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Molgramostim Nebulizer 솔루션 확장 액세스 프로그램 프로토콜

2026년 7월 27일 업데이트: Savara Inc.

자가면역 폐포 단백질증(aPAP)이 있는 성인의 흡입형 Molgramostim Nebulizer 솔루션에 대한 접근성 확대

자가면역 폐포 단백질증(aPAP)은 계면활성제라는 물질이 폐에 축적되어 호흡을 어렵게 만드는 희귀 질환입니다. 숨가쁨 외에도 aPAP 환자는 지속적인 기침, 압도적인 피로, 의도하지 않은 체중 변화, 흉부 또는 허리 통증, 갑자기 몸이 불편해지는 느낌, 전반적인 불편함을 경험할 수 있습니다.

현재 미국에는 aPAP에 대해 승인된 약물이 없지만 aPAP의 증상은 전체 폐 세척(WLL)으로 치료할 수 있습니다. WLL은 계면활성제를 일시적으로 제거하는 침습적 시술로, 폐 외상, 폐 허탈, 장기간 인공 환기 요구 등 심각한 결과를 초래할 수 있습니다.

Savara는 몰그라모스팀 네뷸라이저 용액이라는 연구용 약물이 폐에서 혈류로의 산소 전달을 개선하는 폐에서 계면활성제를 제거하는 데 도움이 되는 세포를 활성화하는지 확인하기 위해 연구하고 있습니다. Molgramostim 분무기 용액은 휴대용 분무기를 사용하여 흡입하여 투여됩니다. 임상 시험에서 molgramostim 분무기 솔루션은 가스 교환 및 환자 보고 결과의 개선을 보여주었습니다.

이 확장된 액세스 프로그램을 통해 aPAP 진단을 받은 성인 환자에게 molgramostim 분무기 솔루션을 제공할 수 있습니다. 치료 의사를 통해 접근권을 얻어야 합니다. 환자는 1일 1회 몰그라모스팀 네블라이저 용액 300mcg을 투여하고 3개월마다 의사의 진료를 받아 임상 상태를 평가하고 부작용을 보고하게 됩니다.

연구 개요

상태

사용 가능

정황

자가면역 폐포 단백증

개입 / 치료

의약품: Molgramostim 분무기 솔루션

상세 설명

자가면역 폐포 단백증(aPAP)은 과립구 대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)를 표적으로 하는 자가항체에 의해 매개되는 드문 질병으로, 계면활성제 이화작용이 손상되어 대식세포가 오작동하게 됩니다. 후자는 폐포에 계면활성제가 축적되게 하며, 이는 폐와 혈액 사이의 가스 교환에 부정적인 영향을 미칩니다(Khan et al 2011). 자가면역 PAP의 임상 경과는 환자에 따라 다양하며 대부분의 환자에서는 지속적으로 천천히 진행되며, 일부 환자에서는 자발적으로 개선되고(5~7%), 급속한 진행 및/또는 폐섬유화, 호흡 부전 및 사망이 발생하는 경우도 있습니다. 가장 흔한 사망 원인은 호흡 부전과 그에 따른 이차 폐 세균 감염입니다. 추정된 5년 사망률은 10~30% 사이에서 다양하며, 전체 5년 질병별 생존율은 80%를 초과합니다(Kumar et al 2018, McCarthy et al 2018, Trapnell et al 2019).

현재 세계 대부분의 지역에서는 aPAP에 대해 승인된 약리학적 치료법이 없습니다. 전체 폐 세척(WLL)은 현재 대부분의 aPAP 환자에게 사용할 수 있는 기본 치료 옵션입니다. 그러나 WLL의 침습적 특성, 제한된 접근 및 표준화 부족으로 인한 다양한 효과는 aPAP 환자를 위한 비침습적이고 안전하며 내약성이 좋고 쉽게 접근할 수 있으며 효과적인 치료법에 대한 충족되지 않은 필요성이 있음을 강조합니다.

몰그라모스팀 네뷸라이저 용액으로 aPAP 환자를 치료하는 근거는 호중구, 조직 대식세포/수지상 세포 또는 이들의 순환 전구체를 포함한 다양한 골수성 백혈구 하위 집합의 분화 및 동원을 촉진하는 GM-CSF의 능력에 기반합니다. 이는 항균성 폐 숙주 방어에 결정적으로 관여하고 폐포 대식세포 풀의 크기와 활성화를 증가시켜 폐 손상을 개선합니다. GM-CSF는 또한 거핵구 및 적혈구 전구세포의 증식에 기여하고 폐포 대식세포의 성숙을 통해 계면활성제 항상성에 중요한 역할을 합니다(Trapnell and McCarthy 2019, Trapnell et al 2020, McCarthy et al 2022).

몰그라모스팀(Molgramostim)은 박테리아(E. 대장균) 발현 시스템. Molgramostim은 1.2mL 용액에 300μg의 molgramostim이 들어 있는 바이알에 공급되고 연구용 eFlow Nebulizer System(PARI Pharma GmbH)을 통해 흡입 투여되는 멸균 분무기 용액(molgramostim nebulizer 용액)으로 제제화됩니다.

완료된 무작위 위약 대조 임상 시험의 결과는 자가면역 PAP 환자를 위한 치료제로서 흡입형 몰그라모스팀 분무기 용액의 안전성, 내약성 및 효능을 뒷받침합니다(Trapnell et al. 2020).

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

치료 IND/프로토콜

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Yasmine Wasfi, MD., Ph.D.
전화번호: 512-851-1364
이메일: yasmine.wasfi@savarapharma.com

연구 연락처 백업

이름: Michele Rhee, MBA, MPH
전화번호: 617-807-0488
이메일: michele.rhee@savarapharma.com

연구 장소

미국
- California
  - Los Angeles, California, 미국, 90095
    - 사용 가능
    - University of California
- Florida
  - Gainesville, Florida, 미국, 32610
    - 사용 가능
    - University Florida Health
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, 미국, 21201
    - 사용 가능
    - University of Maryland School of Medicine
- Missouri
  - St Louis, Missouri, 미국, 63110
    - 사용 가능
    - Washington University School of Medicine
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, 미국, 27708
    - 사용 가능
    - Duke University Hospital
  - Raleigh, North Carolina, 미국, 27610
    - 사용 가능
    - WakeMed Raleigh
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
    - 사용 가능
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
    - 사용 가능
    - AGH Allegheny General Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, 미국, 88915
    - 사용 가능
    - UT Southwestern Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

설명

포함 기준:

적격 환자는 다음을 수행해야 합니다.

사전 동의서에 서명할 당시 18세 이상이어야 합니다.
매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다(섹션 3.5 참조).
aPAP를 확인하는 양성 혈청 항과립구 대식세포 콜로니 자극 인자(GM CSF) 자가항체 검사 결과가 있어야 합니다.
폐 생검, 기관지폐포 세척액(BAL) 세포검사 또는 흉부 고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT) 검사를 기반으로 폐포 단백증(PAP) 병력이 있는 경우.
호흡 곤란(휴식 시 또는 활동 시), 기침 또는 피로를 포함하되 이에 국한되지 않는 aPAP 증상이 하나 이상 있음.
사전 동의서(ICF)와 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항의 준수를 포함하는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
의사의 판단에 따라 프로토콜에 명시된 방문 일정 및 치료 계획을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

적격 환자는 다음을 해서는 안 됩니다:

유전성 또는 이차성 PAP 진단을 받았거나 계면활성제 생산의 대사 장애가 있는 경우.
스크리닝 시 전체 폐 세척(WLL)이 필요합니다(환자는 WLL 후 1주에 적격일 수 있음).
스크리닝 방문 전 1개월 이내에 GM-CSF 치료를 받은 자.
스크리닝 방문 전 5개월 반감기 또는 3개월(둘 중 더 긴 기간) 이내에 임상시험용 제품으로 치료를 받은 경우.
GM-CSF 또는 분무기 용액의 부형제에 대한 알레르기 반응 병력이 있는 경우.
상당한(예: 하루 10mg 이상의 전신 프레드니솔론) 면역억제제를 사용하십시오.
모든 의약품의 에어로졸 전달 중 심각하고 설명할 수 없는 부작용의 병력이 있는 경우.
골수 증식성 질환 또는 백혈병 병력이 있거나 현재 진단을 받은 경우.
의사가 환자를 몰그라모스팀 네뷸라이저 용액으로 치료하기에 부적합하다고 판단하는 기타 의학적 상태가 있는 경우.
몰그라모스팀 분무기 용액으로 치료하는 동안 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 계획하고 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Savara Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 5일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

SAV006-06

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