진행성 골화성 섬유이형성증 치료를 위한 Palovarotene의 효능 및 안전성 연구. (MOVE)
2023년 11월 28일 업데이트: Clementia Pharmaceuticals Inc.
FOP(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva) 치료를 위한 경구용 Palovarotene의 3상 효능 및 안전성 연구
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva(FOP)는 누적되고 돌이킬 수 없는 운동 손실과 함께 주요 관절의 강직으로 이어지는 연조직 부종(발적)의 고통스럽고 반복적인 에피소드와 종종 관련된 이소성 골화(HO)를 특징으로 하는 희귀하고 심각한 장애 질병입니다. 그리고 장애.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
한 가지 주요 목표는 Clementia의 FOP 자연사 연구(Study PVO- 1A-001, NHS). 다른 주요 목표는 FOP가 있는 피험자에서 팔로바로텐의 안전성을 평가하는 것입니다.
이것은 세 부분으로 수행될 3상, 다기관, 공개 라벨 연구입니다. 연구의 주요 부분인 파트 A; 파트 B, 24개월 연장. 적격 피험자는 다음과 같이 48개월 동안 팔로바로텐의 만성/급격한 투여 요법을 받게 됩니다.
- 만성 치료: 24개월 동안 1일 1회 팔로바로텐 5mg을 경구 투여합니다.
- 급성 발작 치료: 4주(28일) 동안 1일 1회 팔로바로텐 20mg을 경구 투여한 후 8주(56일) 동안 1일 1회 팔로바로텐 10mg을 경구 투여했습니다. 플레어-업 치료는 조사자가 플레어-업이 해결되었다고 결정할 때까지 연장될 수 있습니다.
모든 투여량은 골격이 미성숙한 피험자(손의 골격 성숙도가 90% 미만인 18세 미만/스크리닝 시 수행되는 손목 엑스레이)에서 체중이 조정된다는 점에 유의하십시오.
그리고 골격 미성숙 피험자를 위한 연구 치료의 마지막 투여 후 최대 2년 추적 조사인 파트 C. 새로운 피험자는 파트 C에 등록되지 않습니다. 연구를 중단하고 골격이 미성숙한 파트 A 또는 B에 등록된 피험자는 비치료 파트 C 안전 후속 조치에 참여하도록 다시 초대됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
107
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania, Internal Medicine
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SP
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Sao Paulo, SP, 브라질, 05652-900
- Hospital israelita Albert Einstein
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Umeå, 스웨덴, SE-90185
- Norrlands universitetssjukhus
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Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106
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Valencia, Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Unidad de Reumatología Pediatrica
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1199ACH
- Hospital Italiano de Buenos Aires, Tte General Juan Domingo Peron 4190
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Stanmore, 영국, HA7 4LP
- Royal National Orthopaedic Hospital, Brockely Hill
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Liguria
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Genoa, Liguria, 이탈리아, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Bunkyo-ku
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Tokyo, Bunkyo-ku, 일본, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
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Paris, 프랑스, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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New South Wales
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Saint Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, 호주, 4102
- Queensland University of Technology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서면, 서명 및 날짜가 기재된 피험자/부모 동의서; 미성년자의 경우 연령에 맞는 동의(현지 규정에 따라 수행).
- 최소 4세 이상의 남성 또는 여성.
- Clementia의 자연사 연구(NCT02322255)에 이전 참여; 진행성 HO와 관련이 있는 것으로 보고된 R206H ACVR1 돌연변이 또는 기타 FOP 변이가 있는 FOP로 임상적으로 진단됨(클레멘티아가 후원하는 연구에 참여하지 않은 사람); 클레멘티아의 2상 연구(NCT02279095 및 NCT02979769) 참가자 중 현재 거주 국가로 인해 만성/급증 요법을 받을 수 없거나 2상 연구에 참여하기 위해 장거리를 여행하는 사람들.
- 등록 시점을 포함하여 지난 4주 이내에 재발 증상이 없습니다.
- 금욕 또는 두 가지 매우 효과적인 피임법 사용.
- 치료 및 후속 조치를 위해 접근할 수 있습니다. 진정 없이 저용량 WBCT(두부 제외)를 포함한 모든 연구 절차를 수행할 수 있습니다.
주요 제외 기준:
- 무게
- 시토크롬 P450(CYP450) 3A4 활성의 강력한 억제제 또는 유도제인 병용 약물; 또는 이마티닙과 같은 키나제 억제제.
- 아밀라아제 또는 리파아제가 정상 상한치(ULN)보다 2배 이상 높거나 만성 췌장염 병력이 있는 경우.
- 증가된 아스파르테이트 아미노전이효소 또는 알라닌 아미노전이효소 >2.5x ULN.
- 치료를 받거나 받지 않은 공복 트리글리세리드 >400 mg/dL.
- 모유 수유 중인 여성 피험자.
- 조절되지 않는 심혈관, 간, 폐, 위장, 내분비, 대사, 안과, 면역, 정신과 또는 기타 중요한 질병이 있는 피험자.
- 스크리닝 전 4주 이내에 다른 임상 연구(팔로바로텐 연구 제외)에 동시 참여; 또는 조사 대상자의 5반감기 이내 중 더 긴 기간.
- 조사자의 의견에 따라 피험자 및/또는 가족이 프로토콜을 준수할 수 없게 되는 모든 이유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 팔로바로텐 만성/재발 요법
참가자들은 최대 48개월 동안 1일 1회 팔로바로텐 5mg을 투여받았습니다. 28일 동안 1일 1회 팔로바로텐 20mg을 투여하고, 재발의 경우 56일 동안 10mg을 투여합니다.
(골격이 미성숙한 피험자의 체중에 따라 투여량을 조정했습니다.)
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팔로바로텐은 식사 후 매일 대략 같은 시간에 1일 1회 경구 복용했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간 신규 이소성 골화(HO)
기간: 기준선(스크리닝 1개월 이내/1일) 및 최대 24개월
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연간 신규 HO는 머리를 제외한 저선량 전신 컴퓨터 단층촬영(WBCT)으로 평가되었습니다.
제곱근 변환 및 네거티브가 포함되지 않은 가중 선형 혼합 효과 방법이 연간 신규 H2O 분석에 사용되었습니다.
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기준선(스크리닝 1개월 이내/1일) 및 최대 24개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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플레어 업이 있는 참가자의 비율
기간: 12월
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플레어업은 플레어업 증상의 시작과 관계없이 하나 이상의 플레어업 증상이 있는 이벤트로 발생합니다.
조사자가 현장 방문이 필요하다고 판단하지 않는 한 원격으로 또는 전화나 화상 회의를 통해 플레어업을 평가했습니다.
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12월
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새로운 HO가 있는 참가자의 비율
기간: 기준선(1일차)부터 4년 추적 관찰 기간 종료까지(약 57개월)
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새로운 HO는 WBCT 스캔으로 평가되었습니다.
새로운 HO(볼륨 > 0mm^3)가 있는 참가자의 비율은 베이지안 분포를 사용하여 분석되었습니다.
전체 ITT 기간에 대한 결과가 표시됩니다.
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기준선(1일차)부터 4년 추적 관찰 기간 종료까지(약 57개월)
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새로운 HO가 있는 신체 부위의 수
기간: 기준선(1일차)부터 4년 추적 관찰 기간 종료까지(약 57개월)
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모든 참가자는 새로운 HO(새로운 HO > 0mm^3)가 있는 신체 부위의 수를 분석했습니다.
다양한 신체 부위에 걸친 H2O의 존재를 WBCT 스캔을 사용하여 분석했습니다.
전체 ITT 기간에 대한 결과가 표시됩니다.
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기준선(1일차)부터 4년 추적 관찰 기간 종료까지(약 57개월)
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참가자당 노출 월별 재발 비율
기간: 기준선(1일차)부터 4년 추적 관찰 기간 종료까지(약 57개월)
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재발은 하나 이상의 재발 증상이 있고 재발 증상의 시작과 관계없이 발생하는 사건입니다.
조사자가 현장 방문이 필요하다고 판단하지 않는 한, 재발은 원격으로 또는 전화나 화상 회의를 통해 평가되었습니다.
참가자-월 노출당 재발률은 음이항 회귀를 사용하여 분석되었습니다.
전체 ITT 기간에 대한 결과가 표시됩니다.
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기준선(1일차)부터 4년 추적 관찰 기간 종료까지(약 57개월)
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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동작 범위
기간: 6개월마다 최대 4년까지 스크리닝
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FOP(CAJIS)에 대한 누적 아날로그 관절 침범 척도에 의해 평가된 동작 범위의 기준선으로부터의 변화.
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6개월마다 최대 4년까지 스크리닝
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FOP-신체 기능 설문지
기간: 6개월마다 최대 4년까지 스크리닝
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연령에 적합한 형태의 FOP-신체 기능 설문지(PFQ)를 사용하여 기준선에서 신체 기능의 변화.
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6개월마다 최대 4년까지 스크리닝
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PROMIS 글로벌 건강 척도
기간: 6개월마다 최대 4년까지 스크리닝
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연령에 적합한 형태의 PROMIS 글로벌 건강 척도를 사용하여 신체적/정신적 기능의 기준선에서 변화.
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6개월마다 최대 4년까지 스크리닝
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 11월 30일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 1월 24일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2022년 9월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 12일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 28일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PVO-1A-301
- 2017-002541-29 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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