NAD-HD 연구 : 헌팅턴 병의 위약과 비교하여 니코틴 아미드 리보 사이드의 효능 및 안전성을 조사하는 연구 (NAD-HD)
2025년 3월 17일 업데이트: Lasse Pihlstrøm, Oslo University Hospital
NAD-HD 연구 : 헌팅턴 병에 의한 18 세에서 80 세 사이의 참가자의 위약과 비교하여 구강 니코틴 아미드 리보 사이드의 효능 및 안전성을 조사하기위한 평행 그룹, 2 상 이중 맹검 연구.
이 임상 시험의 목표는 비타민 B3의 형태 인 니코틴 아미드 리보 사이드 (NR)의 경구 보충이 헌팅턴 병이있는 성인의 질병 진행 속도를 느리게하는지 배우는 것입니다. 또한 니코틴 아미드 리보 사이드의 안전성에 대해 배울 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- NR은 헌팅턴 병에서 전반적인 증상 부담의 진행이 느려 집니까?
- NR은 헌팅턴 병의 특정 증상 영역에 영향을 미칩니 까?
- 헌팅턴 병에 2 년 동안 사용될 때 NR 보충이 부작용 또는 안전 문제를 일으키는가?
- NR은 헌팅턴 병에서 선택된 혈액, 영상 및 안구 운동 바이오 마커에 영향을 미칩니 까?
연구원들은 NR이 헌팅턴 병을 치료하기 위해 NR이 작동하는지 확인하기 위해 NR (활성 화합물이없는 외관과 유사한 물질)과 비교할 것입니다.
참가자 :
- 2 년 동안 매일 2000mg NR 또는 위약을 복용하십시오.
- 임상 조사 및 검사를 위해 6 개월마다 한 번씩 클리닉을 방문하십시오.
- 기준선에서 및 연구 기간이 완료되면 뇌 영상을 겪습니다.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
120
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Ellen H Maurtveten, BSc
- 전화번호: +47 95143795
- 이메일: emaurtve@ous-hf.no
연구 장소
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Oslo, 노르웨이, 0372
- 모병
- Oslo University Hospital
-
연락하다:
- Lasse Pihlstrøm, PhD
- 이메일: lasse.pihlstrom@medisin.uio.no
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- HTT에서 ≥36 CAG- 반복을 확인하는 진단 유전자 검사로 HD 유전자 확장 캐리어 상태 상태를 확인했습니다.
- UHDR의 총 모터 점수에 기초하여 진단 신뢰도 레벨 4에 해당하는 객관적인 신경 학적 징후로 임상 적으로 HD를 나타냅니다.
- Shoulson-Fahn 단계 1-340 및 총 기능 용량 (TFC)> 2에 해당하는 초기 또는 중간 단계 질환.
- 선별 및 기준 방문시 결정된대로 보행 에이즈의 도움으로 실내에서 걷는 능력.
- 연구 프로토콜에 포함 된 펜 앤 페이퍼 테스트 (SDMT, SWRT, MOCA) 및 완전한 설문지 (HADS-SIS, SF-12)를 작성하는 기능.
- 전화 약속을 따르는 능력과 신뢰할 수있는 파트너 (가족, 친구 또는 조수)의 도움을 받아 독립적으로 또는 독립적으로 학습 방문에 참석할 수 있습니다.
- 혈액을 견딜 수있는 능력.
- 가임 잠재력을 가진 여성 인 참가자는 연구 중재 기간 동안 매우 효과적인 피임법을 위해 승인 된 방법을 사용해야합니다.
- 서명 된 사전 동의를 제공 할 수 있습니다
제외 기준 :
- 정신병 적 장애, 뇌종양 또는 염증성 신경계 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구자에 의해 임상 적으로 유의 한 것으로 간주되는 다른 공동 이질 신경 학적 또는 정신과 적 장애의 존재.
- 선별 전 12 개월 이내에 자살 또는 자살 생각을 시도했습니다.
- 기준선 방문 전 12 개월 이내에 알코올 또는 물질 사용의 병력으로, 국제 질병 분류 (ICD-10) F10-F19 (담배 의존성은 포함되지 않음)에 따른 의존성 또는 남용 기준을 충족시킵니다.
- 선별 전 5 년 이내에 악성 종양 (성공적으로 치료 된 자궁 경부의 피부 또는 암종의 기저 또는 편평 세포 암종 제외) 또는 임상 적으로 유의 한 재발 위험이 남아있는 스크리닝 전 5 년 전에 이전에 치료 된 악성 장애의 병력.
- 조사자가 간주하는 관상 동맥 질환 또는 임상 적으로 유의 한 뇌 혈관 질환.
- 노르웨이 인구를 모델로 한 흡연 상태, 수축기 혈압, 혈청 총 콜레스테롤 및 가족력에 기초한 Norrisk2 알고리즘에 의해 정의 된 높은 연령별 심혈관 위험
- 조사자의 판단에서 피험자의 연구에 대한 안전한 참여를 배제 할 수있는 모든 의학적 상태는 연구 절차를 준수하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게하는 능력을 방해합니다.
- 연구 중 또는 선별 전 3 개월 이내에 모든 형태 또는 복용량으로 비타민 B3 보충제 사용.
- 연구 기간 동안 관절 대체 및 척추 수술을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 등급에 영향을 줄 수있는 모든 종류의 주요 수술.
- 전기 경련 요법.
- 조사자의 판단에서 연구에 대한 대상의 안전한 참여를 배제 할 수있는 심각한 부작용을 가진 모든 의학적 치료법은 연구 절차를 준수하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게하는 능력을 방해합니다.
- HD의 치료를위한 유전자 요법 노출의 모든 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 니코틴 아미드 리보 사이드
니코틴 아미드 리보 사이드, 2 회 500mg의 2 캡슐
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니코틴 아미드 리보 사이드, 2 년 동안 매일 두 번 섭취 한 500mg 캡슐 2 캡슐
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위약 비교기: 위약
니코틴 아미드 리보 사이드, 2 회 2 회 2 회
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위약, 2 년 동안 매일 2 회 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Composite Unified Huntington 's Disease Scale에서 730 일에 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 730 일 (2 년)에 치료 종료까지
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CUHDRS는 운동,인지 및 글로벌 기능성 구성 요소로 구성된 복합 결과 측정입니다.
그것은 Z- 점수의 똑같이 가중치 합계로 계산되며, 점수는 낮은 점수가 HD 증상의 클린적 부담이 더 커집니다.
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기준선에서 730 일 (2 년)에 치료 종료까지
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이있는 참가자 수
기간: 기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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부작용은 부작용에 대한 일반적인 용어 기준 (CTCAE)에 따라 정의되고 등급이 매겨지며 각 연구 ARM에 대해보고됩니다.
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기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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730 일에 통합 헌팅턴 병 총 운동 점수의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 치료 종료까지 AO 730 일
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통합 헌팅턴 병 총 운동 점수는 임상 신경 학적 평가를 기반으로 0에서 4까지의 30 개의 항목의 합계이며, 여기서 0은 정상이고 4는 가장 심각한 운동 결핍을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료까지 AO 730 일
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730 일에 몬트리올인지 평가에서 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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Monteal Cognitive 평가는 결과가 0에서 30 사이의 간단한 임상 테스트이며 점수가 높을수록 성능이 향상됩니다.
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기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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병원 불안 및 우울증 척도/Snaith 자극성 척도 (HADS-SIS)의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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병원 불안 및 우울증 척도/SNAITH 과민성 척도 (HADS-SIS)는 참가자가 22 개의 질문으로 완료 한 설문지입니다.
각 질문에 대한 답변은 0에서 4까지의 점수가 매겨지며 0은 정상이고 4는 가장 심각한 증상입니다.
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기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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꼬리 위축의 진행
기간: 기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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체적 MRI에 의해 측정 된 꼬리 핵의 부피의 변화
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기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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뇌 대사 패턴의 변화
기간: 기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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Fluorodeoxyglucose 양전자 방출 단층 촬영 (FDG-PET)에 의해 측정 된 포도당 대사 패턴의 변화
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기준선에서 730 일에 치료 종료까지
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뉴런 손상의 바이오 마커의 변화
기간: 기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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신경 필라멘트 경쇄의 혈청 수준의 변화 (NFL)
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기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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염증 마커의 변화
기간: 기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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선택된 염증성 사이토 카인의 혈청 수준의 변화
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기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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안구 운동의 진행
기간: 기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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디지털 시선 추적에 의해 기록 된 Saccades 및 고정의 선택된 측정 값의 변화
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기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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건강 관련 삶의 질의 변화
기간: 기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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12 개 항목 단락 설문 조사 v2 (SF-12)에 의해 측정 된 건강 관련 삶의 질의 변화
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기준선에서 730 일에 연구 치료 종료까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Lasse Pihlstrøm, PhD, Oslo University Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
2025년 3월 18일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2029년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2029년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2025년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 25일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2025년 3월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 17일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 803276
- 2023209 (기타 보조금/기금 번호: Clinical therapy research in the specialist health services (KLINBEFORSK), Norway)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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