전자 겸상 적혈구 질환 환자에 대한 저중재 연구에서 겸상 적혈구 참가자의 결과 보고

포함 기준 - 대조군

1. 스크리닝 전 12개월 이내에 오피오이드 또는 IV 비스테로이드성 항염증제 치료가 필요한 문서화된 계획되지 않은 의료 개입(예: 진료소, 진료소, 응급실 또는 입원)이 필요한 MU VOC를 1회 이상 경험한 경우.
2. 중단 이유가 임신(또는 파트너의 임신)인 경우를 제외하고 참가자는 과거 HU 치료 이력이 없습니다.
3. 스크리닝 전 12개월 간격 동안의 MU VOC 수에 대한 데이터와 최근 수혈이 없는 경우 1세 이후에 수집된 %HbF 값에 대한 데이터가 제공됩니다.

포함 기준 - HU 치료 그룹

1. HU 시작 전 12개월 이내에 오피오이드 또는 IV 비스테로이드성 항염증제 치료가 필요한 문서화된 계획되지 않은 의료 개입(예: 진료소, 진료실, 응급실 또는 입원)이 필요한 MU VOC를 1회 이상 경험했습니다.
2. 발표된 지침에 따라 골수 억제로 인해 조정이 의학적으로 필요한 경우를 제외하고 연구 전반에 걸쳐 동일한 용량을 유지할 의도로 1일차 ≥8주 전에 HU의 안정적인 용량을 투여해야 합니다.
3. HU 치료 시작 전 12개월 동안의 MU VOC 수에 대한 데이터와 HU 치료 시작 전, 최근 수혈이 없는 경우 1세 이후에 수집된 %HbF 값에 대한 데이터가 제공됩니다.

제외 기준:

질병:

1. 의료 기록에서 평가한 임상적으로 중요한 혈액학적(비-SCD), 신장, 내분비, 폐, 위장관, 심혈관(현성 뇌졸중 포함, 무증상 뇌경색 제외), 간(담석증 제외), 정신 질환 또는 신경 질환의 증거 또는 병력.

2. 자가 보고 및/또는 의료 기록에서 평가한 다음과 같은 급성 또는 만성 감염 또는 감염 이력이 있는 참가자:

   • 발열 ≤스크리닝 7일;
   • 항감염제 치료가 필요한 모든 감염 2주 이내의 스크리닝;
   • 증상이 처음 나타난 후 10일이 지나지 않은 경우, 참가자는 24시간 이상 동안 증상이 없고 코로나19 이후 증상이 나타나지 않습니다.
3. 의료 기록에 따라 다음 중 하나로 입증되는 현저한 골수 억제: 중증 빈혈, 호중구 감소증(ANC <1500 mm3WBC), 혈소판 감소증(혈소판 수 <100,000 mm3) 1일차 8주 이내.
4. 자가 보고 및/또는 의료 기록으로부터 평가된 대수술 또는 연구 기간 동안 계획된 중요한 의료 시술.
5. 연구 기간 동안 임신 중이거나 임신할 계획이 있는 여성.

6. 통증의 정확한 보고 및/또는 SCD 증상의 평가를 방해하는 인지 장애를 포함한 기타 의학적 또는 정신과적 상태, 최근(지난 1년 이내) 또는 활성 자살 생각/행동, 또는 연구 참여 위험을 증가시킬 수 있는 실험실 이상 또는 연구자의 판단에 따라 참가자를 연구에 부적합하게 만듭니다.

   이전/병행 치료:

7. 의료 기록을 통해 평가된 조혈모세포 이식 또는 유전자 치료 병력.
8. 의료 기록에서 평가한 바와 같이 1일차 4주 이하의 단순 수혈 병력.이전/동시 임상 연구 경험:

9. 30일(또는 현지 요구 사항에 따라 결정됨) 또는 1일 전 5반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 약물을 이전에 투여한 경우.

   기타 제외 사항:

10. 조사관이 판단한 불법 약물의 적극적인 사용.

    • 참가자가 기본 SCD와 관련된 통증을 위해 처방된 아편유사제를 복용하는 경우 아편유사제의 병력 또는 사용은 배제로 간주되지 않습니다.
    • 칸나비노이드의 병력이나 사용은 배제되지 않습니다.

11. 조사관이 판단한 스크리닝 6개월 이내에 알코올 남용, 의존 또는 폭음의 병력.

    - 폭음은 약 2시간 동안 5잔(남성), 4잔(여성) 이상의 알코올 음료를 마시는 패턴으로 정의됩니다. 일반적으로 알코올 섭취량은 주당 14단위(1단위 = 맥주 8온스(240mL), 40% 증류주 1온스(30mL) 또는 와인 3온스(90mL))를 초과해서는 안 됩니다.

12. 본 프로토콜의 생활 방식 고려 사항 섹션(섹션 5.3)에 있는 기준을 준수할 의지가 없거나 준수할 수 없습니다.
13. 연구 수행에 직접 관여하는 조사 현장 직원 또는 화이자 직원, 조사자가 감독하는 현장 직원 및 이들의 가족.

생활방식 고려사항:

연구 기간 동안 연구용 약물은 허용되지 않습니다.