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백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I)의 유전자 치료에 대한 장기 추적조사(LTFU)

2025년 12월 11일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.

백혈구 유착 결핍증-I(LAD-I)의 유전자 치료에 대한 장기 추적 조사(LTFU) 를 암호화하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 조혈 줄기 세포 주입의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 1상/2상 임상 연구 ITGB2 유전자

백혈구 유착 결핍증-I(LAD-I)의 유전자 치료에 대한 이번 장기 추적 조사(LTFU)는 형질도입된 자가 조혈 줄기 세포 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 임상 연구의 연속입니다. ITGB2 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

백혈구 부착 결핍

상세 설명

연구 RP-L201-0318 참여가 종료되면 환자에게 이 LTFU 프로토콜에 등록하라는 제안이 제공됩니다. 환자는 모 연구에서 RP-L201 주입 후 환자가 사망하거나 동의를 철회하거나 추적 관찰이 중단될 때까지(둘 중 먼저 발생하는 시점) 최대 15년 동안 추적 관찰됩니다.

모든 후속 방문에 대해 현지 의료 서비스 제공자가 지원하는 원격 평가(관련 실험실 시설로 혈액 샘플 배송 포함)가 허용됩니다. 그러나 RP-L201 주입 후 초기 3년 동안 연구 센터를 매년 방문해야 합니다. 골수 샘플을 채취하는 방문은 연구 기간 동안 연구 센터에서 수행되어야 합니다. 말초 혈액 샘플과 골수 샘플은 두 번째 악성 종양이 발생하는 경우와 같이 임상적 또는 과학적으로 필요한 경우 보관 및 테스트됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- California
  - Los Angeles, California, 미국, 90095-1489
    - University of California, Los Angeles (UCLA)
스페인
- - Madrid, 스페인, 28009
    - Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
영국
- - London, 영국, WC1N 1EH
    - University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

RP-L201-0318 연구에서 RP-L201로 치료를 받은 피험자.

설명

포함 기준:

1/2상 연구 RP-L201-0318에 등록되었습니다.
모 연구 RP-L201-0318에서 인간 CD18 수용체를 암호화하는 ITGB2 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 변형된 CD34+ 조혈 줄기 세포의 자가 주입을 받았습니다.
연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
서면 동의서를 제공하고 해당하는 경우 현재 연구에 참여하겠다는 동의를 제공합니다.

제외 기준:

본 연구에서는 제외 기준이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트 그룹/코호트 생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
RP-L201-0318 상위 연구에서 RP-L201을 투여받은 피험자 RP-L201-0318 상위 연구에서 RP-L201을 투여받고 연구를 완료했거나 조기에 중단한 피험자.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
조혈모세포 이식(HSCT) 자유 생존 기간: 15 년	동종이계 HSCT 없이 생존.	15 년

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
입원 발생률 기간: 15 년	감염 관련 입원 발생률.	15 년
심각한 감염 발생률 기간: 15 년	입원이나 정맥내 항균제 투여가 필요한 감염 발생률.	15 년
LAD-I 관련 피부 발진의 해결 기간: 15 년	사진 이미지를 통해 LAD-I 피부 발진이 부분적으로 또는 완전히 해소되었습니다.	15 년
LAD-I 관련 치주 이상 해결 기간: 15 년	사진 이미지로 확인되는 LAD-I 치주 이상의 부분적 또는 완전한 해결.	15 년
이벤트 프리 서바이벌 기간: 15 년	이식 실패 및 이식편 대 숙주 질환 없이 생존합니다.	15 년
전체 생존 기간: 15 년	어떤 원인으로든 사망하지 않고 생존	15 년
말초 혈액 단핵 세포(PBMC)의 장기 유전자 교정 기간: 15 년	PBMC에서 최소 0.1의 벡터 카피 수(VCN)로 입증된 PB 세포에서의 이식유전자의 지속성.	15 년
PB CD15+ 과립구의 장기 유전자 교정 기간: 15 년	PB CD15+ 과립구에서 최소 0.1의 VCN에 의해 입증된 PB 세포에서의 이식유전자의 지속성.	15 년
유세포 분석에 의한 장기 CD18 호중구 발현 기간: 15 년	PB 호중구 CD18 발현이 정상의 10% 이상으로 정의되는 CD18 호중구 발현의 지속성.	15 년
유세포 분석에 의한 장기 CD11 호중구 발현 기간: 15 년	CD11 a/b 호중구 동시발현의 지속성	15 년
LAD-I 관련 호중구 증가증의 개선 또는 해결 기간: 15 년	연령에 적합한 정상 범위 내의 호중구를 기반으로 한 LAD-I 관련 호중구 증가증의 개선.	15 년
LAD-I 관련 백혈구 증가증의 개선 또는 해결. 기간: 15 년	연령에 적합한 정상 범위 내의 백혈구를 기반으로 한 LAD-I 관련 백혈구 증가증의 개선.	15 년
임상시험용 제품(IP) 관련 심각한 부작용(SAE) 발생률 기간: 15 년	V5.0 등급 척도에 대해 CTCAE(이상 사례에 대한 공통 용어 기준)로 측정된 IP와 관련된 SAE 발생률입니다.	15 년
혈액학적 악성종양의 발생률 기간: 15 년	이전 유전자 치료 또는 유전자 치료 관련 약물과 관련된 혈액학적 악성종양의 발생률.	15 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rocket Pharmaceuticals Inc.

수사관

수석 연구원: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
수석 연구원: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
수석 연구원: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

Booth C, Sevilla J, Almarza E, Kuo CY, Zubicaray J, Terrazas D, O'Toole G, Chitty-Lopez M, Choi G, Nicoletti E, Long-Boyle J, Fernandes A, Chetty K, De Oliveira S, Banuelos C, Xu-Bayford J, Bastone AL, John-Neek P, Jackson C, Moore TB, Gilmour K, Schambach A, Rothe M, Kasbekar S, Rao GR, Patel K, Shah G, Thrasher AJ, Bueren JA, Schwartz JD, Kohn DB. Lentiviral Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type 1. N Engl J Med. 2025 May 1;392(17):1698-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2407376.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 3월 9일

기본 완료 (추정된)

2036년 10월 4일

연구 완료 (추정된)

2036년 10월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 20일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 11일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

RP-L201-0121-LTFU

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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