외상성 뇌손상을 가진 개인에서 MUSE 줄기세포 치료의 안전성 및 결과 (MUSE-TBI-OBS)
국제 임상 치료를 받는 외상성 뇌손상 환자를 대상으로 한 MUSE 줄기세포 치료의 안전성 및 결과에 관한 관찰 연구
이 전향적 관찰 연구는 만성 외상성 뇌손상(TBI)을 가진 6세부터 75세까지의 개인들을 대상으로 MUSE(Multilineage-differentiating Stress-Enduring) 줄기 세포 치료와 관련된 안전성 프로필과 환자 보고 결과를 평가합니다. 참가자들은 국제 임상 프로그램을 통해 MUSE 세포 치료를 독립적으로 선택하며, 이 연구는 이 신흥 재생 치료 접근법의 잠재적 치료 효과와 위험에 대한 실제 세계 증거를 포착하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 어떠한 중재도 시행하지 않습니다. 대신 미국 외부에서 MUSE 세포 주입을 받았거나 받을 계획이 있는 참가자들을 추적합니다. 12개월의 추적 기간 동안 신경 기능, 삶의 질, 일상 생활 활동 및 보고된 모든 이상 반응이나 합병증에 대한 데이터가 수집됩니다. 정보는 원격 인터뷰, 구조화된 디지털 설문 조사 및 가능할 경우 의료 문서 검토를 통해 수집됩니다.
이 연구는 Healing Hope International이 후원하며, 향후 임상 시험 개발을 안내하고 환자 치료 관행에 정보를 제공할 수 있는 실제 세계 증거를 생성함으로써 새로운 세포 기반 치료법의 윤리적이고 책임 있는 발전에 기여하기 위한 것입니다.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
본 관찰 연구는 국제 임상 프로그램을 통해 독립적으로 치료를 받는 만성 외상성 뇌손상(TBI) 환자들을 대상으로 MUSE(Multilineage-differentiating Stress-Enduring) 줄기세포 치료와 관련된 안전성, 내약성 및 잠재적 신경학적 결과를 체계적으로 평가하기 위해 설계되었습니다.
MUSE 세포는 스트레스 저항성, 자발적 삼배엽 분화 능력 및 조직 손상 부위로의 이동 능력이 특징인 중간엽 줄기세포의 독특한 하위 집단입니다. 전임상 연구는 MUSE 세포가 신경 및 신경교 세포 계통으로의 분화, 염증 경로 조절 및 손상된 중추신경계 구조 복구를 통해 신경재생에 기여할 수 있음을 시사합니다. 초기 연구 결과는 유망하지만, 임상 증거는 여전히 제한적이어서 구조화된 실제 세계 데이터의 필요성을 강조합니다.
본 연구는 참가자를 무작위 배정하거나 어떠한 치료도 시행하지 않습니다. 대신, 미국 이외의 허가된 시설에서 MUSE 세포 치료를 받기로 선택한 개인들을 추적하는 등록 기반의 실제 세계 증거 플랫폼으로 기능합니다. 수집된 데이터에는 기초 인구통계학적 특성, TBI 병력, 줄기세포 시술 세부사항(세포 공급원, 투여 용량, 투여 경로 등) 및 12개월 동안의 종적 추적 관찰이 포함됩니다.
주요 관심 영역은 다음과 같습니다:
검증된 임상 도구(예: Glasgow Outcome Scale-Extended)로 평가한 신경 기능.
표준화된 환자 보고 결과 도구(예: PROMIS-29, EQ-5D)로 측정한 삶의 질.
실질적인 일상적 영향을 평가하기 위한 기능적 능력 및 일상생활 활동.
부작용, 환자 보고 증상 및 모든 의학적 합병증에 대한 문서화를 포함한 안전성 및 내약성.
데이터는 원격 텔레의학 방문, 구조화된 디지털 설문 조사 및 이용 가능한 의료 기록 검토를 통해 얻어집니다. 본 연구는 생체 시료를 수집하지 않으며 어떠한 연구용 제품의 투여도 포함하지 않습니다.
궁극적인 목표는 만성 TBI에서 MUSE 줄기세포 사용에 관한 고품질의 실제 세계 증거를 생성하여 향후 통제 임상 시험 및 잠재적 동정적 사용 경로에 필요한 과학적 기반을 지원하는 것입니다. 본 연구는 재생의학에서 윤리적 접근 및 연구를 진전시키기 위해 헌신하는 비영리 조직인 Healing Hope International에서 수행합니다.
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Tamara C Director of Clinical Research, MS. Biopharmaceutical RA
- 전화번호: 18633545131
- 이메일: tamara.c.tamas@gmail.com
연구 장소
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 66278
- Stem Solutions
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연락하다:
- Dr. Anna L Kattan, MD Regenerative Medicine
- 전화번호: +1 956 476 4207
- 이메일: anna@stemsolutions.mx
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77386
- Healing Hope International
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연락하다:
- Tamara C Tamas, MS Regulatory Affairs
- 전화번호: 8633545131
- 이메일: tamara.c.tamas@gmail.com
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
등록 시점에 6세에서 75세 사이의 개인.
등록 최소 6개월 전에 발생한 외상성 뇌손상(TBI)의 문서화된 병력(만성기).
참가자가 미국 이외의 허가된 치료 시설에서 MUSE(Multilineage-differentiating Stress-Enduring) 줄기 세포 치료를 독립적으로 선택하여 받기로 결정함.
참가자 또는 법적 대리인이 관찰 연구 참여에 대한 동의서를 제공할 수 있는 능력.
최대 12개월 동안 원격 또는 대면 추적 평가에 참여할 의지.
의무 기록, 검사 보고서 또는 치료 문서를 이용 가능한 경우 제공할 수 있는 능력.
제외 기준:
독립적인 의료 치료의 일환으로 MUSE 세포 치료를 받지 않았으며, 받을 계획이 없는 개인.
연구 평가를 완료할 수 없거나 완료할 의사가 없음(예: 보호자 도움이나 기술로 관리할 수 없는 심각한 의사소통 장벽).
연구팀의 판단에 따라 관찰 등록 참여가 안전하지 않거나 불가능하게 만드는 어떠한 상태(예: 최소한의 필요 데이터를 제공할 수 없음).
이 등록의 관찰 결과 수집을 방해할 다른 연구 참여 계획.
현재 구금 상태이거나 연구 참여가 제한된 기관 환경에 있는 개인.
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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만성 TBI를 가진 MUSE 요법 수혜자
이 코호트는 미국 이외의 허가된 국제 치료 센터에서 독립적으로 MUSE(Multilineage-differentiating Stress-Enduring) 줄기 세포 치료를 받기로 선택한 만성 외상성 뇌손상(TBI)을 가진 6세부터 75세까지의 개인을 포함합니다.
이 연구는 치료를 제공하거나 시행하지 않으며, 대신 치료 후 실제 세계의 결과를 관찰하고 문서화합니다.
참가자는 선택한 임상 현장에 따라 다양한 용량, 세포 공급원 및 투여 경로를 사용하여 MUSE 세포 주입을 받을 수 있습니다.
이 연구는 12개월 추적 기간 동안 신경 기능, 삶의 질, 기능적 독립성 및 모든 부작용에 대한 종단 데이터를 수집할 것입니다.
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MUSE(Multilineage-differentiating Stress-Enduring) 줄기 세포 치료는 스트레스 내성, SSEA-3 발현, 그리고 다양한 세포 유형으로 분화할 수 있는 능력을 특징으로 하는, 자연 발생하는 중간엽 계열 세포의 하위 집단을 사용하는 것을 의미합니다. 임상 전 연구에 따르면 MUSE 세포는 중추 신경계를 포함한 조직 손상 부위로 이동할 수 있으며, 파라크린 및 재생 메커니즘을 통해 조직 수리에 기여할 수 있습니다. 이 관찰 연구에서 참가자들은 개인 의료의 일환으로 미국 이외의 면허를 받은 치료 시설에서 독립적으로 MUSE 줄기 세포 치료를 받습니다. 연구팀은 치료를 제공, 시행, 제조 또는 지시하지 않습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적 기능적 결과의 변화 (글래스고 결과 척도-확장판)
기간: MUSE 세포 치료 전 (기준선) 및 첫 번째 MUSE 세포 치료 후 12개월
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글래스고 결과 척도-확장판(GOSE)은 외상성 뇌손상 후 전반적 기능 상태를 평가하는 데 사용되는 8점 서열 척도(1 = 사망, 8 = 상위 수준의 양호한 회복)입니다.
점수가 높을수록 더 나은 기능적 결과를 반영합니다.
본 관찰 연구는 참가자가 처음으로 독립적으로 받은 MUSE 세포 치료 세션 이후 기준선부터 12개월까지의 GOSE 점수 변화를 측정할 것입니다.
평가는 표준화된 GOSE 채점 절차에 따라 대면 방문 또는 원격의료를 통한 구조화된 인터뷰를 통해 진행됩니다.
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MUSE 세포 치료 전 (기준선) 및 첫 번째 MUSE 세포 치료 후 12개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뇌진탕 후 증상 변화 (리버미드 뇌진탕 후 증상 설문지)
기간: 기준선; 첫 번째 MUSE 세포 치료 후 3, 6, 12개월
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리버미드 뇌진탕 후 증상 설문지(RPQ)는 일반적인 뇌진탕 후 증상의 심각도를 평가하는 데 사용되는 환자 보고 결과 측정 도구입니다.
RPQ는 16개의 항목으로 구성되며, 각 항목은 0에서 4까지 점수가 매겨져 총점 범위는 0-64입니다. 높은 점수는 더 심각한 증상을 나타냅니다.
이 연구는 기준선부터 각 추적 관찰 시점까지 RPQ 총점의 변화를 평가할 것입니다.
평가는 표준화된 RPQ 관리 절차를 사용하여 원격으로 수행됩니다.
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기준선; 첫 번째 MUSE 세포 치료 후 3, 6, 12개월
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인지 기능 변화 (몬트리올 인지 평가)
기간: 기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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몬트리올 인지 평가(MoCA)는 주의력, 기억력, 실행 기능, 언어 능력, 시공간 능력을 포함한 여러 영역에 걸친 전반적인 인지 기능을 평가하는 데 사용되는 30점 만점의 선별 도구입니다.
높은 점수는 더 나은 인지 성능을 나타냅니다.
이 연구는 기준선에서 6개월 및 12개월 추적 방문까지의 총 MoCA 점수 변화를 평가할 것입니다.
평가는 대면 또는 원격의료 형식을 통해 표준화된 MoCA 시행 절차를 사용하여 수행될 것입니다.
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기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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EQ-5D-5L 지수 점수로 측정한 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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건강 관련 삶의 질은 EuroQol 5차원 5수준 설문지(EQ-5D-5L)를 사용하여 평가됩니다. EQ-5D-5L은 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증 등 다섯 가지 영역에서 건강 상태를 측정합니다. 응답은 국가별 가치 집합을 사용하여 단일 요약 건강 효용 지수 점수로 변환됩니다. 척도 범위: 일반적으로 0 미만(죽음보다 나쁜 건강 상태)에서 1.0(완벽한 건강)까지 해석: EQ-5D-5L 지수 점수가 높을수록 전반적인 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다 EQ-5D-5L 지수 점수의 변화는 기준선 평가부터 추적 평가까지 평가됩니다. |
기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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기능적 독립성 변화 (기능적 독립성 척도)
기간: 기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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기능적 독립성은 기능적 독립성 척도(FIM)를 사용하여 평가됩니다. 이 척도는 총 18개 항목으로 구성되며 총점은 18점에서 126점까지 분포합니다. 점수가 높을수록 일상생활 활동에서의 독립성이 더 높음을 의미합니다.
결과는 기준선에서 6개월 및 12개월까지의 FIM 총점 변화로 측정됩니다. |
기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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기분 및 불안 증상 변화 (HADS)
기간: 기준선; 첫 번째 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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병원 불안 및 우울 척도(HADS)는 14개 항목의 자가 보고 설문지로, 두 개의 하위 척도(HADS-불안 및 HADS-우울)로 구성되며, 각각 0점에서 21점까지 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다.
이 연구는 기준선에서 6개월 및 12개월 추적 평가까지의 HADS-불안 및 HADS-우울 하위 척도 점수 변화를 평가할 것입니다.
HADS는 원격 또는 대면 데이터 수집을 통해 표준화된 절차를 사용하여 시행됩니다.
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기준선; 첫 번째 MUSE 세포 치료 후 6개월 및 12개월
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인터루킨-6(IL-6) 혈청 농도 변화
기간: 기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 3개월 및 6개월
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만성 외상성 뇌손상과 관련된 염증성 사이토카인인 인터루킨-6(IL-6)의 혈청 농도는 참가자가 독립적으로 의뢰한 임상 검사 결과가 있을 때 획득됩니다. IL-6 수치는 의무기록 또는 참가자가 제공한 검사 보고서에서 추출됩니다. 연구팀은 검사를 의뢰하거나 생체시료를 수집하거나 검체 분석을 수행하지 않습니다. 측정 단위: 피코그램/밀리리터(pg/mL) 해석: IL-6 농도가 높을수록 전신 염증이 더 심함을 나타냅니다 IL-6 농도 변화는 기준선과 추적 관찰 시점 간에 평가됩니다. |
기준선; 첫 MUSE 세포 치료 후 3개월 및 6개월
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치료 중 발생한 심각한 이상반응의 발생률
기간: 첫 번째 MUSE 세포 치료부터 12개월 추적 관찰까지
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중대한 이상사례(SAE)는 참가자 보고서와 이용 가능한 의료 기록을 사용하여 문서화됩니다.
SAE는 ICH 및 FDA 정의에 따라 분류되며, 사망, 생명을 위협하는 상태, 입원 또는 입원 기간 연장, 지속적이거나 중대한 장애/무능력, 또는 기타 의학적으로 중대한 사건을 포함합니다.
본 연구는 관찰 기간 동안 적어도 한 건 이상의 SAE를 경험한 참가자의 수와 비율, 그리고 보고된 SAE의 총 수를 기록합니다.
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첫 번째 MUSE 세포 치료부터 12개월 추적 관찰까지
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시각적 상사 척도(EQ-VAS)를 통해 측정한 자가 평가 건강 변화
기간: 첫 번째 MUSE 세포 치료 후 기준선, 6개월 및 12개월
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자기 인식 전반적 건강 상태는 유로콸 시각 아날로그 척도(EQ-VAS)를 사용하여 평가됩니다. EQ-VAS는 참가자가 현재 건강 상태를 평가하는 검증된 수직 시각 아날로그 척도입니다. 척도 범위: 0~100 0 = 상상할 수 있는 최악의 건강 상태 100 = 상상할 수 있는 최상의 건강 상태 해석: 높은 EQ-VAS 점수는 더 나은 자가 평가 건강을 나타냅니다 EQ-VAS 점수의 변화는 기준선에서 추적 평가까지 평가됩니다. 참가자가 신경학적 손상으로 인해 자가 보고가 불가능한 경우 대리 보고 응답이 허용됩니다. |
첫 번째 MUSE 세포 치료 후 기준선, 6개월 및 12개월
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종양 괴사 인자 알파(TNF-α) 혈청 농도의 변화
기간: 첫 MUSE 세포 치료 후 기준선, 3개월 및 6개월
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신경 염증과 외상성 뇌 손상 후 이차 손상과 관련된 염증성 사이토카인인 종양 괴사 인자 알파(TNF-α)의 혈청 농도는 참가자의 독립적으로 요청된 임상 검사에서 가능할 때마다 획득됩니다. TNF-α 값은 의무 기록 또는 참가자가 제공한 검사 보고서에서 추출됩니다. 연구팀에 의한 검사 또는 생체 시료 수집은 수행되지 않습니다. 측정 단위: 피코그램/밀리리터(pg/mL) 해석: 높은 TNF-α 농도는 더 큰 염증 활동을 나타냅니다 TNF-α 농도의 변화는 기준선과 추적 시점 간에 평가됩니다. |
첫 MUSE 세포 치료 후 기준선, 3개월 및 6개월
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C-반응성 단백질(CRP) 혈청 농도 변화
기간: 시간 프레임: 베이스라인, MUSE 세포 첫 치료 후 3개월 및 6개월
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C반응단백질(CRP)의 혈청 농도는 만성 염증 및 손상 반응과 일반적으로 관련된 전신 염증 바이오마커로, 참가자들의 독립적으로 의뢰된 임상 검사에서 가능한 경우 획득됩니다. CRP 수치는 의무기록 또는 참가자가 제공한 검사 보고서에서 추출됩니다. 본 연구는 검사를 의뢰하거나 생체시료를 수집하지 않습니다. 측정 단위: 리터당 밀리그램(mg/L) 해석: 더 높은 CRP 농도는 더 심한 전신 염증을 나타냅니다 CRP 농도의 변화는 기준선과 추적 관찰 시점 사이에서 평가됩니다. |
시간 프레임: 베이스라인, MUSE 세포 첫 치료 후 3개월 및 6개월
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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외상성 뇌손상 관련 의료 이용 변화
기간: 첫 번째 MUSE 세포 치료 전 12개월 및 후 12개월
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외상성 뇌손상과 관련된 의료 이용-응급실 방문, 계획되지 않은 입원, 외래 신경과 또는 재활 방문을 포함-은 참가자 보고서와 이용 가능한 의료 기록에서 추출됩니다.
이 결과는 참가자의 첫 번째 독립적으로 획득한 MUSE 세포 치료 세션 이전 12개월과 그 세션 이후 12개월을 비교할 때, 참가자-연도당 TBI 관련 방문 또는 입원 횟수의 차이를 평가할 것입니다.
모든 데이터는 일상적인 의료 치료를 반영하며, 연구에 의해 영향을 받거나 지시되지 않습니다.
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첫 번째 MUSE 세포 치료 전 12개월 및 후 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Dr. Lambert Abeyatunge, MD: Regenerative Medicine
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Yamauchi T, Kuroda Y, Morita T, Shichinohe H, Houkin K, Dezawa M, Kuroda S. Therapeutic effects of human multilineage-differentiating stress enduring (MUSE) cell transplantation into infarct brain of mice. PLoS One. 2015 Mar 6;10(3):e0116009. doi: 10.1371/journal.pone.0116009. eCollection 2015.
유용한 링크
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연구 시작 (추정된)
연구 시작
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최초 제출
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처음 게시됨
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마지막 업데이트 게시됨
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마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- HHI-TBI-MUSE-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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