관절 건강에 대한 Elocta의 장기적 효과를 평가하기 위한 48개월 연구 (A-MORE)
2026년 3월 17일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
관절 건강에 대한 Elocta의 장기적 효과를 평가하기 위한 48개월, 다기관, 관찰 연구
이것은 48개월의 관찰, 전향적, 다기관 연구입니다.
이 연구의 전반적인 목표는 실제 환경에서 엘록타로 예방적으로 치료받은 환자의 관절 건강에 대한 엘록타 치료의 장기적인 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
혈우병 A는 10,000명의 출생 중 1명에서 발생하는 것으로 추정되는 희귀 유전 질환으로, 응고 인자 VIII의 결핍으로 지혈 장애 및 장기간 출혈 에피소드를 유발하는 것이 특징입니다. 5% 미만으로 정의되는 중등도 혈우병과 정상적인 8인자 활동의 1% 미만으로 정의되는 중증 혈우병은 근육과 관절, 일반적으로 팔꿈치, 무릎 및 발목에 빈번하고 자발적인 출혈을 초래합니다. 관절로의 출혈은 급성 통증과 부기를 유발할 수 있으며 관절 운동 범위 감소, 장기적인 연골 손상 및 쇠약하게 만드는 혈우병성 관절병증을 초래할 수 있습니다. 관절 건강을 유지하고 관절 파괴를 예방하기 위해 혈우병 A 진단 후 인자 VIII 대체와 함께 예방 조치를 조기에 사용하는 것이 좋습니다. 그러나, 예방적 사용에도 불구하고, 많은 환자들은 시간이 지남에 따라 관절 악화로 이어질 수 있는 관절 출혈을 여전히 경험합니다. 관절 출혈의 위험은 특정 FVIII 최저 수준(예: 1, 3 또는 5IU/dL. 따라서 예방적 치료 요법의 강도와 관절 건강 사이에는 아마도 관계가 있을 것입니다. Elocta는 연장된 반감기 rFVIII 제품(EHL rFVIII)으로 기존 FVIII 제품에 비해 클리어런스가 느립니다. 따라서 Elocta를 사용한 치료는 기존의 FVIII에 비해 치료자에게 예방을 개별화할 수 있는 더 큰 유연성을 제공할 것입니다. 인자 사용이나 주사 빈도를 늘리지 않고도 Elocta를 사용하면 더 높은 최저 수준에 도달할 수 있습니다. 치료자는 대신 최저 수준을 낮추지 않고 주사 빈도 또는 인자 소비를 줄이도록 선택할 수 있습니다.
환자는 현재 FVIII 수치를 알지 못하는 경우 출혈에 대한 두려움 때문에 신체 활동을 제한할 수 있습니다. 이제 환자가 예상 FVIII 수치를 보고 건강 관련 데이터(예: 출혈, 통증, 웰빙, 신체 활동 수준 등)를 캡처할 수 있는 환자 앱과 웨어러블을 사용할 수 있습니다. 이 데이터는 현재 라이프 스타일, 건강 상태 및 신체 활동 수준에 따라 환자의 요인 치료를 개별화하기 위한 계획을 지원하는 치료 의사와 공유할 수 있습니다. 일상적인 임상 실습의 일부로 사용되는 인증된 의료 기기인 Florio가 그러한 앱이며, Florio를 사용하는 동안 활동 수준 및 보호 감각에 대한 데이터 출력 및 환자 피드백을 본 연구의 탐색 목적으로 분석합니다.
이 연구의 주요 목적은 장기 관찰 기간(48개월)에 걸쳐 Elocta가 관절 건강에 미치는 효과를 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 다양한 최저 수준으로 이어지는 다양한 Elocta 예방 요법이 장기간 관절 건강에 미치는 영향과 환자의 신체 활동 수준 범위가 예측된 FVIII 수준과 연관될 수 있는지 여부를 조사할 것입니다.
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
427
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Thessaloniki, 그리스
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
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Thessaloniki, 그리스
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
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Groningen, 네덜란드
- University Medical Center Groningen/UMCG
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Berlin, 독일
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
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Bonn, 독일
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt, 독일
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
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Frankfurt, 독일
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Hanover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover, 독일
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
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Heidelberg, 독일
- SRH-Klinikum Heidelberg
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Mörfelden-Walldorf, 독일
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
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München, 독일
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
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Riyadh, 사우디 아라비아
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
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Riyadh, 사우디 아라비아
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
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Riyadh, 사우디 아라비아
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
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Riyadh, 사우디 아라비아
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
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Gothenburg, 스웨덴
- Hematologimottagning Sahlgrenska
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Malmo, 스웨덴
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
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Bern, 스위스
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
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Lausanne, 스위스
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
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Sankt Gallen, 스위스
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich, 스위스
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Barcelona, 스페인
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, 스페인
- Hospital Vall d'hebrón
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Barcelona, 스페인
- Sant Johan De Deu
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Cruces, 스페인
- Hospital Universitario Cruces
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Donostia / San Sebastian, 스페인
- Hospital Universitario Donostia
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Málaga, 스페인
- Hospital Universitario Carlos Haya
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Navarro, 스페인
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Oviedo, 스페인
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
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Palma de Mallorca, 스페인
- Hospital Universitario Son Espases
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Seville, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Vigo, 스페인
- Hospital Alvaro Cunqueiro
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Ljubljana, 슬로베니아
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
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Tallinn, 에스토니아
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
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Tallinn, 에스토니아
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
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Canterbury, 영국
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
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Muscat, 오만
- The Royal Hospital
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Bari, 이탈리아
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
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Cesena, 이탈리아
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
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Genova, 이탈리아
- Giannina Gaslini Institute
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Parma, 이탈리아
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
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Rome, 이탈리아
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
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Torino, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
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Brno, 체코
- University Hospital Brno
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Ostrava, 체코
- University Hospital Ostrava
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Prague, 체코
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
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Helsinki, 핀란드
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
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Turku, 핀란드
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
중증도, 성별, 연령에 관계없이 혈우병 A로 진단된 환자가 일반적인 임상 관행에 따라 Elocta로 요인 치료를 받았습니다.
설명
포함 기준:
- 연구 관련 활동을 수행하기 전에 환자 또는 법정 연령 미만의 환자에 대해 법적으로 권한을 위임받은 대리인이 서명하고 날짜를 기입한 정보에 입각한 동의서를 제공합니다. 현지 규정에 따라 소아 환자의 동의를 얻어야 합니다.
- A형 혈우병 진단을 받다
- 연구 참여와 무관하게 엘록타의 예방적 치료 등록 시
제외 기준:
- 이 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 다른 동시 임상 중재 연구에 등록하거나 조사 의약품(IMP)을 복용
- 이용 가능한 최신 억제제 테스트에서 인자 VIII 항체(억제제)의 존재(≥0.60 Bethesda Unit [BU]/mL)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
그룹/코호트 수
1
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
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혈우병 A 환자
중증도에 관계없이 혈우병 A로 진단된 모든 환자는 일반적인 임상 관행에 따라 Elocta로 요인 치료를 받았습니다.
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연장된 반감기 인자 VIII 제품
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공동 건강: 목표 공동 개발
기간: 48개월
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대상 관절 수
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48개월
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관절 건강: 목표 관절 해상도
기간: 48개월
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해결된 대상 관절 수
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48개월
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관절 건강: 대상 관절 재발
기간: 48개월
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반복 대상 관절의 수
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48개월
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관절 건강: 치료된 출혈에 대한 연간 관절 출혈률(AJBR)
기간: 48개월
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치료된 출혈에 대한 연간 관절 출혈 사건 수
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48개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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팔꿈치, 무릎 및 발목에 대한 질병 활성도(비대성 윤활막) 및 질병 손상(연골 또는 뼈) 점수
기간: 48개월
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UltraSound(HEAD-US) 프로토콜을 사용한 혈우병 조기 관절병증 감지가 사용됩니다.
총점은 탐지된 이상 항목 점수의 합을 나타냅니다.
값의 범위는 0(최소)에서 8(최대)까지입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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48개월
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글로벌 보행 점수 및/또는 팔꿈치, 무릎 및 발목에 대한 관절 점수 항목.
기간: 48개월
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 시스템이 사용됩니다. 팔꿈치, 무릎 및 발목에 대한 전체 보행 점수 및/또는 관절 점수 항목(부기, 부기 지속 시간, 근육 위축, 축 정렬, 동작 시 염발음, 굴곡 손실, 불안정성, 확장 손실, 관절 통증, 근력, 보행). 관절당 최소 점수는 0이고 최대 점수는 20입니다. 전체 총 관절 점수(범위 0-120)는 6개의 지표 관절(팔꿈치, 무릎 및 발목) 점수의 합입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다. |
48개월
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팔꿈치, 무릎 및 발목에 대한 관절 및 신체 평가.
기간: 48개월
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WFH 신체 검사 점수(AKA Gilbert 점수)가 사용됩니다.
관절 평가(통증, 출혈, 신체 검사 및 방사선학적 평가) 및 신체 평가(부종, 근육 위축, 축 변형, 운동 시 염발음, 운동 범위, 굴곡 구축 및 불안정성).
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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48개월
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Elocta의 효과: 치료된 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 48개월
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치료된 출혈에 대한 연간 출혈 사건 수
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48개월
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엘록타의 효과: 모든 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 48개월
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모든 출혈에 대한 연간 출혈 사건 수
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48개월
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엘록타의 효과: 관절 출혈 제로(0) 발생
기간: 48개월
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관절 출혈이 없는 연구 집단의 백분율(%)
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48개월
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Elocta의 효율성: 작업 생산성 및 손상
기간: 48개월
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WPAI-SHP 설문지로 평가
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48개월
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Elocta의 효과: 삶의 질
기간: 48개월
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Haemo-QoL/Haem-A-QoL 설문지로 평가
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48개월
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Elocta의 효과: 신체 활동 수준
기간: 48개월
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Saltin-Grimby 척도로 평가
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48개월
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Elocta의 효과: 삶의 질
기간: 48개월
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EQ-5D-5L/EQ-5D-Y 설문지로 평가
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48개월
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Elocta의 효과: 관절 건강의 심각도
기간: 48개월
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관절 건강 설문지의 중증도에 대한 환자의 전반적인 인상 평가
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48개월
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Elocta의 효과: FVIII 혈장 수치
기간: 48개월
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FVIII 혈장 수준의 백분율(%)
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48개월
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Elocta의 효과: 통증 및 항염증제 사용
기간: 48개월
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약물 용량으로 평가
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48개월
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Elocta의 효과: 통증 및 항염증제 사용
기간: 48개월
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약물 당 총 노출 일수로 평가
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48개월
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Elocta 사용: 피험자당 연간 주사 빈도
기간: 48개월
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처방전으로 평가
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48개월
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Elocta 사용: 주제별 연간 요소 소비
기간: 48개월
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처방으로 평가 [IU/kg]
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48개월
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Elocta의 사용법: 준수
기간: 48개월
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조사자 평가(백분율(%))
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48개월
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탐색 목표
기간: 48개월
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장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
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48개월
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탐색적 목표: 플로리오 HAEMO가 환자의 보호감과 활동 수준에 미치는 영향
기간: 48개월
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Florio HAEMO 도구가 환자의 보호 감각 및 활동 수준에 미치는 영향에 대한 설문 결과
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48개월
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탐색 목표: 처방된 치료 요법에 대한 순응도 탐색
기간: 48개월
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florio HAEMO 캡처된 치료 순응도 점수
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48개월
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탐구 목표: 예상 FVIII 수치와 신체 활동 사이의 관계 탐색
기간: 48개월
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florio HAEMO는 예상 FVIII 수치를 캡처했고, florio HAEMO는 신체 활동(유형, 기간, 심박수 및 걸음 수)을 캡처했습니다.
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48개월
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탐구 목표: 예상 FVIII 수치 및 신체 활동과 관련하여 출혈 시기 탐색
기간: 48개월
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florio HAEMO 캡처된 출혈 데이터(시간, 위치, 원인, 치료/미처리), florio HAEMO 캡처 주사 데이터(시간, 복용량), florio HAEMO 캡처된 예상 FVIII 수치
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48개월
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탐색적 목표: 통증과 웰빙을 특성화하기 위해 Florio의 사용을 탐색합니다.
기간: 48개월
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florio HAEMO는 통증 데이터(시간, 위치, 원인, 강도)를 캡처하고, florio HAEMO는 웰빙 데이터를 캡처했습니다.
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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목표 공동 개발, 해결 및 재발
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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치료된 출혈에 대한 연간 관절 출혈률(AJBR)
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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초음파 (HEAD-US)
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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임상 관절 스코어링(HJHS)
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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모든 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)(현지 관행에 따라 평가된 출혈 에피소드 기준)
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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제로(0) 관절 출혈 발생
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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Haemo-QoL/Haem-A-QoL로 평가하는 삶의 질
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48개월
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탐구 목표: 장기 관절 건강에 대한 다양한 Elocta 예방 요법의 영향
기간: 48개월
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Saltin-Grimby 척도로 평가한 신체 활동 수준
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48개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2020년 3월 30일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2026년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2026년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 2일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2020년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 17일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- Sobi.Elocta-005
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .