중증 낫적혈구병이 있는 성인의 CSL200 유전자 치료
2021년 6월 14일 업데이트: CSL Behring
중증 낫적혈구병이 있는 성인 피험자에서 CSL200(인간 γ-글로빈G16D 및 Short-Hairpin RNA734를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 CD34+ 세포를 포함하는 자가 농축 CD34+ 세포 분획)을 사용한 유전자 치료의 안전성 및 타당성을 평가하기 위한 1상 파일럿 연구
이는 중증 겸상 적혈구 질환이 있는 성인 피험자를 대상으로 한 CSL200의 1상 파일럿 연구입니다.
이 연구의 주요 목적은 다음의 안전성을 평가하는 것입니다: plerixafor로 가동화한 후 성분채집술에 의한 CD34+ 조혈 줄기/전구 세포 수집, 멜팔란으로 감소된 강도 컨디셔닝 및 CSL200 투여.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
1
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 헤모글로빈 연구에 의해 확인된 동형접합 HbS 동형접합 유전자형(HbSS) 또는 HbSβ 지중해빈혈 변이형(즉, HbSβ0 지중해빈혈 또는 HbSβ+ 지중해빈혈) 유전자형을 가진 낫적혈구병의 진단.
- 태아 헤모글로빈(HbF) ≤ 15%.
다음 중 하나 이상으로 정의되는 중증 겸상적혈구병 증상:
- ≥ 지난 2년 동안 급성 흉부 증후군이 2회 발생했습니다.
- ≥ 지난 2년 동안 의료 시설 방문 및 오피오이드 치료를 필요로 하는 중증 통증 사건의 3회 에피소드.
- > 지난 2년 동안 재발성 발기지속증 2회.
- 장기 수혈 요법 중 적혈구 동종 면역화(항체 2개 초과)(평생 병력).
- 1차 또는 2차 예방을 위한 만성 수혈(평생 병력).
- 삼첨판 역류성 제트 속도 ≥ 2.7m/초(평생 이력)의 경흉부 심초음파 증거.
- 임상적으로 중요한 신경학적 사건(예: 허혈성 뇌졸중) 또는 > 24시간 지속되는 모든 신경학적 결함.
- 다음과 같이 정의된 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 조혈 줄기 세포 이식에 적합하지 않음: 피험자가 이 치료 옵션을 거부하지 않는 한 의학적으로 자격이 있고 사용 가능하며 의사가 있는 10/10 일치 HLA 동일 형제 기증자가 없음(문서에 문서화됨) 동의서 양식).
- 자격이 없거나, 거부되었거나, 연구자의 판단에 따라 하이드록시우레아를 사용한 치료에 실패했으며, 여전히 하이드록시우레아를 사용하는 경우 가동 및 성분채집 전에 수혈 시작 시부터 하이드록시우레아를 중단할 수 있습니다.
제외 기준:
- 하이포잔틴-구아닌 포스포리보실 트랜스퍼라제(HPRT) 결핍.
- 티오퓨린 S-메틸트랜스퍼라제(TPMT) 결핍.
- 알파 지중해 빈혈.
다음 중 최소 1개로 정의되는 부적절한 골수 기능:
- 절대 호중구 수 < 1000/µL.
- 혈소판 수 < 120,000/µL.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: CSL200
인간 γ-글로빈G16D 및 짧은 머리핀 RNA734를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 CD34+ 세포를 포함하는 자가 농축 CD34+ 세포 분획
|
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CSL200 투여와 관련된 유해 사례(AE), 심각한 유해 사례(SAE) 및 특별 관심 유해 사례(AESI)의 수
기간: 최대 48주
|
유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 대상에서 발생하며 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 모든 뜻밖의 의학적 발생으로 정의됩니다. 중대한 부작용(SAE)은 어떤 복용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래하거나, 의학적으로 중대한 모든 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다. . 특별한 관심을 끄는 부작용(AESI)은 본 연구에서 다음 중 하나로 정의됩니다: 급성 면역 반응, CSL200에 대한 자가면역; 강한 악의; 악성 종양 또는 기타 이상이 있는 우세한 통합 부위. |
최대 48주
|
|
CSL200 투여와 관련된 AE, SAE 및 AESI를 경험한 피험자 수
기간: 최대 48주
|
최대 48주
|
|
|
Plerixafor로 동원한 후 성분채집술에 의한 CD34+ HSPC 수집과 관련된 AE, SAE 및 AESI의 수
기간: 최대 6주
|
최대 6주
|
|
|
Plerixafor로 동원한 후 성분채집술에 의한 CD34+ HSPC 수집과 관련된 AE, SAE 및 AESI를 경험한 피험자 수
기간: 최대 6주
|
최대 6주
|
|
|
멜팔란으로 감소된 강도 컨디셔닝과 관련된 AE, SAE 및 AESI의 수
기간: 최대 3주
|
최대 3주
|
|
|
멜팔란으로 감소된 강도 컨디셔닝과 관련된 AE, SAE 및 AESI를 경험하는 대상체의 수
기간: 최대 3주
|
최대 3주
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 및 각 성분 채집 세션에서 수집된 CD34+ HSPC의 총 주제별 수
기간: 최대 2일
|
수집된 CD34+ HSPC에 의해 평가된 plerixafor로 동원 후 성분채집술에 의한 CD34+ HSPC 수집
|
최대 2일
|
|
Plerixafor를 투여받은 피험자 수 및 피험자가 투여한 plerixafor 용량의 수
기간: 최대 2일
|
Plerixafor 투여에 의해 평가된 plerixafor로 동원 후 성분채집술에 의한 CD34+ HSPC 수집
|
최대 2일
|
|
성분채집술 대상자 수 및 과목별 성분채집 횟수
기간: 최대 2일
|
성분채집술 세션에 의해 평가된 plerixafor로 동원 후 성분채집술에 의한 CD34+ HSPC 수집
|
최대 2일
|
|
멜팔란으로 감소된 강도의 컨디셔닝을 받고 CSL200을 받을 수 있는 피험자의 수
기간: 2일
|
멜팔란을 투여받은 피험자가 평가한 감소된 강도 조절
|
2일
|
|
CSL200을 받는 피험자 수
기간: 1 일
|
1 일
|
|
|
개별 CSL200 의약품 투여 대상자별 수
기간: 1 일
|
1 일
|
|
|
피험자 및 CSL200 의약품에 의해 투여된 CSL200 CD34+ HSPC/kg의 수
기간: 1 일
|
1 일
|
|
|
CAL-H로 변환된 CD34+ HSPC의 개체별 총 수 및 백분율
기간: 최대 48주
|
최대 48주
|
|
|
VCN(벡터 복사 번호)
기간: 최대 48주
|
VCN은 세포당 평균 CAL-H 벡터 게놈 수를 사용하여 결정됩니다.
|
최대 48주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2019년 10월 2일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2021년 5월 5일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2021년 5월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 13일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 9월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 14일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- CSL200_1001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
CSL은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자로부터 개별 환자 데이터(IPD)를 공유해 달라는 요청을 고려할 것입니다. IPD에 대한 자발적인 데이터 공유 요청을 제출하기 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 정보는 clinicaltrials@cslbehring.com으로 CSL에 문의하십시오.
해당 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정을 고려하여 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.
요청이 승인되고 연구원이 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명화된 IPD를 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
IPD 요청은 공개 웹사이트에서 사용할 수 있는 기사를 통해 이 연구 결과가 게시된 후 12개월 이내에 CSL에 제출할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
IPD 사용 제안이 본질적으로 비상업적이며 내부 검토 위원회의 승인을 받은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자만 요청을 할 수 있습니다.
제안된 연구 질문이 CSL의 내부 검토 위원회에서 결정한 바와 같이 중요하고 알려지지 않은 의학 또는 환자 치료 질문에 대한 답변을 추구하지 않는 한 CSL은 IPD 요청을 고려하지 않습니다.
요청 당사자는 IPD를 사용할 수 있게 되기 전에 적절한 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .