A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
2026년 8월 6일 업데이트: Nuevocor Pte. Ltd.
A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM).
The study will also assess exploratory measures of efficacy.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM).
The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001.
Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
21
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 아직 모집하지 않음
- University of Alabama in Birmingham
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연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 이메일: info@nuevocor.com
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- 모병
- Cedars-Sinai Medical Center
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연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 전화번호: 310-248-8300
- 이메일: info@nuevocor.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 아직 모집하지 않음
- Brigham and Women's Hospital
-
연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 이메일: info@nuevocor.com
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 아직 모집하지 않음
- University of Michigan
-
연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 이메일: info@nuevocor.com
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
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연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 전화번호: 507-422-5433
- 이메일: info@nuevocor.com
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- 아직 모집하지 않음
- The Christ Hospital
-
연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 이메일: info@nuevocor.com
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 아직 모집하지 않음
- The Ohio State University
-
연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 이메일: info@nuevocor.com
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Houston Methodist Hospital
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연락하다:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- 전화번호: 281-222-9983
- 이메일: info@nuevocor.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Key Inclusion Criteria:
- Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
- Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
- Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
- NYHA Functional Class I, II, or III
- LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
- Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent
Key Exclusion Criteria:
- Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
- Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
- Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
3
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
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Solution for intravenous infusion
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실험적: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
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Solution for intravenous infusion
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실험적: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
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Solution for intravenous infusion
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
기간: At week 26
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At week 26
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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Change in echocardiographic parameters
기간: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Change from baseline in arrhythmias
기간: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Change in exercise capacity
기간: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Change from baseline in quality of life (QoL)
기간: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Incidence of clinical events
기간: Up to week 104
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Up to week 104
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2026년 6월 16일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2030년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2030년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 5월 18일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 5월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 6일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- NVC001-PT-CL-001
- 2025-524828-21-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
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