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ATHN Transcends: 비신생물성 혈액 질환에 대한 자연사 연구

2026년 8월 14일 업데이트: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: 비신생물성 혈액 장애가 있는 사람들의 안전성, 유효성 및 치료 관행에 대한 자연사 코호트 연구

American Thrombosis and Hemostasis Network(ATHN) 임상 연구의 성장과 병행하여 출혈 및 응고 장애뿐만 아니라 모든 선천성 및 후천성 혈액학적 상태에 대한 새로운 치료법의 수가 크게 증가하고 있습니다. 선천성 및 후천성 혈액학적 상태에 대한 최근 FDA 승인 치료법 중 일부는 아직 장기적인 안전성과 유효성을 입증하지 못했습니다. 또한 잘 통제된 중추적 연구의 결과는 일단 치료법이 일반 용도로 승인되면 복제할 수 없는 경우가 많습니다.(1,2,3,4) 2019년에만 미국 식품의약국(FDA)은 선천성 및 후천성 혈액 질환에 대한 24가지 새로운 치료법에 대한 승인을 발표했습니다.(5) 또한 혈액 질환에 대한 거의 10,000개의 새로운 연구가 현재 www.clinicaltrials.gov에 등록되어 있습니다.(6) 잠재적인 새로운 치료법이 폭발적으로 증가함에 따라 비신생물성 혈액학 분야의 임상의와 임상 연구원은 장기적인 안전성 및 효능 데이터를 수집하기 위해 균일하고 안전하며 편향되지 않고 지속적인 방법을 보유해야 합니다. 최근에 발표된 리뷰에서 강조한 바와 같이 정확하고 균일하며 양질의 국가 데이터 수집은 임상 연구, 특히 평생 동안의 생물학적 위험을 다루는 종적 코호트 연구에서 매우 중요합니다(7).

이 종적 관찰 연구의 가장 중요한 목적은 미국에서 선천성 및 후천성 혈액 장애가 있는 모든 사람들을 위한 치료의 안전성, 효과 및 실행을 특성화하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 약 150개의 ATHN 관련 사이트에서 수행되는 종단적 자연사 관찰 코호트 연구입니다. 참가자는 최소 15년 동안 추적됩니다. 조화된 데이터 요소는 등록 시, 분기별, 임시 및 매년 수집됩니다. 모든 참가자에 대해 수집할 기본 데이터입니다. 코호트별 암 및 모듈에 등록된 참가자에 대해 특정 데이터가 수집됩니다.

각 참가자는 혈우병, 폰빌레브란트병, 선천성 혈소판 장애, 희귀 출혈 장애, 달리 명시되지 않은 출혈(NOS), 혈전증/혈전성향증 또는 비신생물성 혈액학적 상태와 같은 단일 코호트에 배정됩니다. 참가자가 자격을 갖춘 코호트는 사이트 조사관에 의해 결정됩니다.

연구 무기 및 연구 모듈은 제약 회사, ATHN 및 혈우병 치료 센터(HTC)를 포함하되 이에 국한되지 않는 이해관계자와 관련된 질병 및/또는 질병별 통찰력을 제공하기 위해 개발될 수 있습니다. Arm은 계획된 연구 평가와 함께 연구 중에 수집될 모듈을 통해 제품별 데이터 수집으로 분기될 수 있습니다.

ATHN, 수석 연구원 초월: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 초월 공동 조사자: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Arm 수석 조사자:

PUP 팔:

Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS California University of California San Diego Rady Children's Hospital San Diego

혈우병 자연사 팔:

Tyler Buckner, MD, MSc 혈우병 및 혈전증 센터 University of Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

혈우병 유전자 치료 결과 팔:

Janice M. Staber, MD 아이오와 혈우병 및 혈전증 센터 University of Iowa Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD 혈우병 치료 센터 St. Jude's Children's Research Hospital

중증 vWD 자연사 팔:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, Aflac Cancer and Blood Disorders Center, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia 출혈 및 응고 장애 센터 Angela C. Weyand, MD CS Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
3000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.
  • 이름: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • 전화번호: 122 800-360-2846
  • 이메일: cfedor@athn.org

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • 모병
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90007
        • 모병
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • 수석 연구원:
          • Doris Quon, MD
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90027-6016
        • 모병
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • 수석 연구원:
          • Guy Young, MD
        • 연락하다:
      • Oakland, California, 미국, 94610
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alison Matsunaga, MD
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모병
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino, California, 미국, 92408
        • 모병
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • 연락하다:
          • Rosa Rivas
          • 전화번호: 909-651-1910
        • 수석 연구원:
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego, California, 미국, 92121
        • 모병
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Annette Von Drygalski, MD
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
        • 수석 연구원:
          • Andrew Leavitt, MD
        • 연락하다:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • 모병
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stephanie Prozora, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19801
        • 모병
        • Delaware Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Corrina Schultz, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • 모병
        • Georgetown University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Craig Kessler, MD
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Hemophilia Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • 모병
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tung Wynn, MD
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • 수석 연구원:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
        • 연락하다:
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 아직 모집하지 않음
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • 수석 연구원:
          • Amina Rafique, MD
        • 연락하다:
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa, Florida, 미국, 33607
        • 모병
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Erin Cockrell, MD
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • University of South Florida - Adult
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Bradley Fletcher, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30308
        • 모병
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • 수석 연구원:
          • Robert Sidonio, Jr, MD
        • 연락하다:
      • Savannah, Georgia, 미국, 31403
        • 모병
        • Memorial Health University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • James Yarnall, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 모병
        • Rush University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Mindy Simpson, MD
        • 연락하다:
      • Peoria, Illinois, 미국, 61664
        • 모병
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • 수석 연구원:
          • Jonathan Roberts, MD
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • 모병
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • 수석 연구원:
          • Amy Shapiro, MD
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • 수석 연구원:
          • Janice Staber, MD
        • 연락하다:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • 모병
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maissaa Janbain, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, 미국, 04074
        • 모병
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • 수석 연구원:
          • Eric Larsen, MD
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • 모병
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 아직 모집하지 않음
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • 수석 연구원:
          • Eric Grabowski, MD
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • 모병
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • 수석 연구원:
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • 연락하다:
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • 모병
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • 수석 연구원:
          • Philip Kuriakose, MD
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Meera Sridharah, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • 수석 연구원:
          • Shannon Carpenter, MD
        • 연락하다:
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • 수석 연구원:
          • John Puetz, MD
        • 연락하다:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
        • 모병
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aimee Foord, MD
      • Reno, Nevada, 미국, 89509
        • 모병
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, 미국, 07122
        • 모병
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alice Cohen, MD
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, 미국, 87131
        • 모병
        • University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shirley Abraham, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14202
        • 모병
        • Western New York BloodCare
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • 모병
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Suchitra Acharya, MD
        • 연락하다:
      • New York, New York, 미국, 10065
        • 모병
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • 수석 연구원:
          • Catherine McGuinn, MD
        • 연락하다:
      • Rochester, New York, 미국, 14626
        • 모병
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • 수석 연구원:
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • The Bronx, New York, 미국, 10461
        • 모병
        • Montefiore Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Henny Billett, MD
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
        • 모병
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • 수석 연구원:
          • Nigel Key, MD
        • 연락하다:
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • 모병
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Christine Bolen, MD
        • 연락하다:
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • 모병
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • 모병
        • Wake Forest University Health Sciences
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • 모병
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • 수석 연구원:
          • Nicole Kendel, MD
        • 연락하다:
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
        • 모병
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • 모병
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • 수석 연구원:
          • John Letterio, MD
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 모병
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • 수석 연구원:
          • Amy Dunn, MD
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43203
        • 모병
        • Ohio State University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nicholas Gallastegui Crestani, MD
      • Dayton, Ohio, 미국, 45404
        • 모병
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo, Ohio, 미국, 43606
        • 모병
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 수석 연구원:
          • Leslie Raffini, MD
        • 연락하다:
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
        • 모병
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nataly Apollonsky, MD
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • 모병
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • 모병
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • 수석 연구원:
          • Salley Pels, MD
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 모병
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 수석 연구원:
          • Ulrike Reiss, MD
        • 연락하다:
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Shannon Walker, MD
        • 연락하다:
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • 모병
        • Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Arun Gurunathan, MD
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • 모병
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Yu-Min Shen, MD
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Clay Cohen, MD
        • 연락하다:
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • 모병
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Deanna Maida, MD
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • 모병
        • Children's Hospital of Kings Daughters
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kevin Todd, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101
        • 모병
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, 미국, 54311
        • 모병
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • 수석 연구원:
          • Lynn Malec, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

이것은 선천성 또는 후천성 혈액 장애가 있는 참가자가 등록되는 실제 연구입니다.

설명

다음 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 참가자는 기본 연구에 등록할 수 있습니다.

포함 기준:

  1. 모든 연령
  2. 선천적 또는 후천적 비신생물성 혈액학적 장애가 있는 경우 또는
  3. 연령 조정된 비정상 ISTH 출혈 평가 도구 점수로 표시되는 출혈 표현형을 갖고 있으며 진단을 알 수 없습니다. 또는
  4. 연령 조정된 비정상 ISTH 출혈 평가 도구 점수로 표시되는 출혈 경향이 있는 결합 조직 장애.

제외 기준:

1. 코호트에 포함될 자격이 없음 2. 정보에 입각한 동의 또는 승낙을 할 수 없음 3. 연구 절차 수행을 꺼림

코호트 참가자 선택

각 참가자는 아래에 정의된 대로 자격이 있는 코호트에 등록됩니다.

혈우병 코호트

포함 기준:

다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 이 코호트에 등록할 수 있습니다.

  1. 선천성 혈우병 이외의 낮은 응고 인자에 대한 다른 설명이 없거나 선천성 혈우병에 대한 알려진 보균자인 인자 VIII 또는 인자 IX 활성 < 50%; 또는
  2. 연령 조정된 비정상적인 ISTH 출혈 평가 도구 점수로 표시되는 출혈 표현형이 있거나 없는 50% 이상의 인자 VIII 또는 인자 IX 활성을 가진 선천성 혈우병의 알려진 보인자이거나
  3. 벡터를 받은 후 인자 수준이 >50%인 것으로 알려진 선천성 혈우병.
  4. 후천성 혈우병

제외 기준:

없음

폰빌레브란트병 코호트

포함 기준:

다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 이 코호트에 등록할 수 있습니다.

1. 최신 국제 가이드라인에 따른 vWD 또는 낮은 VWF 정의 충족

제외 기준:

없음

선천성 혈소판 장애 코호트

포함 기준:

다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 이 코호트에 등록할 수 있습니다.

  1. 혈소판 기능의 이상

    1. Glanzmann 혈소판무력증(GPIIb 또는 GPIIIa)
    2. 베르나르-술리에 증후군(GPIbalpha, GPIbbeta 또는 GPIX)
  2. 혈소판 과립의 이상
  3. 혈소판 신호 전달의 이상
  4. 혈소판 분비 이상
  5. 콜라겐 수용체 결함
  6. ADP 수용체 결함
  7. 트롬복산 수용체 결함
  8. 거대 혈소판 장애
  9. 다른 또는 알려지지 않은 원인으로 인한 혈소판 응집 검사의 이상(약물 관련 없음)

제외 기준:

약물 또는 기타 물질에 이차적인 선천성 혈소판 장애

희귀 출혈 장애 코호트

포함 기준:

다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 이 코호트에 등록할 수 있습니다.

1. 다음 중 하나에 대한 확립된 희귀 응고 장애(RCD) 진단이 있어야 합니다.

  1. PAI-1 결핍
  2. 인자 I, II, V, VII, X, XI, XIII 결핍
  3. 복합 FV 및 FVIII 결핍

제외 기준:

없음

출혈 NOS 코호트

포함 기준:

다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 이 코호트에 등록할 수 있습니다.

  1. 진단을 알 수 없는 연령 조정 비정상 ISTH 출혈 평가 도구 점수로 표시되는 출혈 표현형을 가지고 있습니다. 또는
  2. 연령 조정 비정상 ISTH 출혈 평가 도구 점수로 표시되는 출혈 경향이 있는 결합 조직 장애

제외 기준:

없음

혈전증/혈전우호증 코호트

포함 기준

다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 이 코호트에 등록할 수 있습니다.

  1. 동맥 또는 정맥 혈전증이 있는 경우
  2. 혈전증을 동반하거나 동반하지 않는 알려진 선천성 또는 후천성 혈전성향증 환자 a. 확립된 유전적 요인: i. 단백질 C 결핍 ii. 단백질 S 결핍 iii. 항트롬빈 결핍 iv. 인자 V 라이덴 대 프로트롬빈 유전자 돌연변이 b. 드문 유전적 요인 i. 이상섬유소원혈증 ii. 고호모시스테인혈증 c. 불확실한 유전적 요인 i. 인자 VIII 상승 ii. 인자 IX 상승 iii. 상승 인자 XI iv. 플라스미노겐 결핍 v. 조직 플라스미노겐 활성제 감소 vi. 상승된 지단백질(a) d. 후천성 혈전성향증 i. 루푸스 항응고제 ii. 항 카디오리핀 항체 iii. 항인지질 증후군

제외 기준

1. 약물(피임약 또는 호르몬 대체 요법, 과체중 또는 비만, 흡연, 암, 임신, 수술, 부상, 장기 비활동/침상 안정, 심부전, 염증성 장 질환 또는 신장 질환에 이차적인 혈전성향증

비신생물성 혈액학적 상태 코호트

포함 기준

다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 이 코호트에 등록할 수 있습니다.

1. 다른 코호트에 포함되지 않은 선천성 또는 후천성 비신생물성 혈액학적 장애를 가짐

제외 기준

없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
선천성 혈소판 장애

이 코호트에는 하나의 Arm과 모듈이 포함됩니다.

선천성 혈소판 장애(CPD) 자연사 Arm Glanzmann 혈소판 쇠약증(GT) 모듈
폰빌레브란트병
팔이나 모듈 없음
희귀 질환
팔이나 모듈 없음
출혈 NOS
팔이나 모듈 없음
혈전증/혈전성애증
팔이나 모듈 없음
비종양성 혈액학적 질환
팔이나 모듈 없음
혈우병

이 코호트에는 세 개의 군과 여섯 개의 모듈이 포함됩니다:

이전에 치료받지 않은 환자(PUPs) 군

에파네스토크토코그 알파(ALTUVIIIO®) 모듈

INHIBIT 모듈

혈우병 자연사 군

에미시주맙(Hemlibra®) 모듈

노나코그 베타 페골(Rebinyn®) 모듈

디스트레스 모듈

혈우병 유전자 치료 결과 군

에트라나코진 데자파르보벡(HEMGENIX®) 모듈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
선천적 또는 후천적 비종양성 출혈 및 응고 장애와 출혈 경향이 있는 결합 조직 장애(혈액 장애)를 가진 참가자 치료에 사용되는 요법의 안전성을 결정하기 위해.
기간: 15년

안전성은 유럽 안전성 감시(EUHASS)1에 포함된 다음 사건들로 측정됩니다:

  1. 알레르기 반응 또는 기타 급성 사건
  2. 치료 중 발생한 치료 관련 부작용
  3. 수혈로 전파된 감염
  4. 억제제 발생
  5. 혈전증
  6. 심혈관계 사건
  7. 악성 종양
  8. 신경계 사건
  9. 사망

수정된 EUHASS 종점 외에도, 다음 사건들은 특별 관심 이상반응(AESI)으로 수집됩니다:

  1. 혈전성 미세혈관병증 발생, 주사 부위 반응 및 약물 유발 간 손상 가능성 사례
  2. 약물에 대한 항체 발생 가능성(가능한 경우 측정 및 확인)
  3. 심각하고 예기치 않은 출혈
  4. 입원
  5. 사구체신염
  6. 해당 안전성 평가 섹션에 명시된 모든 팔 또는 모듈별 AESI

추가적인 관심 안전성 사건이 수집될 수 있습니다.
15년

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
혈액 질환을 가진 참가자를 위한 연구 군 및 모듈을 지원하는 플랫폼을 구축하기 위해.
기간: 15년
각 Arm에 대해, 연구 참가자들을 위한 관심 데이터 요소의 간략한 집합이 개발되고 보고될 것입니다.
15년
혈액 장애를 가진 참가자의 약물 투여 요법을 설명하기 위함입니다.
기간: 15년

이 목표는 다음과 같이 평가됩니다:

  1. 비-인자 제품으로 치료를 시작 및/또는 전환한 참가자 수와 비-인자 제품으로 치료를 시작 및/또는 전환한 참가자의 이유를 확인합니다
  2. 비-인자 제품으로 치료를 시작하지 않은 참가자 수를 확인합니다
  3. 다른 비-인자 제품 간에 전환한 참가자 수와 비-인자 제품을 전환한 참가자의 이유를 확인합니다
  4. 비-인자 제품 치료를 중단한 참가자 수와 비-인자 제품 치료를 중단한 참가자의 이유를 확인합니다
15년
혈액 장애 환자에게 사용되는 치료법의 실제 임상 효과를 설명하기 위해.
기간: 15년
  1. 연간 방문 및 입원 횟수와 유형으로 측정된 의료 서비스 이용률
  2. 환자 보고 결과(PROs)는 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS®) 프로파일 29/25/부모 대리, 전반적 순응도 평가(GAR)(7세 이상), CATCH 및 EQ-5D5L로 측정됩니다.
15년
이 프로토콜에 등록된 참가자로부터 생물 시료를 수집하여 현재 및 미래 연구를 위한 ATHN Transcends 바이오뱅크를 성장시키고 발전시키기 위해
기간: 15년
모든 참가자는 ATHN Transcends 생체은행에 샘플을 보관하는 데 동의할 수 있는 선택권이 있습니다. 자금이 허락하는 한, 기초 방문, 연간 방문 및 연구 종료 방문(연간 방문 시 수집되지 않은 경우)을 포함하여 필요에 따라 샘플이 수집됩니다.
15년
개별 출혈 구성 요소로 측정한 출혈 사건, 전반적 출혈 변화 및 연간 출혈률(ABR)을 설명하기 위함입니다.
기간: 15년
이 목표는 관련 진단에 대해 국제혈전및지혈학회 출혈 평가 도구(ISTH BAT), 참가자가 작성한 치료 및 출혈 기록, 그리고 해당되는 경우 그림 출혈 평가 차트(PBAC)를 통해 계산됩니다.
15년

기타 결과 측정

기타 결과 측정

임상 시험의 경우 참가자에 대한 개입/치료의 효과를 결정하는 데 사용되는 프로토콜에 설명된 계획된 측정입니다. 관찰 연구에서 질병이나 특성의 패턴 또는 노출, 위험 요인 또는 치료와의 연관성을 설명하는 데 사용되는 측정 또는 관찰입니다. 결과 측정 유형에는 1차 결과 측정과 2차 결과 측정이 포함됩니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
목표 달성을 평가하여 치료의 실제 효과를 설명합니다.
기간: 15 년
이 측정을 선택한 참가자에 대해 GOAL-Hem에서 측정
15 년
환자 보고 결과(PRO)를 평가하여 치료의 실제 효과를 설명하기 위해
기간: 15 년
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 프로필 29/25/Parent Proxy에 의해 측정됨
15 년
치료 순응도를 평가하여 치료의 실제 효과를 설명하기 위해
기간: 15 년
GAR(Global Adherence Rating)로 측정
15 년
건강 효용을 평가하여 치료법의 실제 효과를 설명합니다.
기간: 15 년
EQ-5D-5L로 측정
15 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
American Thrombosis and Hemostasis Network

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Novo Nordisk A/S
Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab ApS

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • 수석 연구원: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 9월 30일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2035년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2035년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 5월 20일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 5월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 8월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 8월 14일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • ATHN Transcends

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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