DMD 환자의 UC-MSC에 대한 확장된 접근 연구
2026년 8월 12일 업데이트: MED Institute Inc.
뒤시엔 근이영양증 환자를 대상으로 한 인간 제대 중간엽 줄기세포(UC-MSC)에 대한 중간 크기 확장 접근 연구
이 연구의 주요 목적은 DMD 환자에게 UC-MSC 치료를 제공하는 것입니다.
이차 목표는 치료 관련 부작용뿐만 아니라 시간 경과에 따른 DMD 관련 기능 테스트/평가, 혈액 실험실 및 염증 관련 바이오마커 수준의 변화를 추가로 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구에는 5세에서 10세 사이의 보행 가능한 남성 참가자가 등록되며, 이들은 UC-MSC 치료의 3일 정맥 투여 주기를 3개월마다 4회 받게 됩니다.
참가자는 연구 기간 내내 치료 관련 부작용 및 DMD 관련 기능 평가의 변화에 대해 24개월까지 특정 추적 간격으로 면밀히 모니터링됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
35
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Jennifer Avelar, AS
- 전화번호: 714-616-1791
- 이메일: jennifer.avelar@neuromdcenter.com
연구 장소
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-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75201
- Other locations - TBD
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Flower Mound, Texas, 미국, 75028
- Neurology Rare Disease Center
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- Duchenne 근이영양증(DMD) 진단이 유전적으로 확인된 출생 시 남성의 성별.
- 연령은 5세 이상 10세 이하입니다.
- NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수가 13점 이상 30점 미만입니다.
- 10초 이내에 "상승 시간" 테스트를 수행할 수 있는 능력을 보여줍니다.
- 예방접종에 대한 최신 정보를 가지고 있습니다.
- 체중 기반 또는 독성 관련 조정을 제외하고 연구 참여 전 최소 12주 동안 안정적인 용량의 글루코코르티코이드를 복용하고 있습니다.
- 연구 참여 전 최소 12주 동안 안정적인 용량의 보충제를 복용하고 있습니다.
- 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력과 서면 동의서 및 보호자의 동의를 이해하고 제공할 수 있는 능력이 있습니다.
- 환자는 다른 확립된 치료법에 반응하지 않거나 치료 대상이 좋지 않아야 합니다.
제외 기준:
- 활동성 암 또는 지난 1년 이내에 암 진단을 받은 경험이 있는 자(피부의 기저세포암 및 편평세포암 환자는 제외되지 않습니다.)
- BMI > 45kg/m².
- 연구자 또는 후원자의 판단에 따라 등록, 연구 제품 투여에 금기 사항이 될 수 있는 기타 모든 상태(병용 치료 포함)(예: 디메틸 설폭사이드(DMSO), 인간 혈청 알부민(HSA) 또는 PlasmaLyte에 대한 알려진 과민증 ) 또는 후속 조치를 취할 수 있습니다.
- 연구 시작 후 3개월 이내에 엑손 건너뛰기 요법을 통한 치료.
- 연구자의 의견에 따르면 운동 발달을 혼란스럽게 할 수 있는 인지 지연 또는 장애.
- 0일 전 3개월 이내의 대수술 또는 연구 수행에 영향을 미칠 수 있는 계획된 수술 또는 절차.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
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탯줄유래 중간엽줄기세포를 정맥주사합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Primary Endpoints
기간: From enrollment to the end of follow up at 12-months
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The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Secondary Endpoint
기간: From enrollment through follow up at 12-months
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The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
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From enrollment through follow up at 12-months
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2024년 8월 5일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2028년 10월 31일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2029년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2024년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 27일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2024년 8월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 12일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- IND 16561 - Serial 0021
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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