Open-label Study of SKY-GJB2 in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss (SONIX)
2026년 8월 26일 업데이트: Skylark Bio Inc.
A Phase 1/2, Open-label, Single Dose Study of SKY-GJB2 Given as a Single Unilateral Intracochlear Administration in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss
Skylark Bio is conducting a study of an investigational new drug called SKY-GJB2 and its delivery device, the SKY-CAT. SKY-GJB2 is a gene therapy that is being developed to treat children who have hearing loss due to changes in the GJB2 gene (also referred to as Connexin 26). The SKY-CAT is a device that delivers the gene therapy.
The purpose of this study is to:
Learn about the safety and tolerability (does not cause ongoing discomfort) of SKY-GJB2 Evaluate the efficacy of SKY-GJB2 (how well is works)
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
10
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health-Clinical Center
-
연락하다:
- Maame Akumatey (Study Coordinator)
- 전화번호: 227-233-0452
- 이메일: maame.akumatey@nih.gov
-
연락하다:
- Ronna Hertzano, MD, PhD
- 전화번호: 301-496-3805
- 이메일: ronna.hertzano@nih.gov
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI)
-
연락하다:
- Michael Cheung, MSc, CCRP, Clinical Research Project Manager
- 전화번호: 617-573-6060
- 이메일: centerforclinicalresearchoperations@meei.harvard.edu
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73120
- 모병
- Hearts for Hearing-Oklahoma City
-
연락하다:
- René Gifford, PhD
- 전화번호: 4055484300
- 이메일: research@heartsforhearing.org
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, 미국, 181103
- 모병
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
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연락하다:
- Ravi N. Samy, MD, FACS
- 전화번호: 610-402-9543
- 이메일: Ravi.Samy@Jefferson.edu
-
연락하다:
- Danielle Koehler, RN (Study Coordinator)
- 이메일: Danielle.Koehler@Jefferson.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Inclusion Criteria:
- Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
- Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
- Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
- Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
- Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.
Exclusion Criteria:
- Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
- Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
- No response on ABR testing.
- Bilateral Cochlear Implants.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Older
Four subjects aged 2 to 7 years old (inclusive) to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
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SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
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실험적: Younger
Six subjects aged 9 months to less than 2 years old to receive an intracochlear infusion of SKY-GJB2 in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device.
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SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Safety/Frequency of Adverse Events (AEs)
기간: Through trial completion, approximately one year
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AEs as it relates to the the gene therapy (SKY-GJB2) and/or to the administration procedure (including the delivery device system (SKY-CAT))
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Through trial completion, approximately one year
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
기간: Through trial completion, approximately one year
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Changes from baseline in ABR intensity threshold (measured in decibels (dB HL))
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Through trial completion, approximately one year
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Performance of the SKY-CAT delivery device
기간: One month post-op
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Looking at safety and effectiveness of the device in delivering the gene therapy.
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One month post-op
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2026년 5월 28일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2028년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 6월 2일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 6월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 26일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- SKY-GJB2-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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