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비대성 심근병증 환자에서 트리엔틴의 효능 및 기전 (TEMPEST)

2025년 9월 26일 업데이트: Manchester University NHS Foundation Trust

비대성 심근병증 환자에서 Trientine의 효능 및 메커니즘에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 평가

이 연구는 trientine dihydrochloride(Cufence라고도 함)라는 약물이 비대성 심근병증(HCM) 환자의 심장 근육 비후를 줄이고, 운동 능력을 개선하고, 심장 기능을 개선하고, 비정상적인 심장 박동을 감소시키는지 여부를 테스트하도록 설계되었습니다. 이 연구는 또한 트리엔틴이 HCM에서 어떻게 작용하는지 평가하고 있습니다. 참가자는 12개월 동안 트리엔틴 또는 위약을 처방받게 됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

HCM은 가장 흔한 유전성 심혈관 질환입니다. 그것은 좌심실(LV) 심근 비대 및 섬유증을 특징으로 합니다. 환자는 노력 불내성, 진행성 심부전 및 비정상적인 심장 박동의 증상을 경험할 수 있습니다. 현재 HCM의 자연사를 변경하는 치료법은 없습니다. 환자와 심혈관 분야는 HCM 병태생리학적 메커니즘을 표적으로 하는 약물 요법의 임상 연구에 대한 "중요한 필요성"을 확인했습니다.

Trientine dihydrochloride는 환자가 HCM을 모방한 심장 표현형을 나타내는 구리 배설의 유전 질환인 윌슨병에 대해 허가된 구리 킬레이트제입니다. 트리엔틴의 사용이 HCM에도 도움이 될 수 있음을 제안하기 위해 MRC 자금 지원 연구를 통해 개념 증명이 수립되었습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
154

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 영국
      • Aberdeen, 영국, AB25 2ZN
        • NHS Grampian
      • Leicester, 영국, LE3 9QP
        • University Hospitals of Leicester NHS Foundation Trust
      • Liverpool, 영국, L14 3PE
        • Liverpool Heart and Chester Hospital NHS Foundation Trust
      • London, 영국, SW3 6NP
        • Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
      • Manchester, 영국, M23 9LT
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • North Shields, 영국, NE29 8NH
        • Northumbria Healthcare NHS Foundation Trust
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 서면 동의서.
  2. 18-70세 포함.
  3. 유럽 ​​심장학회 HCM 가이드라인에서 정의한 비대성 심근병증(HCM): "하중 조건만으로는 설명되지 않는 하나 이상의 좌심실 심근 분절에서 벽 두께 ≥15mm". HCM 환자의 직계 가족에게도 동일한 정의가 적용됩니다. 즉, 모든 참가자는 좌심실 벽 두께가 15mm 이상이어야 합니다. 벽 두께는 기준선 방문 전에 수행된 가장 최근의 심혈관 자기 공명(CMR) 스캔에서 측정된 것과 같습니다. 이전에 CMR을 수행하지 않은 경우 기준선 방문 전에 수행한 가장 최근의 심초음파에서 벽 두께 측정을 수행해야 합니다. (European Society of Cardiology 가이드라인에서 직계 가족의 HCM 임상 진단에는 이 값보다 작은 벽 두께가 필요하지만 모든 참가자가 명확한 표현형).
  4. 기준선 방문 전에 수행된 가장 최근의 임상 평가에서 New York Heart Association 클래스 I, II 또는 III.

제외 기준:

  1. 이전 또는 계획된 비중격 축소 요법.
  2. 이전에 기록된 심근 경색 또는 중증 관상 동맥 질환.
  3. 1차 방문 시 >180mmHg의 수축기 혈압 또는 >100mmHg의 확장기 혈압으로 정의되는 조절되지 않는 고혈압.
  4. 기준선 방문 전에 수행된 가장 최근의 CMR 스캔에서 측정된 알려진 LV EF < 50%. 이전에 CMR을 수행하지 않은 경우 기준 방문 전에 수행한 가장 최근의 심초음파를 사용해야 합니다.
  5. 이전에 문서화 된 지속적인 심방 세동.
  6. 방문 1에서 헤모글로빈이 국소 부위 정상 참조 범위 미만인 것으로 정의되는 빈혈.
  7. 방문 1에서 혈청 철이 국소 부위 정상 참조 범위 미만인 것으로 정의되는 철 결핍.
  8. 방문 1에서 혈청 구리가 정상 참조 범위 미만인 것으로 정의되는 구리 결핍.
  9. 심박조율기 또는 이식형 제세동기.
  10. 기준선 방문 이전에 수행된 가장 최근의 심장 영상에서 입증된 바와 같이 알려진 중증 판막 심장 질환.
  11. 심근 비대의 이전에 문서화된 다른 심근병증 원인(예: 아밀로이드증, 파브리병, 미토콘드리아병).
  12. 조사 의약품(IMP)의 구성 요소에 대한 과민증의 병력.
  13. MRI 스캔에 대한 알려진 금기 사항.
  14. 임신, 수유 또는 임신 계획. 가임 여성은 치료 전에 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하고 섹션 8에 정의된 연구 방문 시 임신 테스트에 동의해야 하며 연구 동안 섹션 8에 정의된 매우 효과적인 피임을 유지하는 데 동의해야 합니다.
  15. 조사자의 의견에 따라 환자를 연구 참여로 인해 더 높은 위험에 처하게 할 수 있거나 환자가 연구 요건을 준수하거나 연구를 완료하는 것을 방해할 가능성이 있는 모든 의학적 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
활성 비교기: 트리엔틴
Trientine dihydrochloride 하루 1200mg. 이것은 하루에 두 번 Cufence 200mg 경질 캡슐 2개로 경구 복용해야 합니다. IMP는 연구 기간(52주) 동안 13주마다 참가자에게 분배됩니다.
의약품: 트리엔틴
트리엔틴이염산염은 백색 내지 담황색의 결정성 흡습성 분말이다.
다른 이름들:
  • 커펜스
위약 비교기: 위약
위약은 1일 2회 2캡슐로 경구 복용해야 합니다. 이는 연구 기간(52주) 동안 13주마다 참가자에게 분배됩니다.
의약품: 위약
활성 성분/연구 의약품 없이 트리엔틴 캡슐의 정확한 성분으로 제조된 위약 캡슐.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
체표면적으로 지수화된 좌심실 질량(LVMi)
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 CMR을 사용하여 측정한 LVMi(g/m2)의 변화.
12 개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
소변 구리 배설
기간: 12 개월
기준선에서 13, 26, 39 및 52주차까지 평가된 소변 구리를 사용하여 측정한 누적 소변 구리 배설.
12 개월
운동능력
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 평가된 심폐 운동 검사(CPET)를 사용하여 측정된 운동 능력의 변화.
12 개월
Non-sinus supraventricular heart beats의 수, 심방 세동의 존재 및 양, 심실 기원 박동의 수 및 지속되지 않는 심실 빈맥의 존재 및 양
기간: 12 개월
24시간 동안 비동상 심실 심장 박동 수, 심방 세동의 존재 및 양, 심실 기원 박동 수 및 지속되지 않는 심실 빈맥의 존재 및 양의 변화, 보행 심장 모니터링을 사용하여 측정, 기준선에서 주까지 평가 52.
12 개월
순환하는 고감도 트로포닌
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 평가된 순환 고감도 트로포닌의 변화.
12 개월
피크 좌심실 유출
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 평가된 CMR을 사용하여 측정된 최고 좌심실 유출관 구배의 변화.
12 개월
심방 용적 및 기능
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 평가된 CMR을 사용하여 측정된 심방 용적 및 기능의 변화.
12 개월
LV 전체 세로 변형, 벽 두께, 질량, 부피 및 배출 비율(EF)
기간: 12 개월
CMR을 사용하여 측정한 좌심실 전체 종방향 변형률, 벽 두께, 질량, 부피 및 박출률(EF)의 변화를 기준선부터 52주차까지 평가했습니다.
12 개월

기타 결과 측정

기타 결과 측정

임상 시험의 경우 참가자에 대한 개입/치료의 효과를 결정하는 데 사용되는 프로토콜에 설명된 계획된 측정입니다. 관찰 연구에서 질병이나 특성의 패턴 또는 노출, 위험 요인 또는 치료와의 연관성을 설명하는 데 사용되는 측정 또는 관찰입니다. 결과 측정 유형에는 1차 결과 측정과 2차 결과 측정이 포함됩니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
LV 심근 세포 덩어리
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 CMR을 사용하여 측정한 좌심실 심근 세포 질량의 변화.
12 개월
좌심실 심근 세포외 덩어리
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 CMR을 사용하여 측정한 좌심실 심근 세포외 질량의 변화.
12 개월
좌심실 심근세포외 용적
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 CMR을 사용하여 측정한 좌심실 심근 세포외 부피의 변화.
12 개월
LV 후기 가돌리늄 증강
기간: 12 개월
기준선에서 52주차까지 CMR을 사용하여 측정한 좌심실 후기 가돌리늄 증강의 변화.
12 개월
PCr/ATP 비율
기간: 12 개월
기준선에서 52주까지 31P MRS(하위 그룹)를 사용하여 측정한 PCr/ATP 비율의 변화.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Manchester University NHS Foundation Trust

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
University of Oxford
University of Liverpool
University of Manchester
National Institute for Health Research, United Kingdom
Univar BV

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Chris Miller, Manchester University NHS Foundation Trust

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 12월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 4월 30일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 7월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 1월 11일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 1월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 9월 26일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • B00844
  • 2020-002242-17 (EudraCT 번호)
  • ISRCTN57145331 (레지스트리 식별자: ISRCTN)
  • NIHR127575 (기타 보조금/기금 번호: NIHR EME Programme)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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