근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 라놀라진의 안전성 및 효능
2024년 12월 4일 업데이트: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
이 연구의 목적은 라놀라진의 안전성과 유효성을 평가하고 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 얼마나 잘 견딜 수 있는지를 평가하는 것입니다.
라놀라진은 흉통 감소에 사용되는 FDA 승인 약물입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 일차 운동 피질, 피질 척수로, 뇌간 및 척수의 운동 뉴런을 포함하는 진행성 쇠약 및 치명적인 신경퇴행성 질환으로 미국에서 매년 5,000명의 신규 환자가 진단됩니다.
ALS에 대해 FDA 승인을 받은 단 두 가지 약물인 riluzole과 edaravone은 각각 평균 생존 기간을 2~3개월 연장하고 일상 기능에서 약간의 이점만 보였기 때문에 추가 요법이 절실히 필요합니다.
ALS로 용도 변경될 수 있고 질병 진행을 늦추고 증상을 완화하거나 생존을 연장할 수 있는 FDA 승인 약물을 식별하는 능력은 ALS 환자와 그 가족의 삶에 즉각적으로 긍정적인 영향을 미칠 것입니다.
가설: 늦은 Na+ 전류 및 세포내 Ca2+ 축적을 억제하는 협심증에 대한 FDA 승인 약물인 Ranolazine은 신경 세포의 과흥분성을 감소시켜 ALS에서 신경 보호적일 수 있으며 질병 진행을 늦추고 경련 빈도를 감소시킬 수 있습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
14
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Sherri Anderson
- 전화번호: 913-945-9936
- 이메일: sanderson10@kumc.edu
연구 장소
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-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 수정된 El Escorial 기준에 따라 임상적으로 확실하고 개연성이 있는 검사실 지원 개연성 또는 가능한 ALS가 있는 환자
- 2주 동안 주당 4회 이상의 경련 빈도
- 24보다 큰 ALS 기능 등급 척도 개정(ALSFRS-R) 점수
- 연구 절차를 위해 등을 대고 누울 수 있음
제외 기준:
- 기관절개술 침습적 환기 또는 하루 12시간 이상의 비침습적 환기 사용
- 임신 또는 수유
- 스크리닝 전 30일 미만의 이전 실험적 약물 시험에 참여
- 라놀라진을 복용 중인 환자
- 강력한 CYP3 억제제(케토코나졸, 클라리트로마이신, 넬피나비르) 및 CYP3 유도제(리팜핀, 페노바르비탈)와 같이 라놀라진과 함께 사용하는 것이 금기인 약물을 복용하는 환자
- 임상적으로 유의한 내과적 동반질환(간, 신장, 심장 등)이 있는 환자
- 심전도(ECG)에서 기준선 QT 간격 연장이 있는 환자
- 선천성 긴 QT 증후군의 가족력, 심부전, 서맥 또는 심근병증과 같은 다른 건강 상태에 대한 이차 QT 연장에 소인이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 라놀라진 500mg
참가자는 최대 4주 동안 라놀라진 500mg을 하루 2회 복용하게 됩니다.
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라놀라진은 협심증(심장에 충분한 산소가 공급되지 않을 때 느껴지는 지속적인 흉통 또는 압박감)에 대해 FDA 승인을 받은 약물입니다.
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실험적: 라놀라진 1000mg
참가자는 최대 4주 동안 라놀라진 1000mg을 하루 2회 복용하게 됩니다.
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라놀라진은 협심증(심장에 충분한 산소가 공급되지 않을 때 느껴지는 지속적인 흉통 또는 압박감)에 대해 FDA 승인을 받은 약물입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 제한 독성(DLT)
기간: 12주차까지
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약물 관련 심각한 이상 사례 또는 연구 철회를 필요로 하는 약물 관련 이상 사례로 측정됩니다.
용량의 DLT가 33% 미만인 경우 허용 가능한 것으로 간주됩니다.
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12주차까지
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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경련 빈도의 백분율 변화
기간: 12주 동안 매주
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경련 빈도의 변화율(%): 12주차 기준선과 비교한 평균 일일 경련 빈도
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12주 동안 매주
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평균 주간 경련 심각도의 백분율 변화
기간: 12주 동안 매주
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평균 주간 경련 심각도의 변화율(1은 매우 가벼운 근육 경련이고 10은 지금까지 경험한 가장 심각한 경련)
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12주 동안 매주
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12주차를 기준선과 비교하여 주당 야간 각성 횟수의 변화
기간: 12주 동안 매주
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12주 동안 매주
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근육 매혹 횟수
기간: 12주차까지
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12주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2018년 6월 11일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 12월 11일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2022년 12월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 14일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 4일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- STUDY00141491
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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