SOD1 유전자(SOD1-ALS)의 돌연변이와 관련된 근위축성 측삭 경화증을 앓는 성인 참가자의 ALN-SOD에 대한 인간 최초(FIH) 연구 (GOALS)
2026년 9월 10일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
근위축성 측삭 경화증 및 SOD1 돌연변이가 있는 참가자를 대상으로 척수강내 투여된 ALN-SOD의 다중 증량 용량에 대한 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 인간 연구에서 최초
본 연구에서는 ALN-SOD("연구 약물"이라 함)라는 실험 약물을 연구하고 있습니다. 이 연구는 슈퍼옥사이드 디스뮤타제-1(SOD1) 유전자에 돌연변이가 있는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에 초점을 맞췄습니다. 이러한 유형의 ALS는 "SOD1-ALS"로 알려져 있습니다. ALN-SOD가 사람들에게 제공되는 것은 이번이 처음입니다. 연구의 목적은 연구 약물이 얼마나 안전하고 내약성이 있는지 확인하는 것입니다.
이 연구에서는 다음을 포함하여 몇 가지 다른 연구 질문을 검토하고 있습니다.
- 연구 약물이 혈액 내 분자 또는 뇌척수액(CSF)으로 알려진 뇌와 척수 주변 체액 내 분자인 특정 바이오마커에 미치는 영향
- 각기 다른 시점에 혈액과 뇌척수액에 연구 약물이 얼마나 들어있는지
- 신체가 연구 약물에 대한 항체를 생성하는지 여부(이로 인해 약물의 효과가 떨어지거나 부작용이 발생할 수 있음)
- 연구 약물이 ALS 증상에 미치는 영향
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
54
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials Administrator
- 전화번호: 844-734-6643
- 이메일: clinicaltrials@regeneron.com
연구 장소
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Kaohsiung City, 대만, 83301
- 모병
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei, 대만, 11211
- 모병
- Taipei Veterans General Hospital
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Seoul, 대한민국, 04763
- 모병
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul, 대한민국, 3080
- 모병
- Seoul National University Hospital
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
- 모병
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, 벨기에, 3000
- 모병
- KU Leuven
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Noorland
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Umeå, Noorland, 스웨덴, 907 37
- 모병
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
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Stockholm County
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Huddinge, Stockholm County, 스웨덴, 141 57
- 모병
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
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Kyoto, 일본, 606-8507
- 모병
- Kyoto University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, 일본, 060-8648
- 모병
- Hokkaido University Hospital
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Tokushima
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Tokushima, Tokushima, 일본, 770-0042
- 모병
- Tokushima University Hospital
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Tokyo
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Ōta-ku, Tokyo, 일본, 143-8541
- 모병
- Toho University Omori Medical Center
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
- 모병
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- 모병
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- 모병
- Sunnybrook Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- 모병
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Warsaw, 폴란드, 02-172
- 모병
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, 폴란드, 30-688
- 모병
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
-
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Silesian Voivodeship
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Zabrze, Silesian Voivodeship, 폴란드, 41-800
- 모병
- Medical University of Silesia
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New South Wales
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Concord, New South Wales, 호주, 2139
- 모병
- Concord Repatriation General Hospital
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Sydney, New South Wales, 호주, 2109
- 모병
- Macquarie University
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Queensland
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Birtinya, Queensland, 호주, 4575
- 모병
- Sunshine Coast University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 프로토콜에 정의된 대로 ALS 및 ALS와 관련된 것으로 이전에 기술되었거나 ALS를 유발할 가능성이 있다고 간주되는 SOD1 돌연변이로 인한 약점
- 느린 폐활량(SVC) 직립 자세에서 측정한 연령, 성별, 키를 기준으로 한 예측 값의 ≥50%
- 검사 당시 체질량지수(BMI) 35kg/m2 이하
- 참가자가 리루졸, 에다라본 또는 AMX0035를 복용하는 경우, 최초 투여 방문 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구가 끝날 때까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
- 혈소판 수 >50,000/마이크로리터
- 프로토콜에 정의된 대로 혈압 수치가 정상입니다.
주요 제외 기준:
- 다른 중재적 임상시험에 동시 참여
- 기관절개술을 받은 적이 있다
- 조사관의 평가에 따라 치매가 있음
- 지난 30일 동안 정신병, 활성 또는 최근 자살 충동, 치료되지 않은 주요 우울증을 포함한 조절되지 않는 정신 질환이 있는 경우
- 프로토콜에 정의된 대로 요추 천자(LP) 과정, 뇌척수액 순환 또는 안전성 평가를 방해할 수 있는 뇌 또는 척추 질환/부상의 병력이 있는 경우
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재
- 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있거나 연구 참여로 인해 참가자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있는 우려 사항을 연구 조사자에게 제시하는 경우
- 스크리닝 방문 후 30일 이내에 ALS 이외의 다른 이유로 입원(예: 24시간 초과)한 경우
참고: 기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준 적용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
6
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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프로토콜에 따라 투여
프로토콜에 따라 투여됨
프로토콜에 따라 투여됨
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실험적: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
프로토콜에 따라 투여
프로토콜에 따라 투여됨
프로토콜에 따라 투여됨
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실험적: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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프로토콜에 따라 투여
프로토콜에 따라 투여됨
프로토콜에 따라 투여됨
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실험적: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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프로토콜에 따라 투여
프로토콜에 따라 투여됨
프로토콜에 따라 투여됨
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실험적: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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프로토콜에 따라 투여
프로토콜에 따라 투여됨
프로토콜에 따라 투여됨
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실험적: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
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프로토콜에 따라 투여됨
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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ALN-SOD로 치료받은 참가자에서 치료 관련 이상반응(TEAE) 발생률
기간: 4주차부터 228주차까지
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4주차부터 228주차까지
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ALN-SOD로 치료받은 참가자의 TEAE 중증도
기간: 4주차 및 228주차까지
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4주차 및 228주차까지
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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시간 경과에 따른 혈장 내 Neurofilament Light chain (NfL) 농도
기간: 최대 약 228주까지
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최대 약 228주까지
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시간 경과에 따른 혈장 내 NfL 농도 변화
기간: 약 228주까지
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약 228주까지
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시간 경과에 따른 뇌척수액(CSF) 내 SOD1 단백질 농도
기간: 최대 약 228주
|
최대 약 228주
|
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시간에 따른 뇌척수액 내 SOD1 단백질 농도 변화
기간: 약 228주까지
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약 228주까지
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|
CSF 내 NfL 농도 변화
기간: 최대 약 228주까지
|
최대 약 228주까지
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CSF 내 NfL 농도의 시간 경과에 따른 변화
기간: 약 228주까지
|
약 228주까지
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시간 경과에 따른 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R)의 변화
기간: 약 228주까지
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약 228주까지
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혈장 내 ALN-SOD 농도의 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 약 228주까지
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최대 약 228주까지
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CSF 내 ALN-SOD 농도의 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 약 228주까지
|
최대 약 228주까지
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혈청 내 ALN-SOD에 대한 항약물항체(ADA)의 시간 경과에 따른 발생률
기간: 최대 약 228주
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최대 약 228주
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ALN-SOD에 대한 ADA 역가의 혈청 내 시간 경과
기간: 최대 약 228주
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최대 약 228주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2024년 8월 28일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2032년 3월 21일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2032년 3월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2024년 4월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 2일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2024년 4월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 10일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
Regeneron이 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 제품 및 적응증에 대한 판매 승인을 받은 경우 결과가 공개적으로 공개되었습니다(예: 과학 출판물). , 과학 회의, 임상 시험 등록)은 데이터를 공유할 법적 권한을 가지며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 능력을 보장합니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험의 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 대한 접근에 대한 제안서를 제출할 수 있습니다.
Regeneron의 독립적인 연구 요청 평가 기준은 다음에서 확인할 수 있습니다: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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