정맥 주사 VAL-1221 Lafora 확장 액세스 프로토콜 (LEAP)
2023년 6월 25일 업데이트: Parasail, LLC
정맥 주사 VAL-1221 Lafora 확장 액세스 프로토콜(LEAP)
Lafora 질병 환자를 치료하는 자격을 갖춘 의사만이 Parasail Lafora 확장 액세스 프로토콜(LEAP)에 따라 VAL-1221 확장 액세스 치료를 요청할 수 있습니다.
FDA 지침에 따르면 이 프로토콜은 최대 10명의 환자를 등록할 수 있습니다.
그러나 개별 환자 포함은 궁극적으로 프로토콜 적격성, 사이트 지리, 치료 요구 사항 및 조사 요법의 사용 가능한 공급에 따라 달라집니다.
문의 의사는 아래 연락처/위치에 나열된 중앙 연락 담당자에게 연락하여 요청을 제출할 수 있습니다.
연구 개요
상태
상태
사용 가능
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
확장 액세스 유형
- 개별 환자: 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 단일 환자가 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 허용합니다. FDA의 승인을 받지 않은 것입니다. 이 범주에는 응급 상황에서의 액세스도 포함됩니다.
- 중간 규모 인구: 한 명 이상의 환자(그러나 일반적으로 치료 IND/프로토콜을 통한 것보다 적은 수의 환자)가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제. 이러한 유형의 확장 액세스는 동일한 질병 또는 상태를 가진 여러 환자가 FDA의 승인을 받지 않은 특정 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 모색할 때 사용됩니다.
- 치료 IND/프로토콜: 대규모의 광범위한 인구가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제에 접근할 수 있도록 허용합니다. 이러한 유형의 확장 액세스는 확장 액세스 사용과 동일한 용도로 마케팅을 위해 이미 제품이 개발되고 있는 경우에만 제공될 수 있습니다.
- 중간 규모 인구
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Dustin Armstrong, PhD
- 전화번호: (617) 462-3084
- 이메일: dustin.armstrong@parasailllc.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
- EPM2A 또는 EPM2B 유전자의 두 대립형질에서 가능한 병원성 또는 병원성 변이를 기반으로 한 라포라병(LD)의 문서화된 유전 진단
- 12세에서 28세 사이의 LD 진화의 중간 단계
다음을 포함하여 프로토콜 센터로의 이동, 절차, 측정 및 방문을 포함하여 프로토콜을 준수할 수 있고 기꺼이 준수합니다.
- 연구자의 의견에 따라 적절하게 지원하는 심리사회적 상황
- 18세 이상의 신뢰할 수 있고 유능한 환자의 연구 참여를 촉진하기 위해 노력하는 간병인/시험 파트너
제외 기준:
- 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 참가자가 포함하기에 안전하지 않거나 참가자가 프로토콜에 참여하거나 완료하는 것을 방해할 수 있는 기타 조건이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2023년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 25일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2023년 7월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 7월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 25일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- VAL1221-LEAP-01
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