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저인산증에 대한 단일 용량 Ilofotase Alfa의 파일럿 시험

2025년 2월 5일 업데이트: AM-Pharma

저인산증이 있는 성인 환자의 바이오마커에 대한 Ilofotase Alfa의 효과를 평가하기 위한 오픈 라벨 파일럿 시험

이 임상 시험의 목표는 저인산증(HPP) 환자에서 효소 대체 치료제인 일로포타제 알파의 두 가지 용량의 효과를 비교하는 것입니다. 대답하고자 하는 주요 질문은 세포외 무기 피로인산(PPi) 및 피리독살 5'-인산(PLP)의 유해한 축적 수준이 일로포타제 알파로 감소될 수 있는지 여부입니다.

연구자들은 ilofotase alfa의 두 용량을 비교하여 용량 간에 치료 효과가 다른지 확인합니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

재조합 인간 알칼리성 포스파타제(일로포타제 알파)는 전체 길이의 인간 키메라 알칼리성 포스파타제(ALP)로, 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제(TNSALP)의 낮은 활성을 특징으로 하는 저인산증(HPP) 환자에게 도움이 될 수 있습니다.

이것은 일로포타제 알파를 사용한 치료가 다양한 용량의 일로포타제 알파의 안전성/내약성과 함께 PPi, PLP 및 TNSALP 결핍의 다른 생화학적 마커의 순환 수준을 정상화할 수 있는지 여부를 확인하는 것을 목표로 하는 잠재적인 미래 시험을 위한 파일럿 시험입니다. 이 시험은 성인 HPP 환자를 대상으로 하는 단일 센터, 공개 라벨, 무작위, 병렬 그룹 임상 시험으로 설계되었습니다. ilofotase alfa의 두 가지 용량 수준(0.8mg/kg 및 3.2mg/kg)이 평가됩니다.

참가자는 연구 1일에 1시간 정맥 주입으로 투여되는 일로포타제 알파의 단일 용량을 받게 됩니다. 참가자는 총 12일 동안 연구 센터에 머물게 됩니다. 연구 약물 투여(런인) 2일 전부터 치료 후 10일까지. 추가 추적 평가는 ilofotase alfa 투여 후 14일에 예정되어 있습니다.

약물 농도 및 치료의 안전성과 효과를 평가하는 실험실 측정을 위해 혈액 및 소변 샘플을 매일 채취합니다. 또한 신체 검사는 1일차에 실시되며 이후 필요에 따라 실시됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
12

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 독일
      • Würzburg, 독일, 97074
        • Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 조직 비특이적 이소자임 알칼리 포스파타제(ALPL)-유전자에서 유전적으로 확인된 변이체.
  • HPP의 임상 증상.
  • 1) 정상 하한치(LLN) 미만의 알칼리성 포스파타제(ALP) 측정치가 최소 2회 이상, 2) 정상 상한치(ULN) 이상인 PPi 또는 PLP가 최소 1회 측정된 병력이 있는 병력.
  • 심사 시 현지 규정에 따라 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서(ICF) 제공.
  • 시험 기간 동안 환자는 임신하지 않거나 파트너를 임신시키지 않는 데 동의해야 합니다. 결과적으로 환자는 연구 프로토콜에 설명된 대로 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 참가자는 예정된 모든 방문에 참여할 수 없거나 참여할 의사가 없으며 프로토콜에서 요구하는 모든 평가를 수행합니다.
  • ilofotase alfa 또는 사용된 제제의 모든 구성 요소에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있습니다.
  • 체중 < 40kg 및 > 120kg.
  • 환자는 시험 조사관의 의견에 따라 시험 결과를 혼란스럽게 하거나 시험 참여로 인해 환자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 중요한 이상 또는 질병의 병력이 있습니다.
  • 지난 2주 동안 NSAID 사용.
  • 지난 4주 동안 코르티코스테로이드 사용.
  • 뼈 대사를 방해하기 위한 화합물의 사용(예: 데노수맙, 테리파라타이드, 로모소주맙, 랄록시펜).
  • 지난 2년 동안 비스포스포네이트 사용.
  • ilofotase alfa 투여 전 60일 이내 또는 약물 반감기의 5배 중 더 긴 기간 이내에 약물 시험에 참여.
  • 지난 3개월 동안 asfotase alfa 사용. 의학적으로 필요한 경우 환자는 승인된 아스포타제 알파를 보류하지 않습니다.
  • 현재 임신 ​​중이거나 수유 중인 환자.
  • 비타민 B6를 포함한 보충제 사용.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 0.8 mg/kg 일로포타제 알파
1시간에 걸쳐 단회 정맥 투여
생물학적: 일로포타제 알파, 0.8mg/kg
생물학적: 0.8 mg/kg ilofotase alfa를 1시간 동안 단회 정맥 주입
다른 이름들:
  • 요약
실험적: 3.2 mg/kg 일로포타제 알파
1시간에 걸쳐 단회 정맥 투여
생물학적: 일로포타제 알파, 3.2mg/kg
생물학적: 3.2 mg/kg ilofotase alfa를 1시간 동안 단회 정맥 주입
다른 이름들:
  • 요약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
세포 외 무기 피로 포스페이트 (PPI)에서 기준선에서 최대 퍼센트 변화
기간: 1 일 ~ 10 일
PPI 혈청 농도에서 기준선 (PCBL)으로부터의 변화는 1 일에서 10 일까지 기록 된 모든 복용 후 PPI 측정에 대해 계산된다. 환자 당, 12 일에 3 일과 1 일까지 2 일부터 10 일까지 12 개의 측정이 수행되었습니다. 측정 X (x = 1,… 12)의 기준선에서 변화하는 백분율은 계산됩니다 : pcbl (x) = [(ppi (x) -ppi (기준선))/ppi (기준선)]*100. 기준선에서 대상의 최대 퍼센트 변화는 MAX (PCBL (1),…, PCBL (12))로 정의됩니다.
1 일 ~ 10 일
피리 록살 5'- 포스페이트 (PLP)에서 기준선에서 최대 퍼센트 변화
기간: 1 일 ~ 10 일
PLP 혈청 농도에서 기준선 (PCBL)으로부터의 변화는 1 일부터 10 일까지 기록 된 모든 복용 후 PLP 측정에 대해 계산된다. 환자 당, 12 일에 3 일과 1 일까지 2 일부터 10 일까지 12 개의 측정이 수행되었습니다. 측정 X (x = 1,… 12)의 기준선에서 변화하는 백분율은 계산됩니다 : pcbl (x) = [(plp (x) -plp (Baseline))/plp (기준선)]*100. 기준선에서 대상의 최대 퍼센트 변화는 MAX (PCBL (1),…, PCBL (12))로 정의됩니다.
1 일 ~ 10 일

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE)
기간: 1일차 ~ 15일차
연구 약물과의 인과 관계에 관계없이 임상 연구에 등록되고 치료된 피험자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건.
1일차 ~ 15일차

기타 결과 측정

기타 결과 측정

임상 시험의 경우 참가자에 대한 개입/치료의 효과를 결정하는 데 사용되는 프로토콜에 설명된 계획된 측정입니다. 관찰 연구에서 질병이나 특성의 패턴 또는 노출, 위험 요인 또는 치료와의 연관성을 설명하는 데 사용되는 측정 또는 관찰입니다. 결과 측정 유형에는 1차 결과 측정과 2차 결과 측정이 포함됩니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
알칼리성 포스파타제 (ALP) 활성에서 기준선에서 최대 퍼센트 변화
기간: 1 일 ~ 10 일

ALP 활성에서 기준선 (PCBL)의 변화는 2 일에서 10 일까지 기록 된 모든 복용 후 ALP 측정에 대해 계산됩니다.

환자 당 9 가지 측정이 수행되었습니다 : 매일 2 일부터 10 일까지. 측정 x (x = 1,… 9)에 대한 기준선에서 변화하는 백분율은 계산됩니다 : pcbl (x) = (alp (x) -alp (기준선))/alp (기준선)*100, [x = 1, ..., 9].

기준선에서 대상의 최대 퍼센트 변화는 MAX로 정의됩니다 (PCBL (1),…, PCBL (9))
1 일 ~ 10 일
소변 포스 포 에탄올 아민 (PEA)에서 기준선에서 최대 퍼센트 변화
기간: 1 일 ~ 10 일
PEA 농도에서 기준선 (PCBL)의 변화는 2 일에서 10 일까지 기록 된 모든 복용 후 완두콩 측정에 대해 계산됩니다. 환자 당 9 가지 측정이 수행되었습니다 : 매일 2 일부터 10 일까지. 측정 X (x = 1,… 9)의 기준선에서 변화하는 백분율은 계산됩니다 : pcbl (x) = [(Pea (x) -pea (기준선))/Pea (기준선)]*100. 기준선에서 대상의 최대 퍼센트 변화는 MAX (PCBL (1),…, PCBL (9))로 정의됩니다.
1 일 ~ 10 일
피리 독일 (PL)에서 기준선에서 최대 퍼센트 변화.
기간: 1 일 ~ 10 일
PL 혈청 농도에서 기준선 (PCBL)으로부터의 변화는 1 일부터 10 일까지 기록 된 모든 복용 후 PL 측정에 대해 계산된다. 환자 당, 12 일에 3 일과 1 일까지 2 일부터 10 일까지 12 개의 측정이 수행되었습니다. 측정 X (x = 1,… 12)의 기준선에서 변화하는 백분율은 계산됩니다 : pcbl (x) = [(pl (x) -pl (Baseline))/pl (기준선)]*100. 기준선에서 대상의 최대 퍼센트 변화는 MAX (PCBL (1),…, PCBL (12))로 정의됩니다.
1 일 ~ 10 일
PL/PLP 비율로 기준선으로부터 최대 주름 변화
기간: 1 일 ~ 10 일
PL/PLP 비율로 기준선 (FCBL)으로부터의 배수 변화는 1 일부터 10 일까지 기록 된 모든 복용 후 PL/PLP 비율 측정에 대해 계산된다. 환자 당, 12 일에 3 일과 1 일까지 2 일부터 10 일까지 12 개의 측정이 수행되었습니다. 측정 X (x = 1,… 12)에 대한 기준선으로부터의 배수 변화가 계산된다 : fcbl (x) = (pl/plpratio (x)/pl/plpratio (기준선)). 기준선으로부터의 피험자의 최대 폴드 변화는 최대로 정의됩니다 (fcbl (1),…, fcbl (12)).
1 일 ~ 10 일
치료에 대한 부작용 (TEAES)
기간: 1 일 ~ 15 일
시험 약물과의 인과 관계에 관계없이 임상 시험에 등록하고 치료받은 환자의 의학적 발생.
1 일 ~ 15 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
AM-Pharma

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 5월 15일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 7월 7일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 7월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 5월 26일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 6월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 2월 5일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • AP-recAP-HPP-01-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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