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Phelan-McDermid 증후군(PMS-001)에서 경구 NNZ-2591의 공개 라벨 연구 (PMS-001)

2025년 6월 1일 업데이트: Neuren Pharmaceuticals Limited

Phelan-McDermid 증후군(PMS-001)에서 경구용 NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학에 대한 공개 라벨 연구

NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학 및 Phelan-McDermid 증후군이 있는 소아 및 청소년의 효능 측정에 대한 연구.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 Phelan-McDermid 증후군이 있는 소아 및 청소년에서 NNZ-2591 경구 용액을 사용한 치료의 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하는 것입니다. 두 번째 목적은 효능 측정을 조사하는 것입니다. 피험자는 총 13주 동안 NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL) 용량으로 치료를 받게 됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
18

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. SHANK3의 질병 유발 유전적 이상이 기록된 PMS의 임상 진단.
  2. 3-12세의 남성 또는 여성.
  3. 스크리닝 시 체중 12kg 이상.
  4. 스크리닝 방문에서 임상적 전반적인 인상 - 심각도(CGI-S) 점수가 4 이상인 피험자.
  5. 스크리닝 방문 3개월 이내의 기간 동안 이전에 습득한 발달 기술의 지속적인 손실이 없는 것으로 정의되는 능동적으로 퇴보 또는 기술 손실을 겪고 있지 않음
  6. 각 피험자는 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 삼킬 수 있어야 합니다.
  7. 간병인은 충분한 영어 능력을 갖추고 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 시 체중 < 12kg
  2. 스크리닝 시 안전성 실험실 테스트 및 바이탈 사인에서 임상적으로 유의미한 이상.
  3. 스크리닝 시 비정상적인 QTcF 간격 또는 연장.
  4. 스크리닝 방문 시 ECG에 대한 기타 임상적으로 중요한 소견.
  5. 중증급성호흡기증후군 코로나바이러스 2(SARSCoV-2) 양성 및 지난 12개월 동안 입원이 필요한 이전 COVID 19 감염
  6. 스크리닝 2주 전 향정신성 치료가 불안정하거나 변경됨.
  7. 제외된 병용 치료.
  8. 적극적으로 퇴보하거나 기술 상실을 겪고 있습니다.
  9. 불안정한 발작 프로필.
  10. 현재 임상적으로 중요한 신장 상태 및 이상
  11. 현재 임상적으로 유의한 심혈관, 신장, 간, 위장관, 호흡기, 내분비 질환 또는 임상적으로 유의한 장기 손상.
  12. 현재 임상적으로 유의미한 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증, 인슐린을 필요로 하는 1형 또는 2형 진성 당뇨병(잘 조절되거나 조절되지 않음), 또는 조절되지 않는 1형 또는 2형 당뇨병.
  13. 연구 기간 동안 수술을 계획했습니다.
  14. 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력 또는 현재.
  15. 긴장증 또는 긴장증 유사 증상의 병력 또는 현재.
  16. 악성 종양의 병력 또는 현재.
  17. 현재 주요 또는 지속성 우울 장애(양극성 우울증 포함).
  18. 중대하고 교정되지 않은 시각 또는 교정되지 않은 청각 장애.
  19. 딸기 알레르기.
  20. 긍정적인 임신 테스트
  21. 피험자가 연구에 부적절하다고 조사자 또는 의료 모니터에 의해 판단됨

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: NNZ-2591
NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 1일 2회 투여합니다.
의약품: NNZ-2591
NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • 사이클로-L-글리실-L-2-알릴프롤린

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성
기간: 13주
NNZ-2591로 치료하는 동안 심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)의 발생률, 중증도 및 빈도를 조사합니다.
13주
약동학 적 - 평균 AUC24
기간: 2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.
정상 상태 조건 하에서 각 참가자로부터 대략 9 개의 드문 약동학 적 (PK) 샘플을 수집 하였다. 이들 샘플은 2, 6 및 13 주 동안 복용량, 1-3 시간 및/또는 4-7 시간에서 복용 하였다. 반감기 (T1/2) 및 24 시간에 걸친 곡선 아래의 영역 (AUC24)을 포함하여 NNZ-2591에 대한 개별 약동학 적 파라미터는 연구 집단 모델로부터 대상 수준 농도 시간 프로파일을 사용하여 도출되었다.
2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.
약동학 적 -T1/2
기간: 2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.
정상 상태 조건 하에서 각 참가자로부터 대략 9 개의 드문 약동학 적 (PK) 샘플을 수집 하였다. 이들 샘플은 2, 6 및 13 주 동안 복용량, 1-3 시간 및/또는 4-7 시간에서 복용 하였다. 반감기 (T1/2) 및 24 시간에 걸친 곡선 아래의 영역 (AUC24)을 포함하여 NNZ-2591에 대한 개별 약동학 적 파라미터는 연구 집단 모델로부터 대상 수준 농도 시간 프로파일을 사용하여 도출되었다.
2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
CGI-I
기간: CGI-I는 6 주, 13/EOT & 15에 평가되었습니다. 전체 개선 점수는 13 주/EOT 방문과 관련이 있습니다.
Phelan-Mcdermid 증후군-특이 적 임상 적 글로벌 개선 척도 (CGI-I)-7 점 리 커트 척도 (1-7)의 전체 개선 점수가 더 나은 점수가 더 좋습니다.
CGI-I는 6 주, 13/EOT & 15에 평가되었습니다. 전체 개선 점수는 13 주/EOT 방문과 관련이 있습니다.
CIC
기간: CIC는 Week13/EOT에서 평가되었다
간병인 개선의 인상 : 더 낮은 점수가 더 나은 7 점 리 커트 척도 (1-7)로 측정됩니다.
CIC는 Week13/EOT에서 평가되었다
CGI-S
기간: 기준선 (0 주, 0 주 방문)에서 16 주 (13 주/EOT)에서 평가 된 점수 변경.
Phelan-Mcdermid 증후군-특이 적 임상 글로벌 인상 스케일-세동 (CGI-S)-전체 점수의 기준선에서 교환. 더 낮은 점수가 더 나은 7 점 리 커트 스케일 (1-7)을 기준으로합니다.
기준선 (0 주, 0 주 방문)에서 16 주 (13 주/EOT)에서 평가 된 점수 변경.
상위 3 가지 문제
기간: 기준선 (3 주차 방문)에서 전체 개선 점수에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
간병인 상위 3 가지 문제 - 총 우려 심각성 : 기준선에서 변경. 점수의 범위는 총 문제의 경우 (0-30)였으며 점수가 높아졌습니다.
기준선 (3 주차 방문)에서 전체 개선 점수에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
MB-CDI
기간: 기준선 (3 주, 0 주 방문)에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
MacArthur-Bates 커뮤니케이션 개발 인벤토리 (MB-CDI)-기준선에서 변경. 점수의 범위는 (0-792)였으며 점수가 높았습니다.
기준선 (3 주, 0 주 방문)에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
오카
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
ORCA (Observer -Reported Communication Ability) - 총 점수의 기준선에서 변경. 점수의 범위는 (25.8-83.8) 더 높은 점수가 더 좋았습니다
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
ABC-2
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
비정상적인 행동 체크리스트 -2 (ABC-2)-총 점수 : 기준선에서 변경. 점수의 범위는 (0-174), 점수가 높아졌습니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
CSHQ
기간: 기준선 (3 주차 방문)에서 총 점수의 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
아동 수면 습관 설문지 (CSHQ) - 총 점수의 기준선에서 변경됩니다. 점수의 범위는 (33-99), 점수가 높았습니다.
기준선 (3 주차 방문)에서 총 점수의 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
GIHQ
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
위장 건강 설문지 (GIHQ) - 총 빈도 점수 : 기준선에서 변경. 점수의 범위는 (0-212)였으며 점수가 높았습니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
VABS-3
기간: 복합 표준 점수로 기준선 (3 주, 0 주)에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
Vineland 적응 형 동작 Scales-3, 복합 표준 점수의 기준선에서 변경됩니다. 점수의 범위는 (20-140), 점수가 높았습니다.
복합 표준 점수로 기준선 (3 주, 0 주)에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
QL 기능
기간: 기준선 (3 주차 방문)에서 전체 점수 점수에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
삶의 품질 인벤토리 불량성 (QL 기능) 전체 점수-기준선에서 변경. 점수의 범위는 (0-100)이었고 점수가 높았습니다.
기준선 (3 주차 방문)에서 전체 점수 점수에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
ICND
기간: 전반적인 삶의 질 등급 점수에서 기준선 (3 주, 0 주)에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
아동기 신경계 장애 (ICND)의 영향 - 전반적인 삶의 질 등급에서 기준선에서 변화. 삶의 질 등급의 경우 (1-6) 범위가 높고 점수가 높을수록 더 큰 영향을 미칩니다.
전반적인 삶의 질 등급 점수에서 기준선 (3 주, 0 주)에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
PMS-DSRS
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 전체 심각도 점수에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
PMS Clinician 도메인 별 등급 척도 - 전체 심각도 점수의 기준선에서 변경. 점수의 범위는 (0-20)였으며 점수가 높았습니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 전체 심각도 점수에서 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
행동 문제 인벤토리 - 짧은 형태
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.
총 주파수 점수 - 기준선에서 변경됩니다. 점수 범위는 30 개의 동작 각각에 대해 (0-4), 총 범위 (0-120)였으며 점수는 더 낮았습니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 13/EOT (16 주)를 방문하십시오.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Neuren Pharmaceuticals Limited

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 8월 8일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 11월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 11월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 8월 24일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 8월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 6월 1일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • NEU-2591-PMS-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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