유전성 혈관부종(HAE) 유형 I 또는 II가 있는 사람에서 Lanadelumab에 대한 연구 (ENABLE)
2025년 8월 29일 업데이트: Shire
실제 임상 실습에서 Lanadelumab의 장기적 효과를 평가하기 위한 3년, 비간섭, 전향적, 다기관 연구(ENABLE)
이 연구의 주요 목적은 lanadelumab 치료를 시작하기 전의 HAE 발작 횟수와 lanadelumab을 사용하는 사람에게서 발생하는 HAE 발작 횟수를 비교하는 것입니다.
2021년 3월 1일 이후 연구를 시작한 참가자의 데이터는 24개월 동안 수집됩니다. 다른 모든 참가자(2021년 3월 1일 이전에 연구를 시작한 사람)의 데이터는 36개월 동안 수집됩니다. 참가자는 연구가 시작될 때와 다음 3개월 동안 그리고 연구가 끝날 때까지 6개월마다 스마트폰 애플리케이션에 정보를 보고합니다. 일상적인 클리닉 방문 중에 연구 의사가 데이터를 수집할 수도 있습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
140
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Shire Contact
- 전화번호: 1-866 842 5335
- 이메일: ClinicalTransparency@takeda.com
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Lübeck, 독일, 23538
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Mörfelden-Walldorf, 독일, 64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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München, 독일, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
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Münster, 독일, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Ulm, 독일, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
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Basel, 스위스, 4031
- Universitätsspital Basel
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Lucerne, 스위스, 6000
- Luzerner Kantonsspital LUKS
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medical University of Vienna
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Haifa, 이스라엘, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
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Milan, 이탈리아, 20157
- ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
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Padua, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Campania
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Napoli, Campania, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Kuwait City, 쿠웨이트, 90806
- Al-Rashed Allergy Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
현재 제품 라벨링에 따라 lanadelumab으로 치료를 시작하는 1형 또는 2형 HAE 참가자.
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서면, 서명 및 날짜가 기재된(개인적으로 또는 법적 대리인을 통한) 사전 동의를 자발적으로 제공합니다.
- 현재 제품 라벨링에 따라 lanadelumab으로 치료 시작. lanadelumab으로 치료를 시작하기로 한 결정은 연구 등록 이전에 이루어져야 하며 연구 등록과는 독립적이어야 합니다.
- 이전 3개월 동안 연구 등록 시 평가된 HAE 공격 관련 변수에 대한 정보의 가용성.
- 이 연구에서 데이터 수집을 위해 스마트폰을 사용하는 능력.
제외 기준:
- 서면, 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
- 치료 의사/조사자가 적절하다고 생각하지 않는 연구 참여.
- 현재 제품 라벨링에 따른 lanadelumab 치료에 대한 금기.
- 임신 또는 모유 수유.
- 연구 요법(HAE에 사용되지 않는 약물 포함)에 수반되는 노출.
- 다른 중재적 연구에 현재 또는 계획된 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
그룹/코호트 수
1
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
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유전성 혈관 부종(HAE)이 있는 참가자
현재 제품 라벨링에 따라 lanadelumab으로 치료를 시작하는 참여자는 등록되고 최대 24개월 또는 36개월 동안 추적됩니다(등록 날짜에 따라 다름).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 참여자가 보고한 유전성 혈관 부종(HAE) 발작의 발생률 비율
기간: 최대 36개월
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HAE 공격은 참여자가 혈관부종이 없는 상태에서 혈관부종의 증상으로 진행되는 동안의 별개의 에피소드로 정의됩니다.
lanadelumab 사용 전 마지막 3개월의 HAE 발작 이력과 비교하여 lanadelumab 시작 후 최대 3년까지 치료 중 환자가 보고한 HAE 발작의 발생률 비율이 보고됩니다.
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최대 36개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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70일째부터 치료 중 참여자가 보고한 유전성 혈관부종(HAE) 공격의 비율
기간: 70일부터 36개월까지
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70일부터 lanadelumab으로 치료하는 동안 참가자가 보고한 HAE 공격의 비율을 평가합니다.
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70일부터 36개월까지
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경증, 중등도, 중증 유전성 혈관부종(HAE) 발작률
기간: 최대 36개월
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발작의 전반적인 심각도는 다음 정의를 사용하여 결정됩니다. 경증(일시적 또는 경미한 불편함), 중등도(경미하거나 중간 정도의 활동 제한.
약간의 도움이 필요할 수 있음), 심각함(활동이 상당히 제한됨, 도움이 필요함).
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최대 36개월
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치료 중 참여자가 보고한 해부학적 위치에 따른 유전성 혈관부종(HAE) 발작의 수
기간: 최대 36개월
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해부학적(말초, 복부, 후두) 위치를 기반으로 치료 중 참가자 보고된 HAE 발작의 수를 평가할 것입니다.
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최대 36개월
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온디맨드 요법이 사용되는 유전성 혈관부종(HAE) 발작의 비율
기간: 최대 36개월
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참가자가 주문형 치료를 사용하는 HAE 공격의 비율이 평가됩니다.
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최대 36개월
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온디맨드 요법이 사용되는 최초의 유전성 혈관부종(HAE) 발작까지의 시간
기간: 최대 36개월
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주문형 치료가 사용되는 첫 번째 HAE 공격까지의 시간이 평가됩니다.
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최대 36개월
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의료 서비스 제공자(HCP) 방문, 응급실(ER) 이용 또는 입원이 필요한 유전성 혈관부종(HAE) 공격의 비율
기간: 최대 36개월
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HCP 방문, 응급실 접근 또는 입원이 필요한 HAE 발작의 비율을 평가합니다.
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최대 36개월
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혈관부종 삶의 질(AE-QoL)
기간: 최대 36개월
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AE-QoL은 재발성 혈관부종이 있는 참가자의 참가자 보고 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 손상을 측정하기 위해 개발되었습니다.
4주의 회상 기간을 가진 자가 관리 참가자 관련 결과(PRO)입니다.
기능(4개 항목), 피로/기분(5개 항목), 두려움/부끄러움(6개 항목) 및 음식(2개 항목)의 4개 도메인에 걸쳐 17개 항목이 있습니다.
응답은 '전혀'에서 '매우 자주'까지 5점 리커트 척도를 사용합니다. 전체 점수의 범위는 0에서 100까지이고 영역별 점수의 범위는 0에서 100까지입니다. 여기서 0은 가장 높은 삶의 질을 나타내고 100은 가장 낮은 삶의 질을 나타냅니다.
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최대 36개월
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FSS(피로 심각도 척도)
기간: 최대 36개월
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참가자가 보고한 피로도는 FSS에서 측정합니다.
FSS는 참가자의 피로 정도와 동기 부여, 운동, 신체 기능, 직장 및 사회 생활에 미치는 영향을 측정하는 9개 항목으로 구성된 설문지입니다.
7점 Likert 척도 응답(1 = 매우 동의하지 않음, 7 = 매우 동의함)을 사용하며 최종 점수는 개별 질문에 대한 응답 점수의 평균으로 구합니다.
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최대 36개월
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병원 불안 및 우울 척도(HADS)
기간: 최대 36개월
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HADS는 참가자가 경험하는 우울증과 불안의 수준을 감지하기 위해 개발된 자체 평가 척도입니다.
14개 항목으로 구성된 자가 관리형 PRO로, 이 중 7개는 불안 관련 항목, 7개 항목은 우울증 관련 항목입니다.
설문지의 각 항목은 0에서 3까지 점수가 매겨지며, 이는 사람이 불안이나 우울증에 대해 0에서 21 사이의 점수를 매길 수 있음을 의미합니다.
권장되는 컷오프 점수는 의심스러운 사례의 경우 8~10점이고 확실한 사례의 경우 11 이상(> 또는 =)입니다.
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최대 36개월
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의약품-9(TSQM-9)에 대한 치료 만족도 설문지
기간: 최대 36개월
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TSQM은 예/아니오 및 5점 또는 7점 리커트 척도 응답 옵션을 사용하여 약물에 대한 참가자 만족도를 측정하는 일반 설문지입니다.
2~3주의 회상 기간 또는 마지막 약물 사용 이후 18세 이상의 성인을 위해 설계된 자가 관리 PRO 기기입니다.
버전 TSQM-9에는 효율성(3개 항목), 편의성(3개 항목) 및 전체 만족도 척도(3개 항목)의 세 가지 영역이 포함됩니다.
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최대 36개월
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작업 생산성 및 활동 장애: 일반 건강(WPAI:GH)
기간: 최대 36개월
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WPAI:GH는 지난 7일 동안 업무 생산성과 규칙적인 활동에 대한 일반 건강 및 증상 심각도의 영향을 측정하기 위한 일반 설문지입니다.
18세 이상의 성인에게 자가 또는 면접관이 관리할 수 있습니다.
이 6개 항목으로 구성된 PRO 도구는 예/아니오 또는 숫자 응답(시간)을 사용하여 작업(5개 항목) 및 일상 활동(1개 항목)을 다룹니다.
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최대 36개월
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성인 간병인 삶의 질(AC-QoL) 설문지
기간: 최대 36개월
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AC-QoL은 성인 간병인의 전반적인 QoL과 QoL의 8개 영역(돌봄 지원, 돌봄 선택, 돌봄 스트레스, 돈 문제)에 대한 하위 척도 점수를 측정하는 40개 항목 도구입니다. 개인적 성장; 가치관, 돌봄 능력, 간병인 만족도.
성인 간병인이 자가 관리하며 완료하는 데 10분 이상 걸리지 않습니다.
점수 범위는 0에서 120까지이며 점수가 높을수록 QoL이 높음을 나타냅니다.
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최대 36개월
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라나델루맙 용량
기간: 연구 시작부터 36개월까지
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연구 동안 사용된 lanadelumab의 용량이 평가될 것입니다.
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연구 시작부터 36개월까지
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Lanadelumab의 투여 빈도
기간: 연구 시작부터 36개월까지
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연구 동안 lanadelumab 주사의 빈도가 평가될 것입니다.
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연구 시작부터 36개월까지
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Lanadelumab 치료에 대한 참가자의 준수율
기간: 최대 36개월
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순응도는 연구 관찰 기간 동안 치료 시간의 비율, 치료 기간 동안 라벨당 총 예상 lanadelumab 용량에 대한 투여 일지를 통해 참가자가 보고한 라벨당 실제 lanadelumab 투여량의 비율을 곱한 비율로 정의됩니다.
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최대 36개월
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승인된 Lanadelumab 투여 요법의 사용 빈도
기간: 최대 36개월
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승인된 lanadelumab 투여 요법의 사용 빈도를 평가합니다.
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최대 36개월
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Lanadelumab의 투여 방식의 빈도
기간: 최대 36개월
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Lanadelumab의 투여 양식 빈도(자가 투여 대 (vs).
간병인, HCP 또는 기타)에 의한 관리를 평가합니다.
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최대 36개월
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참가자 중단 전 Lanadelumab 투여 횟수
기간: 최대 36개월
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참가자가 연구를 중단하기 전에 lanadelumab 투여 횟수를 평가합니다.
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최대 36개월
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참가자가 보고한 Lanadelumab 치료 중단 이유의 빈도
기간: 최대 36개월
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참가자가 보고한 lanadelumab 치료 중단 이유의 빈도를 평가합니다.
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최대 36개월
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부작용(AE) 발생률, 유형, 심각성 및 Lanadelumab 치료와의 관련성
기간: 연구 시작부터 36개월까지
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AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
AE 발생률, 유형, 심각성 및 lanadelumab 치료에 대한 관련성을 평가할 것입니다.
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연구 시작부터 36개월까지
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심각하지 않은 부작용(AE)의 심각도
기간: 연구 시작부터 36개월까지
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AE의 중증도는 다음 정의를 사용하여 결정됩니다: 경증: 일반적으로 일시적이고 최소한의 치료 또는 치료 개입만 필요할 수 있는 AE 유형으로, 일반적으로 일상 생활 활동을 방해하지 않습니다.
중등도: 일반적으로 특정 치료 개입으로 완화되는 AE 유형으로 일상 생활의 일반적인 활동을 방해하여 불편함을 유발하지만 연구 참여자에게 심각하거나 영구적인 해를 끼칠 위험은 없습니다.
중증: 일상 생활(ADL)의 일반적인 활동을 방해하거나 임상 상태에 상당한 영향을 미치거나 집중적인 치료 개입이 필요할 수 있는 AE 유형입니다.
심각하지 않은 AE의 중증도가 평가될 것입니다.
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연구 시작부터 36개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2019년 12월 11일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2024년 9월 9일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2024년 9월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 15일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 29일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- SHP643-402
- TAK-743-402 (기타 식별자: Takeda Development Center Americas)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 합법적인 과학적 목표를 달성할 수 있도록 지원하기 위해 적격 연구에 대한 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .