TED_ORG: 단장증후군에 관한 연구
단장증후군: 소아 단장증후군 환자에서 GLP-2 유사체 테두글루타이드의 차별적 효능을 연구하기 위한 인간 장기관유사체
이 임상시험의 목표는 쇼트보웰증후군을 가진 소아 환자들이 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2) 유사체 테두글루타이드 치료에 대해 서로 다른 반응을 보이는 이유를 이해하는 것입니다. 쇼트보웰증후군은 광범위한 장 절제술로 인해 발생하는 소아의 드물고 심각한 질환으로, 영양소 흡수 장애, 만성 설사, 정맥 영양 의존을 초래합니다. 테두글루타이드가 장 적응을 촉진하고 흡수를 개선하는 것으로 알려져 있지만, 임상 반응은 환자마다 크게 다르며, 이러한 변이성을 뒷받침하는 생물학적 기전은 완전히 이해되지 않았습니다.
이 연구는 쇼트보웰증후군을 가진 소아 환자의 장 조직 샘플에서 유래한 인간 장 오가노이드를 사용하여 테두글루타이드의 효과를 조사하는 것을 목표로 합니다. 장 오가노이드는 환자 유래 줄기세포에서 배양된 3차원 구조물로, 인간 장의 주요 구조적 및 기능적 특성을 재현합니다. 이러한 오가노이드는 통제된 체외 환경에서 장 형태학, 세포 행동, 영양소 흡수를 연구할 수 있는 인간 기반 실험 모델을 제공합니다.
이 연구가 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
테두글루타이드 치료가 쇼트보웰증후군을 가진 소아 환자에서 유래한 인간 장 오가노이드의 흡수 능력을 향상시키는가?
테두글루타이드 처리된 오가노이드와 처리되지 않은 오가노이드 사이에 장 구조, 세포 증식, 유전자 발현에 차이가 있는가?
테두글루타이드에 대한 서로 다른 반응과 관련된 특정 분자 또는 세포 특징이 있는가?
연구자들은 테두글루타이드 처리된 장 오가노이드를 동일한 환자에서 얻은 처리되지 않은 오가노이드와 비교할 것입니다. 이 비교는 오가노이드 형태학, 장 성장 및 흡수에 관여하는 수용체 발현, 영양소 수송체 활성, 전반적인 흡수 기능의 변화를 평가하는 데 사용될 것입니다. 이 연구는 또한 테두글루타이드에 대해 서로 다른 임상 반응을 보이는 환자에서 유래한 오가노이드 간의 차이를 탐구할 것입니다.
이 연구의 참여자는 쇼트보웰증후군을 가진 소아 환자 또는 표준 임상 치료의 일부로 장 절제 수술을 받는 환자입니다. 이 연구의 일환으로 참여자에게 직접 실험적 치료가 시행되지 않습니다. 장 조직 샘플은 임상적으로 적응증이 있는 수술 절차 중에만 수집되며, 연구 목적으로 특별히 얻어지지 않습니다.
참여자는 다음과 같은 절차를 따릅니다:
일상적이거나 임상적으로 적응증이 있는 장 수술 중 수집된 장 조직 샘플을 제공합니다
확립된 실험실 기술을 사용하여 조직 샘플에서 장 오가노이드가 생성됩니다
장 구조, 유전자 및 단백질 발현, 영양소 흡수 기전을 평가하기 위해 테두글루타이드 노출 유무에 따라 체외에서 오가노이드가 연구됩니다
이 연구의 결과는 테두글루타이드에 대한 변동적인 반응의 생물학적 기전에 대한 이해를 향상시키고, 향후 쇼트보웰증후군을 가진 소아 환자를 위한 더 개인화된 치료 전략 개발에 기여할 것으로 기대됩니다.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Florence
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Florence, Florence, 이탈리아
- 모병
- Aou Meyer IRCSS
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연락하다:
- Antonino Morabito
- 전화번호: +390555662545
- 이메일: antonino.morabito@meyer.it
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 환자 또는 그의/그녀의 부모/법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 동의를 제공해야 합니다.
- 소아 환자: 만 4개월 이상 18세 이하의 남성 및 여성 환자;
- 단장증후군 환자 또는 장 절제 수술을 받은 환자
제외 기준:
- 성인 환자(만 18세 이상);
- 장 절제 수술을 받은 적이 없는 환자
- 테두글루타이드의 현재 또는 과거 사용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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다른: 테두글루티드로 처리된 오가노이드
단장증후군을 가진 소아 환자로부터 유래한 인간 장 오가노이드는 테두글루타이드를 이용한 체외 처리 후, 장 형태학, 유전자 및 단백질 발현, 영양소 흡수에 미치는 영향을 평가하기 위해 연구됩니다.
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Teduglutide는 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2) 유사체입니다.
본 연구에서 teduglutide는 단장증후군 소아 환자 유래 인간 장 오가노이드에 대해 in vitro에서 사용됩니다.
개입은 오가노이드 배양에만 적용되며 연구 참가자에게 직접 투여되지 않습니다.
Teduglutide 처리 오가노이드는 처리되지 않은 대조군 오가노이드와 비교하여 장 구조, 유전자 및 단백질 발현, 영양분 흡수 차이를 평가합니다.
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다른: 처리되지 않은 오가노이드
단장증후군 소아 환자로부터 유래된 인간 장 오가노이드는 테두글루타이드에 노출되지 않은 상태로 체외에서 유지되며 비교를 위한 대조군 역할을 합니다.
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치료 추가 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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테두글루타이드의 시험관 내 노출 후 장 오가노이드 직경
기간: 체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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테두글루타이드로 in vitro 처리된 환자 유래 인간 장 오가노이드와 동일 참가자의 미처리 오가노이드를 비교하여 이미지 기반 분석으로 평가된 장 오가노이드 직경의 정량적 측정
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체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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장기 오가노이드에서의 선모-융모 유사 구조
기간: 체외 처리 기간 동안 (최대 7일)
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테두글루티드를 체외에서 노출시킨 환자 유래 인간 장 유사기관에서의 선와-융모 유사 구조적 특징의 정량적 평가를, 영상 기반 형태학적 분석으로 평가하고 동일 참가자의 처리되지 않은 유사기관과 비교한 결과.
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체외 처리 기간 동안 (최대 7일)
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체외 테두글루티드 처리 후 오가노이드 형태 (구형도)
기간: 체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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테두글루타이드로 in vitro 처리된 환자 유래 인간 장 오가노이드의 구형성 지수로 표현된 오가노이드 형태의 정량적 측정을 동일 참가자의 처리되지 않은 오가노이드와 비교.
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체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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테두글루타이드 체외 노출 후 장 오가노이드의 루멘 크기
기간: 체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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테두글루티드로 in vitro에서 처리된 환자 유래 인간 장 오가노이드에서 영상 기반 분석으로 평가된 내강 크기의 정량적 측정 및 동일 참가자의 처리되지 않은 오가노이드와 비교.
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체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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테두글루타이드의 시험관 내 노출 후 장 오가노이드 부피
기간: 체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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테두글루타이드로 체외 처리된 환자 유래 인간 장 오가노이드에서 영상 기반 분석으로 평가된 장 오가노이드 부피의 정량적 측정 결과를 동일 참가자의 미처리 오가노이드와 비교한 결과.
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체외 처리 기간 동안(최대 7일)
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테두글루타이드의 시험관 내 노출 후 장 오가노이드에서의 루멘 무결성
기간: 체외 처리 기간 동안 (최대 7일)
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테두글루티드로 시험관 내에서 처리된 환자 유래 인간 장 오가노이드에서 영상 기반 분석을 통해 평가된 내강 무결성의 정량적 평가를 동일한 참가자의 처리되지 않은 오가노이드와 비교한 결과.
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체외 처리 기간 동안 (최대 7일)
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
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미국 FDA 규제 의약품 연구
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