혈관확장제 치료에 저항성을 보이는 아이젠멩거 증후군 또는 수복되지 않은 단락 관련 폐동맥 고혈압 환자를 위한 소타터셉트 연구 (SuMILE)
2026년 1월 20일 업데이트: Kazuya Hosokawa
폐혈관확장제에 저항성인 수리되지 않은 선천성 단락(심방중격결손, 심실중격결손, 동맥관개존)을 포함한 아이젠멩거 증후군과 관련된 폐동맥고혈압에 대한 소타셉트 추가요법과 폐혈관확장제를 이용한 표준 PAH 치료의 효과를 비교 평가하기 위한 개방형, 무작위, 대조 임상시험: SuMILE 시험
이 연구는 무엇에 관한 것인가요? 이 연구는 폐동맥고혈압(PAH)에 대한 일반적인 약물에 sotatercept를 추가하는 것이 심장 결손(심방 또는 심실 중격 결손, 또는 동맥관 개존증)이 수리되지 않은 선천성 심장 결손, 특히 아이젠멩거 증후군으로 인해 폐동맥고혈압(PAH)을 가진 성인에게 도움이 될 수 있는지 테스트할 것입니다. 이러한 상태는 종종 폐 혈관에 장기간 변화와 낮은 산소 수준을 유발합니다.
누가 참여할 수 있나요? 일본에서 폐혈관확장제로 충분히 개선되지 않은 폐동맥고혈압(PAH)을 가진 약 36명의 성인(나이 ≥18세)이 참여할 수 있습니다. 매우 심각한 증상(WHO 4급)이나 다른 심각한 질병을 가진 사람들은 등록되지 않습니다.
참여하면 어떻게 되나요?
참가자는 무작위로 (동전 던지기처럼, 2:1 비율로) 배정됩니다:
Sotatercept + 혈관확장제 기반 PAH 치료, 또는
혈관확장제 기반 PAH 치료 단독. 연구는 24주 동안 지속됩니다. Sotatercept를 받는 사람들은 3주마다 주사를 맞게 됩니다. 모든 참가자는 시작 시, 12주, 24주에 클리닉 방문과 검사를 받게 되며, 이는 6분 걷기 검사(6분 동안 얼마나 걸을 수 있는지), 혈액 검사, 설문지, 그리고 일상적인 PAH 치료에 사용되는 다른 심폐 평가를 포함합니다.
가능한 이점은 무엇인가요? Sotatercept는 다른 PAH 연구에서 운동 능력과 심폐 측정을 개선시켰지만, 수리되지 않은 심장 결손을 가진 사람들은 포함되지 않았습니다. 이 연구가 직접적으로 도움이 될 수도 있고 아닐 수도 있지만, 의사들이 이 그룹에서 sotatercept를 안전하게 사용하는 방법을 배우는 데 도움이 될 수 있습니다.
가능한 위험은 무엇인가요? Sotatercept와 함께 관찰된 부작용에는 헤모글로빈 증가, 혈소판 감소, 코피, 모세혈관 확장증(작은 확장된 혈관), 출혈, 혈전이 포함됩니다. 아이젠멩거 증후군을 가진 사람들은 출혈(예: 객혈)과 혈전 위험 모두를 가질 수 있습니다. 연구는 정기적으로 완전 혈구 수(CBC)를 확인하고 라벨 기반 규칙을 사용하여 투약을 조정하거나 중단할 것입니다. 다른 위험은 표준 PAH 치료와 혈액 검사의 위험입니다.
시간과 장소 연구는 일본의 여러 병원에서 수행됩니다. 연구 참여는 약 6개월 동안 지속됩니다.
비용과 지불 연구 약물과 연구 관련 검사는 무료로 제공됩니다. 연구에서 요구하지 않는 일반적인 의료 치료는 각 병원의 표준 청구를 따릅니다. 참여하기 위해 필요한 지불은 없습니다. 여행 보상금이나 수당은 현장 정책을 따릅니다.
개인정보 귀하의 정보는 기밀로 유지됩니다. 결과는 귀하의 이름을 사용하지 않고 저널과 회의에서 공유됩니다.
연락처 관심이 있거나 질문이 있으시면 참여 병원의 연구팀에 연락하십시오.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
36
단계
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- 전화번호: +81-92-642-5360
- 이메일: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
연구 연락처 백업
- 이름: Keimei Yoshida, MD, PhD
- 이메일: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
연구 장소
-
-
-
Fukuoka, 일본
- 모병
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
-
연락하다:
- Masaharu Kataoka
- 전화번호: +81--603-1611
- 이메일: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
-
수석 연구원:
- Masaharu Kataoka
-
Kobe, 일본
- 모병
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
-
연락하다:
- Yu Taniguchi
- 전화번호: +81-78-382-5111
- 이메일: yu.taniguchi007@gmail.com
-
수석 연구원:
- Yu Taniguchi
-
Kyoto, 일본
- 모병
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
-
연락하다:
- Naohiko Nakanishi
- 전화번호: +81-75-703-5101
- 이메일: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
-
수석 연구원:
- Naohiko Nakanishi
-
Nagoya, 일본
- 모병
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
-
수석 연구원:
- Shiro Adachi
-
연락하다:
- Shiro Adachi
- 전화번호: +81-52-741-2111
- 이메일: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
-
Okayama, 일본
- 모병
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
-
연락하다:
- Satoshi Akagi
- 전화번호: +81-86-223-7151
- 이메일: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
-
수석 연구원:
- Satoshi Akagi
-
Sendai, 일본
- 모병
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
-
연락하다:
- Taijyu Sato
- 전화번호: +81-22-717-7000
- 이메일: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
-
수석 연구원:
- Taijyu Sato
-
Tokyo, 일본
- 모병
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
-
연락하다:
- Takahiro Hiraide
- 전화번호: +81-3-3353-1211
- 이메일: t.hiraide.a6@keio.jp
-
수석 연구원:
- Takahiro Hiraide
-
Tokyo, 일본
- 모병
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
-
연락하다:
- Takumi Inami
- 전화번호: +81-22-47-5511
- 이메일: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
-
수석 연구원:
- Takumi Inami
-
Tokyo, 일본
- 모병
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
-
연락하다:
- Toshiro Shinke
- 이메일: shinke@med.showa-u.ac.jp
-
수석 연구원:
- Toshiro Shinke
-
-
Not Required For This Country
-
Fukuoka, Not Required For This Country, 일본, 8150014
- 모병
- Kyushu University Hospital
-
연락하다:
- Kazuya Hosokawa
- 전화번호: +81-92-642-1151
- 이메일: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
-
부수사관:
- Ayako Ishikita
-
부수사관:
- Keimei Yoshida
-
수석 연구원:
- Kazuya Hosokawa
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 성인 (≥18세)
- 수리되지 않은 심방중격결손(ASD), 심실중격결손(VSD) 또는 동맥관개존(PDA)
- ≥90일간의 폐혈관확장제 치료; 그리고 (i) 180일 이내의 우심장 카테터 검사에서 폐혈관저항(PVR) ≥5 우드 단위 및 평균 폐동맥압(mPPAP) > 20 mm Hg, 또는 (ii) 심초음파 삼첨판 역류 속도 >3.4 m/s와 우좌/양방향 단락 및 휴식 시 산소포화도(SpO₂) ≤92%로 청색증과 일치
- 기초 6분 보행 거리(6MWD) ≥100 m
- 설문지 작성 능력
제외 기준:
- WHO 기능 등급 IV; 기타 수리되지 않은 심내 단락
- 중증 신장/간/실질성 폐질환 또는 좌심실 구혈률(LVEF) <40%
- 이전 소타테셉트 사용
- 라벨에 따른 소타테셉트 사용 금기
- 연구자 판단에 따른 부적합성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Sotatercept 추가 요법 + 혈관확장제 기반 PAH 치료
|
소타테르셉트는 24주 동안 3주마다 피하 투여됩니다(총 8회 주사): 방문 1에서 0.3 mg/kg 리드인 투여 후, 안전 기준이 충족되면 방문 2부터 0.7 mg/kg 투여합니다.
용량 유지/감량은 각 투여 전 완전혈구계산(CBC)을 기준으로 라벨 일치 규칙을 따릅니다(예: 기준선 대비 헤모글로빈 상승 >4.0 g/dL; 또는 이전 투여 대비 >2.0 g/dL 상승 및 상한 정상치(ULN) 초과; 또는 상한 정상치(ULN) 대비 >2.0 g/dL 초과; 그리고 혈소판 수 <50,000/µL).
참가자는 프로토콜에 따라 안정적인 배경 PAH 요법(내피세포, 일산화질소, 프로스타사이클린 경로)을 계속 유지합니다; 24주 치료 기간 동안 PAH 약물의 시작 또는 용량 증량은 일반적으로 임상적으로 안전상 필요하고 프로토콜 이탈로 기록되지 않는 한 허용되지 않습니다.
참가자들은 소타터셉트를 투여받지 않습니다.
그들은 24주 동안 현장 표준, 안정적인 PAH 치료(임상적으로 적절한 경우 내피세포 수용체 길항제, PDE5 억제제/리오시구앗 및/또는 프로스타사이클린 계열 약물)를 계속합니다.
24주 동안 안전상의 이유로 필요한 경우를 제외하고는 배경 치료 변경은 권장되지 않으며, 모든 변경 사항은 분석을 위해 기록됩니다.
소타터셉트 군과 동일한 방문 일정 및 평가(예: 6분 걷기 검사, 생체 표지자, 임상 사건)가 적용됩니다.
|
|
활성 비교기: 단독으로 사용하는 혈관확장제 기반 PAH 치료
|
참가자들은 소타터셉트를 투여받지 않습니다.
그들은 24주 동안 현장 표준, 안정적인 PAH 치료(임상적으로 적절한 경우 내피세포 수용체 길항제, PDE5 억제제/리오시구앗 및/또는 프로스타사이클린 계열 약물)를 계속합니다.
24주 동안 안전상의 이유로 필요한 경우를 제외하고는 배경 치료 변경은 권장되지 않으며, 모든 변경 사항은 분석을 위해 기록됩니다.
소타터셉트 군과 동일한 방문 일정 및 평가(예: 6분 걷기 검사, 생체 표지자, 임상 사건)가 적용됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
24주 시점 기준선 대비 6분 보행 거리 변화
기간: 24주
|
24주
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
사망 또는 폐 이식
기간: 24주
|
24주
|
|
|
PH 관련 입원 또는 비경구 프로스타사이클린 치료 시작
기간: 24주
|
24주
|
|
|
기저선 대비 24주 시점의 WHO 기능 등급 변화
기간: 24주
|
높은 점수는 더 심한 증상을 나타냅니다
|
24주
|
|
기저선 대비 24주차 NT-pro BNP 변화
기간: 24주
|
24주
|
|
|
기저선 대비 24주차 emPHasis-10 변화
기간: 24주
|
점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다.
|
24주
|
기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
PAH 특이 유전자 검사
기간: 0주
|
0주
|
|
|
혈압(수축기 및 이완기) 변화
기간: 0, 12, 24주
|
사무실 안정 혈압
|
0, 12, 24주
|
|
맥박수의 변화
기간: 0, 12, 24주
|
bpm
|
0, 12, 24주
|
|
산소 포화도 변화
기간: 0, 12, 24주
|
맥박 산소 포화도 (사무실, 안정 시)
|
0, 12, 24주
|
|
혈색소 변화
기간: 0, 12, 24주
|
g/dL
|
0, 12, 24주
|
|
혈소판 수치 변화
기간: 0, 12, 24주
|
0, 12, 24주
|
|
|
카테터 기반 mPAP의 변화
기간: 0주, 24주
|
mmHg
|
0주, 24주
|
|
카테터 기반 PVR 변화
기간: 0, 24주
|
우드 단위
|
0, 24주
|
|
카테터 기반 Qp/Qs의 변화
기간: 0, 24주
|
0, 24주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2025년 10월 7일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2027년 8월 31일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2028년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2025년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 20일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 20일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- CTR-2025-Sep
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .