선천성 어린선 치료를 위한 국소 TMB-001의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 차량 제어 연구
2026년 5월 20일 업데이트: LEO Pharma
선천성 어린선 치료를 위한 국소 TMB-001의 두 가지 농도의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 병렬, 이중맹검, 비히클 대조 연구
이 연구의 목적은 선천성 어린선(CI ), 열성 X-연관 어린선(RXLI) 및 상염색체 열성 선천성 어린선-층판 어린선(ARCI-LI) 하위 유형을 포함합니다.
자금 출처 FDA-OOPD
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 ARCI-LI 또는 RXLI 아형을 가진 피험자에서 CI 치료를 위한 두 가지 농도의 국소 TMB-001의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 병렬, 이중 맹검, 비히클 대조 연구입니다. 치료 기간은 12주입니다. 각 피험자는 최대 24주(최대 90일의 스크리닝 기간 포함) 동안 연구에 참여하게 됩니다. 미국과 호주의 11개 연구 센터가 이 글로벌 연구에 참여했습니다. 각 피험자는 최대 24주(최대 90일의 스크리닝 기간 포함) 동안 연구에 참여했습니다.
적격 피험자는 3개의 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정(1:1:1)되었습니다.
- TMB-001, 0.05%, 1일 2회(입찰)
- TMB-001, 0.1%, 입찰
- 비히클 연고(대조), 0%, 입찰
피험자는 12주 치료 기간 동안 안전성 및 효능 결과에 대해 매월 평가를 받았습니다. 효능은 2가지 방식으로 결정되었습니다.
- VIIS(또는 Visual Index of Ichthyosis Severity) "치료 성공"(VIIS-50)은 기준선 점수가 ≥ 3인 'VIIS 신체 부위'에 대한 점수의 합에 대한 VIIS 척도 점수 기준선에서 ≥ 50% 감소로 정의되었습니다. ). 기준선에 비해 12주차 방문 6에서 VIIS-50을 달성한 대상체의 비율은 비히클에 대한 2개의 활성 치료를 비교하기 위해 사용된 1차 효능 종점 및 시점이었다.
- IGA(Investigator Global Assessment) 치료 성공을 달성한 피험자의 비율이 주요 2차 평가변수가 될 것입니다. 이 종점에 대해 IGA 점수는 "치료 성공" 또는 "치료 실패"로 설정되었으며 여기서 "치료 성공"은 중증도 점수에서 최소 2등급 감소(예: 기준선에서 중증 또는 4점에서 경증으로)로 정의됩니다. 또는 12주차 방문 6의 기준선에 비해 방문 6에서 2점).
수행된 안전성 분석은 노출 정도, 신체 검사 및 활력 징후의 변화, 지시된 대로 소변 임신 검사를 포함한 혈액 및 소변 검사, 국소 피부 반응(화끈거림/따끔거림, 발적, 부식 및 부기 포함) 및 기타 부작용이었습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
34
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University School of Medicine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale Center for Clinical Investigation
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Indiana
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Plainfield, Indiana, 미국, 46168
- The Indiana Clinical Trials Center
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, 미국, 70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
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Minnesota
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New Brighton, Minnesota, 미국, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Sydney
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Kogarah, Sydney, 호주, NSW 2217
- Premier Specialists, The church
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 대상자는 방문 2에서 9세 이상인 남성 또는 여성입니다(기준선).
- 피험자는 서면 동의서를 제공했습니다.
- 가임 여성은 외과적으로 불임이거나 2가지 형태의 피임에 동의해야 합니다.
- 피험자는 하위 유형의 유전적 확인과 함께 선천성 어린선으로 임상 진단을 받았습니다.
- 피험자는 선천성 어린선에 의해 영향을 받는 총 BSA가 10%에서 90% 사이입니다.
- 피험자는 척도 점수가 3 이상인 VIIS 평가 영역이 2개 이상 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 어린선과 관련 없는 염증성 피부 질환을 앓고 있습니다.
- 피험자는 기준선으로부터 특정 날짜 내에 평가 영역에서 금지된 다른 국소 치료를 사용했습니다.
- 피험자는 기준선으로부터 12주 이내에 전신 레티노이드를 사용했습니다.
- 피험자는 치료되지 않은 2차 감염이 있음
- 피험자에게 피부암이 의심되는 병변이 있거나 치료되지 않은 피부암이 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
3
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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위약 비교기: 차량 연고(제어)
국소, BID(매일 2회)
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국소 차량 연고
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실험적: TMB-001 연고, 0.05%
국소, BID(매일 2회)
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국소 이소트레티노인 연고
다른 이름들:
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실험적: TMB-001 연고 0.1%
국소, BID(매일 2회)
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국소 이소트레티노인 연고
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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어린선 중증도 측정을 위한 시각 지표를 사용하여 표적 어린선 중증도가 감소한 피험자 수
기간: 12주
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VIIS 스케일링 점수가 50% 이상 감소한 것으로 정의되는 VIIS(Visual Index for Ichthyosis Severity) 치료 성공 대상자 수
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12주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조사자 종합 평가로 측정된 전체 어린선 중증도가 감소된 대상체의 수
기간: 12주
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Investigator Global Assessment에서 질병 중증도가 2등급 이상 감소한 피험자 수
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12주
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12주차 기준선에서 I-NRS(가려움-숫자 등급 척도)의 변화
기간: 12주
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전체 모집단에 대해 12주차에 Itch-Numeric Rating Scale(I-NRS)의 기준선 대비 평균 수치 변화.
I-NRS는 0은 가려움이 없고 10은 상상할 수 있는 최악의 가려움을 기준으로 점수가 매겨진 11점 시각적 아날로그 척도입니다.
피험자는 I-NRS가 투여된 각 방문에서 이러한 척도로 가려움증을 평가하도록 요청받았습니다.
기준선에서 4포인트 변화는 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다.
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12주
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12주차 피부과 삶의 질 지수(DLQI) 기준선에서 변화
기간: 12주
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모든 성인 피험자에서 12주차에 피부과 삶의 질 지수(DLQI)가 기준선에서 변경되었습니다. DLQI는 16세 이상의 모든 대상에서 검증되었으며 피부 상태가 삶의 다양한 측면에 어떻게 영향을 미치는지에 대한 정보를 요청하는 10개의 질문으로 구성된 설문지입니다. 각 질문은 총 가능한 최대 점수 30에 대해 0-3 척도(0=영향 없음, 3=주요 영향)로 채점됩니다. 성인에서 11점 이상이면 피부 질환으로 인한 삶의 질이 중간 정도 손상되었음을 나타내는 것으로 간주됩니다. 베이스라인 대비 4점 개선은 임상적으로 유의미한 것으로 간주됩니다. |
12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2019년 12월 3일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2021년 8월 20일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2021년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 20일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (미국 FDA 승인/계약)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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