TS-HDS 또는 FGFR-3 항체로 자가면역 소섬유 신경병증을 치료하는 IVIG
2026년 1월 7일 업데이트: Lawrence Zeidman, Endeavor Health
TS-HDS, FGFR-3 또는 Plexin-D1 항체로 인한 소섬유 신경병증의 치료에서 IVIG(정맥 면역글로불린): 이중 맹검 위약 대조 2상 시험
이 연구는 소섬유 신경병증(SFN) 환자를 등록합니다. 이 연구는 판지가(Panzyga)라고 불리는 정맥내 면역글로불린(IVIG)을 살펴볼 것입니다. Panzyga는 2세 이상 환자의 원발성 체액성 면역결핍(PI) 치료제로 FDA의 승인을 받았습니다. 성인의 만성 면역 혈소판 감소증(ITP) 및 성인의 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP). 그것은 SFN에서 사용하기 위해 FDA에 의해 승인되지 않았습니다.
IVIG(Intravenous Immunoglobulin)가 통증 감소를 유발하고 SFN 환자의 피부 생검에서 객관적인 신경 섬유 밀도를 개선할 수 있다는 증거가 늘어나고 있습니다. 1차 결과는 IVIG 치료 6개월 후 반복 피부 펀치 생검에서 표피내 신경 섬유 밀도(IENFD)의 정량화된 개선입니다.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
소섬유 신경병증(SFN)은 신경학 및 신경근 센터에서 점점 더 널리 퍼지는 진단입니다.
피부 생검 및 자율 신경 검사를 포함한 최신 진단 기술은 섬유 근육통을 포함하여 진단되지 않은 통증 증후군이 있는 많은 환자에서 SFN을 찾는 데 도움이 됩니다.
SFN의 유병률은 증가하고 있으며, 면역 병인이 사례의 최대 19%에 이를 수 있습니다.
치료 표준은 없지만 SFN에 대한 현재 치료 전략에는 부작용이 많은 장기 스테로이드 요법이 포함됩니다.
IVIG(Intravenous Immunoglobulin)가 통증 감소를 유발하고 SFN 환자의 피부 생검에서 객관적인 신경 섬유 밀도를 개선할 수 있다는 증거가 늘어나고 있습니다.
그러나 IVIG나 다른 면역억제제는 효능을 입증하기 위해 충분히 강력하고 적절하게 용량이 통제된 무작위 임상 시험에서 연구되지 않았습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
20
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: May Aunaetitrakul
- 전화번호: 8475702570
연구 연락처 백업
- 이름: Anna Pham
- 전화번호: 8475034344
- 이메일: anna.pham@endeavorhealth.org
연구 장소
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, 미국, 60026
- 모병
- Endeavor Health
-
연락하다:
- Anna Pham
- 이메일: anna.pham@endeavorhealth.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자 ≥ 18세
- PGP 9.5를 면역염색으로 사용한 피부 생검에서 감소된 IENFD에 의해 입증된 순수한 작은 섬유 신경병증(자율장애가 있거나 없는)의 임상 및 생검 증거가 있는 환자. 생검은 연구 등록 12개월 이내에 수행되어야 합니다.
- 환자는 Washington University Neuromuscular Laboratory(세인트루이스)에서 측정한 TS-HDS-IgM, FGFR3-IgG 또는 Plexin-D1에 대한 자가항체 역가가 상승 및/또는 비정상이어야 합니다.
- 환자는 시각적 아날로그 척도(VAS)에서 기준선 통증 점수가 4/10 이상이어야 합니다.
- 환자는 기본 UENS(Utah Early Neuropathy Scale) 점수가 4/10 이상이어야 합니다.
- SFNSL(Small Fiber Neuropathy Screening List) 점수 11/84 이상
- 비임신, 비수유 여성
제외 기준:
- 새로운 자가 항체의 높은 역가의 존재 이외의 소섬유 신경병증에 대한 다른 알려진 원인.
- 의사가 환자를 충분히 평가할 수 없는 SFN 이외의 일반화된 중증 근골격계 질환이 있는 환자.
- 심각한 심장, 신장, 간 질환 또는 HIV 감염의 기저(참고: 이전에 문서화된 HIV 검사 결과가 없는 경우 적격성을 확인하기 위해 검사를 수행할 수 있음)
- 베이스라인 방문 또는 폐색전증 이전 1년 이내에 심부정맥 혈전증 병력이 있는 환자; 색전증 또는 심부 정맥 혈전증에 취약한 환자.
- IgA에 대한 항체가 있는 것으로 알려진 중요한 IgA 결핍.
- 과민증, 아나필락시스 또는 면역 글로불린, 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 IVIG 10%의 모든 구성 요소에 대한 심각한 전신 반응의 병력,
- 알려진 혈액 과점성 또는 기타 과응고 상태,
- 등록 전 6개월 이내에 IgG 제품 사용,
- 등록 전 지난 5년 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력이 있는 환자,
- 연구 프로토콜을 이해하거나 준수할 수 없거나 따르지 않는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 치료(IVIG)
치료 부문의 환자는 24주 동안(총 6회 용량) 4주마다 2g/kg IVIG를 투여받게 됩니다(2일에 걸쳐, 1일차에 1g/kg 용량 및 2일차에 1g/kg 용량).
|
면역 글로불린 주입 10% (인간)
|
|
위약 비교기: 위약
위약군 환자는 활성 치료군과 동일한 일정으로 0.9% NaCl 주입을 받게 됩니다(총 24주 동안 4주마다 1일 및 2일(6회 용량)).
|
0.9% NaCl은 IVIG에 대해 계산된 용량 등가 부피로 준비되었습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
표피내 신경 섬유 밀도의 정량화된 변화(IENFD)
기간: 24주차
|
3개 부위에서 3mm 피부 펀치 생검
|
24주차
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
시각적 아날로그 통증 척도 반응의 변화
기간: 기준선 및 28주차
|
Wong-Baker FACES 통증 평가 척도를 사용하여 0-10 척도로 자가 보고한 통증 강도(0은 통증 없음, 10은 가능한 한 심한 통증)
|
기준선 및 28주차
|
|
SFN-RODS(Small Fiber Neuropathy-Rasch Overall Disability Scale) 점수의 변화
기간: 기준선 및 28주차
|
SFN-RODS는 일상생활에서 장애를 측정하는 32문항 척도이다.
점수 범위는 0 - 64이며 점수가 낮을수록 질병이 악화됨
|
기준선 및 28주차
|
|
SFN-SIQ(Small Fiber Neuropathy-Symptom Inventory Questionnaire) 점수의 변화
기간: 기준선 및 28주차
|
SFN-SIQ는 다양한 SFN 및 자율신경 증상을 측정하는 검증된 13문항 척도입니다.
점수 범위는 0-39이며 점수가 높을수록 더 심각한 질병과 관련이 있습니다.
|
기준선 및 28주차
|
|
UENS(Utah Early Neuropathy Scale) 시험 점수의 변화
기간: 기준선 및 28주차
|
UENS는 소섬유 신경병증을 찾기 위한 0-42점의 검증된 신체 검사 점수입니다.
양쪽 하지의 감각, 반사, 근력 측정이 포함됩니다.
점수가 높을수록 손상이 증가했음을 나타냅니다.
|
기준선 및 28주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Endeavor Health
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Pestronk A, Schmidt RE, Choksi RM, Sommerville RB, Al-Lozi MT. Clinical and laboratory features of neuropathies with serum IgM binding to TS-HDS. Muscle Nerve. 2012 Jun;45(6):866-72. doi: 10.1002/mus.23256.
- Antoine JC, Boutahar N, Lassabliere F, Reynaud E, Ferraud K, Rogemond V, Paul S, Honnorat J, Camdessanche JP. Antifibroblast growth factor receptor 3 antibodies identify a subgroup of patients with sensory neuropathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Dec;86(12):1347-55. doi: 10.1136/jnnp-2014-309730. Epub 2015 Jan 27.
- Singleton JR, Bixby B, Russell JW, Feldman EL, Peltier A, Goldstein J, Howard J, Smith AG. The Utah Early Neuropathy Scale: a sensitive clinical scale for early sensory predominant neuropathy. J Peripher Nerv Syst. 2008 Sep;13(3):218-27. doi: 10.1111/j.1529-8027.2008.00180.x.
- Peters MJ, Bakkers M, Merkies IS, Hoeijmakers JG, van Raak EP, Faber CG. Incidence and prevalence of small-fiber neuropathy: a survey in the Netherlands. Neurology. 2013 Oct 8;81(15):1356-60. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182a8236e. Epub 2013 Aug 30.
- Darabi K, Abdel-Wahab O, Dzik WH. Current usage of intravenous immune globulin and the rationale behind it: the Massachusetts General Hospital data and a review of the literature. Transfusion. 2006 May;46(5):741-53. doi: 10.1111/j.1537-2995.2006.00792.x.
- Souayah N, Chin RL, Brannagan TH, Latov N, Green PH, Kokoszka A, Sander HW. Effect of intravenous immunoglobulin on cerebellar ataxia and neuropathic pain associated with celiac disease. Eur J Neurol. 2008 Dec;15(12):1300-3. doi: 10.1111/j.1468-1331.2008.02305.x.
- Levine TD, Kafaie J, Zeidman LA, Saperstein DS, Massaquoi R, Bland RJ, Pestronk A. Cryptogenic small-fiber neuropathies: Serum autoantibody binding to trisulfated heparan disaccharide and fibroblast growth factor receptor-3. Muscle Nerve. 2020 Apr;61(4):512-515. doi: 10.1002/mus.26748. Epub 2019 Nov 6.
- Bitzi LM, Lehnick D, Wilder-Smith EP. Small fiber neuropathy: Swiss cohort characterization. Muscle Nerve. 2021 Sep;64(3):293-300. doi: 10.1002/mus.27340. Epub 2021 Jun 16.
- de Greef BTA, Hoeijmakers JGJ, Gorissen-Brouwers CML, Geerts M, Faber CG, Merkies ISJ. Associated conditions in small fiber neuropathy - a large cohort study and review of the literature. Eur J Neurol. 2018 Feb;25(2):348-355. doi: 10.1111/ene.13508. Epub 2017 Dec 18.
- Fujii T, Yamasaki R, Iinuma K, Tsuchimoto D, Hayashi Y, Saitoh BY, Matsushita T, Kido MA, Aishima S, Nakanishi H, Nakabeppu Y, Kira JI. A Novel Autoantibody against Plexin D1 in Patients with Neuropathic Pain. Ann Neurol. 2018 Aug;84(2):208-224. doi: 10.1002/ana.25279. Epub 2018 Sep 3.
- Gaillet A, Champion K, Lefaucheur JP, Trout H, Bergmann JF, Sene D. Intravenous immunoglobulin efficacy for primary Sjogren's Syndrome associated small fiber neuropathy. Autoimmun Rev. 2019 Nov;18(11):102387. doi: 10.1016/j.autrev.2019.102387. Epub 2019 Sep 11. No abstract available.
- Goodman BP. Immunoresponsive Autonomic Neuropathy in Sjogren Syndrome-Case Series and Literature Review. Am J Ther. 2019 Jan/Feb;26(1):e66-e71. doi: 10.1097/MJT.0000000000000583.
- Kovvuru S, Cardenas YC, Huttner A, Nowak RJ, Roy B. Clinical characteristics of fibroblast growth factor receptor 3 antibody-related polyneuropathy: a retrospective study. Eur J Neurol. 2020 Jul;27(7):1310-1318. doi: 10.1111/ene.14180. Epub 2020 Mar 20.
- Tavee JO, Karwa K, Ahmed Z, Thompson N, Parambil J, Culver DA. Sarcoidosis-associated small fiber neuropathy in a large cohort: Clinical aspects and response to IVIG and anti-TNF alpha treatment. Respir Med. 2017 May;126:135-138. doi: 10.1016/j.rmed.2017.03.011. Epub 2017 Mar 9.
- Zeidman LA. Advances in the Management of Small Fiber Neuropathy. Neurol Clin. 2021 Feb;39(1):113-131. doi: 10.1016/j.ncl.2020.09.006. Epub 2020 Nov 7.
- Zeidman LA, Kubicki K. Clinical Features and Treatment Response in Immune-Mediated Small Fiber Neuropathy with Trisulfated Heparin Disaccharide or Fibroblast Growth Factor Receptor 3 Antibodies. J Clin Neuromuscul Dis. 2021 Jun 1;22(4):192-199. doi: 10.1097/CND.0000000000000355.
- Zeidman LA, Saini P, Mai P. Immune-Mediated Small Fiber Neuropathy With Trisulfated Heparin Disaccharide, Fibroblast Growth Factor Receptor 3, or Plexin D1 Antibodies: Presentation and Treatment With Intravenous Immunoglobulin. J Clin Neuromuscul Dis. 2022 Sep 1;24(1):26-37. doi: 10.1097/CND.0000000000000423.
- Zeidman LA. Effectiveness of IVIG on Non-Length-Dependent Skin Biopsies in Small Fiber Neuropathy With Plexin D1, Trisulfated Heparin Disaccharide, and Fibroblast Growth Factor Receptor 3 Autoantibodies. J Clin Neuromuscul Dis. 2024 Jun 1;25(4):184-196. doi: 10.1097/CND.0000000000000485.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2023년 12월 15일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2027년 8월 27일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2028년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 7일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 2025-0046
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .