS)
기간: 12 개월
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폭이 변하는 수직 줄무늬 패턴(도당 주기 또는 CPD)으로 측정된 회색 음영의 변화를 감지하는 능력 평가; CS 임계값은 각 패턴 폭에서 여러 시도의 평균을 취하여 생성됩니다.
CS 곡선은 최소 3개의 패턴 폭을 사용하여 생성됩니다. 하나는 피사체의 피크 또는 가장 높은 감도에 있고 그 다음에는 피크의 양쪽에 있는 더 크고 작은 패턴 폭이 있습니다.
예를 들어 피험자의 CS 피크가 2.0 CPD인 것으로 나타나면 추가 테스트가 1.0 및 4.0 CPD에서 발생합니다.
RP 환자는 CS 곡선이 억제되었으며 가장 일반적인 패턴 너비는 0.5, 1.0, 2.0 및 4.0 CPD입니다.
심하게 손상된 피험자(예: BCVA < 20/400)는 일반적으로 낮은 값(예: 1.28)의 평평한 곡선을 갖는 반면, 경미한 RP 피험자의 경우 값이 더 높을 수 있지만(예: 7.12) 거의 정상에 가깝지 않습니다.
이 데이터는 기준선에서 12개월까지 CS의 평균 변화를 나타내며 값이 클수록 시각 기능이 더 많이 개선되었음을 나타냅니다.
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12 개월
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운동 시야(KVF)
기간: 12 개월
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기준선에서 12개월까지 모든 시야의 섬 전체 면적(도 제곱)의 평균 변화.
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12 개월
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저휘도 이동성 테스트(LLMT)
기간: 12 개월
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LLMT는 다양한 조명 수준에서 화살표와 장애물의 실내 경로를 따라 걸을 때 RP 환자의 성능을 식별합니다.
CIL(Critical Illumination Level)은 환자가 그 지점 위(보다 밝은)의 모든 조명 수준보다 현저하게 느린 속도와 더 많은 오류를 갖는 그 아래의 조명 수준입니다.
LLMT는 매우 어두운(0.12 럭스)에서 밝은 실내(500 럭스)까지의 조도 수준을 사용하며, 이전 수준에서 실내 밝기를 두 배로 높여 빛을 증가시키는 균일한 간격의 증가분을 사용합니다.
이러한 균일한 간격의 조명 수준은 변경 점수를 더 쉽게 계산할 수 있도록 척도 점수로 변환되었습니다.
0럭스(완전히 어두운 방)의 가장 어두운 조도는 척도 점수 13에 해당하는 반면, 가장 밝은 조도인 500럭스는 척도 점수 0에 해당합니다. 기준선에서 12개월까지 양의 척도 점수 변화는 낮은 반면에 음의 척도 점수 변화는 저조도 시력의 감소를 나타냅니다.
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12 개월
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저시력 기능 설문지(시각 능력)
기간: 12 개월
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VA LV VFQ-48(VFQ)은 시각 장애의 영향을 받는 읽기, 이동성 및 기타 일상 생활 활동을 수행하는 데 어려움이 있다고 환자가 보고하는 변화를 포착하는 데 사용됩니다.
VFQ에는 Visual Information, Reading, Visual Motor 및 Mobility를 포함한 4가지 척도가 있습니다.
다섯 번째 값인 시각적 능력은 4가지 척도의 총점으로 로짓이라는 단위로 측정되며 Raasch 분석을 사용하여 항목 가중치를 기반으로 각 사람에 대해 계산됩니다.
시각 능력은 방문마다 피험자가 보고한 결과의 변화를 나타내기 위해 광범위하게 사용됩니다.
시각 능력 점수의 양수 값이 높을수록 기능이 더 좋고 장애가 적다는 것을 나타내는 반면, 점수가 낮거나 음수일수록 기능이 더 나쁘거나 장애가 더 많다는 것을 나타냅니다.
VFQ에서 시각 능력 척도의 변화는 12개월에 피험자의 점수를 취하여 기준 점수에서 빼서 계산합니다.
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12 개월
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망막 전구 세포(RPC)의 유리체강내 주입의 안전성
기간: 12 개월
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치료 긴급 부작용, 면역원성 및 안전성 육안 평가로 평가
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Mitul Mehta, MD, UCI
- 수석 연구원: David Liao, MD, RVA
- 수석 연구원: Anthony Joseph, MD, OCB
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 3월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 11월 13일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2020년 11월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 3월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 3월 2일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 3월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 14일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- JC-02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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