이식 관련 혈전성 미세혈관병증에서의 노마코판(rVA576)
2025년 5월 16일 업데이트: AKARI Therapeutics
소아 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증에서 노마코판(rVA576)의 다기관 연구
소아 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증에서 노마코판의 다기관 연구
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 파트 A와 파트 B의 두 파트에 대한 오픈 라벨, 다중 센터 연구로, 24주의 치료, 30일 후의 안전성 후속 조치를 포함합니다.
파트 A: 용량 알고리즘, 안전성 및 효능
파트 B: 안전성 및 효능
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
10
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Wynne W Davies, MD
- 전화번호: 02080040268
- 이메일: medical.monitors@akaritx.com
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
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London, 영국, SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
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London, 영국, SW170QT
- St. Georges University Hospital
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London, 영국, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester, 영국, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Wrocław, 폴란드, 50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- TMA 진단 당시 0.5세 이상 18세 미만.
- 동종 또는 자가 조혈 모세포 이식을 받았습니다.
- 첫 번째 동종이계 또는 자가 조혈 모세포 이식 후 100일 이내에 TMA 진단.
- TMA의 임상적 또는 조직학적 진단
- 서면 동의 제공.
- 정보에 입각한 동의 제공
제외 기준:
- 체중이 5kg 미만인 환자.
- 직접 Coomb 검사에서 양성인 환자.
- TMA 초기 진단 후 14일 이내에 노마코판을 투여받지 않은 환자.
- 활성 전신 또는 기관계 세균 또는 진균 감염 또는 진행성 중증 감염이 있는 환자
- 4등급 급성 GVHD
- 언제든지 eculizumab 또는 기타 보체 차단제 요법을 받았습니다.
- 활성 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민증
- 양성 ADAMTS13 테스트(
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 노마 코판 (RVA576)
연구 개체군은 동종 또는자가 혈관 줄기 세포 이식 (HSCT)을 겪고 HSCT의 1 년 이내에 이식 관련 혈전성 미세 혈관 병증 (HSCT-TMA)을 개발 한 소아 환자로 구성됩니다.
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연구 모집단은 동종 또는 자가 조혈모세포 이식을 받았고 조혈모세포 이식 후 1년 이내에 조혈모세포 이식 TMA가 발생한 소아 환자로 구성됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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28 일 이상 소변 단백질 크레아티닌 비율 값이 ≤ 2 mg/mg의 값을 갖는 참가자의 수는 28 일 이상 유지 된 적혈구 수혈 (수혈 독립성)을 필요로하지 않는 참가자의 수.
기간: 24 주
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적혈구 수혈 독립성 24 주차까지 예정된 임상 방문 직전에 28 일 이상 또는 소변 단백질 크레아티닌 비율 ≤ 2 mg/mg ≤ 2 mg/mg ≥ 28 일 전에 28 일 이상 임상 임상 방문 직전에 24 주까지 24 주까지 유지됩니다. 수혈 독립성은 혈전 미세 혈관 병증 (TMA)에 기인하거나 관리하는 데 필요한 RBC 수혈로 정의됩니다. TMA 이외의 원인에 필요한 수혈은 효능 종점의 평가 내에서 고려되지 않습니다. |
24 주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정규화 된 SC5B-9 값을 가진 참가자 수 (여기서 SC5B-9는 정상의 상한과 동일한 값입니다)
기간: 24 주
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혈장 SC5B-9 ≤ 정상의 상한 (ULN)
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24 주
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정규화 된 젖산 탈수소 효소 (LDH) 값을 가진 참가자 수 (LDH는 정상의 상한과 동일한 값)
기간: 24 주
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젖산 탈수소 효소 (LDH) ≤uln
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24 주
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실험실 매개 변수의 정규화
기간: 24 주
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정규화 된 haptoglobin 값을 가진 참가자 수 (haptoglobin이 정상 범위 내에있는 곳)
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24 주
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28 일 이상 혈소판 수혈 (수혈 독립성)이 필요하지 않은 참가자의 수.
기간: 24 주
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수혈 독립성은 혈전 미세 혈관 병증 (TMA)에 기인하거나 관리하는 데 필요한 혈소판 수혈로 정의됩니다.
TMA 이외의 원인에 필요한 수혈은 효능 종점의 평가 내에서 고려되지 않습니다.
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24 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2021년 2월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2024년 5월 15일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2024년 5월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 4일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2021년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 16일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- AK901
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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