낭포성 섬유증(CF) 성인 환자에서 낭포성 섬유증 막전도 조절기(CFTR) 조절제 요법의 실세계 효능 및 안전성
2022년 8월 30일 업데이트: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
낭포성 섬유증이 있는 성인 환자에서 CFTR 조절제 요법의 실세계 효능 및 안전성
이 시험에서 안전성(부작용 및 약물 상호작용) 및 효능(폐 기능 검사의 진화, 만성 세균성 기도 감염, 삶의 질, 내분비 및 외분비 췌장 기능)에 대한 실제 데이터는 낭포성 성인에서 수집됩니다. ETI(elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor)에 적합한 섬유증(pwCF)은 이 요법 시작 후 2년까지입니다.
연구 개요
상태
상태
아직 모집하지 않음
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
PwCF 그룹 A: ETI에 적합한 CFTR-조절자-순진 pwCF(연령 및 CFTR 유전자형 기준)
PwCF 그룹 B: 이미 CFTR 조절 요법을 받고 있는 pwCF(즉, ivacaftor-lumacaftor 또는 ivacaftor-tezacaftor) 및 ETI로 전환.
두 그룹의 환자는 다음과 같은 검사를 받게 됩니다.
- 신체 검사(체중 포함)
- 현재 및 최근 약물 사용(췌장 효소 투여 포함) 및 급성 호흡 악화에 대한 기억 상실증
- spiometry, 다중 호흡 세척 테스트 및 분수 호기 산화질소를 포함한 폐 기능 테스트
- 혈액 샘플링: 간 기능 검사, 크레아틴 키나아제, 알부민, PT, 적혈구 및 백혈구 수, 혈소판 수
- 가래/기침 면봉 채취
- 대변 엘라스타제 측정
- 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 설문지
- 환자 건강 설문지-9(PHQ-9) 설문지
- 일반 불안 장애-7(GAD-7) 설문지
- 비강 결과 검사-22(SNOT-22) 설문지
이는 기준선(ETI 시작 전, ETI 시작 당일) 및 이후 3개월마다(+/- 7일) 수행됩니다. 혈액 샘플도 ETI 시작 후 14일(+/- 7일)에 수행됩니다(안전을 위해). 대변 엘라스타제 측정은 환자의 의료 기록에서 이용 가능하지 않은 경우 기준선에서만, 그리고 ETI 시작 후 6개월 후에만 수행됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (예상)
등록
85
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Stefanie Vincken, M.D.
- 전화번호: +32 2 477 68 41
- 이메일: stefanie.vincken@uzbrussel.be
연구 연락처 백업
- 이름: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- 전화번호: +32 2 477 68 41
- 이메일: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- ETI 대상(즉, 18세 이상 및 CFTR 유전자형 F508del/any) 벨기에의 환급 기준에 따라
제외 기준:
- 폐 기능 검사를 수행할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: ETI
CFTR 변조기 순진한 pwCF 및 이전에 CFTR 변조기로 처리된 pwCF(즉,
tezacaftor-ivacaftor 또는 lumacaftor-ivacaftor)는 이 시험의 맥락에서 검사(즉,
CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 및 SNOT-22 설문지, 분변 엘라스타제 측정)
|
cf 상기
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1초 동안 예측된 강제 호기량 백분율(ppFEV1)
기간: 2 년
|
2 년
|
|
|
폐 청소 지수(LCI)
기간: 2 년
|
2 년
|
|
|
산화질소(FeNO)의 부분 배설
기간: 2 년
|
2 년
|
|
|
CFQ-R 설문지
기간: 2 년
|
2 년
|
|
|
대변 엘라스타제(대변 그램당 마이크로그램)
기간: 2 년
|
췌장 기능에 대한 대리 측정으로서 CFTR 조절 치료 시작 전과 후 6개월 후 대변 내 엘라스타제(췌장 효소) 농도
|
2 년
|
|
치료 관련 부작용을 경험한 참가자의 수
기간: 2 년
|
2 년
|
|
|
연간 급성 악화율
기간: 2 년
|
2 년
|
|
|
체질량지수(BMI)
기간: 2 년
|
2 년
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
SNOT-22 설문지
기간: 2 년
|
2 년
|
|
GAD-7 설문지
기간: 2 년
|
2 년
|
|
PHQ-9 설문지
기간: 2 년
|
2 년
|
|
가래 또는 기침 면봉 샘플의 호기성 배양
기간: 2 년
|
2 년
|
|
췌장 효소 대체 요법의 복용량
기간: 2 년
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
연구 시작
2022년 9월 1일
기본 완료 (예상)
기본 완료
2024년 12월 31일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2024년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2022년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 30일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2022년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2022년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 30일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- BUN1432021000472
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .